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Vom 8. – 11. Juni hält das PRAC seine monatliche Sitzung bei der EMA ab. Im Rahmen dieses Meetings werden wie üblich auch neue Signale diskutiert. Laut Agenda wurden keine neuen dringenden Verfahren (EU referral procedures for safety reasons: urgent EU procedures) und auch keine other EU referral procedures eröffnet. Die EMA informiert regelmäßig vorab (noch vor Publikation der Agenda) die QPPVs der Zulassungsinhaber welche Sicherheitssignale bei der kommenden PRAC-Sitzung diskutiert werden. Die Signale können jedoch zusätzlich der Agenda unter Punkt 4 entnommen werden. Über die Meeting-Highlights wird im nächsten Pharmakovigilanz-Wochenbericht informiert. Die Agenda wurde auf der Webseite der EMA veröffentlicht.

Die Bewertungsverfahren wurden am 1. März 2026 gestartet. Gemäß § 13 VerfO des G-BA besteht die Möglichkeit der schriftlichen Stellungnahme bis zum 22. Juni 2026 . Hierzu wird auf die Informationen zum Stellungnahmeverfahren auf der Webseite des G-BA verwiesen. IQWiG Bewertung Abemaciclib (7/7) Ern. NB: Fristablauf Mammakarzinom (onkologische Erkrankungen) IQWiG-Bewertung: Zusatznutzen nicht belegt (prämenopausale und postmenopausale Patientinnen) Der Bericht bewertet den Zusatznutzen von Abemaciclib in Kombination mit einer endokrinen Therapie im Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie zur adjuvanten Behandlung von Patientinnen mit Hormonrezeptor (HR) positivem, humanem-epidermalen-Wachstumsfaktorrezeptor-2(HER2)-negativem, modal positivem Mammakarzinom im frühen Stadium mit hohem Rezidivrisiko. Für die Bewertung werden zwei Fragestellungen formuliert für prämenopausale und postmenopausale Patientinnen. Der pU hatte für den zu bewertenden Wirkstoff bereits in einem früheren Nutzenbewertungsverfahren ein Dossier vorgelegt. In diesem Verfahren hat der G-BA den Beschluss bis zum 01.07.2026 befristet. Hintergrund war, dass die Aussagekraft der Ergebnisse, insbesondere zum Gesamtüberleben und zu Rezidiven, limitiert war, da die mediane Beobachtungsdauer in der Studie MONARCH-E zum Zeitpunkt des Datenschnitts lediglich 28 Monate betrug. Die Studie MONARCH-E ist eine offene RCT, in der Abemaciclib in Kombination mit endokriner Standardtherapie mit einer endokrinen Standardtherapie verglichen wird. Relevant für die Nutzenbewertung ist Kohorte 1 der Studie MONARCH-E. Die Studie MONARCH-E wird für beide Fragestellungen (prämenopausale und postmenopausale Patientinnen) grundsätzlich als relevant eingestuft. Jedoch fehlen laut IQWiG im Dossier Informationen, die für die Nutzenbewertung erforderlich sind, insbesondere hinsichtlich der Bildung der beiden Teilpopulationen. Ohne diese Informationen sei unklar, ob die vorgelegten Ergebnisse geeignet sind, die Fragestellungen der Nutzenbewertung zu beantworten. Eine adäquate Bewertung der Studiendaten sei daher nicht möglich, sodass die Ergebnisse der Studie MONARCH-E insgesamt nicht für die Nutzenbewertung herangezogen werden. Colchicin Erstbewertung (Neuer Unterlagenschutz) Koronare Herzerkrankung (Herz-Kreislauf-Erkrankungen) IQWiG-Bewertung: Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen Der Bericht bewertet den Zusatznutzen von Colchicin zusätzlich zu einer optimierten Standardtherapie im Vergleich mit einer optimierten Standardtherapie als zweckmäßiger Vergleichstherapie zur Prophylaxe von ischämischen kardiovaskulären Ereignissen bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit atherosklerotischer koronarer Herzerkrankung und vor kurzem stattgefundenem Myokardinfarkt. Zur Bewertung des Zusatznutzens wird die Studie COLCOT, eine doppelblinde, placebokontrollierte RCT, herangezogen. In der Gesamtschau zeigt sich laut IQWiG Bericht ein positiver Effekt für die Teilkomponente Schlaganfall (nicht tödlich) des kombinierten Endpunkts schwerwiegende kardiovaskuläre Ereignisse. Der Effekt sei nicht quantifizierbar, da zwar anzunehmen ist, dass tödliche Schlaganfälle den Effekt nicht gänzlich infrage stellen, aber dennoch eine Unsicherheit über die Größe des Effektes für den zu bevorzugenden Endpunkt Schlaganfall (tödlich / nicht tödlich) verbleibt. Zudem merkt das IQWIG an, dass die Ereignisanteile für die Teilkomponente Schlaganfall (nicht tödlich) bei einer studienarmübergreifenden medianen Beobachtungsdauer von 22,6 Monaten sehr gering seien. Für die Endpunkte instabile Angina pectoris, schwere Herzinsuffizienzereignisse, symptomatisches Vorhofflimmern, SUEs, Abbruch wegen UEs und schwerwiegende Blutungen liegen laut Bericht keine geeigneten Daten vor. Jedoch deuten sich für die Nebenwirkungen auf Basis der verfügbaren Informationen keine negativen Effekte an. Auch für das spezifische UE Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts (SOC, UEs) zeigt sich kein Unterschied zwischen den Behandlungsarmen. Daten zur Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität wurden nicht erhoben. Donidalorsen Erstbewertung Hereditäres Angioödem (Sonstiges) IQWiG-Bewertung: Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen Der Bericht bewertet den Zusatznutzen von Donidalorsen im Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zur routinemäßigen Vorbeugung von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE). Es wurde keine relevante RCT zum direkten Vergleich von Donidalorsen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie identifiziert. Der pU legt einen adjustierten indirekten Vergleich über den Brückenkomparator Placebo mit der Studie OASIS-HAE auf der Seite von Donidalorsen und den Studien APeX-2 und APeX-J auf der Seite von Berotralstat vor. Laut IQWiG Bericht weisen die Studien OASIS-HAE, APeX-2 und APeX-J ein ähnliches Studiendesign auf. Zudem sind die Patientenpopulationen der Studien hinreichend ähnlich. Auf Basis der verfügbaren Daten aus dem adjustierten indirekten Vergleich können gem. IQWiG maximal Anhaltspunkte abgeleitet werden. Laut IQWiG Bericht zeigt sich ein positiver Effekt für Donidalorsen im Vergleich zu Berotralstat. Für den Endpunkt HAE-Attacken, operationalisiert als Attackenfreiheit zeigt sich kein statistisch signifikanter Effekt, jedoch ergibt sich bei der ebenfalls für die Nutzenbewertung relevanten Operationalisierung der monatlichen Rate von HAE-Attacken ein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen mit Ausmaß beträchtlich. Zusammenfassend gibt es laut IQWiG für Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren zur routinemäßigen Vorbeugung von wiederkehrenden HAE-Attacken einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Donidalorsen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Gadopiclenol (2/2) Neues AWG Kontrastverstärkte Magnetresonanztomographie (onkologische Erkrankungen) IQWiG-Bewertung: Zusatznutzen nicht belegt Der Bericht bewertet den Zusatznutzen von Gadopiclenol im Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie bei Kindern ab Geburt bis < 2 Jahren. Bei Gadopiclenol handelt sich um ein Diagnostikum, dass für die kontrastverstärkte Magnetresonanztomografie (MRT) angewendet wird, um Pathologien mit einer Störung der Blut-Hirn-Schranke und / oder Anomalien der Gefäße in folgenden Arealen besser erkennbar und sichtbar zu machen: Gehirn, Wirbelsäule und damit verbundene Gewebe des zentralen Nervensystems (ZNS) sowie Leber, Niere, Bauchspeicheldrüse, Brust, Lunge, Prostata und Muskel-Skelett-System. Es wurde keine relevante RCT für die Bewertung des Zusatznutzens von Gadopiclenol im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie des G-BA identifiziert. Über seine Informationsbeschaffung identifizierte der pU die zulassungsbegründende Studie GDX-44-015 und die nicht-europäische Studie GDX-44-014. Die ergänzend dargestellten 1-armigen Studien ermöglichen keinen Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie des G-BA, somit liegen laut IQWiG keine Daten zum Vergleich von Gadopiclenol mit der vom G-BA festgelegten Vergleichstherapie vor. Die Studien GDX-44-015 und GDX-44-014 werden nicht zur Bewertung des Zusatznutzens von Gadopiclenol herangezogen. Ivosidenib (3/4) Orphan Drug, Ern. NB: > 30 Mio. Akute myeloische Leukämie (AML) (onkologische Erkrankungen) IQWiG-Bewertung: Zusatznutzen nicht belegt Der Bericht bewertet den Zusatznutzen von Ivosidenib in Kombination mit Azacitidin (im Folgenden Ivosidenib + Azacitidin) im Vergleich mit Venetoclax in Kombination mit Azacitidin oder mit Venetoclax in Kombination mit Decitabin als zweckmäßiger Vergleichstherapie bei Patientinnen und Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer Isocitrat-Dehydrogenase(IDH)-1-R132 Mutation, für die eine Standard-Induktionschemotherapie nicht geeignet ist. Der pU legt Ergebnisse aus der multizentrischen, doppelblinden RCT AG120-C-009 (AGILE) vor. Darin wurden Patientinnen und Patienten mit unbehandelter AML mit IDH1-R132-Mutation untersucht, für die eine intensive Induktionschemotherapie nicht geeignet war. Die Patientinnen und Patienten erhielten im Interventionsarm Ivosidenib + Azaciditin bzw. im Vergleichsarm Placebo + Azacitidin. Die Studie ermögliche keinen Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie des G-BA und sei daher laut IQWiG Bericht für die Ableitung eines Zusatznutzens nicht geeignet. Ivosidenib (4/4) Orphan Drug, Ern. NB: > 30 Mio. Cholangiokarzinom (onkologische Erkrankungen) IQWiG-Bewertung: Zusatznutzen nicht belegt Der Bericht bewertet den Zusatznutzen von Ivosidenib im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie bei Patientinnen und Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Isocitrat Dehydrogenase-1(IDH1)-R132-Mutation, die zuvor bereits mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt worden sind. In der vom pU eingeschlossenen RCT ClarIDHy, eine abgeschlossene multizentrische, doppelblinde RCT zum Vergleich von Ivosidenib mit Placebo, entspricht die Therapie im Vergleichsarm nicht der zweckmäßigen Vergleichstherapie des G-BA. Somit liegen laut IQWiG keine geeigneten Daten zum Vergleich von Ivosidenib mit der vom G-BA festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Teprotumumab Erstbewertung Endokrine Orbitopathie (Augenerkrankungen) IQWiG-Bewertung: Zusatznutzen nicht belegt (für alle drei Fragestellungen) Der Bericht bewertet den Zusatznutzen von Teprotumumab im Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie bei Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer endokriner Orbitopathie. Aus der Festlegung der zweckmäßigen Vergleichstherapie des G-BA ergeben sich drei Patientengruppen: 1. im akuten Krankheitsstadium in der Erstlinientherapie und 2. im akuten Krankheitsstadium, für die eine Zweitlinientherapie infrage kommt und 3. im chronischen Krankheitsstadium. Für Erwachsene im akuten Krankheitsstadium in der Erstlinientherapie (Fragestellung 1) und für die eine Zweitlinientherapie infrage kommt (Fragestellung 2) liegen laut IQWIG Bericht keine relevanten Studien vor. Für Fragestellungen 3, der Erwachsenen im chronischen Krankheitsstadium wurde die abgeschlossene doppelblinde RCT Studie HZNP-TEP-403 identifiziert. Auch wenn davon auszugehen sei, dass die Studie eine für Fragestellung 3 relevante Teilpopulation enthält, seien die vom pU vorgelegten Daten nicht geeignet, um Aussagen zum Zusatznutzen für die von Fragestellung 3 umfasste Patientenpopulation zu treffen. Tirzepatid (2/2) Neues AWG Diabetes mellitus Typ 2 (Stoffwechselkrankheiten) IQWiG-Bewertung: Zusatznutzen nicht belegt Der Bericht bewertet den Zusatznutzen von Tirzepatid im Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 bis ≤ 17 Jahren mit Diabetes mellitus Typ 2, die mit ihrer bisherigen medikamentösen Therapie zusätzlich zu Diät und Bewegung keine ausreichende Blutzuckerkontrolle erreicht haben. Der pU stellt die Zulassungsstudie SURPASS-PEDS, eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 bis ≤ 17 Jahren mit Diabetes mellitus Typ 2 supportiv zur Beschreibung des medizinischen Nutzens dar. In der Studie SURPASS-PEDS wird Tirzepatid mit Placebo verglichen, wobei in beiden Studienarmen die Vortherapie mit Metformin und / oder Basalinsulin fortgeführt wird. Laut IQWIG Bericht legt der nicht dar, inwiefern die Therapie mit Metformin und / oder Basalinsulin unter Berücksichtigung insbesondere des HbA1c-Wertes, der Vortherapien und Komplikationen einer individualisierten Therapie entspricht. Der Studienausschluss durch den pU sei insgesamt sachgerecht, da in der Studie keine individualisierte Therapie mit Ausschöpfung aller bestehenden Möglichkeiten zur Therapieeskalation zu Studienbeginn durchgeführt wurde. In der Studie wurde lediglich die bestehende antidiabetische Therapie weitestgehend ohne Anpassung fortgeführt, obwohl davon auszugehen sei, dass patientenindividuell noch Möglichkeiten einer Therapieeskalation bestanden. Somit lägen insgesamt keine geeigneten Daten zum Vergleich von Tirzepatid mit der vom G-BA festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.

Die Fassung 12.3 des Europäischen Arzneibuchs wird vom Europarat in englischer und französischer Sprache, den Amtssprachen des Europarats, herausgegeben und anschließend in die deutsche Sprache übersetzt. Bis die genehmigte deutsche Übersetzung im Bundesanzeiger bekannt gemacht wird, ist die Originalversion der Fassung 12.3 des Europäischen Arzneibuchs ab 1. Juli 2026 in Deutschland vorläufig anwendbar. Sie ersetzt die Ausgabe 12.2 und umfasst die Vorschriften der 12. Ausgabe, Fassung 12.2 und weitere neue, revidierte und geänderte Texte, die im Juni 2024 von der Europäischen Arzneibuch-Kommission beschlossen wurden. Die 12. Ausgabe soll unterteilt in drei Fassungen ausgearbeitet werden und nur noch als reine Online-Version erscheinen. Weitere Details finden Sie in der Bekanntmachung des BfArM .

Das geplante Beitragssatzstabilisierungsgesetz (BStabG) enthält ein umfassendes Maßnahmenpaket zur Begrenzung der Ausgaben der gesetzlichen Krankenversicherung. Der Pharmasektor ist hiervon besonders betroffen. Ziel ist es, die Ausgabenentwicklung stärker an die Einnahmen der Kassen zu koppeln. Im Mittelpunkt stehen vier zentrale Instrumente: ein zusätzlicher dynamisierter Herstellerabschlag, die Verlängerung des Preismoratoriums bis 2030, die Einführung sogenannter Clusterausschreibungen für patentgeschützte Arzneimittel sowie ein verpflichtendes Preis-Mengen-Modell bei Erstattungsbeträgen. Die rechtliche Analyse kommt zu dem Ergebnis, dass diese Maßnahmen über die vom Bundesverfassungsgericht im Mai 2025 noch als zulässig bewerteten Eingriffe hinausgehen. Während frühere Regelungen zeitlich begrenzt waren, sind die neuen Instrumente teilweise dauerhaft angelegt und können zu deutlich höheren finanziellen Belastungen führen. So kann der Herstellerabschlag perspektivisch erheblich ansteigen und die Preisbildung dauerhaft beeinflussen. Simulation Dynamisierung des Herstellerabschlages (c) Möhrle Happ Luther Gutachten Auch die Kombination mehrerer Maßnahmen wird kritisch bewertet. Der dynamisierte Herstellerabschlag und das verlängerte Preismoratorium greifen gleichzeitig in die Preisbildung ein und führen zu einer doppelten Regulierung. Zudem stellen Clusterausschreibungen einen Systemwechsel dar, da sie den Wettbewerb über Rabattverträge auch im Bereich patentgeschützter Arzneimittel forcieren und damit bestehende Verfahren zur Nutzenbewertung und Preisfindung relativieren. Darüber hinaus wirft das verpflichtende Preis-Mengen-Modell rechtliche Fragen auf – insbesondere im Hinblick auf mögliche Rückwirkungen für bereits bestehende Vereinbarungen. In der Gesamtschau sieht das Gutachten erhebliche verfassungsrechtliche Risiken. Entscheidend ist dabei die kumulative Wirkung der einzelnen Maßnahmen: In ihrer Kombination könnten sie einen unverhältnismäßigen Eingriff in die Berufsfreiheit pharmazeutischer Unternehmen darstellen. Fazit Die Maßnahmen des BStabG gehen aus Sicht von Pharma Deutschland deutlich zu weit und überschreiten die Grenzen des verfassungsrechtlich Zulässigen. Dauerhafte und schwer kalkulierbare Belastungen, zusätzliche Doppelregulierungen sowie systemfremde Eingriffe gefährden Innovation, Versorgung und den Pharmastandort Deutschland. Pharma Deutschland fordert daher eine grundlegende Überarbeitung hin zu rechtssicheren und planbaren Rahmenbedingungen.

„Der hohe Schaden, den das GKV-Spargesetz in der Pharmabranche und damit auch für die Arzneimittelversorgung verursachen würde, hat mit den Ergebnissen unseres Gutachtens eine weitere Komponente bekommen”, erklärt die Pharma Deutschland Hauptgeschäftsführerin Dorothee Brakmann. “Die im Gutachten aufgeführten verfassungsrechtlichen Bedenken zeigen einmal mehr, dass die Zeit, um endlich einen echten und lösungsorientierten Dialog zu beginnen, immer knapper wird. Die Pharmabranche ist aber weiterhin bereit, einen Anteil zur Stärkung des Pharmastandortes und zur Konsolidierung der GKV-Finanzen beizutragen." Dorothee Brakmann Hauptgeschäftsführerin Das Gutachten stellt klar, dass der geplante dynamisierte Herstellerabschlag einen qualitativ neuen Eingriff in die Preisbildungsfreiheit darstellt, der deutlich über die vom Bundesverfassungsgericht 2025 noch akzeptierte temporäre Erhöhung hinausgeht. Anders als damals ist der neue Abschlag zeitlich nicht befristet, er addiert sich auf den bestehenden 7‑Prozent‑Rabatt und kann nach Berechnungen bis 2030 über 20 Prozent und bis 2040 sogar in eine Größenordnung von 50 Prozent anwachsen. Als besonders kritisch bewertet die Kanzlei, dass sich die Höhe des dynamisierten Abschlags automatisch an der Differenz zwischen Ausgabenentwicklung und beitragspflichtigen Einnahmen orientiert und damit dauerhaft der aktiven Kontrolle des Gesetzgebers entzogen wird. Neben dem Herstellerabschlag kritisiert das Gutachten die geplanten Clusterausschreibungen nach § 130e SGB V als „grundlegenden Systembruch“ im Umgang mit patentgeschützten Arzneimitteln. Künftig sollen Krankenkassen in bestimmten Therapiegebieten Rabattverträge für patentgeschützte Arzneimittel mit therapeutisch vergleichbarer Wirkung ausschreiben können, wobei Vertragsärzte die rabattierten Präparate bevorzugt verordnen müssen. Aus Sicht der Juristen führt dies zu einer Doppelregulierung, welche die nutzenbasierten Erstattungsbeträge faktisch entwertet und den Marktzugang de facto über Rabattausschreibungen steuert. Besonders deutlich wird das Gutachten in seiner verfassungsrechtlichen Bewertung dort, wo es die Gesamtbelastung durch alle Pharmamaßnahmen des BStabG bewertet. Nach Auffassung der Juristen kann dieses Gesamtpaket einen unverhältnismäßigen additiven Eingriff in die Berufsfreiheit der pharmazeutischen Unternehmen darstellen. Thema GKV-Beitragssatzstabilisierungsgesetz Das GKV-BStabG soll Beiträge stabilisieren – Pharma Deutschland warnt jedoch vor negativen Folgen für Versorgung, Innovation und Investitionen. Mehr erfahren

Fingolimod (Gruppe 1, verschreibungspflichtig). Die Festbeträge und Zuzahlungsfreistellungsgrenzen sind ab dem 1. Juli 2026 anzuwenden.

Sofern nicht abweichend beschrieben, wurden folgende Beschlüsse einstimmig mit Zustimmung der Patientenvertretung gefasst. 1. Frühe Nutzenbewertung (AM-RL, Anlage XII) Ergänzende Informationen zu den Beschlüssen der frühen Nutzenbewertung finden Sie in Kürze in der AMNOG-Übersicht im Mitgliederbereich unserer Webseite. Nivolumab Ern. NB: Fristablauf Urothelkarzinom (onkologische Erkrankungen) Beschluss: Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen Der G-BA hatte mit Beschluss vom 20. Oktober 2022 über die Nutzenbewertung von Nivolumab im Anwendungsgebiet entschieden und dabei die Geltungsdauer des Beschlusses befristet. Die Bewertung bezieht sich ausschließlich auf die Patientenpopulation: Erwachsene mit muskelinvasivem Urothelkarzinom mit Tumorzell-PD-L1-Expression ≥ 1 % und hohem Rezidivrisiko nach vollständiger Resektion, die für eine Cisplatin-haltige Therapie nicht geeignet sind oder bereits eine neoadjuvante Chemotherapie mit Cisplatin erhalten haben, adjuvante Behandlung. Der pharmazeutische Unternehmer hatte zum Nachweis des Zusatznutzens Ergebnisse aus der laufenden, doppelblinden Phase-III-RCT CA209-274 vorgelegt. Für den Endpunkt Gesamtüberleben zeigt sich ein statistisch signifikanter Unterschied zum Vorteil von Nivolumab im Vergleich zu beobachtendem Abwarten. Das Ausmaß der erzielten Verlängerung im Gesamtüberleben wird vom G-BA als deutliche Verbesserung bewertet. In der Endpunktkategorie Morbidität wurde das Scheitern des kurativen Therapieansatzes, dargestellt als Ereignisrate und krankheitsfreies Überleben (DFS), sowie die Krankheitssymptomatik (EORTC QLQ-C30) und der Gesundheitszustand (EQ-5D VAS) erhoben. In der Endpunktkategorie Morbidität liegt ein deutlicher Vorteil von Nivolumab hinsichtlich der Vermeidung des Scheiterns des kurativen Therapieansatzes vor, der mit einem großen Unterschied im krankheitsfreien Überleben (DFS) zum Vorteil von Nivolumab verbunden ist. Zudem zeigt sich ein Vorteil beim Gesundheitszustand. In der Gesamtbetrachtung steht den deutlichen Vorteilen im Gesamtüberleben und bei der Vermeidung des Scheiterns des kurativen Ansatzes sowie der Verbesserung im Gesundheitszustand nur ein Nachteil durch die Zunahme von Therapieabbrüchen aufgrund von UE gegenüber. Lisocabtagen maraleucel Neues AWG Mantelzell-Lymphom (MCL) (onkologische Erkrankungen) Beschluss: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt. Es handelt sich um die Nutzenbewertung eines neuen Wirkstoffs in einem neuen Anwendungsgebiet nach § 35a SGB V. Der Wirkstoff Lisocabtagen maraleucel ist neu zugelassen zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom nach mindestens zwei Linien einer systemischen Therapie, einschließlich eines Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitors. Für die Nutzenbewertung legte der pharmazeutische Unternehmer die Ergebnisse der einarmigen Studie TRANSCEND-NHL-001 vor. Die Ergebnisse der einarmigen Studie sind für die Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet, da sie keinen Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichen. Darüber hinaus legte der pharmazeutische Unternehmer indirekte Vergleiche gegenüber Brexucabtagen autoleucel vor. Diese indirekten Vergleiche sind aus Sicht des G-BA nicht geeignet, um einen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßige Vergleichstherapie zu belegen. Cemiplimab Neues AWG Plattenepithelkarzinom (onkologische Erkrankungen) Beschluss: Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen Es handelt sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Cemiplimab: Monotherapie zur adjuvanten Behandlung von erwachsenen Patienten mit kutanem Plattenepithelkarzinom (CSCC) und hohem Rezidivrisiko nach Operation und Bestrahlung. Für die Nutzenbewertung legte der pharmazeutische Unternehmer die noch laufende, doppelblinde Phase-III-Studie C-POST für den Vergleich von Cemiplimab gegenüber Placebo vor. Die Ergebnisse zu dem Endpunkt Scheitern des kurativen Therapieansatzes zeigen aus Sicht des G-BA einen deutlichen Vorteil von Cemiplimab im Vergleich zu beobachtendem Abwarten. In der Gesamtbetrachtung steht dem Vorteil im Endpunkt Scheitern des kurativen Ansatzes ein Nachteil hinsichtlich der Nebenwirkungen gegenüber. Vor dem Hintergrund der hohen Anzahl an frühen Zensierungen lässt sich das Ausmaß der Verbesserung im Endpunkt Scheitern des kurativen Ansatzes aus Sicht des G-BA nicht sicher quantifizieren. Es sei ein längerer Beobachtungszeitraum notwendig, um eine Quantifizierung des Ausmaßes der Verbesserung zu ermöglichen. Der Nachteil bei den Nebenwirkungen führt nicht zu einer Herabstufung in der Gesamtaussage zum Zusatznutzen. Iptacopan Neubewertung Orphan Drug > 30 Mio. Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe) Beschluss: a) Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen und nicht vorbehandelt sind: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt. b) Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach wie vor eine hämolytische Anämie aufweisen und vorbehandelt sind: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt. Es handelt sich um eine erneute Nutzenbewertung aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro Umsatzgrenze. Das bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Fabhalta wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen.“ In diesem Anwendungsgebiet wurden zwei Patientengruppen unterschieden: a) Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen und nicht vorbehandelt sind b) Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach wie vor eine hämolytische Anämie aufweisen und vorbehandelt sind. Der pharmazeutische Unternehmer hat für Patientengruppe a) keine Daten vorgelegt. Die für die Patientengruppe b) liegen aus Sicht des G-BA keine geeigneten Daten vor. Die vorgelegte Studie APPLY-PNH sei für die Nutzenbewertung nicht geeignet. Iptacopan Neubewertung Orphan Drug > 30 Mio. Komplement-3- Glomerulopathie (Krankheiten des Urogenitalsystems) Beschluss: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt. Es handelt sich um die Nutzenbewertung des Wirkstoffes aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. Euro-Umsatzgrenze. Das bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Fabhalta wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit Komplement-3 Glomerulopathie (C3G) in Kombination mit einem Renin-Angiotensin-System (RAS)-Inhibitor oder bei Patienten, die intolerant gegen RAS-Inhibitoren sind oder bei denen ein RAS-Inhibitor kontraindiziert ist." Der pharmazeutische Unternehmer legte eine Teilpopulation der RCT APPEAR-C3G vor, in der Iptacopan mit Placebo, jeweils in Kombination mit Mycophenolatmofetil und Kortikosteroiden, verglichen wurde. In der Gesamtschau der Ergebnisse seien die vorgelegten Daten aus Sicht des G-BA insgesamt nicht ausreichend, um die Ableitung eines Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie zu rechtfertigen. Nirmatrelvir/Ritonavir neues Anwendungsgebiet COVID-19 (Infektionskrankheiten) Beschluss: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt. Es handelt sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für die. Das bewertete Anwendungsgebiet lautet: „zur Behandlung einer Coronavirus-Krankheit 2019 (COVID‑19) bei pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 6 bis < 18 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 20 kg, die keine zusätzliche Sauerstoffzufuhr benötigen und ein erhöhtes Risiko haben, einen schweren COVID-19-Verlauf zu entwickeln". Der pharmazeutische Unternehmer hat keine Daten zum Nachweis des Zusatznutzens von Nirmatrelvir/Ritonavir gegenüber Remdesivir vorgelegt. Pirtobrutinib Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen rezidiviertes oder refraktäres Mantelzell-Lymphom: Pirtobrutinib zur Behandlung des rezidivierten oder refraktären Mantelzell-Lymphoms. Der G-BA entscheidet für die Forderung der anwendungsbegleitenden Datenerhebung. Das Anwendungsgebiet lautet: Jaypirca als Monotherapie ist indiziert zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom (MCL), die zuvor mit einem Bruton Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor behandelt wurden. Hinsichtlich der Beschlüsse zu den AbD Verfahren bestand Dissenz. Die DKG, KBV sprachen sich gegen die Forderung der AbD aus, der GKV SV und PatV sprachen sich für die AbD aus. Prof. Hecken stimmte für die Forderung der AbD, verwies jedoch auf aktuelle Diskussionen um notwendige gesetzliche Anpassungsbedarfe. Pirtobrutinib Beschränkung der Versorgungsbefugnis: Pirtobrutinib zur Behandlung des rezidivierten oder refraktären Mantelzell-Lymphoms. Der G-BA kann die Befugnis zur Versorgung der Versicherten mit einem Arzneimittel, für welches der G-BA eine anwendungsbegleitende Datenerhebung fordert, zu Lasten der gesetzlichen Krankenversicherung auf solche Leistungserbringer beschränken, die an der geforderten anwendungsbegleitenden Datenerhebung mitwirken. Das Plenum entscheidet für die Beschränkung der Versorgungsbefugnis für den Wirkstoff Pirtobrutinib zur Behandlung des rezidivierten oder refraktären Mantelzell-Lymphoms. Nogapendekin alfa Inbakicept Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen nach § 35a Absatz 3b SGB V nicht-muskelinvasives Harnblasenkarzinom. Das Plenum entscheidet für eine Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer AbD nach zu dem Wirkstoff Nogapendekin alfa Inbakicept bei: „Erwachsenen mit Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-unresponsivem nichtmuskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) mit Carcinoma in situ (CIS) mit oder ohne papilläre Tumoren; in Kombination mit BCG". 2. Änderung der Arzneimittel-Richtlinie Anlage III (Übersicht über Verordnungseinschränkungen und -ausschlüsse): Nummern 10 und 10a (Lecanemab, Donanemab) Der G-BA kann die Verordnung von Arzneimitteln einschränken oder ausschließen, wenn die Unzweckmäßigkeit erwiesen oder eine andere, wirtschaftlichere Behandlungsmöglichkeit mit vergleichbarem diagnostischem oder therapeutischem Nutzen verfügbar ist. Die bestehenden Verordnungseinschränkungen und -ausschlüsse sind in Anlage III der AM-RL geregelt. Das Plenum entschied für eine Änderung der Nummer 10 und 10a (Lecanemab, Donanemab) in Anlage III. Mit dem Beschluss passt der G-BA die Regelungen auch für den Wirkstoff Donanemab an. Die nächste öffentliche Sitzung des G-BA findet am 18. Juni 2026 statt. Pharma Deutschland wird berichten.

Good Clinical Practice (GCP), wie in dem ICH E6(R3) Kerndokument mit dem Annex 1 beschrieben, ist auf verschiedene Studientypen, -designs und -settings anwendbar und bleibt relevant, wenn verschiedene operative Ansätze, Designelemente und Datenquellen in einer klinischen Studie verwendet werden. Der Einfachheit halber werden in der ICH E6 (R3) Guidance verschiedene operative Ansätze, Designelemente und Datenquellen auch als Methodologien bezeichnet. Da sich die Ansätze für klinische Studiendesigns weiterentwickeln und technologische Fortschritte berücksichtigt werden müssen, sollte die Anwendung der GCP-Ansätze auf das Studiendesign und die verwendeten Technologien zugeschnitten werden. In diesem Zusammenhang bleibt die Anwendung eines proportionalen risikobasierten Ansatzes (wie in den Grundsätzen und Anhang 1 erläutert) relevant und unterstützt den Einsatz weiterentwickelnder Studiendesigns und Technologien, ohne die Rechte, Sicherheit und das Wohlbefinden der Studienteilnehmer sowie die Zuverlässigkeit der Studienergebnisse zu beeinträchtigen. Als Reaktion auf den verstärkten Einsatz verschiedener operativer Ansätze, Designelemente und Datenquellen bietet ICH E6(R3) Anhang 2 zusätzliche GCP-Überlegungen mit Fokus auf Studien, die dezentrale Elemente, pragmatische Elemente und/oder Real World Data (RWD) integrieren. Klinische Prüfungen können eine oder mehrere dieser Methoden enthalten. Anhang 2 kann jedoch nicht alle neuen Methoden und Ansätze berücksichtigen, da bereits jetzt offensichtlich ist, dass sich die Ökosysteme klinischer Studien weiterentwickeln werden und neue Ansätze, Designs und Datentypen entstehen können. Die im Annex 2 enthaltenen Überlegungen und Konzepte können auf diese sich kontinuierlich entwickelnden Methoden angewendet werden, sofern sie gemäß den lokalen regulatorischen Anforderungen entwickelt wurden. Annex 2 ist nicht als Befürwortung bestimmter Methoden zu verstehen und sollte in Verbindung mit dem Kerndokument der ICH E6 (R3) und dem Annex 1 gelesen werden. Pharma Deutschland informiert seine Mitglieder umgehend über neue Entwicklungen im Bereich klinische Forschung auf deutscher, europäischer und internationaler Ebene.

Hintergrund des Verfahrens ist ein Rechtsstreit zwischen der Dürr Dental SE auf der einen Seite und der Cattani Deutschland Helmes GmbH & Co. KG auf der anderen Seite über die Auslegung von Art. 14 Abs. 1 und Abs. 2 Unterabs. 1 Buchst. a sowie Unterabs. 3 der MDR. Dem Gerichtshof wurden folgende Fragen zur Vorabentscheidung vorgelegt, und er kam zu dem Urteil : 1. Ist ein Händler gemäß Art. 14 Abs. 1 und 2 Unterabs. 1 Buchst. a der Verordnung 2017/745 verpflichtet zu prüfen, ob das von ihm auf dem Markt bereitgestellte Produkt als Medizinprodukt anzusehen ist und es deshalb eine CE‑Kennzeichnung als Medizinprodukt trägt sowie vom Hersteller eine EU-Konformitätserklärung für ein Medizinprodukt ausgestellt worden ist? Urteil: Art. 14 Abs. 1 und Abs. 2 Unterabs. 1 Buchst. a der MDR ist dahin auszulegen, dass ein Händler im Rahmen seiner Sorgfaltspflicht anhand der ihm vorliegenden Informationen zu prüfen hat, ob sich die CE‑Kennzeichnung und die EU-Konformitätserklärung für das von ihm auf dem Markt bereitgestellte Produkt offensichtlich auf ein Produkt beziehen, das unter diese Verordnung fällt. 2. Ist es für die Antwort auf die Frage 1 von Bedeutung, ob das Produkt vom Hersteller a) überhaupt mit einer CE‑Kennzeichnung versehen worden ist; b) als Medizinprodukt oder Zubehör eines Medizinprodukts mit einer CE‑Kennzeichnung versehen worden ist; c) nicht als Medizinprodukt oder Zubehör eines Medizinprodukts, sondern bezogen auf die Richtlinie 2006/42 mit einer CE‑Kennzeichnung versehen worden ist? Urteil: Art. 14 Abs. 2 Unterabs. 1 Buchst. a in Verbindung mit Art. 14 Abs. 1 der MDR ist dahin auszulegen, dass ein Händler nicht zur Prüfung verpflichtet ist, ob das von ihm auf dem Markt bereitgestellte Produkt in die Risikoklasse IIa im Sinne dieser Verordnung einzuordnen und deshalb mit einer vierstelligen Kennnummer einer Benannten Stelle zu versehen ist. Wenn sich aus den dem Händler vorliegenden Informationen allerdings ergibt, dass dieses Produkt vom Hersteller in eine Risikoklasse klassifiziert wurde, die die Beteiligung einer Benannten Stelle erfordert, schließt die Sorgfaltspflicht des Händlers die Prüfung ein, ob die vierstellige Kennnummer dieser Stelle vorhanden ist. 3. Umfassen die in Art. 14 Abs. 2 Unterabs. 1 Buchst. a in Verbindung mit Art. 14 Abs. 1 der Verordnung 2017/745 bestimmten Prüfungspflichten des Händlers auch die Frage, ob das Produkt in die Risikoklasse IIa im Sinne der Verordnung 2017/745 einzuordnen ist und deshalb zusätzlich mit einer vierstelligen Kennnummer einer Benannten Stelle versehen sein muss? 4. Ist es für die Frage, ob ein Händler gemäß Art. 14 Abs. 2 Unterabs. 3 in Verbindung mit Art. 14 Abs. 1 der Verordnung 2017/745 Grund zu der Annahme hat, dass das von ihm am Markt bereitgestellte Produkt nicht den Anforderungen dieser Verordnung entspricht, von Bedeutung, dass der Händler von einem Wettbewerber durch eine Abmahnung von dessen Rechtsansicht Kenntnis erlangt, der vom Händler auf dem Markt bereitgestellte Gegenstand sei nicht gemäß den Anforderungen des Art. 14 Abs. 2 Unterabs. 1 Buchst. a der Verordnung 2017/745 mit der erforderlichen CE‑Kennzeichnung sowie einer Kennnummer einer Benannten Stelle versehen? 5. Ist es für die Beantwortung der Frage 4 von Bedeutung, ob a) die Abmahnung eines Wettbewerbers einen klaren Hinweis auf eine Rechtsverletzung enthält, also so konkret gefasst ist, dass der Händler den Rechtsverstoß unschwer und ohne eingehende rechtliche oder tatsächliche Überprüfung feststellen kann; b) dem Händler auf seine Nachfrage vom Hersteller oder einer Behörde mitgeteilt worden ist, die mit der Abmahnung erhobenen Beanstandungen seien unbegründet? Urteil: Art. 14 Abs. 2 Unterabs. 3 der MDR ist dahin auszulegen, dass ein Händler Grund zu der Annahme haben kann, dass ein Produkt nicht der MDR entspricht, wenn ihn ein Wettbewerber hinsichtlich der Nichtkonformität dieses Produkts abmahnt. Wenn der vom Händler befragte Hersteller der Auffassung ist, dass die geltend gemachte Nichtkonformität nicht bestehe, kann dem Händler nicht vorgeworfen werden, seine sich aus dieser Bestimmung ergebenden Pflichten dadurch verletzt zu haben, dass er sich der Stellungnahme des Herstellers anschließt, es sei denn, diese Stellungnahme erschiene ihm offensichtlich unzutreffend. Wenn der Händler die zuständige nationale Behörde gemäß dieser Bestimmung informiert hat, werden die damit ausgedrückten Zweifel an der Konformität des betreffenden Produkts durch die begründete und eindeutige Stellungnahme dieser Behörde, mit der die behauptete Nichtkonformität widerlegt wird, vorbehaltlos ausgeräumt.

Die Liste der Kontakte in den Mitgliedstaaten zur Prüfung nationaler Versionen von Inhalten, die über Technologien wie Mobile Scanning verfügbar gemacht werden, wurde nun publiziert. In der nunmehr 15. Version der Liste der Member states contact points for review of national versions of the content of mobile scanning and other technologies wurden die Kontaktdaten für Litauen aktualisiert. Die bulgarischen Angaben in der Liste zu Member states contact points for translations review wurde mit Version 7.1 ebenfalls aktualisiert. Und als drittes wurde mit Version 20 eine neue Liste der Contact details of national competent authorities for requests of translation exemptions falling under Art. 63.3 of Directive 2001/83/EC and cases of shortages veröffentlicht, bei dem Details zu Litauen auf den letzten Stand gebracht wurden.