Suche

BERLIN Friedrichstraße 134 10117 Berlin BONN Ubierstraße 71–73 53173 Bonn Pharma Deutschland e. V. info@pharmadeutschland.de www.pharmadeutschland.de BRÜSSEL Rue Marie de Bourgogne 58 1000 Brüssel Ihre Ansprechpartner in der Pharma Deutschland-Pressestelle: Hannes Hönemann Leiter Abteilung Presse- und Öffentlichkeitsarbeit M: +49-171-5618203 hoenemann@pharmadeutschland.de Anna Frederike Gutzeit CvD Presse- und Öffentlichkeitsarbeit M: +49-170-4548014 gutzeit@pharmadeutschland.de Pressemitteilung Pharmastrategie der Bundesregierung muss Versorgung, Finanzierung und Wirtschaftspolitik verbinden Pharma Deutschland benennt fünf essenzielle Aspekte zur Stärkung des Pharmastandorts Berlin (14. August 2026) – Mit Blick auf die für September angekündigte Pharmastrategie der Bundesregierung legt Pharma Deutschland ein Positionspapier mit fünf zentralen Handlungsfeldern vor. Unter dem Titel „Arzneimittelversorgung sichern. Innovation stärken. Standort fördern.“ formuliert der Verband konkrete Vorschläge für eine Politik, die Versorgungssicherheit, Wettbewerbsfähigkeit, Innovation und eine nachhaltige Finanzierung des Gesundheitssystems zusammenführt. Das Papier fordert insbesondere, den Pharmastandort zu stärken, die Versorgung abzusichern, Verfahren zu beschleunigen, Forschung und Innovation zu fördern sowie Prävention und Selbstmedikation auszubauen. „Die Bundesregierung hat die Chance, mit ihrer Pharmastrategie ein klares Signal zu setzen: Deutschland muss Arzneimittelpolitik endlich als strategisches Querschnittsthema verstehen“, sagt Dorothee Brakmann, Hauptgeschäftsführerin von Pharma Deutschland. „Unser Papier zeigt, was dafür notwendig ist. Wir liefern der Bundesregierung konkrete Hinweise für eine Pharmastrategie, die nicht bei Einzelmaßnahmen stehen bleibt, sondern Versorgungssicherheit, Innovationsfähigkeit und Standortpolitik konsequent zusammendenkt. Vor dem Hintergrund, dass die Bundesregierung bereits vor einem knappen Jahr angekündigt hat, den Pharma- und Medizintechnikstandort Deutschland stärken zu wollen, haben wir keine Zeit zu verlieren und stehen für eine schnelle Konkretisierung und Operationalisierung der gemeinsamen Pharmastrategie bereit.“ Nach Ansicht von Pharma Deutschland enthält das Branchenpapier auch wichtige Aspekte für die ebenfalls angekündigte Strukturreform der Gesundheitsfinanzierung. Der Verband weist mailto:hoenemann@pharmadeutschland.de https://www.pharmadeutschland.de/redakteur_filesystem/public/Pharmastrategie_2026/2026_Strategien_fuer_eine_zukunftsfaehige_Arzneimittelversorgung_in_Deutschland.pdf https://www.pharmadeutschland.de/redakteur_filesystem/public/Pharmastrategie_2026/2026_Strategien_fuer_eine_zukunftsfaehige_Arzneimittelversorgung_in_Deutschland.pdf 2 darauf hin, dass eine nachhaltige Finanzierung des Gesundheitssystems nicht auf kurzfristige Ausgabenbegrenzung reduziert werden darf. Wer Generika, Biosimilars und innovative Arzneimittel dauerhaft verfügbar halten will, muss wirtschaftlich tragfähige Rahmenbedingungen schaffen, Resilienz finanzieren und Effizienzpotenziale durch Prävention sowie Selbstmedikation heben. Zugleich sei das Papier ein wirtschaftspolitischer Impuls an die gesamte Koalition. Die pharmazeutische Industrie sichere nicht nur die Versorgung von Patientinnen und Patienten. Sie schaffe außerdem qualifizierte Arbeitsplätze und sorge für Forschung, Produktion und Wertschöpfung in Deutschland. Wer diese volkswirtschaftlich wichtige Schlüsselbranche stärken wolle, müsse verlässliche und wettbewerbsfähige Rahmenbedingungen schaffen, Investitionen ermöglichen und Regulierung konsequent auf ihre Folgen für Standort und Versorgung prüfen. Pharma Deutschland fordert deshalb eine ressortübergreifende Gesamtstrategie, in der Gesundheits-, Wirtschafts-, Forschungs-, Umwelt-, Sicherheits- und Beschäftigungspolitik verbindlich zusammenwirken. Einzelne Maßnahmen müssten auf ein gemeinsames Ziel einzahlen: eine innovative, bezahlbare und krisenfeste Arzneimittelversorgung aus einem starken Pharmastandort Deutschland. Das Strategiepapier benennt hierfür fünf Schwerpunkte – von investitionsfreundlichen Standortbedingungen über resilientere Lieferketten und schnellere Verfahren bis zu einer innovationsorientierten Nutzenbewertung sowie einer stärkeren Prävention und mehr Selbstmedikation. Pharma Deutschland steht für den weiteren Dialog mit Bundesregierung, Parlament, Krankenkassen, Patientenvertretungen und allen weiteren Beteiligten bereit. Mehr Informationen finden Sie auf der Themenseite Pharmastrategie 2026: Arzneimittelversorgung sichern, Innovation stärken, Standort fördern. https://www.pharmadeutschland.de/pharmastrategie/ https://www.pharmadeutschland.de/pharmastrategie/ 3 _______________ Der Pharma Deutschland e.V. ist der mitgliederstärkste Branchenverband der Pharmaindustrie in Deutschland. Er vertritt die Interessen von rund 400 Mitgliedsunternehmen, die in Deutschland ca. 80.000 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter beschäftigen. Die in Pharma Deutschland e.V. organisierten Unternehmen tragen maßgeblich dazu bei, die Arzneimittelversorgung in Deutschland zu sichern. So stellen sie fast 80 Prozent der in Apotheken verkauften rezeptfreien und fast zwei Drittel der rezeptpflichtigen Arzneimittel sowie einen Großteil der stofflichen und dentalen Medizinprodukte für die Patientinnen und Patienten bereit. Unter www.pharmadeutschland.de gibt es mehr Informationen zu Pharma Deutschland. http://www.pharmadeutschland.de/

Wie die Kassenärztliche Bundesvereinigung (KBV) auf seiner Internetseite mitteilt, hat sich der Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen (GKV-SV) klarstellend zum Wegfall der gesetzlichen Grundlage für die Vereinbarung von bundesweiten Praxisbesonderheiten für Arzneimittel, bei denen der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) einen Zusatznutzen festgestellt hat (Streichung § 130 b SGB V), geäußert. Damit sind die bereits ausgehandelten bundesweiten Praxisbesonderheiten nach wie vor für die verordnenden Vertragsärztinnen und -ärzte regressfrei in den therapeutischen Arzneimittelkatalog mit einzubeziehen, sofern nicht andere Umstände wie z.B. Kündigung der Erstattungsbetragsvereinbarung den Wegfall begründen. Die Kosten für diese Arzneimittel werden bei einer Wirtschaftlichkeitsprüfung nicht berücksichtigt. Zu begrüßen ist, dass nun eine eindeutige Aussage für die Vertragsärzte für die Verordnung hochinnovativer und mit einem Zusatznutzen bewerteter Arzneimittel getroffen wurde, damit diese weiterhin für schwer erkrankte Patientinnen und Patienten verordnet werden können. Der Wegfall der bundesweiten Praxisbesonderheiten mit Inkrafttreten des Beitragsstabilisierungsgesetzes am 30. Juli 2026 wird sich zukünftig jedoch nachteilig auf die Einführung neuer und innovativer Arzneimitteltherapien in Deutschland auswirken und die Etablierung ebendieser verzögern, da beim Einsatz ebendieser für die Vertragsärztinnen und – ärzte im ambulanten Bereich höhere Regressgefahr besteht.

Die europäischen zuständigen Behörden für Medizinprodukte (Competent Authorities for Medical Devices, CAMD) kamen vom 15. bis 17. April 2026 im Rahmen der zyprischen Präsidentschaft des Rates der Europäischen Union zu ihrer 58. Sitzung zusammen. Die Ergebnisse des Treffens wurden in einem gemeinsamen CAMD-Statement veröffentlicht. Im Mittelpunkt der Beratungen standen aktuelle regulatorische Herausforderungen, insbesondere im Zusammenhang mit Medizinproduktesoftware (Medical Device Software, MDSW) sowie In-vitro-Diagnostika aus Eigenherstellung. Die Teilnehmer stellten fest, dass neue Ansätze, geeignete Instrumente und zusätzliche Fachkompetenzen erforderlich sind, um den zunehmenden Anforderungen digitaler Technologien gerecht zu werden. Gleichzeitig müsse für akkreditierte Laboratorien ein verhältnismäßiger Regulierungsrahmen gewährleistet werden. In verschiedenen Arbeitsgruppen befassten sich die Teilnehmer darüber hinaus mit der zukünftigen Ausgestaltung des CAMD-Netzwerks, der Vorbereitung des Medizinproduktebereichs auf das Zeitalter der künstlichen Intelligenz sowie mit der Kontrolle von Online-Verkäufen und importierten Produkten. Dabei sprach sich eine Mehrheit für ein stärker koordiniertes Netzwerkmodell aus, das die Eigenständigkeit des Medizinproduktebereichs bewahrt und zugleich die Zusammenarbeit auf europäischer Ebene verbessert. Ein weiterer Schwerpunkt lag auf dem Aufbau von Kompetenzen und Ressourcen im Bereich der künstlichen Intelligenz. Zudem wurde die Notwendigkeit hervorgehoben, die Zusammenarbeit mit den Zollbehörden auszubauen und digitale Instrumente, beispielsweise Web-Crawling-Technologien, stärker für die Marktüberwachung und den Verbraucherschutz einzusetzen. Irland wird die nächste Ratspräsidentschaft übernehmen. Das nächste Treffen der CAMD ist in Dublin geplant. Die Sitzung der CAMD Executive Group (CEG) soll im September 2026 stattfinden.

Die Beschlussvorlage wurde vom BfArM fristgerecht an die AG ATC/DDD versandt. Die im Verfahren eingereichten Stellungnahmen haben zu folgenden Änderungen der Empfehlung durch das BfArM geführt: Denecimig: Im Stellungnahmeverfahren wurde die Berücksichtigung einer wöchentlichen Anwendung als sachgerechter empfohlen. Dies lehnt das BfArm mit der Begründung ab, dass für die Ermittlung der Messzahlen die Zusatzregel gilt, wonach bei Spannbreiten bei der Applikationshäufigkeit, -menge und / oder im Dosierungsintervall das Dosierungsschema maßgeblich ist, das zur kleineren Messzahl führt. Gefurulimab Vergabe der Messzahlen erfolgt nach Empfehlung des BfArMs, sofern die Positiv Opinion bis zum Ende der hier angestoßenen Kommentierungsphase (31.08.2026) fristgerecht beim BfArM vorliegt. Anselamimab, Imetelstat, Mavorixafor, Nerandomilast und Secnidazol: Die Schlussempfehlungen des BfArM bleiben unverändert. Gemäß Workflow besteht die Möglichkeit, die vorliegende Beschlussvorlage mit Bezug auf vorherige Stellungnahmen noch einmal zu kommentieren. An einer Stellungnahme interessierte Mitgliedsunternehmen wenden sich bitte mit ihren Anmerkungen bis spätestens zum 27. August 2026 an Petra ten Haaf ( tenhaaf@pharmadeutschland.de) . Die neuen Messzahlen werden bis zum 30. September 2026 auf der Internetseite des BfArM und im Bundesanzeiger veröffentlicht und treten zum 01.11.2026 in Kraft.

BERLIN Friedrichstraße 134 10117 Berlin T. 030 | 308 75 96 - 0 F. 030 | 308 75 96 - 111 BONN Ubierstraße 71–73 53173 Bonn T. 0228 | 957 45 - 0 F. 0228 | 957 45 - 90 Pharma Deutschland e. V. info@pharmadeutschland.de www.pharmadeutschland.de BRÜSSEL Rue Marie de Bourgogne 58 1000 Brüssel T. +49-170-6133687 1 ARZNEIMITTELVERSORGUNG SICHERN. INNOVATION STÄRKEN. STANDORT FÖRDERN. Handlungsfelder für eine zukunftsfähige Pharmastrategie Stand: August 2026 Inhaltsverzeichnis Präambel ........................................................................................................................................ 2 1. Deutschland als attraktiven Pharmastandort stärken ............................................................... 4 Beispiel EU-Kommunalabwasserrichtlinie (KARL): Fehlende Ressortabstimmung und - koordination belasten Arzneimittelversorgung und Pharmastandort ......................................... 6 2. Arzneimittelversorgung langfristig sichern ................................................................................ 7 Beispiel Sandoz-Werk in Kundl (Österreich): Mit gezielten Investitionen Versorgungsresilienz in Europa stärken ..................................................................................................................... 9 3. Verfahren beschleunigen und Bürokratie abbauen ................................................................. 11 Beispiel: § 72 AMG Absatz 1 Satz 2 des deutschen Arzneimittelgesetzes hemmt deutsche Pharmaunternehmen im europäischen Wettbewerb ............................................................... 13 4. Innovation und Forschung fördern ......................................................................................... 15 Beispiel “Besondere Therapiesituationen”: Reformbedarf bei der Nutzenbewertung innovativer Arzneimittel ............................................................................................................................ 17 5. Prävention und Selbstmedikation stärken ................................................................................. 19 Beispiel “Disease Interception” Ansatz: Prävention braucht Paradigmenwechsel .................. 21 2 Präambel Deutschland ist Pharmaland, mit weltweit bekannten Unternehmen, breiter industrieller Basis, mittelstandsgeprägt und hoher Versorgungskompetenz. Doch diese Stärke ist kein Selbstläufer. Wer Versorgung sichern, Arbeitsplätze erhalten und Innovation ermöglichen will, muss die pharmazeutische Industrie als strategische Schlüsselbranche stärken. Im Pharma- und Medizintechnikdialog werden gemäß dem Bundesministerium für Gesundheit (BMG) verschiedene Handlungsfelder diskutiert und Ziele für eine nationale Pharma- und Medizintechnikstrategie abgeleitet werden. Eine übergreifende, kohärente Strategie, die die Themenfelder verbindet und in einen gemeinsamen politischen Handlungsrahmen überführt, steht bislang aber aus. Umso wichtiger ist es, den Dialog zu einem echten konstruktiven Austausch weiterzuentwickeln. Notwendig ist neben der vertieften Diskussion der einzelnen Handlungsfelder vor allem eine koordinierte Gesamtstrategie, die sektorale Perspektiven überwindet, Zielkonflikte transparent adressiert und gemeinsame Lösungen für die Zukunft der Arzneimittelversorgung und des Pharmastandorts entwickelt. Um die Ziele des Pharma- und Medizintechnikdialogs zu erreichen, beschreibt Pharma Deutschland, welche Inhalte eine strukturelle zukunftsfähige Arzneimittelreform haben muss und wie der Spagat aus Finanzierbarkeit von Arzneimitteln, Patientenversorgung, Standortattraktivität und einem relevanten Beitrag zum Wirtschaftswachstum durch die pharmazeutische Industrie zukünftig gelingen kann. Und es kann nur ein Anfang sein. Eine nachhaltig erfolgreiche Strategie muss ressortübergreifend und konsistent erarbeitet und umgesetzt werden, im Dialog mit allen Beteiligten. Für diesen Dialog steht Pharma Deutschland bereit. Der internationale Wettbewerb um Forschung, Produktion und Wertschöpfung verschärft sich. Die USA investieren massiv, China hat Europa bereits 2023 als Hersteller neuer Wirkstoffe überholt. Gleichzeitig bleibt Europa bei Wirkstoffen und deren Vorprodukten verwundbar durch geostrategische Abhängigkeiten. Die Engpässe bei Kinderarzneimitteln und Antibiotika im Herbst und Winter 2022 waren ein Warnsignal. Ohne entschlossenes politisches Handeln drohen Standortverluste, Abhängigkeiten und Versorgungsrisiken. Versorgungssicherheit und Resilienz brauchen Rahmenbedingungen, die wirtschaftliche Tragfähigkeit ermöglichen. Die Versorgung mit essenziellen Arzneimitteln ist nicht allein ein gesundheitspolitisches Thema, sondern Teil der wirtschaftlichen, sicherheitspolitischen und strategischen Resilienz Deutschlands und Europas. Gesundheitsversorgung muss daher stärker als kritische Infrastruktur verstanden und entsprechend priorisiert werden. Generika und Biosimilars stützen die Versorgung in der Breite. Wer sie schwächt, gefährdet Lieferketten, Produktionskapazitäten und industrielle Kompetenz. Auch gehören Forschung und Produktion zusammen. Denn dort, wo Wirkstoffe entwickelt werden, entstehen Know-how, Investitionen und https://www.bundesgesundheitsministerium.de/fileadmin/Dateien/3_Downloads/P/Pharmadialog/Konzeptpapier_Pharma-_und_Medizintechnikstrategie_bzw._-dialog.pdf 3 spezialisierte Kapazitäten. Innovationen von heute entscheiden über Versorgung, Wohlstand und strategische Unabhängigkeit von morgen. Doch Investition braucht Verlässlichkeit. Kurzfristige Kostendämpfung, zunehmende Komplexität der Regulierung und unsichere Marktzugänge stehen dazu im Widerspruch. Wer Investitionen in Deutschland will, muss stabile Rahmenbedingungen über Wahlperioden und Ressortgrenzen hinweg sichern, um Patientinnen und Patienten Versorgungssicherheit auf dem aktuellen Stand des medizinischen Fortschritts zu ermöglichen. Das gilt auch auf europäischer Ebene. Eine Strukturreform muss Antworten auf wachsende finanzielle Herausforderungen im Gesundheitswesen geben, die maßgeblich durch den demografischen Wandel geprägt sind. Im Spannungsfeld einer alternden Bevölkerung, steigender Nachfrage und wachsender Ausgaben bei zugleich sinkender Einnahmebasis bedarf es tragfähiger struktureller Lösungen. Dabei kommt dem Heben von Effizienzen sowie der Prävention und der heilberuflich unterstützten Selbstmedikation eine herausragende Bedeutung zu. Sie können entscheidend dazu beitragen, demografisch bedingte Mehrbelastungen langfristig zu begrenzen. Denn angesichts begrenzter Ressourcen darf sich die Reformdebatte nicht allein auf Ausgaben konzentrieren. Ebenso notwendig sind die konsequente Identifikation und Beseitigung von Ineffizienzen im System und eine angemessene Steuerung der Versorgung im Sinne einer bedarfsgerechten und nachhaltigen Patientenversorgung. Zudem darf Investition in eine stabile und resiliente Arzneimittelversorgung nicht ausschließlich als Kostenfaktor, sondern muss als Investition in Versorgungssicherheit, Resilienz und wirtschaftliche Entwicklung verstanden werden. Arzneimittelpolitik braucht einen gemeinsamen politischen Kompass, der Investitionen und Innovation ermöglicht, Versorgung absichert und den Standort stärkt. Dafür müssen Wirtschafts-, Gesundheits-, Forschungs- und Sicherheitspolitik verbindlich zusammenwirken und Arzneimittelpolitik als gemeinsames Politikfeld etabliert werden. 4 1. Deutschland als attraktiven Pharmastandort stärken Versorgungssicherheit und Resilienz stärken, um Deutschland in geopolitischen Krisen handlungsfähiger und unabhängiger aufzustellen Der Pharmastandort Deutschland zeichnet sich durch seine hohe Leistungsfähigkeit, eine tiefe regionale Verankerung und Vielfalt aus. In Forschung, Entwicklung und Produktion tragen Unternehmen maßgeblich zu Versorgung, Innovation und wirtschaftlicher Wertschöpfung bei. Die Branche sichert die Arzneimittelversorgung, treibt Innovationen voran, schafft zugleich qualifizierte Arbeitsplätze und ist Wirtschaftsmotor. Die Stärkung des Pharmastandortes kann nur durch ein ressortübergreifendes Vorgehen gelingen. Der internationale Wettbewerb um Investitionen in die pharmazeutische Industrie nimmt deutlich zu und stellt den Standort Deutschland zunehmend unter Druck. Bleiben Investitionen aus, gefährdet dies langfristig Wertschöpfung, Versorgungssicherheit und Resilienz. Vor allem die USA nutzen ihre Marktgröße, steuerliche Anreize und regulatorische Erleichterungen, um Investitionen anzuziehen. Gleichzeitig erhöhen Länder wie China mit klarer industriepolitischer Strategie, umfangreichen Subventionen und technologischen Kompetenzen ihre Attraktivität für Forschungs-, Produktions- und Entwicklungsaktivitäten. Daraus ergeben sich für Deutschland und Europa wachsende Standortnachteile. Ursachen sind unter anderem die Fragmentierung des europäischen Marktes, komplexe regulatorische Verfahren, vergleichsweise hohe Steuerbelastungen und Energiepreise. Hinzu kommen ein wenig entwickelter Kapitalmarkt sowie ein zunehmender Fachkräftemangel und gleichzeitiges Abwandern von wichtigem Knowhow. Diese Faktoren sind entscheidend für Investitionsentscheidungen und beeinflussen maßgeblich, wo Innovation künftig entsteht. Versorgungssicherheit und Resilienz sind insbesondere mit Blick auf die geopolitische Lage und mögliche Krisensituationen wichtige Pfeiler für die Aufrechterhaltung der Arzneimittelversorgung in Ausnahmesituationen und im kritischen Umfeld. Gerade hier gilt es, Deutschland sicher aufzustellen und souveräner zu machen. Ziel: Investitionen, Produktion und Forschung in Deutschland halten und ausbauen. Schwerpunkte: ▪ Wettbewerbsfähige Standortbedingungen schaffen ▪ Produktions- und Forschungsinvestitionen fördern ▪ Planungssicherheit für Unternehmen erhöhen ▪ Europäische Zusammenarbeit gezielt stärken ▪ Krisenresilienz schaffen Was jetzt zu tun ist: 5 • Arzneimittelpolitik als ressortübergreifendes Politikfeld etablieren, in dem Gesundheits-, Wirtschafts-, Forschungs-, Umwelt- Sicherheits- und Beschäftigungspolitik systematisch aufeinander abgestimmt werden. • Ganzheitliche Pharmastrategie entwickeln. Für einen wettbewerbsfähigen und resilienten Pharmastandort braucht es keine isolierten Einzelmaßnahmen, sondern eine unter Einbindung der Pharmaindustrie integrierte, koordinierte Gesamtstrategie. Einzelmaßnahmen in den jeweiligen Handlungsfeldern im Pharmadialog, aber auch in anderen Sektoren, müssen auf die Ziele dieser Gesamtstrategie einzahlen. • Globale Standort- und Marktentwicklungen müssen systematisch erfasst, beobachtet und ihre Auswirkungen auf Versorgung und Standort proaktiv adressiert werden. Globale Markt- und Standortentwicklungen müssen kontinuierlich beobachtet, ihre Folgen für Versorgung und Wertschöpfung anerkannt und gemeinsam mit allen Akteuren in angemessene Lösungsstrategien überführt werden. Internationale Entwicklungen, wie die US-Zollpolitik und die Most-Favored-Nation (MFN) Politik, müssen im gemeinsamen Austausch bewertet werden, um Versorgungssicherheit, Wettbewerbsfähigkeit und strategische Souveränität zu stärken. Beispiele liefern Länder wie Großbritannien und dessen Pharmadeal mit den USA, bei welchem Zollfreiheit gegen eine Erhöhung der Arzneimittelausgaben im staatlichen Gesundheitsdienst (National Health Service (NHS)) gewährt wird. • Regulierung außerhalb des Gesundheitssektors sowohl auf nationaler als auch auf EU-Ebene stets auf Kollateraleffekte prüfen. Zum Beispiel bei Umweltauflagen auf EU- Ebene darauf hinwirken, dass Umweltziele nicht durch einseitige Kostenverteilung zulasten der Wettbewerbsfähigkeit erreicht werden. • Die vorgeschriebene Folgenabschätzung (Impact Assessment) vor europäischen Regelungsvorschlägen durchführen. Dieses wird derzeit nicht konsequent für alle Regelungsvorhaben auf EU-Ebene umgesetzt. • Langfristige, stabile und verlässliche Rahmenbedingungen für Investitions- und Standortentscheidungen brauchen Kontinuität. Sie müssen auch über Wahlperioden hinweg Bestand haben. Deutschland und Europa müssen ihre Standortbedingungen für Pharma-Investitionen verbessern, z. B. durch Bürokratieabbau, schnelle Markteinführungen, innovationsfreundliche Vergütung sowie stärkere steuerliche und finanzielle Anreize für Forschung und Produktion. Denn eine volatile, sich widersprechende Gesetzgebung führt zu fehlender Planbarkeit und ausbleibenden Investitionsentscheidungen. • Anreizsysteme ausbauen, die den Pharmastandort Deutschland stärken, z.B. über steuerliche und finanzielle Anreize für Forschung, Produktion und Wertschöpfung. Zum Erhalt und zur Sicherung der internationalen Wettbewerbsfähigkeit bestehender Produktions- und Forschungskapazitäten bedarf es einer gezielten industriepolitischen Strategie sowie passgenauer Förderinstrumente. 6 Beispiel EU-Kommunalabwasserrichtlinie (KARL): Fehlende Ressortabstimmung und -koordination belasten Arzneimittelversorgung und Pharmastandort Das Beispiel KARL verdeutlicht die Herausforderungen und die Notwendigkeit eines abgestimmten, ressortübergreifenden Handelns, um Zielkonflikte zwischen Politikfeldern sichtbar zu machen und geplante Regelungen entsprechend auszurichten. Gesundheit und Nachhaltigkeit müssen gemeinsam gedacht werden, ohne die Versorgungssicherheit und den Pharmastandort Deutschland zu gefährden. Zielsetzung und Ausgestaltung erfolgen hier jedoch maßgeblich aus einer sektoralen Perspektive, ohne die Wechselwirkungen mit industrie-, forschungs- und standortpolitischen Zielsetzungen hinreichend zu berücksichtigen. Die Richtlinie in ihrer derzeitigen Ausgestaltung birgt die akute Gefahr für Kollateralschäden in der Arzneimittelversorgung, insbesondere bei Generika. In diesem Bereich können Preissteigerungen aufgrund gesetzlicher Vorgaben und der Preisgestaltung nicht über das Erstattungssystem abgefedert werden. Die Last der Herstellerverantwortung wird insbesondere den generischen Sektor finanziell sehr stark treffen, wodurch die Gefahr besteht, dass eine Vielzahl an essenziellen Arzneimitteln nicht mehr kostendeckend hergestellt werden können. Dies widerspricht aber klar dem Ziel der Bundesregierung und der Europäischen Union, die Versorgungssicherheit zu verbessern sowie die Abhängigkeit der Gesundheitssysteme von Drittstaaten zu reduzieren. Das Beispiel zeigt, dass fehlende Koordination zu inkonsistenten Rahmenbedingungen führt, die für Unternehmen schwer kalkulierbar sind. Eine solche Fragmentierung politischer Zuständigkeiten erschwert es, kohärente und langfristig tragfähige Strategien für den Pharmastandort zu entwickeln. KARL steht damit exemplarisch für die Notwendigkeit, Pharmapolitik als integriertes Politikfeld zu verstehen, in dem gesundheitliche, wirtschaftliche und industriepolitische Ziele systematisch zusammengeführt werden. Ohne eine solche Abstimmung besteht die Gefahr, dass Einzelmaßnahmen ihre beabsichtigte Wirkung verfehlen oder kontraproduktive Effekte für Versorgung und Standort entfalten. https://www.pharmadeutschland.de/themen/europaeische-kommunalabwasserrichtlinie/ 7 2. Arzneimittelversorgung langfristig sichern Lieferketten widerstandsfähiger machen, europäische Eigenständigkeit stärken und kritische Arzneimittel gezielt absichern Eine resiliente und krisenfeste Arzneimittelversorgung entsteht nicht kurzfristig, sondern muss langfristig aufgebaut werden. Generika und Biosimilars spielen dabei eine zentrale Rolle für die Stärkung der Versorgungssicherheit, die Resilienz des Gesundheitssystems und die strategische Autonomie. Eine wirtschaftlich tragfähige Produktion ist notwendig, um industrielle Fähigkeiten, stabile Lieferketten und bestehende Infrastrukturen im Normalbetrieb zu sichern und im Krisenfall schnell ausweiten zu können. Die Entwicklungen der vergangenen Jahre verdeutlichen die hohe Verwundbarkeit der Lieferketten für generische Arzneimittel. Die starke Abhängigkeit Europas von außereuropäischen Produktionsstandorten, insbesondere in China, stellt dabei ein erhebliches wirtschafts- und sicherheitspolitisches Risiko dar. Um die Versorgungssicherheit nachhaltig zu stärken, sind Deutschland und Europa gefordert, ihre Eigenständigkeit in der Arzneimittelversorgung zu stärken. Erstattungsregelungen müssen so ausgestaltet werden, dass steigende Produktionskosten und regulatorische Anforderungen angemessen berücksichtigt werden. Zugleich gilt es zu vermeiden, Fehlentwicklungen aus der Generikaversorgung auf den patentgeschützten Markt zu übertragen. Insbesondere dürfen keine zusätzlichen Rabattmechanismen eingeführt werden, die im Generikamarkt bereits zu Versorgungsproblemen, wirtschaftlichem Druck und einer verminderten Resilienz der Lieferketten geführt haben. Vielmehr muss der Critical Medicines Act der Europäischen Union genutzt werden, um die Versorgungssicherheit bei kritischen Arzneimitteln zu stärken. Seine Instrumente müssen konsequent auf tatsächlich kritische Arzneimittel fokussiert und mit resilienten Beschaffungs- und Produktionsmechanismen verknüpft werden. Ziel: Verlässliche Versorgung mit Generika, Biosimilars und innovativen Arzneimitteln und damit therapeutische Vielfalt gewährleisten. Schwerpunkte: • Lieferketten widerstandsfähiger machen • Kritische Produktionskapazitäten in Europa stärken bzw. erhalten • Marktaustritte bei Generika/Biosimilars und Innovationen (chemische, bio- und gentechnologische, phytotherapeutische) verhindern • Frühzeitigen Zugang zu Innovationen für Patientinnen und Patienten sicherstellen Was jetzt zu tun ist: • Die wirtschaftlichen Rahmenbedingungen für Generika müssen, angepasst an die Versorgungskritikalität, reformiert werden. Insbesondere durch Abschaffung des 8 Preismoratoriums sowie eine Reform des Festbetrags- und Rabattvertragssystems, da die derzeitigen Preise eine kostendeckende Produktion kaum ermöglichen. Möglichkeiten ausbauen, im Bedarfsfall Instrumente wie Festbeträge oder Rabattverträge gezielt und befristet außer Kraft zu setzen, um kurzfristige Maßnahmen zur Sicherstellung der Versorgung umsetzen zu können. • Anreize und Refinanzierungsmodelle für Unternehmen schaffen, Kapazitäten für versorgungskritische Arzneimittel vorzuhalten und im Krisenfall kurzfristig auszuweiten, z.B. gemeinsame Entwicklung und Umsetzung eines Resilienzmodells für wichtige Arzneimittel, Risiken breiter verteilen und gezielt Anreize schaffen, damit Unternehmen Reservekapazitäten aufbauen und im Markt bleiben. Als Beispiel kann hier das „Hot-Spare-Capacity-Modell“ für die Pharmaproduktion in Sachsen-Anhalt dienen. Grundprinzip ist, dass sich Land und Unternehmen gemeinsam für eine Förderung von Rüst- und Vorhaltekosten einsetzen, die ein schnelle Kapazitätsskalierung für den Krisenfall ermöglichen. Unternehmen erklären ihre Bereitschaft, ihre Produktionskapazitäten innerhalb einer festgelegten Frist hochfahren zu können, eine Prämie bemisst sich an den Kosten für diese Flexibilität. Angestrebt ist eine Ko-Finanzierung aus Landes-, Bundes- oder EU-Mitteln. • Produktoptionen für einen Ausbau der Selbstmedikation erweitern, vor allem durch Verbesserung des sog. Switch-Verfahrens sowie der Marktzugangsvoraussetzungen für Phytotherapeutika (Vgl. Kapitel 0). • Verantwortung für Versorgungssicherheit und Krisenresilienz als gesamtgesellschaftliche Aufgabe anerkennen, mit entsprechenden Ko- Finanzierungsansätzen. Die Sicherstellung der Versorgung mit versorgungskritischen Arzneimitteln ist gemeinsame Aufgabe, die auch gemeinsam mit Hilfe öffentlicher Mittel finanziert werden muss. Denn Versorgungssicherheit und Krisenresilienz sind nicht alleinige Aufgabe von Unternehmen, sondern ebenso Daseinsfürsorge und von hoher Relevanz für sicherheitspolitische Zielsetzungen. • Generika und Biosimilars wirtschaftlich tragfähig absichern, damit Produktionskompetenz, Lieferketten und industrielle Infrastruktur erhalten bleiben und Marktaustritte verhindert werden. • Neue Vergütungsmodelle wie das „Netflix-Modell“ für wichtige Arzneimittel wie Antibiotika strukturell ermöglichen. Bei einem solchen „Abo“-Modell würden die Kosten für die Arzneimittel abgekoppelt von der Anzahl der Patienten und der Anzahl der verkauften Packungen. Es eignet sich insbesondere für Arzneimittel mit begrenztem Absatzpotenzial und zugleich hoher Versorgungsrelevanz, wie beispielsweise Reserveantibiotika. Herstellern wäre hiermit eine jährliche Bezahlung garantiert, die vom Verkaufsvolumen losgelöst ist. Mit der Umsetzung solcher innovativer Finanzierungsmodelle könnten Investitionen in Forschung, Entwicklung und Produktion in Deutschland wirtschaftlich tragfähig gemacht werden, Versorgungssicherheit gestärkt werden. • Nationale Produktionskapazitäten für versorgungskritische Arzneimittel, Wirkstoffe und Vorprodukte systematisch erfassen, beobachten und bewerten, um so unter Einbezug aller relevanten Stakeholder geeignete Handlungsschritte ableiten zu https://www.sachsen-anhalt.de/fileadmin/Bibliothek/Politik_und_Verwaltung/StK/STK/Startseite_pdf_Dokumente/Erkl%C3%A4rung_Pharma-Gipfel-LSA_final_12.06.26.pdf 9 können. Struktureller Ansatzpunkt für ein solches Monitoring könnte beispielsweise das im Zuge des Arzneimittel-Lieferengpassbekämpfungs- und Versorgungsverbesserungsgesetz (ALBVVG) am Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) angegliederte Frühwarnsystem für Arzneimittellieferengpässe bieten. Wichtig ist, dass vorhandene Daten genutzt werden, damit keine zusätzlichen Meldungen oder Informationspflichten entstehen, die Unternehmen belasten und Bürokratie schaffen. • Ausschreibungen und Rabattverträge systematisch danach ausrichten, dass Versorgungssicherheit gestärkt wird. Dabei kein einseitiger Fokus auf Preis als Kriterium. Modelle nutzen, die mehrere Anbieter am Markt halten und den Markt breit halten, statt ihn zu verengen. Hierzu gehören ein Verbot exklusiver Rabattverträge für versorgungskritische Arzneimittel und eine verbindliche Einführung von Vergabekriterien (Most Economically Advantageous Tender, MEAT), die Produktionsstandort bzw. Lieferkettendiversifizierung und -resilienz würdigen. • Markteintritts- und Produktionshürden abbauen, z.B. Vorgaben wie starre Vorratspflichten flexibilisieren und regulatorische Anforderungen so gestalten, dass zusätzliche Anbieter in den Markt kommen. • Ausschließliche elektronische Packungsbeilage. Dies vereinfacht Produktion und, erleichtert die Umverteilung von Waren über Länder hinweg. Beispiel Sandoz-Werk in Kundl (Österreich): Mit gezielten Investitionen Versorgungsresilienz in Europa stärken Ein konkretes Beispiel für den gezielten Ausbau von Versorgungsresilienz ist die Förderung des Sandoz-Standorts in Kundl (Österreich). Das Werk ist eines der letzten verbliebenen Produktionszentren für Penicillin-Antibiotika in Europa und deckt als integrierter Standort die gesamte Wertschöpfungskette – vom Wirkstoff bis zur fertigen Darreichungsform – ab. Vor dem Hintergrund zunehmender Abhängigkeiten von außereuropäischen Produktionsstandorten hat die österreichische Bundesregierung gemeinsam mit der Europäischen Kommission gezielt in die Sicherung und Modernisierung dieser kritischen Infrastruktur investiert. Im Rahmen eines genehmigten Beihilfeverfahrens erhielt Sandoz einen nicht rückzahlbaren Zuschuss in Höhe von rund 28,8 Mio. Euro, ergänzt um weitere nationale Fördermittel. Ziel war es, die Produktion technologisch zu modernisieren, nachhaltiger zu gestalten und langfristig am Standort zu sichern. Die Gesamtinvestitionen beliefen sich dabei auf rund 150 Mio. Euro, wovon ein Großteil durch das Unternehmen selbst getragen wurde. Neben dem Direktzuschuss gewährte Österreich Sandoz auch Beihilfen i. H. v. etwa € 10-15 Mio. aus bestehenden nationalen Förderprogrammen. 10 Das Beispiel zeigt, dass die gezielte öffentliche Unterstützung strategisch relevanter Produktionskapazitäten dazu beitragen kann, industrielle Kernkompetenzen in Europa zu erhalten und gleichzeitig Anreize für private Investitionen zu setzen. Entscheidend ist dabei die Einbettung in eine kohärente industriepolitische Strategie, die Versorgungssicherheit, Innovationsfähigkeit und Wettbewerbsfähigkeit gemeinsam adressiert. Insbesondere bei generischen Arzneimitteln stehen wirtschaftlich nicht tragfähige Rahmenbedingungen häufig im Widerspruch zu dem Ziel, Produktionskapazitäten im Inland oder in Europa zu sichern bzw. auszubauen. Das Beispiel Kundl verdeutlicht damit, dass Versorgungsresilienz nicht allein durch regulatorische Maßnahmen erreicht werden kann, sondern eine aktive industriepolitische Flankierung erfordert. 11 3. Verfahren beschleunigen und Bürokratie abbauen Verfahren beschleunigen, Bürokratie abbauen und Innovationen schneller in die Versorgung bringen. Komplexe und langwierige Verfahren stehen einer Förderung von Standort und Innovation klar entgegen. Die bürokratischen Belastungen für Unternehmen sind hoch, was Planungsprozesse verlängert und immense Ressourcen bindet. Deutschland verfügt über eine starke Grundlagenforschung, verliert jedoch an Wettbewerbsfähigkeit bei der Translation, klinischer Entwicklung und industrieller Skalierung. Hemmnisse sind überbordende, teilweise nicht zielgerichtete Bürokratie, fragmentierte Zuständigkeiten und Verfahrensabläufe, Mehrfachregulierung und langwierige, teils intransparente Genehmigungsprozesse unter Beteiligung verschiedener Behörden, welche Innovationsgeschwindigkeit und Investitionen ausbremsen. Vor diesem Hintergrund sind ein konsequenter Abbau von Bürokratie auf allen Ebenen und eine Beschleunigung zentraler Prozesse wesentliche Hebel, um Innovationen schnell in die Versorgung zu bringen und den Standort Deutschland wettbewerbsfähig zu halten. Auch müssen Prozesse der Digitalisierung vorangetrieben werden. Angesichts dynamischer europäischer Vorgaben und globaler Entwicklungen können nationale Digitalisierungsinitiativen mithilfe industrieller Innovationsimpulse ihre Wettbewerbsfähigkeit sichern. Daher bedarf es eines weiterentwickelten Verständnisses der Zusammenarbeit zwischen Politik, Verwaltung und Industrie. Handlungsleitend muss ein Ermöglichen und kein Verhindern sein. Die derzeitigen rechtlichen Rahmenbedingungen führen jedoch dazu, dass die industrielle Gesundheitswirtschaft häufig nur indirekt eingebunden ist. Gleichzeitig werden die Entwicklung und Markteinführung patientennaher Innovationen durch restriktive nationale Vorgaben und überbordende Interpretation des Wirtschaftlichkeitsgebots oftmals ausgebremst. Ziel: Arzneimittel schnell zu Patientinnen und Patienten bringen. Schwerpunkte: • Zulassungs- und HTA-Verfahren beschleunigen • Doppelprüfungen vermeiden • Prozesse digitalisieren • Berichtspflichten und Verwaltungsaufwand reduzieren • Nationale Vorgaben an Versorgungspraxis orientieren Was jetzt zu tun ist: • Genehmigungsverfahren für klinische Studien von Arzneimitteln und Medizinprodukten harmonisieren und beschleunigen. Festzustellen sind unterschiedliche Datenschutzinterpretationen über die einzelnen Bundesländer hinweg. Einzelne schwerfällige oder besonders formelle Ethik-Kommissionen und z.T. lange 12 Vertragsverhandlungen bremsen Studien und klinische Prüfungen oft um Monate aus oder lassen sie nicht mehr in Deutschland stattfinden, weil sie in anderen Ländern schon weit vorangeschritten sind. Empfehlenswert wäre eine Standardisierung der Verfahren der Ethik- Kommissionen mit klaren Fristen, mit eineindeutig beschriebenen Versagungsgründen nach Maßgabe der EU-Verordnung 536/2014, mit vollständig digitalen Antragsprozessen und transparenter, barrierefreier Kommunikation in der Planungsphase für eine klinische Prüfung sowie in der Bewertungsphase eines Antrags auf Durchführung einer klinischen Prüfung. Die Kommunikation muss konsequent nach den Bedürfnissen der Antragsteller sowie am Prüfplan und Studiendesign ausgerichtet werden. Zudem müssen klare gesetzliche Regeln für die Legitimierung der fortgeschrittenen elektronischen Signaturen im Studienkontext, inkl. der informierten Einwilligung und Studienverträge, und eine bindende Vorgabe zur Verwendung der fortgeschrittenen elektronischen Signatur gelten - wie im ursprünglichen Referentenentwurf des Medizinforschungsgesetzes (MFG) vorgesehen. • Europäische Zuständigkeiten klar regeln und Doppelprüfungen vermeiden, bspw. im Zusammenhang der SoHo-Verordnung und deren Überführen/Anwendung in deutsches Recht. Doppelregelungen auch zwischen der ATMP-Verordnung und dem Biotech Act müssen vermieden werden. Hier geht es bspw. um eine zukunftsfähige, flexible AMTP- Definition oder den Umgang mit genetisch veränderten Organismen nach ATMP-Recht und Biotech Act. • Doppelregulierung zwischen Arzneimittel- und Gentechnikrecht abbauen: Im Konfliktfeld zwischen ATMP- und Gentechnik-Recht ist zu berücksichtigen, dass das Gentechnikrecht im Gegensatz zum ATMP-Rechtsrahmen auf die Vermeidung von Risiken für die Umwelt fokussiert ist. Anpassungsbedarf sieht Pharma Deutschland u.a. in Bezug auf die Einstufung und die Risikoklassen nach der ATMP-Verordnung sowie in der (uneinheitlichen) Überwachungspraxis. • Nationale Regelungen konsequent auf zusätzliche Anforderungen unterhalb des EU- Rechts prüfen und begründungspflichtig machen. Abweichungen werden auf ein Mindestmaß beschränkt, um unnötige Bürokratie zu vermeiden, Verfahren zu vereinfachen und die Wettbewerbsfähigkeit des Standorts Deutschland zu stärken. Wir sehen u.a. sehr uneinheitliche und komplexe nationale Genehmigungsverfahren für notwendige Tierversuche in Deutschland. U.a. auch deshalb sinkt die Zahl der Tierversuche in Deutschland, Unternehmen wandern mit Studien ins Ausland ab. • Erfahrungen mit dem EU-HTA und nationalen Nutzenbewertungsverfahren systematisch evaluieren und kontinuierlich so weiterentwickeln, dass Bürokratie abgebaut und nicht vermehrt wird. • Keine vierte Hürde für die GKV-Erstattung etablieren, die insbesondere durch die nationale untergesetzliche Normgebung wie Arzneimittel-Richtlinie und Packungsgrößenverordnung bürokratische und versorgungsferne Verwaltungsakte mit sich bringen, welche Selbstverwaltung und Pharmaunternehmen gleichermaßen belasten. • Gezielter Ausbau von Dateninfrastrukturen unter Berücksichtigung der Interoperabilität von Systemen auf Basis international etablierter IT - zur sicheren, 13 effizienten und sektorübergreifenden Datennutzung für Forschung, KI und personalisierte Medizin. • Aktiver Einbezug der industriellen Gesundheitswirtschaft in der Schaffung eines Gesundheitsdatenökosystems und Datenzugang für Industrie, Wissenschaft und Versorgung gleichberechtigt ermöglichen. • KI-Readiness und KI-Real- bzw. regulatorische Labore schaffen. Beispiel: § 72 AMG Absatz 1 Satz 2 des deutschen Arzneimittelgesetzes hemmt deutsche Pharmaunternehmen im europäischen Wettbewerb In § 72 AMG „Einfuhrerlaubnis“ fordert das deutsche Arzneimittelgesetz in Absatz 1 Satz 2 von pharmazeutischen Unternehmen eine spezielle Einfuhrerlaubnis für Wirkstoffe aus Drittländern (außerhalb der Europäischen Union), die menschlicher, tierischer oder mikrobieller Herkunft sind oder die auf gentechnischem Wege hergestellt werden (sog. MTMG-Wirkstoffe). Die Anforderung einer Einfuhrerlaubnis für Wirkstoffe menschlicher Herkunft wurde unlängst in der SoHo (Substances of Human origin)-Verordnung Nr. 2024/1938 neu geregelt. Die Regelung zu Wirkstoffen tierischer oder mikrobieller Herkunft sowie solcher, die auf gentechnischem Wege hergestellt wurden, ist hingegen eine deutsche Besonderheit, die sich nicht im europäischen Pharmarecht findet. Gleiches gilt für die geforderte Einfuhrerlaubnis für Arzneimittel aus Drittstaaten und die geforderten zusätzlichen Zertifikate für sog. MTMG-Wirkstoffe. Kein anderer Mitgliedstaat der EU fordert eine solche zusätzliche Einfuhrerlaubnis für Arzneimittel oder MTMG- Wirkstoffe. Die Verpflichtung hinsichtlich der geforderten Zertifikate für die Einfuhr von MTMG- Wirkstoffen führt dazu, dass zusätzliche behördliche Inspektionen in Drittländern, aus denen die genannten Wirkstoffe stammen (vor allem aus China und Indien), notwendig sind, was in Zeiten besonders knapper Ressourcen auf Seiten der zuständigen Behörden sowie Erschwernisse durch das chinesische Antispionagegesetz problematisch ist. Ohne solche Zertifikate ist der Import der genannten Wirkstoffe, zu denen auch Antibiotika zählen (mikrobiologisch hergestellt), nach Deutschland nicht möglich. Das Beispiel zeigt, dass die zusätzlichen Verpflichtungen nach deutschem Recht ein klassisches „Gold-plating“ darstellen und die Unternehmen in Deutschland mehr als ihre Wettbewerber im EU- Ausland belasten. Die Anforderungen aus § 72 Absatz 1 Satz 2 AMG sind weder im EU-Recht gefordert noch sachlich notwendig und müssen daher gestrichen werden. Außerdem muss die Zollbescheinigung gemäß § 73 Abs. 6 AMG abgeschafft werden. Für die zollamtliche Prüfung der importierten Waren sind die arzneimittelrechtlich geforderten Zertifikate gemäß § 73 Abs. 6 AMG unerheblich. Die arzneimittelrechtlichen Anforderungen sind durch die 14 Zulassung, Herstellungserlaubnis inkl. ihrer Anlagen sowie die Eintragung in der einschlägigen Datenbank gewährleistet. 15 4. Innovation und Forschung fördern Innovationsoffenheit, Planungssicherheit und moderne Bewertungsverfahren für einen starken Forschungsstandort schaffen Das AMNOG ist seit 2011 ein international anerkanntes Instrument der frühen Nutzenbewertung und nutzenbasierten Preisfindung. Es verbindet einen schnellen Zugang zu innovativen Arzneimitteln mit Einsparungen für die gesetzliche Krankenversicherung. Präzisionsmedizinische Ansätze, tumoragnostische Behandlungen, Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) und hochspezialisierte Orphan Drugs prägen zunehmend die wissenschaftliche Entwicklung und stellen das System vor neue Herausforderungen. Es muss gezielt weiterentwickelt werden, um Innovationsoffenheit, Versorgungssicherheit und Planungssicherheit auch künftig zu gewährleisten. Deutschland zählt beim Zugang zu innovativen Arzneimitteln bislang zu den europäischen Spitzenreitern. Dieser Standortvorteil gerät jedoch zunehmend unter Druck. Insbesondere die Regelungen des GKV-Beitragssatzstabilisierungsgesetzes mit Zwangsrabatten und Rabattmechanismen im patentgeschützten Markt schwächen die Attraktivität Deutschlands als Innovationsstandort, erhöhen das Risiko von Marktrücknahmen, Beschränken die Therapieentscheidungen behandelnder Ärzte und gefährden langfristig die Therapievielfalt für Patientinnen und Patienten. Eine zukunftsfähige Arzneimittelpolitik muss daher die nutzenbasierte Preisfindung stärken, statt diese zu untergraben. Darüber hinaus ist die Wertschöpfung aus der Weiterentwicklung bekannter Wirkstoffe, dem sogenannten Repurposing, noch nicht erfolgt. Insbesondere versperren hier die vorhandenen Steuerungsinstrumente der GKV-Erstattung die Weiterentwicklung in der Arzneimitteltherapie und damit innovative Neuerung in der Versorgung. So fehlt es zum Beispiel für die Entwicklung von neuen Darreichungsformen oder Erweiterungen für neue Indikationen an einem Return on invest aus dem System. Gerade das Repurposing stellt jedoch eine Chance dar, für das System kostengünstig eine Weiterentwicklung von Arzneimitteltherapien zu erreichen, die sich in der Zukunft gesundheits- und sozialwirtschaftlich auszahlen. Zudem finden Weiterentwicklungen, die sich z. B. auf die umweltfreundlichere Herstellung von Wirkstoffen und Arzneimitteln beziehen, und damit nachhaltig wirken, keine Berücksichtigung hinsichtlich der Refinanzierung im System. Ziel: Deutschland als führenden Standort für pharmazeutische Forschung und Entwicklung etablieren. Schwerpunkte: • Klinische Forschung erleichtern • Forschungsförderung gezielt ausbauen • Datenzugang für Forschung verbessern 16 • Anreize für Innovationen schaffen • Hürden für Weiterentwicklungen abbauen Was jetzt zu tun ist: • Innovationsfreundliche Rahmenbedingungen mit Engagement für schnellere Zulassungspfade, Unterstützung klinischer Studien und bessere Nutzung von Gesundheitsdaten. Hierzu gehört auch eine international wettbewerbsfähige Forschungs- und Innovationsförderung entlang der gesamten Innovationskette. Konkrete Maßnahmen beinhalten insbesondere eine Weiterentwicklung der Forschungszulage, um forschungsintensive Unternehmen noch stärker anzusprechen und bestehende Anwendungshemmnisse abzubauen, die Einführung zusätzlicher Abschreibungsmöglichkeiten für private FuE-Investitionen, ein sektorspezifischer Pharma- Innovationsfonds zur Finanzierung der kapitalintensiven Translations-, Entwicklungs- und Skalierungsphasen sowie eine steuerliche Begünstigung von Erträgen aus geistigem Eigentum, um die wirtschaftliche Verwertung von in Deutschland entwickelten Innovationen zu stärken und Forschung, Entwicklung und Wertschöpfung langfristig am Standort zu halten. • Kooperationen zwischen Forschungseinrichtungen und Industrie ausbauen und administrative Hürden reduzieren. • Preisbildung für neue Arzneimittel kontinuierlich weiterentwickeln und modernisieren. Beispielsweise durch neue Anreizmodelle in der Preisbildung von Arzneimitteln mit Zusatznutzen, stärkere Nutzung von Pay for Performance Modellen für Innovationen mit begrenzter Evidenzbasis bei Markteintritt, um frühen Zugang und geteilte Risikoübernahme miteinander zu verbinden. • Nutzenbasierte Preisfindung im Rahmen flexibler Verhandlungsmöglichkeiten stärken und Weiterentwicklung des AMNOG. Dazu gehört, dass keine starren Preis-Mengen Vorgaben für nutzenbewertete Arzneimittel oder Rabattverträge für patentgeschützte Arzneimittel weiterverfolgt werden. Sie unterlaufen das AMNOG-Verfahren und die nutzenbasierte Preisfindung. Stattdessen muss das AMNOG weiterentwickelt werden. Hierzu zählen die Anerkennung besonderer Therapiesituationen verbunden mit stärkerer Anerkennung von Versorgungsdaten und Real-World-Daten im Rahmen der Nutzenbewertung, mehr Planungssicherheit durch Berücksichtigung der vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) beratenen zweckmäßigen Vergleichstherapie sowie die Anhebung der Freistellungsgrenze in der Nutzenbewertung und eine Ausnahmeregelung für bestimmte Produktgruppen wie Diagnostika und Arzneimittel für Kinder. • Die internationale Preisreferenzierung eindämmen, da durch Preisexport von wirtschaftlichen schwächeren Ländern in wirtschaftlich stärkere Länder Unternehmen dazu gezwungen werden, ihre Arzneimittel in Niedrigpreisländern nicht mehr anzubieten. Die Bundesregierung muss sich für die Abschaffung von internationaler Preisreferenzierung stark machen, sodass die Industrie auf Basis eines kaufkraftadjustierten Preises Arzneimittel anbieten kann und damit der Zugang für alle Patienten verbessert wird. Dabei ist zu akzeptieren, dass wirtschaftlich starke Länder einen höheren Anteil an Forschungs- und 17 Entwicklungskosten tragen. Ein Warenimport und -export im europäischen Wirtschaftsraum ist davon nicht betroffen und bleibt erhalten. Auf nationaler Ebene ist ein Ansatzpunkt bereits über vorhandene Regelungen zum vertraulichen Erstattungsbetrag gegeben. In diesem Zusammenhang plädiert Pharma Deutschland für einen Wegfall des 9% Abschlags auf Vertraulichkeit sowie die Abschaffung der Differenz der Apothekenaufschläge zwischen Listenpreis und Erstattungsbetrag. • Innovationsfreundlichere Behandlung von Weiterentwicklungen etablierter Wirkstoffe zum Beispiel durch die Schaffung von preislichen Spielräumen bei Repurposing. Unternehmen können generische Arzneimittel weiterentwickeln und so Innovation in die Patientenversorgung zu niedrigen Kosten bringen. Beispiele hierfür sind die Erforschung neuer Indikationen mit alten Wirkstoffen, Darreichungsforminnovationen, Dosierungsanpassungen für vulnerable Gruppen wie Kinder, Schwangere, etc. Die bestehenden Möglichkeiten werden aber nicht umgesetzt, da auf Basis der bestehenden Preisregulierung eine Refinanzierung der Investition nicht möglich ist, z.B. aufgrund der geltenden Festbetragsregelungen, Rabattverträgen im generischen Segment und Preismoratorium, sowie teilweise ein Durchlaufen des Nutzenbewertungsverfahrens bei neuem Unterlagenschutz. Diese Regeln gilt es zu überprüfen und hier Innovation zuzulassen, die für eine bessere Patientenversorgung zu niedrigen Kosten führt. • Anreize und Möglichkeiten für ein Return on Investment schaffen. Hinsichtlich der Weiterentwicklung bekannter Wirkstoffe gilt es zudem Anreize für die Investition in Forschung und Entwicklung ebendieser zu schaffen. Dabei muss unbedingt der Fokus weg von der Wirtschaftlichkeit im System Gesundheitswirtschaft hin zu einer ganzheitlichen Betrachtung erfolgen, die auch den sozial-, volkswirtschaftlichen und nachhaltigen Nutzen für die Gesellschaft in die Bewertung mit einbezieht. Beispiel “Besondere Therapiesituationen”: Reformbedarf bei der Nutzenbewertung innovativer Arzneimittel Ein zentrales Spannungsfeld betrifft die Anerkennung besonderer Therapiesituationen. § 5 Abs. 3 AM-NutzenV (Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung) sieht ausdrücklich vor, dass Nachweise der bestverfügbaren Evidenzstufe einzureichen sind, wenn Studien höchster Evidenzstufe unmöglich oder unangemessen sind. Dies betrifft insbesondere seltene Erkrankungen sowie neuartige oder hoch personalisierte Therapieansätze, deren Studiendesign keine klassische Randomisierung zulässt. In der praktischen Umsetzung läuft diese Regelung allerdings ins Leere. Einarmige Studien und externe Kontrollarme mit historischen Vergleichen, indirekte Vergleiche oder adaptive Studiendesigns werden regelhaft als nicht ausreichend für den Nachweis eines Zusatznutzens anerkannt. Gleichzeitig akzeptieren Zulassungsbehörden seit Jahren situationsangemessene Evidenz, insbesondere bei seltenen Erkrankungen, hohem Schweregrad oder ungedecktem medizinischen Bedarf. Diese Divergenz führt zu Inkohärenzen zwischen Zulassung und Nutzenbewertung und kann die Verfügbarkeit innovativer Therapien beeinträchtigen. 18 Erforderlich ist daher ein strukturiertes Verfahren zur frühzeitigen Feststellung besonderer Therapiesituationen sowie die grundsätzliche Reduktion methodischer Hürden im Verfahren. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) muss auf Antrag des pharmazeutischen Unternehmens unter Einbindung von Zulassungsbehörden, wissenschaftlich-medizinischer Fachgesellschaften sowie Behandlungsexpertise transparent prüfen, ob die Durchführung randomisierter Studien möglich und angemessen ist. Kriterien wie Schweregrad und Häufigkeit der Erkrankung, Verfügbarkeit von Therapiealternativen, Praktikabilität und Angemessenheit bei der Studiendurchführung sowie spezielle Zulassungswege sind dabei zu berücksichtigen. Wird eine besondere Therapiesituation festgestellt, muss die bestmögliche Evidenz anerkannt und berücksichtigt werden. Ziel muss eine konsistente Bewertungssystematik sein, die regulatorische Realitäten abbildet und Innovationsanreize erhält. Das Beispiel zeigt, dass innovative Therapien trotz situationsangemessener Zulassung an zu starren Evidenzanforderungen der Nutzenbewertung scheitern können. Erforderlich ist daher die verbindliche Anerkennung der bestmöglichen Evidenz in besonderen Therapiesituationen. 19 5. Prävention und Selbstmedikation stärken Eigenverantwortung stärken und Effizienzpotenziale im Gesundheitssystem nutzen Eine nachhaltig wirksame Strukturreform muss auch die Prävention in den Fokus rücken. Angesichts des demografischen Wandels, weit verbreiteter chronischer Erkrankungen und begrenzter finanzieller Ressourcen kommt ihr seit Jahren eine hohe gesundheitspolitische Relevanz zu. Und doch werden die möglichen Potenziale noch nicht ausreichend genutzt. Eine konsequent umgesetzte Präventionspolitik trägt dazu bei, Krankheiten zu vermeiden oder Krankheitsverläufe einzudämmen und die Menschen besser am Leben zu beteiligen und somit langfristig Kosten zu senken, Produktivitätsverluste zu vermeiden und die Leistungsfähigkeit des Gesundheitswesens zu sichern. Präventionsleistungen umfassen auch Impfungen als tragende Säule der Primärprävention. Am Beispiel der Impfstoffversorgung zeigen sich die enormen ökonomischen Potenziale der Prävention sehr deutlich. Der errechnete Return of Investment für Erwachsenen-Impfstoffe liegt bei 19:1, das bedeutet, dass jedem ausgegebenen Euro gesamtgesellschaftliche Erträge in Höhe von 19 Euro entgegenstehen. Hinzu kommen ein ebenso starkes Innovationspotenzial sowie schnelle resiliente Produktionsstrukturen in Deutschland. Ein weiterer wichtiger Handlungshebel für eine strukturelle Neuausrichtung des Gesundheitssystems liegt im Ausbau der Selbstmedikation mit rezeptfreien Arzneimitteln. Dabei kommen Innovationen rezeptfreier Arzneimittel, z.B. Phytopharmaka, sowie dem sog. OTC-Switch, also der Entlassung geeigneter Arzneimittel aus der Verschreibungs- in die Apothekenpflicht, eine besondere Bedeutung zu. Dieser Ansatz stärkt die Eigenverantwortung von Patientinnen und Patienten und erschließt weitere Effizienzpotenziale. Auch in der Selbstmedikation liegt ein hoher gesundheitsökonomischer Wert, denn jeder Euro, der für Selbstmedikation ausgegeben wird, erspart dem GKV-System bereits heute 12 Euro und der Wirtschaft zusätzlich 3 Euro; aus gesellschaftlicher Sicht ergibt dies insgesamt eine Ersparnis in Höhe von 15 Euro. Zusätzlich werden mit der Selbstmedikation ärztliche Ressourcen geschont; mit jedem OTC-Switch und jeder neuen Zulassung noch mehr. Ziel: Prävention und Selbstmedikation stärken, um vermeidbare Krankheitslast zu reduzieren und Effizienzpotenziale im System zu heben. Schwerpunkte: • Fokus auf die Vermeidung, statt der Behandlung von Krankheiten und damit die Zahl vermeidbarer Erkrankungen reduzieren • Präventionspotenziale über Gesundheitsförderung, Früherkennung und Impfungen nutzen 20 • Impfungen weiter stärken als wichtige Säule der Primärprävention • Selbstmedikation stärken, zzgl. Ausbau von OTC-Switches sowie Ermöglichung der Zulassung neuer rezeptfreier Arzneimittel Was jetzt zu tun ist: • Selbstmedikation als tragende Säule der Gesundheitsversorgung anerkennen und ausbauen. • OTC-Switch-Verfahren reformieren, um das derzeitige komplexe, langwierige und teils intransparente Verfahren zur Entlassung von Produkten aus der Verschreibungspflicht in die Apothekenpflicht zukünftig schlanker, planbarer und attraktiver zu gestalten. Hierzu liegt ein konkreter Vorschlag von Pharma Deutschland vor, der unter anderem im Rahmen der Stellungnahme zum GKV-Beitragssatzstabilisierungsgesetz (GKV BStabG) eingebracht wurde. Behandlung von mäßig ausgeprägten entzündlichen, allergischen oder juckenden Hauterkrankungen (z. B. 1%-ige Hydrocortison-Creme; bisher nur niedrigere Wirkstärken als rezeptfrei erlaubt); kurzfristige Migränebehandlung (größere Packungen) und weitere Substanzen bzw. Indikationen wären für einen OTC-Switch denkbar. • Rahmenbedingungen für die Zulassung und den Markzugang neuer rezeptfreier Arzneimittel, insbesondere Phytopharmaka, verbessern. • Nationale Präventionsstrategie stärken mit verbindlichen Zielgrößen für Impfquoten. Dies umfasst auch, dass Public-Health Ziele im Bereich der Impfungen nicht durch zusätzlichen Sparinstrumente für Impfstoffe konterkariert werden, wie jüngst durch die neu etablierten Abschläge und das Preismoratorium für patentgeschützte Impfstoffe durch das GKV-Beitragssatzstabilisierungsgesetz (GKV-BStabG). • Beschleunigung eines elektronischen Impfpasses und Impfmonitoring in Echtzeit. • Vergütungs- und Bonusmechanismen für Krankenkassen bei Prävention verfolgen • Anreizsystem zur Steigerung der Impfquoten schaffen, insbesondere durch einen Ausgleich bestehender Impfstoffkosten im Rahmen des Morbi-RSA (morbiditätsorientierter Risikostrukturausgleich). • Schnelle und flächendeckende Implementierung des Impfens in Apotheken. • Dauerhafte Finanzierung von Impfkampagnen. • Impfungen als kritische Infrastruktur und Bestandteil nationaler Resilienzstrategien mitdenken und verankern. ▪ Datensilo im Bereich der Impfsurveillance (bspw. DEMIS) abbauen und im Rahmen des Gesundheitsdatennutzungsgesetzes harmonisieren sowie zugänglich machen. ▪ Einfacherer Zugang zu Impfungen im Rahmen der (vor-)stationären Behandlung, betriebsärztlicher Angebote und Pflege schaffen. ▪ Stärkung der Früherkennung von Krankheiten, auch über den weiteren Ausbau der Nutzung von Sekundärdaten und digitalen Ansätzen. ▪ Weiterentwicklung der Nutzenbewertung im Rahmen des AMNOG, um Arzneimittel bewerten zu können, deren hoher medizinischer Nutzen nicht durch die heutigen https://www.pharmadeutschland.de/index.php?id=1&type=565&file=redakteur_filesystem/public/Stellungnahmen_und_Positionspapiere/20260227_Stellungnahme_ApoVWG.pdf https://www.pharmadeutschland.de/index.php?id=1&type=565&file=redakteur_filesystem/public/Stellungnahmen_und_Positionspapiere/20260618_GKV-BStabG_StN_RegE_Anhoerung_BT-1.pdf 21 patientenrelevanten Endpunkte gemessen werden kann (siehe Beispiel Disease Interception). ▪ Präventionsmaßnahmen konsequent nach ihrem gesundheitlichen und volkswirtschaftlichen Nutzen evaluieren und erfolgreiche Maßnahmen nachhaltig finanzieren. Beispiel “Disease Interception” Ansatz: Prävention braucht Paradigmenwechsel Disease Interception beschreibt einen Ansatz, bei dem Krankheiten bereits in einer sehr frühen, präklinischen Phase erkannt und aufgehalten werden sollen. Das Konzept zielt selektiv auf bestimmte Risikogruppen, bei denen durch eine Früherkennung von Krankheitsprozessen der Diagnosezeitpunkt zeitlich nach vorne verlagert werden kann. Während klassische Prävention häufig größere Bevölkerungsgruppen unabhängig von ihrem individuellen Erkrankungsrisiko adressiert, setzt Disease Interception spezifisch an. Ziel ist es, Menschen mit einem besonders hohen Erkrankungsrisiko frühzeitig zu identifizieren, zu begleiten und krankheitsauslösende Prozesse bereits im präklinischen Stadium zu unterbrechen. Das Zeitfenster, in dem biologische Veränderungen bereits nachweisbar sind, Symptome aber noch nicht auftreten, kann genutzt werden, um Erkrankungen zu verhindern, verzögern oder in ihrem Verlauf deutlich abzumildern. Voraussetzung dafür ist ein Verständnis früher Krankheitsmechanismen, etwa durch Biomarker, molekulare Diagnostik, genetische Risikoprofile, digitale Anwendungen und die intelligente Nutzung von Gesundheitsdaten. Moderne Technologien und Künstliche Intelligenz eröffnen hier neue Möglichkeiten, individuelle Risiken präziser zu erfassen und gezielte Frühinterventionen abzuleiten. Innovative Ansätze wie die Disease Interception verdeutlichen einen grundlegend notwendigen Paradigmenwechsel. Statt Krankheiten erst nach Auftreten von Symptomen zu behandeln, müssen Krankheitsprozesse bereits in ihren frühesten Stadien erkannt und gezielt behandelt werden. Fortschritte in der molekularen Diagnostik, der Nutzung von Gesundheitsdaten und Künstlicher Intelligenz eröffnen die Möglichkeit einer präzisen, personalisierten Frühintervention. Damit kann Prävention von einem reaktiven zu einem proaktiven Ansatz weiterentwickelt werden mit dem Potenzial, Versorgungsergebnisse zu verbessern und die langfristige Nachhaltigkeit des Gesundheitssystems zu stärken. Disease Interception verbindet medizinische Innovation, Datennutzung und Prävention zu einem neuen Versorgungsverständnis. Richtig eingesetzt, kann dieser Ansatz dazu beitragen, Krankheitslast zu reduzieren, schwerwiegende Krankheitsverläufe zu vermeiden und Ressourcen im Gesundheitssystem gezielter einzusetzen. Prävention wird damit von einem eher allgemeinen Vorsorgeprinzip zu einem präzisen, personalisierten und innovationsgetriebenen Bestandteil einer nachhaltigen Gesundheitsversorgung weiterentwickelt. 22 Das Beispiel zeigt, wie Disease Interception Prävention grundlegend neu denkt, indem es krankheitsauslösende Prozesse bereits im präklinischen Stadium bei klar definierten Hochrisikogruppen erkennt und gezielt unterbricht. Durch den Einsatz moderner Diagnostik, Datennutzung und Künstlicher Intelligenz kann Prävention von einem allgemeinen Vorsorgeprinzip zu einer präzisen, personalisierten Frühintervention weiterentwickelt werden, die Versorgungsergebnisse verbessert und die Nachhaltigkeit des Gesundheitssystems stärkt. Erläuterungen: • AMG (Arzneimittelgesetz): bildet den rechtlichen Rahmen für Arzneimittel in Deutschland. Es regelt unter anderem Zulassung, Herstellung, klinische Prüfung, Überwachung und Abgabe von Arzneimitteln, um Patientinnen und Patienten zu schützen. • AMNOG (Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz): regelt die frühe Nutzenbewertung neuer Arzneimittel in Deutschland. Der festgestellte Zusatznutzen bildet die Grundlage für die Preis- und Erstattungsverhandlungen zwischen Krankenkassen und Herstellern. • AM-NutzenV (Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung): regelt die Durchführung der frühen Nutzenbewertung neuer Arzneimittel in Deutschland. Sie definiert die Anforderungen an den Nachweis des Zusatznutzens gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie. • ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products): Arzneimittel für neuartige Therapien. Dabei handelt es sich um innovative Arzneimittel, die auf Genen, Zellen oder Geweben basieren und häufig neue Behandlungsmöglichkeiten für schwere oder bislang nur eingeschränkt behandelbare Erkrankungen eröffnen. • ALBVVG (Arzneimittel-Lieferengpassbekämpfungs- und Versorgungsverbesserungsgesetz): Gesetz zur Bekämpfung von Lieferengpässen bei patentfreien Arzneimitteln und zur Verbesserung der Arzneimittelversorgung, insbesondere bei Kinderarzneimitteln. Es reagiert auf zunehmende Lieferengpässe und soll die Versorgungssicherheit in Deutschland stärken. • Besondere Therapiesituation: medizinische Konstellationen, in denen klassische randomisierte klinische Studien nicht oder nur eingeschränkt möglich sind. In solchen Fällen können andere wissenschaftliche Nachweise herangezogen werden, um den Nutzen einer Therapie zu bewerten • Biosimilars sind hochähnliche Nachfolgepräparate biologischer Originalarzneimittel. • Biotech Act (European Biotech Act): Initiative der EU zur Stärkung von Forschung, Entwicklung und Produktion im Bereich Biotechnologie. Ziel ist es, Innovationen schneller zu den Patientinnen und Patienten zu bringen, Investitionen zu fördern und Europas Wettbewerbsfähigkeit im globalen Biotechnologiesektor zu stärken. • Critical Medicines Act: Gesetzesvorschlag der Europäischen Kommission, der darauf abzielt, die Versorgungssicherheit mit kritischen Arzneimitteln in Europa zu stärken. Dazu sollen die Produktion in der EU gefördert, Lieferketten widerstandsfähiger gemacht und die Abhängigkeit von einzelnen Lieferländern verringert werden. • DEMIS: Deutsches Elektronische Melde- und Informationssystem für den Infektionsschutz. Es ermöglicht die digitale Meldung und Übermittlung von Infektionsdaten zwischen Laboren, Gesundheitsämtern und weiteren Behörden. • Disease Interception: Ansatz der personalisierten Prävention, bei dem Krankheitsprozesse bereits vor dem Auftreten von Symptomen erkannt und gezielt aufgehalten werden sollen. • EU-Kommunalabwasserrichtlinie (KARL): auf europäischer Ebene als Urban Waste Water Treatment Directive (UWWTD) bekannt. Sie sieht die Einführung einer „vierten Reinigungsstufe“ zur Entfernung von Mikroverunreinigungen wie Arzneimittelrückständen und Bestandteilen von Kosmetika aus dem kommunalen Abwasser vor. Hersteller von Human- Arzneimitteln und Kosmetischen Mitteln sollen sich finanziell an den Kosten zur Einführung der 4. Klärstufe zur Entfernung von Mikroschadstoffen beteiligen. • EU-HTA (European Health Technology Assessment) ist das europäische Verfahren zur gemeinsamen klinischen Bewertung neuer Gesundheitstechnologien. Ziel ist es, die Nutzenbewertung in Europa zu harmonisieren, Doppelbewertungen zu reduzieren und nationale Entscheidungen auf eine gemeinsame wissenschaftliche Grundlage zu stellen. • EU-Verordnung 536/2014 (Clinical Trials Regulation, CTR) regelt die Durchführung klinischer Prüfungen mit Arzneimitteln in der Europäischen Union. Ziel ist es, Genehmigungsverfahren zu harmonisieren, die Transparenz zu erhöhen und klinische Forschung in Europa effizienter zu gestalten. 23 • Festbeträge sind Erstattungsobergrenzen der gesetzlichen Krankenversicherung für bestimmte Arzneimittelgruppen. Übersteigt der Arzneimittelpreis den Festbetrag, müssen Versicherte die Mehrkosten selbst zahlen. • FuE (Forschung und Entwicklung) umfasst die wissenschaftliche Erforschung neuer Erkenntnisse sowie deren Umsetzung in innovative Produkte, Verfahren und Technologien. • Generika sind wirkstoffgleiche Nachfolgepräparate von Originalarzneimitteln, die nach Patentablauf verfügbar werden. • GKV-BStabG (GKV-Beitragssatzstabilisierungsgesetz): bündelt Maßnahmen zur Stabilisierung der Finanzen der gesetzlichen Krankenversicherung. Ziel ist es, Beitragssatzsteigerungen zu begrenzen und die Finanzierungsgrundlagen der Gesetzlichen Krankenkassen (GKV) zu sichern. • Gold-plating bezeichnet nationale Zusatzregelungen, die über die Anforderungen des EU-Rechts hinausgehen und dadurch zusätzliche Bürokratie oder Belastungen für Unternehmen verursachen können. • Impfsurveillance: systematische Erfassung, Auswertung und Überwachung von Daten zu Impfungen. Ziel ist es, Impfquoten, Wirksamkeit, Sicherheit und mögliche Versorgungslücken zu beobachten und die Wirksamkeit von Impfprogrammen zu bewerten. • Internationale Preisreferenzierung: Verfahren, bei dem die Preise von Arzneimitteln in anderen Ländern als Grundlage für die nationale Preisfestsetzung oder Erstattung genutzt werden. • MFG (Medizinforschungsgesetz): deutsches Gesetz zur Stärkung des Forschungs- und Pharmastandorts Deutschland. Es soll die Rahmenbedingungen für die Entwicklung, klinische Prüfung, Zulassung und Herstellung von Arzneimitteln und Medizinprodukten verbessern, Genehmigungsverfahren beschleunigen und den Zugang von Patientinnen und Patienten zu innovativen Therapien fördern. • Morbi-RSA (morbiditätsorientierter Risikostrukturausgleich) ist ein Finanzausgleichssystem in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) in Deutschland. Er verteilt die Gelder aus dem Gesundheitsfonds fair an die Krankenkassen, abhängig von Alter, Geschlecht und den tatsächlichen Krankheiten (Morbidität) der Versicherten. • Most Economically Advantageous Tender (MEAT, „wirtschaftlich günstigstes Angebot“): Vergabeprinzip, bei dem öffentliche Auftraggeber Angebote anhand mehrerer Kriterien bewerten. Neben dem Preis fließen auch Faktoren wie Qualität, Versorgungssicherheit und Lieferkettenresilienz in die Entscheidung ein. • Most Favored Nation (MFN)-Konzept (deutsch: „Meistbegünstigungsklausel“): ein Vertragspartner erhält mindestens die gleichen Konditionen wie der am günstigsten behandelte Vergleichspartner. Die US-Regierung unter Donald Trump nutzt dieses Prinzip in abgewandelter Form zur Arzneimittelpreisregulierung: Für bestimmte Medikamente sollen die USA künftig nicht mehr zahlen als den niedrigsten Preis, der in vergleichbaren OECD-Ländern gilt. • MTMG-Wirkstoffe sind Wirkstoffe menschlicher, tierischer oder mikrobieller Herkunft sowie gentechnisch hergestellte Wirkstoffe. Für ihren Import aus Nicht-EU-Staaten gelten in Deutschland besondere arzneimittelrechtliche Anforderungen. • Netflix-Modell: Vergütungsmodell, bei dem Hersteller wichtiger Arzneimittel eine feste jährliche Zahlung erhalten. Die Vergütung wird von der tatsächlichen Nutzung des Arzneimittels entkoppelt, um Forschung, Entwicklung und die Verfügbarkeit versorgungskritischer Medikamente langfristig abzusichern. • Orphan Drugs: Arzneimittel für die Behandlung seltener Erkrankungen. Sie werden durch besondere europäische Regelungen gefördert, um die Entwicklung von Therapien für kleine Patientengruppen zu ermöglichen. • Phytotherapeutika sind Arzneimittel auf pflanzlicher Basis. Sie enthalten Wirkstoffe aus Pflanzen oder Pflanzenteilen und werden zur Behandlung oder Vorbeugung von Erkrankungen eingesetzt. • Preismoratorium verpflichtet Arzneimittelhersteller, Preissteigerungen oberhalb eines gesetzlich festgelegten Referenzpreises durch Abschläge an die Krankenkassen auszugleichen. Es dient der Begrenzung der Arzneimittelausgaben in der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV). • Rabattverträge sind Vereinbarungen zwischen Krankenkassen und Arzneimittelherstellern, die Preisnachlässe für bestimmte Arzneimittel regeln und so die Ausgaben der gesetzlichen Krankenversicherung reduzieren. • Real-World-Daten (RWD): Gesundheits- und Versorgungsdaten, die im Behandlungsalltag außerhalb klinischer Studien entstehen. Sie helfen dabei, den Einsatz und die Wirkung von Therapien unter realen Bedingungen zu bewerten. • Repurposing: Erforschung und Nutzung bereits bekannter Wirkstoffe für neue medizinische Anwendungsgebiete. Dadurch können innovative Therapien häufig schneller und kostengünstiger entwickelt werden. • Selbstmedikation bezeichnet die eigenverantwortliche Anwendung rezeptfreier Arzneimittel und Gesundheitsprodukte zur Vorbeugung, Linderung oder Behandlung von Beschwerden. Die Beratung in der Apotheke unterstützt eine sichere und wirksame Anwendung. • SoHO-Verordnung ist ein europäischer Rechtsrahmen für Substanzen menschlichen Ursprungs. Sie schafft einheitliche Qualitäts- , Sicherheits- und Rückverfolgbarkeitsstandards, um Spenderinnen und Spender sowie Empfängerinnen und Empfänger besser zu schützen. • Switch-Verfahren (OTC-Switch) ist das Verfahren zur Entlassung geeigneter Arzneimittel aus der Verschreibungspflicht. Ziel ist es, Patientinnen und Patienten einen einfacheren Zugang zu sicheren und wirksamen rezeptfreien Arzneimitteln zu ermöglichen.

WF Neu II 2026: Beschlussvorlage des BfArM zu den Anträgen zu neuen Messzahlen im Rahmen der Allgemeinen Verwaltungsvorschrift zur Ermittlung von Packungsgrößen nach § 5 PackungsV auf Basis der Empfehlungen des BfArM vom 30.06.2026 und den bis zum 15.07.2026 eingegangenen Stellungnahmen Stand: 14.08.2026 Seite 2 von 30 1. Anselamimab ......................................................................................................................................................................3 2. Denecimig ............................................................................................................................................................................7 3. Gefurulimab ..................................................................................................................................................................... 11 4. Imetelstat ........................................................................................................................................................................... 15 5. Mavorixafor ..................................................................................................................................................................... 18 6. Nerandomilast ................................................................................................................................................................ 21 7. Secnidazol ......................................................................................................................................................................... 24 8. Tolebrutinib ..................................................................................................................................................................... 27 Seite 3 von 30 1. Anselamimab Anselamimab ist weder in der amtlichen ATC-Klassifikation 2026 noch in der ATC-Klassifikation der WHO ein Code in der Gruppe B06AX „Andere Hämatologika“ ein ATC-Code zugeteilt, beantragt ist der Code B06AX08. Sachverhalt für das Fertigarzneimittel AMLYPAVE 30 mg/mL Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung Darreichungsform: Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung Anwendungsgebiete laut Zusammenfassung der Merkmale: AMLYPAVE ist angezeigt zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Leichtketten (AL)- Amyloidose. Patientengruppe laut Zusammenfassung der Merkmale: Erwachsene Dosierung laut Zusammenfassung der Merkmale: Die empfohlene Dosis von AMLYPAVE basiert auf der Körperoberfläche und ist beschrieben in Tabelle 1. CHMP Opinion: liegt noch nicht vor Datum der Erteilung der Zulassung: geplant für Q3/2026 Markteinführung: geplant für Q1/2027 Seite 4 von 30 Aktuell gültige Messzahlen Derzeit ist keine geeignete Postion in Abschnitt 4 „Abgeteilte Darreichungsformen zur Injektion oder Infusion“ der Anlage 1 vorhanden, der sich das Arzneimittel fachlich sinnvoll zuordnen lässst. Berechnung der Messzahlen nach VwV Unter Berücksichtigung von Anlage 2 - Abschnitt „4.5 Wöchentliche / monatliche oder zyklusabhängige Anwendung“ - Abschnitt „4.8 Initial- und Erhaltungstherapie“ - Abschnitt „4.10 Dosierungen in Abhängigkeit von Körpergewicht, - oberfläche oder Laborparametern“ Berechnung unter Bezugnahme der durchschnittlichen Körperoberfläche von 1,8m 2 laut Abschnitt 4.10: N1 = 1000 mg/m 2 * 1,8m 2 = 1800 mg (≙ 6 Durchstechflaschen à 300 mg) / Woche x 4 Wochen = 24 Durchstechflaschen (Initialtherapie) N2 = 1000 mg/m 2 * 1,8m 2 = 1800 mg (≙ 6 Durchstechflaschen à 300 mg) / jede zweite Woche x 4 Wochen = 12 Durchstechflaschen (Erhaltungstherapie) N3 = 1000 mg/m 2 * 1,8m 2 = 1800 mg (≙ 6 Durchstechflaschen à 300mg) / jede zweite Woche x 12 Wochen = 36 Durchstechflaschen (Erhaltungstherapie) Da die allgemeine Regel N1<N2<N3 hier nicht eingehalten werden kann, wird auf das Behandlungsschema der Initialtherapie für N1 laut Abschnitt 4.8 verzichtet. Daraus ergibt sich folgende Berechnung für N1: Seite 5 von 30 N1 = 1000 mg/m 2 * 1,8m 2 = 1800 mg (≙ 6 Durchstechflaschen à 300 mg) / Woche = 6 Durchstechflaschen (Initialtherapie) Das führt zu folgenden Messzahlen: N1=6 N2=12 N3=36 Beantragte Messzahlen durch den Antragsteller Beantragt wird die Aufnahme der wirkstoffbezogenen Ausnahme „monoklonaler Antikörper (chimärer IgG1 κ)“ unterhalb der neuen Position „Hämatologie“ in Abschnitt 4 „Abgeteilte Darreichungsformen zur Injektion oder Infusion“ mit den Messzahlen: N1 = 7 N2 = - N3 = - Entscheidungsempfehlung Vorbehaltlich der Positive Opinion wird empfohlen, die wirkstoffbezogene Ausnahme „Anselamimab“ unterhalb der neuen Position „Hämatologika“ in Abschnitt 4 „Abgeteilte Darreichungsformen zur Injektion oder Infusion“ mit den Messzahlen N1 =6, N2 =12 und N3 = 36 aufzunehmen. Die finale Fachinformation muss zusammen mit einer schriftlichen Bestätigung des Antragstellers, dass die SmPC, die dem BfArM bei Antragstellung vorlag, hinsichtlich der für die Bestimmung der Packungsgrößen maßgeblichen Angaben unverändert geblieben ist, innerhalb der in der VwV in §4 Satz (7) genannten Frist dem BfArM nachgereicht werden. Anderenfalls kann der Antrag dann erneut gestellt werden, wenn absehbar ist, dass die Zulassung innerhalb des vorgegebenen Zeitraums erteilt werden kann. Seite 6 von 30 Begründung Die vom BfArM ermittelten Messzahlen entsprechen der VwV. Eine allgemeine Ausnahmeposition „monoklonaler Antikörper (chimärer IgG1 κ)“ empfehlen wir nicht, da die Antikörper als Immuntherapeutika mit sehr heterogenen Indikationen eingesetzt werden und damit verbunden sehr verschiedene Dosierschemata aufweisen können. Stellungnahmen zu den Empfehlungen des BfArM: Im aktuellen Workflow wurden keine Stellungnahmen eingereicht. Schlussempfehlung des BfArM („Beschlussvorlage“) Die Entscheidungsempfehlung des BfArM bleibt unverändert. Seite 7 von 30 2. Denecimig Für Denecimig ist weder in der amtlichen ATC- Klassifikation 2026 noch in der ATC- Klassifikation der WHO ein Code zugeordnet. Sachverhalt für das Fertigarzneimittel FREHEMGO 1,6 mg Injektionslösung FREHEMGO 4 mg Injektionslösung FREHEMGO 9 mg Injektionslösung FREHEMGO 20 mg Injektionslösung FREHEMGO 46 mg Injektionslösung Darreichungsform: Fertigpen Anwendungsgebiete laut Fachinformation: FREHEMGO ist indiziert zur routinemäßigen Blutungsprophylaxe bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel): • mit FVIII-Inhibitoren • ohne FVIII-Inhibitoren, die: o eine schwere Erkrankung haben o eine leichte bis mittelschwere Erkrankung haben, die eine Prophylaxebehandlung erfordert. FREHEMGO kann in allen Altersgruppen angewendet werden. Patientengruppe laut Fachinformation: Erwachsene, Kinder Dosierung laut Fachinformation: REHEMGO wird in Stufen dosiert. Patienten können zwischen einer monatlichen (QM), einer zweiwöchentlichen (Q2W) oder einer wöchentlichen (QW) Gabe wählen und erhalten eine gewichtsabhängige Dosis (mg). Die gewählte Dosierungshäufigkeit richtet sich nach den Wünschen des Patienten oder der Pflegeperson und wird mit dem Arzt besprochen. Die Behandlung erfordert eine einmalige Initialdosis (Tabelle 1), gefolgt von Erhaltungsdosen (Tabelle 2), die sich nach dem Körpergewicht des Patienten und der gewählten Dosierungshäufigkeit richten. Seite 8 von 30 Tabelle 1 Übersicht der einmaligen Initialdosis (mg) und der entsprechenden Pens Tabelle 2 Übersicht über die Erhaltungsdosis (mg) und die entsprechenden Pens CHMP Opinion: liegt noch nicht vor Datum der Erteilung der Zulassung: geplant für November 2026 Markteinführung: geplant für Dezember 2026 Seite 9 von 30 Aktuell gültige Messzahlen Berechnung der Messzahlen nach VwV Unter Berücksichtigung von Anlage 2 - Abschnitt „4.2 Patientenkollektive“ - Abschnitt „4.3 Verschiedene Wirkstärken“ - Abschnitt „4.5. Wöchentliche / monatliche oder zyklusabhängige Anwendung - Abschnitt „4.8 Initial- und Erhaltungstherapie“ - Abschnitt „4.9 Spannbreiten bei der Applikationshäufigkeit, -menge und / oder im Dosierungsintervall“ N1 = 1 x 1 Fertigpen/ 1 Woche = 1 N2 = 1 x 1 Fertigpen / 4 Wochen = 1 N3 = 3 x 1 Fertigpen / 12 Wochen = 3 Erläuterungen: Aufgrund der deutlich höheren Dosierung in der Ladephase, bleibt diese unberücksichtigt. Dies folgt der Regel „4.8 Initial- und Erhaltungstherapie“ der Anlage 2 zur VwV, gemäß der, Dauer und Dosis der Initialtherapie unberücksichtigt bleiben, falls nach Anwendung dieser Regel die Systematik N1 < N2 < N3 nicht eingehalten wird. Da sich für N1 und N2 die gleichen Messzahlen ergeben, bleibt das Packungsgrößenkennzeichen N2 unbesetzt. Beantragte Messzahlen durch den Antragsteller Beantragt wird die Aufnahme der wirkstoffbezogenen Ausnahme „Denecimig“ in Abschnitt 4 „Abgeteilte Darreichungsformen zur Injektion oder Infusion“ in die Position „Antihämorrhagika“ mit den Messzahlen: N1 = 2 N2 = 4 N3 = 12 Seite 10 von 30 Entscheidungsempfehlung Vorbehaltlich der Positive Opinion wird empfohlen, die Position Denecimig“ in Abschnitt 4 „Abgeteilte Darreichungsformen zur Injektion oder Infusion“ in die Position „Antihämorrhagika“ mit den Messzahlen N1 = 1, N2 = - und N3 = 3 aufzunehmen. Die finale Fachinformation muss zusammen mit einer schriftlichen Bestätigung des Antragstellers, dass die SmPC, die dem BfArM bei Antragstellung vorlag, hinsichtlich der für die Bestimmung der Packungsgrößen maßgeblichen Angaben unverändert geblieben ist, innerhalb der in der VwV in §4 Satz (7) genannten Frist dem BfArM nachgereicht werden. Anderenfalls kann der Antrag dann erneut gestellt werden, wenn absehbar ist, dass die Zulassung innerhalb des vorgegebenen Zeitraums erteilt werden kann. Begründung Die vom BfArM ermittelten Messzahlen entsprechen der VwV. Stellungnahmen zu den Empfehlungen des BfArM: Im aktuellen Workflow wurde eine Stellungnahme eingereicht. • Ansatz wöchentlicher anstelle der monatlichen Anwendung (Details siehe anliegende SN) Schlussempfehlung des BfArM („Beschlussvorlage“) Die Entscheidungsempfehlung des BfArM bleibt unverändert. Begründung: Werden Spannbreiten bei der Applikationshäufigkeit, -menge und / oder im Dosierungsintervall angegeben, so ist für die Ermittlung der Messzahlen das Dosierungsschema maßgeblich, das zur kleineren Messzahl führt (Zusatzregel „4.9 Spannbreiten bei der Applikationshäufigkeit, -menge und / oder im Dosierungsintervall“ der Anlage 2 der VwV). Seite 11 von 30 3. Gefurulimab Gefurulimab ist weder in der amtlichen ATC-Klassifikation 2026 noch in der ATC-Klassifikation der WHO ein ATC-Code zugeordnet. Sachverhalt für das Fertigarzneimittel Klygefa 300 mg Injektionslösung im Fertigpen Klygefa 300 mg Injektionslösung in der Fertigspritze Darreichungsform: Injektionslösung Anwendungsgebiete laut Zusammenfassung der Merkmale: Klygefa ist angezeigt als Zusatztherapie zur Standardbehandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) bei Erwachsenen mit Nachweis von Anti-Acetylcholinrezeptor-Antikörpern (AChR- Antikörpern). Patientengruppe laut Zusammenfassung der Merkmale: Erwachsene Dosierung laut Zusammenfassung der Merkmale: Die empfohlene Dosis besteht aus einer Initialdosis gefolgt von einer wöchentlichen Erhaltungsdosis, beginnend nach einer Woche nach der Initialdosis. Die Dosis ist abhängig vom Körpergewicht des Patienten, spezifiziert in Tabelle 1. CHMP Opinion: liegt noch nicht vor Datum der Erteilung der Zulassung: geplant für November 2026 Markteinführung: geplant für Januar 2027 Seite 12 von 30 Aktuell gültige Messzahlen Derzeit ist keine geeignete Postion in Abschnitt 4 „Abgeteilte Darreichungsformen zur Injektion oder Infusion“ in der Position „Immunsuppressiva/Zytokine“ der Anlage 1 vorhanden, der sich das Arzneimittel fachlich sinnvoll zuordnen lässst. Berechnung der Messzahlen nach VwV Unter Berücksichtigung von Anlage 2 - Abschnitt „4.5 Wöchentliche/ monatliche oder zyklusabhängige Anwendung - Abschnitt „4.8 Initial- und Erhaltungstherapie - Abschnitt 4.9 Spannbreiten bei der Applikationshäufigkeit, -menge und / oder im Dosierungsintervall - Abschnitt „4.10 Dosierungen in Abhängigkeit von Körpergewicht, -oberfläche oder Laborparametern Berechnung unter Bezugnahme des mittleren Körpergewichtes von 70 kg laut Abschnitt 4.10.: N1 = 1x 600 mg (entsprechend 2 Fertigpens/Fertigspritzen) = 2 (Initialtherapie) N2 = 1 x 300 mg (entsprechend 1 Fertigpen/Fertigspritze) /Woche x 4 Wochen=4 (Erhaltungstherapie) N3 = 1 x 300 mg (entsprechend 1 Fertigpen/Fertigspritze) /Woche x 12 Wochen=12 (Erhaltungstherapie) Seite 13 von 30 Daraus ergeben sich folgende Messzahlen: N1 = 2 N2 = 4 N3 = 12 Beantragte Messzahlen durch den Antragsteller Beantragt wird die Aufnahme der wirkstoffbezogenen Ausnahme „Gefurulimab“ in Abschnitt 4 „Abgeteilte Darreichungsformen zur Injektion oder Infusion“ in die neue Position „Immunsuppressiva“ mit den Messzahlen: N1 = 1 N2 = 8 N3 = - Entscheidungsempfehlung Vorbehaltlich der Positive Opinion wird empfohlen, die Position „Gefurulimab“ als wirkstoffbezogene Ausnahme in Abschnitt 4 „Abgeteilte Darreichungsformen zur Injektion oder Infusion“ in die Position „Immunsuppressiva/Zytokine“ mit den Messzahlen N1 = 2, N2 = 4 und N3 = 12 aufzunehmen. Die finale Fachinformation muss zusammen mit einer schriftlichen Bestätigung des Antragstellers, dass die SmPC, die dem BfArM bei Antragstellung vorlag, hinsichtlich der für die Bestimmung der Packungsgrößen maßgeblichen Angaben unverändert geblieben ist, innerhalb der in der VwV in §4 Satz (7) genannten Frist dem BfArM nachgereicht werden. Anderenfalls kann der Antrag dann erneut gestellt werden, wenn absehbar ist, dass die Zulassung innerhalb des vorgegebenen Zeitraums erteilt werden kann. Seite 14 von 30 Begründung Die vom BfArM ermittelten Messzahlen entsprechen der VwV. Stellungnahmen zu den Empfehlungen des BfArM: Im aktuellen Workflow wurden keine Stellungnahmen eingereicht. Schlussempfehlung des BfArM („Beschlussvorlage“) Die Entscheidungsempfehlung des BfArM bleibt unverändert. Seite 15 von 30 4. Imetelstat Imetelstat ist in der amtlichen ATC- Klassifikation 2026 in der Gruppe L01XX „Andere antineoplastische Mittel“ der ATC-Code L01XX80 zugeordnet. Eine DDD ist nicht vergeben. Sachverhalt für das Fertigarzneimittel Rytelo 47 mg Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung Rytelo 188 mg Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung Darreichungsform: Infusionslösung Anwendungsgebiete laut Zusammenfassung der Merkmale: Rytelo wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder mittlerem Risiko ohne isolierte zytogenetische Deletion 5q-Anomalie (non-del 5q), die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht zufriedenstellend ansprachen oder für eine solche nicht in Frage kommen. Patientengruppe laut Zusammenfassung der Merkmale: Erwachsene Dosierung laut Zusammenfassung der Merkmale: Die empfohlene Dosis von Rytelo beträgt 7,1 mg/kg Körpergewicht, einmal alle 4 Wochen als intravenöse Infusion verabreicht. Rytelo sollte abgesetzt werden, wenn bei den Patienten nach 24 Behandlungswochen (6 Dosen) keine Verringerung der Belastung durch Transfusionen mit Erythrozyten (EK) zu verzeichnen ist oder wenn zu irgendeinem Zeitpunkt eine inakzeptable Toxizität auftritt. Datum der Erteilung der Zulassung: 11.03.2025 Markteinführung: geplant für Oktober 2026 Seite 16 von 30 Aktuell gültige Messzahlen Berechnung der Messzahlen nach VwV Unter Berücksichtigung von Anlage 2 - Abschnitt „4.5 Wöchentliche/ monatliche oder zyklusabhängige Anwendung - Abschnitt „4.10 Dosierungen in Abhängigkeit von Körpergewicht, -oberfläche oder Laborparametern N1 = 1 x (7,1mg/kg x 70kg) 497mg/ 1 Woche ≙ 3 INFL (à 188 mg) N2 = 1 x (7,1mg/kg x 70kg) 497mg/ 4 Wochen ≙ 3 INFL (à 188 mg) N3 = 3 x (7,1mg/kg x 70kg) 497mg/ 12 Wochen ≙ 9 INFL (à 188 mg) Erläuterungen: Es wird das mittlere Körpergewicht für Erwachsene gemäß Anlage 2 („Regeln zur Berechnung von Messzahlen“) angesetzt [70 kg]. Da sich für N1 und N2 die gleichen Messzahlen ergeben, bleibt das Packungsgrößenkennzeichen N2 unbesetzt. Beantragte Messzahlen durch den Antragsteller Beantragt wird die Aufnahme der wirkstoffbezogenen Ausnahme „Imetelstat“ in Abschnitt 4 „Abgeteilte Darreichungsformen zur Injektion oder Infusion“ in die Position „Zytostatika/Metastasenhemmer“ mit den Messzahlen: Seite 17 von 30 N1 = 1 N2 = 5 N3 = 10 Entscheidungsempfehlung Es wird empfohlen, die Position „Imetelstat“ in Abschnitt 4 „Abgeteilte Darreichungsformen zur Injektion oder Infusion“ in die Position „Zytostatika/Metastasenhemmer“ N1 = 3, N2 = - und N3 = 9 aufzunehmen. Begründung Die vom BfArM ermittelten Messzahlen entsprechen der VwV. Stellungnahmen zu den Empfehlungen des BfArM: Im aktuellen Workflow wurden keine Stellungnahmen eingereicht. Schlussempfehlung des BfArM („Beschlussvorlage“) Die Entscheidungsempfehlung des BfArM bleibt unverändert. Seite 18 von 30 5. Mavorixafor Mavorixafor ist in der amtlichen ATC- Klassifikation 2026 in der Gruppe L03AX „Andere Immunstimulanzien“ der ATC-Code L03AX24 zugeordnet. Eine DDD ist nicht vergeben. Sachverhalt für das Fertigarzneimittel Xolremdi 100 mg Kapseln Darreichungsform: Hartkapseln à 100 mg Mavorixafor Anwendungsgebiete laut Fachinformation: Xolremdi wird angewendet bei Patienten ab 12 Jahren zur Behandlung des WHIM-Syndroms (Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis) zur Erhöhung der Anzahl zirkulierender reifer Neutrophilen und Lymphozyten. Patientengruppe laut Fachinformation: Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahre Dosierung laut Fachinformation: Die empfohlene Dosis beträgt: - Körpergewicht über 50 kg: 400 mg (vier Kapseln zu 100 mg) einmal täglich oral auf nüchternen Magen nach Nahrungskarenz über Nacht und mindestens 30 Minuten vor dem Essen - Körpergewicht 50 kg oder weniger: 300 mg (drei Kapseln zu 100 mg) einmal täglich oral auf nüchternen Magen nach Nahrungskarenz über Nacht und mindestens 30 Minuten vor dem Essen. Datum der Erteilung der Zulassung: 28.04.2026 Markteinführung: geplant für September 2026 Seite 19 von 30 Aktuell gültige Messzahlen Berechnung der Messzahlen nach VwV Unter Berücksichtigung von Anlage 2 - Abschnitt „4.2 Patientenkollektive“ - Abschnitt „4.10 Dosierungen in Abhängigkeit von Körpergewicht, –oberfläche oder Laborparametern“ N1 = 4 x 1 Hartkapsel x 10 Tage = 40 N2 = 4 x 1 Hartkapsel x 30 Tage = 120 N3 = 4 x 1 Hartkapsel x 100 Tage = 400 Erläuterung: Es wird das mittlere Körpergewicht für Erwachsene gemäß Anlage 2 („Regeln zur Berechnung von Messzahlen“) angesetzt [70 kg]. Beantragte Messzahlen durch den Antragsteller Beantragt wird die Aufnahme der wirkstoffbezogenen Ausnahme „Mavorixafor“ in Abschnitt 1 „Abgeteilte orale Darreichungsformen“ in die Position „Immunstimulanzien“ mit den Messzahlen: N1 = 40 N2 = 120 N3 = 400 Entscheidungsempfehlung Es wird empfohlen, die Position „Mavorixafor“ als wirkstoffbezogene Ausnahme in Abschnitt 1 „Abgeteilte orale Darreichungsformen“ unter die Position „Immunstimulanzien“ mit den Messzahlen N1 = 40, N2 = 120 und N3 = 400 aufzunehmen. Seite 20 von 30 Begründung Die vom BfArM ermittelten Messzahlen entsprechen der VwV. Stellungnahmen zu den Empfehlungen des BfArM: Im aktuellen Workflow wurden keine Stellungnahmen eingereicht. Schlussempfehlung des BfArM („Beschlussvorlage“) Die Entscheidungsempfehlung des BfArM bleibt unverändert. Seite 21 von 30 6. Nerandomilast Nerandomilast ist in der amtlichen ATC-Klassifikation 2026 in der Gruppe Immunsuppressiva „Selektive Immunsuppressiva“ der ATC-Code L04AA61 zugeteilt. Eine DDD ist nicht vergeben. Sachverhalt für das Fertigarzneimittel Jascayd 9 mg Filmtabletten Jascayd 18 mg Filmtabletten Darreichungsform: Filmtablette Anwendungsgebiete laut Fachinformation/Zusammenfassung der Merkmale: Jascayd ist indiziert zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (IPF). Jascayd ist indiziert zur Behandlung der progredienten Pulmonalen Fibrose (PPF) und zur Verringerung des Sterberisikos bei erwachsenen Patienten mit PPF. Patientengruppe laut Fachinformation/Zusammenfassung der Merkmale: Erwachsene Dosierung laut Fachinformation/Zusammenfassung der Merkmale: Die empfohlene Dosis beträgt 18 mg zweimal täglich, in einem Abstand von ungefähr 12 Stunden. Auf Basis der individuellen Patiententoleranz kann die Dosis auf 9 mg zweimal täglich reduziert werden. CHMP Opinion: 21.05.2026 Datum der Erteilung der Zulassung: geplant für Juni 2026 Markteinführung: geplant für August 2026 Seite 22 von 30 Aktuell gültige Messzahlen Derzeit ist keine geeignete Postion in Abschnitt 1 „abgeteilte orale Darreichungsformen“ in der Position „Immunsuppressiva“ der Anlage 1 vorhanden, der sich das Arzneimittel fachlich sinnvoll zuordnen lässst. Berechnung der Messzahlen nach VwV Unter Berücksichtigung von Anlage 2 - Abschnitt „4.3 verschiedene Wirkstärken“ N1 = 2x 1 Filmtablette à 18 mg Nerandomilast/Tag x 10 Tage= 20 N2 = 2x 1 Filmtablette à 18 mg Nerandomilast/Tag x 30 Tage= 60 N3 = 2x 1 Filmtablette à 18 mg Nerandomilast/Tag x 100 Tage= 200 Beantragte Messzahlen durch den Antragsteller Beantragt wird die Aufnahme der wirkstoffbezogenen Ausnahme „Nerandomilast“ in Abschnitt 1 „Abgeteilte orale Darreichungsformen“ in die Position „Immunsuppressiva“ mit den Messzahlen: N1 =20 N2 = 60 N3 = 200 Seite 23 von 30 Entscheidungsempfehlung Es wird empfohlen, die Position „Nerandomilast“ als wirkstoffbezogene Ausnahme in Abschnitt 1 „Abgeteilte orale Darreichungsformen“ in die Position „Immunsuppressiva“ mit den Messzahlen N1 = 20, N2 = 60 und N3 = 200 aufzunehmen. Begründung Die vom BfArM ermittelten Messzahlen entsprechen der VwV. Stellungnahmen zu den Empfehlungen des BfArM: Im aktuellen Workflow wurden keine Stellungnahmen eingereicht. Schlussempfehlung des BfArM („Beschlussvorlage“) Die Entscheidungsempfehlung des BfArM bleibt unverändert. Seite 24 von 30 7. Secnidazol Secnidazol ist in der amtlichen ATC-Klassifikation 2026 in der Gruppe „Antiparasitäre Mittel, Insektizide und Repellenzien, Mittel gegen Protozoen-Erkrankungen, Mittel gegen Amöben und andere Protozoen-Erkrankungen, Nitroimidazol-Derivate“ der ATC-Code „P01AB07“ zugeteilt. Die DDD beträgt 2 g O bezogen auf Secnidazol. Sachverhalt für das Fertigarzneimittel INOKY-Secnidazol once 2 g überzogenes Granulat Darreichungsform: überzogenes Granulat Anwendungsgebiete laut Fachinformation: INOKY-Secnidazol once wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung der folgenden Infektionen: - Trichomoniasis - Bakterielle Vaginose Die offiziellen Leitlinien zur angemessenen Anwendung von antibakteriellen Wirkstoffen sind zu beachten. Patientengruppe laut Fachinformation: Erwachsene Dosierung laut Fachinformation: Erwachsene 2 g Secnidazol als Einmalgabe. CHMP Opinion: nicht zutreffend Datum der Erteilung der Zulassung: 28.05.2026 Markteinführung: keine Angaben Aktuell gültige Messzahlen Derzeit ist keine geeignete Postion in Abschnitt 1 „abgeteilte orale Darreichungsformen“ der Anlage 1 vorhanden, der sich das Arzneimittel fachlich sinnvoll zuordnen lässst. Seite 25 von 30 Berechnung der Messzahlen nach VwV Unter Berücksichtigung von Anlage 2 - Abschnitt 4.7. „Fest definierte bzw. maximal mögliche Behandlungsdauer“ N1 = 1x (2g Granulat im Beutel) /Tag= 1 N2 = - N3 = - Beantragte Messzahlen durch den Antragsteller Beantragt wird die Aufnahme der wirkstoffbezogenen Ausnahme „Secnidazol“ in Abschnitt 1 „Abgeteilte orale Darreichungsformen“ mit den Messzahlen: N1 =1 N2 = - N3 = - Entscheidungsempfehlung Es wird empfohlen, die Position „Secnidazol“ als wirkstoffbezogene Ausnahme in Abschnitt 1 „Abgeteilte orale Darreichungsformen“ in die Position „Antibiotika/Chemotherapeutika“ mit den Messzahlen N1 =1, N2 = - und N3 = - aufzunehmen. Seite 26 von 30 Begründung Die vom BfArM ermittelten Messzahlen entsprechen der VwV. Die Position wurde entsprechend der Hauptindikation bakterielle Vaginose bestimmt, die nicht durch den ATC-Code abgedeckt wird. Stellungnahmen zu den Empfehlungen des BfArM: Im aktuellen Workflow wurden keine Stellungnahmen eingereicht. Schlussempfehlung des BfArM („Beschlussvorlage“) Die Entscheidungsempfehlung des BfArM bleibt unverändert. Seite 27 von 30 8. Tolebrutinib Tolebrutinib ist in der ATC-Klassifikation der WHO in der Gruppe L04AA „Selektive Immunsuppressiva“ der ATC-Code L04AA62 zugeordnet. Eine DDD ist nicht vergeben. Sachverhalt für das Fertigarzneimittel Cenrifki 60 mg Filmtabletten Darreichungsform: Filmtablette Anwendungsgebiete laut Fachinformation/Zusammenfassung der Merkmale: Cenrifki wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit sekundär progredienter Multipler Sklerose (SPMS) ohne Schübe in den letzten 2 Jahren. Patientengruppe laut Fachinformation: Erwachsene Dosierung laut Fachinformation: Die empfohlene Dosis beträgt 60 mg einmal täglich zu einer Mahlzeit. CHMP Opinion: liegt noch nicht vor Datum der Erteilung der Zulassung: geplant für Juni 2026 Markteinführung: geplant für 2. Halbjahr 2026 Seite 28 von 30 Aktuell gültige Messzahlen Berechnung der Messzahlen nach VwV Unter Berücksichtigung von Anlage 2 N1 = 1 x 1 Filmtablette à 60 mg Tolebrutinib / Tag x 10 Tage = 10 N2 = 1 x 1 Filmtablette à 60 mg Tolebrutinib / Tag x 30 Tage = 30 N3 = 1 x 1 Filmtablette à 60 mg Tolebrutinib / Tag x 100 Tage = 100 Beantragte Messzahlen durch den Antragsteller Beantragt wird die Aufnahme der wirkstoffbezogenen Ausnahme „Tolebrutinib“ in Abschnitt 1 „Abgeteilte orale Darreichungsformen“ in die Position „Immunsuppressiva“ mit den Messzahlen: N1 = 7 N2 = 28 N3 = 98 Seite 29 von 30 Entscheidungsempfehlung Vorbehaltlich der „CHMP Positive Opinion“/ des „EoP letter“ wird empfohlen, die Position „Tolebrutinib“ in Abschnitt 1 „Abgeteilte orale Darreichungsformen“ in die Position „Immunsuppressiva“ mit den Messzahlen: N1 = 10, N2 = 30 und N3 = 100 aufzunehmen. Die finale Fachinformation muss zusammen mit einer schriftlichen Bestätigung des Antragstellers, dass die SmPC, die dem BfArM bei Antragstellung vorlag, hinsichtlich der für die Bestimmung der Packungsgrößen maßgeblichen Angaben unverändert geblieben ist, innerhalb der in der VwV in §4 Satz (7) genannten Frist dem BfArM nachgereicht werden. Anderenfalls kann der Antrag dann erneut gestellt werden, wenn absehbar ist, dass die Zulassung innerhalb des vorgegebenen Zeitraums erteilt werden kann. Begründung Die vom BfArM ermittelten Messzahlen entsprechen der VwV. Stellungnahmen zu den Empfehlungen des BfArM: Im aktuellen Workflow wurden keine Stellungnahmen eingereicht. Seite 30 von 30 Schlussempfehlung des BfArM („Beschlussvorlage“) Die Entscheidungsempfehlung des BfArM bleibt unverändert. 1. Anselamimab 2. Denecimig 3. Gefurulimab 4. Imetelstat 5. Mavorixafor 6. Nerandomilast 7. Secnidazol 8. Tolebrutinib

*Grafik zeigt die Umfrageergebnisse für Berlin Laut dem Pharma Deutschland Gesundheitsmonitor sehen 20,1 Prozent der Befragten aus Berlin Herausforderungen in der Krankenhausversorgung. Im Bundesdurchschnitt liegt dieser Wert mit 30,3 Prozent deutlich höher. Damit gehört die Krankenhausversorgung in Berlin aus Sicht der Bevölkerung nicht zu den drängendsten Herausforderungen im Gesundheitswesen und reiht sich hinter der hausärztlichen, physischen und psychischen fachärztlichen Versorgung ein. Diese vergleichsweise positive Wahrnehmung trifft auf eine Krankenhauslandschaft, die leistungsfähig, aber stark beansprucht ist. Im Jahr 2024 gab es in Berlin 86 Krankenhäuser mit einer Bettenauslastung von 77,8 Prozent. Diese liegt deutlich über dem Bundesdurchschnitt von 72 Prozent. Berlin verfügt über große Versorgungskrankenhäuser, Universitätskliniken und spezialisierte Einrichtungen. Sie versorgen nicht nur die Berliner Bevölkerung, sondern auch Menschen aus dem Umland – insbesondere aus Brandenburg. Gleichzeitig ist das Angebot gemessen an der eigenen Bevölkerungszahl keineswegs groß. Mit 535,2 Krankenhausbetten je 100.000 Einwohnerinnen und Einwohnern liegt Berlin im unteren Drittel des Ländervergleichs. Nur Schleswig-Holstein, Niedersachsen und Baden-Württemberg weisen eine niedrigere Bettendichte auf. Berlin verbindet somit knappe stationäre Kapazitäten mit einer hohen Auslastung. Da die Krankenhausplanung in Deutschland in der Verantwortung der Länder liegt, stellt sich auch für Berlin die Frage, wie die Versorgung künftig zwischen Maximalversorgern, spezialisierten Kliniken und kleineren Häusern organisiert werden soll. Das Ende 2024 beschlossene Krankenhausversorgungsverbesserungsgesetz (KHVVG) setzt auf eine stärkere Bündelung und Spezialisierung von Leistungen. Komplexe Behandlungen sollen dort konzentriert werden, wo die erforderliche Erfahrung und Infrastruktur vorhanden sind. Ziel ist es, die Qualität der Versorgung weiter zu erhöhen und zugleich die wirtschaftliche Stabilität der für die Versorgung notwendigen Krankenhäuser zu sichern. Berlin hat rund 3,8 Millionen Einwohnerinnen und Einwohner und ist damit das am dichtesten besiedelte Bundesland Deutschlands. Die aktuelle Landesregierung besteht aus CDU und SPD, Regierender Bürgermeister ist Kai Wegner (CDU). Pharma Deutschland informiert im Rahmen seines Gesundheitsmonitors fortlaufend über die gesundheitspolitische Stimmungslage in Berlin vor der Wahl. Die nächste Wahl zum Berliner Abgeordnetenhaus findet am 20. September statt.

BERLIN Friedrichstraße 134 10117 Berlin BONN Ubierstraße 71–73 53173 Bonn Pharma Deutschland e. V. info@pharmadeutschland.de www.pharmadeutschland.de BRÜSSEL Rue Marie de Bourgogne 58 1000 Brüssel Ihre Ansprechpartner in der Pharma Deutschland-Pressestelle: Hannes Hönemann Leiter Abteilung Presse- und Öffentlichkeitsarbeit M: +49-171-5618203 hoenemann@pharmadeutschland.de Anna Frederike Gutzeit CvD Presse- und Öffentlichkeitsarbeit M: +49-170-4548014 gutzeit@pharmadeutschland.de Pressemitteilung Freiburger PFAS-Studie: Wer nur die Moleküle betrachtet, verkennt das große Ganze Pharma Deutschland kritisiert die UBA-Studie zur Ersetzbarkeit von PFAS-Wirkstoffen, weil sie die regulatorischen Pflichten und die operativen Realitäten ausblendet. Berlin (17. August 2026) - Pharma Deutschland kritisiert die Schlussfolgerung der im Sommer vorgestellten Freiburger PFAS- Studie (“Per- and polyfluorinated active pharmaceutical ingredients: Overview and alternatives, Sustainable Chemistry and Pharmacy”, DOI: 10.1016/j.scp.2026.102416) als verkürzt und irreführend. Die im Auftrag des Umweltbundesamts (UBA) erstellte Studie von M. Müller et al. kommt zu dem Ergebnis, dass für 87 Prozent der untersuchten humanmedizinischen PFAS-Wirkstoffe bereits PFAS- freie Alternativen existierten. Damit blendet die Studie allerdings genau jene regulatorischen, operativen und unternehmerischen Herausforderungen aus, die für eine Substitution in der Praxis entscheidend sind. Dazu Dr. Elmar Kroth, stellvertretender Hauptgeschäftsführer von Pharma Deutschland: “Eine Studie, die zeigen will, ob PFAS in Arzneimitteln ersetzbar sind, darf nicht bei der Molekülstruktur und der reinen Pharmakologie stehenbleiben. Sie würde zu völlig anderen Ergebnissen kommen, wenn sie sich auch mit der Praxis und den zugehörigen Akteuren beschäftigt hätte. Weil die Studie die Hersteller, Zulassungsbehörden, Ärzteschaft und Lieferketten nicht in den Blick nimmt, entsteht der Eindruck, einer breiten Substitution stünden keine handfesten praktischen, regulatorischen und juristischen Hürden im Weg, sondern lediglich ein fehlender Umsetzungswille der Unternehmen. Dieser Eindruck ist komplett falsch. Nicht die Bereitschaft der Pharmaunternehmen, sondern Arzneimittelrecht, Pharmakovigilanz, Produktionsrealität und Versorgungssicherheit bestimmen, ob, wann und zu welchem Preis ein Wirkstoff überhaupt ausgetauscht werden kann.” mailto:hoenemann@pharmadeutschland.de 2 Die 5 zentralen Kritikpunkte der Pharmabranche an der Freiburger Studie: 1. Chemische Verfügbarkeit ist nicht gleich praktische Austauschbarkeit Die Studie definiert eine „Alternative“ allein als PFAS-freien Wirkstoff derselben chemisch-pharmakologischen Gruppe – ohne Evidenzlage, Zulassungsstatus in Deutschland, Indikation, Dosierung oder Erstattung zu bewerten. Ein Molekül, das nur in anderen Ländern oder für andere Indikationen zugelassen ist, ist damit keine gleichwertige Therapieoption. Die Autorinnen und Autoren räumen selbst ein, dass sie die praktische Einsetzbarkeit nicht untersucht haben. 2. Der Austausch eines Wirkstoffs ist rechtlich keine Formsache Ein Wirkstoffwechsel erfordert in der Regel eine vollständige Neuzulassung. Reale Verfahren dauern lange: Das dezentralisierte Zulassungsverfahren beim BfArM nahm 2024 im Schnitt 746 Tage in Anspruch; die Entwicklung eines völlig neuen Wirkstoffs – wie für die neun von der Studie selbst eingeräumten Ausnahmefälle nötig – dauert 12 bis 13,5 Jahre. Solche Fristen ergeben sich aus dem Arzneimittelrecht, nicht aus mangelndem Willen der Hersteller. 3. Patientensicherheit und Langzeitdaten werden nicht gewürdigt Jeder Wirkstoffwechsel ist eine medizinische Nutzen-Risiko- Abwägung im Einzelfall. Neu zugelassene Alternativen stützen sich auf eine deutlich schmalere Sicherheits- und Langzeitdatenbasis; die verpflichtenden Pharmakovigilanz-Instrumente belegen, dass Wissenslücken erst über Jahre geschlossen werden. Dass ein Wechsel innerhalb einer Substanzklasse Risiken nicht automatisch löst, zeigt die Geschichte der COX-2-Hemmer – ausgerechnet ein solcher Klassenwechsel dient der Studie als Positivbeispiel. 3 4. Versorgungssicherheit und Produktionsrealität bleiben ausgeblendet Die Studie abstrahiert vollständig von Produktionskapazitäten und Lieferketten – und trifft auf ein bereits fragiles System: Anfang 2026 registrierte das BfArM mit 546 gleichzeitig aktiven Lieferengpässen einen Rekordwert, bei einer Importabhängigkeit von rund 68 Prozent aus Asien. Für manche Darreichungsformen wie z.B. Dosieraerosole gibt es im Akutfall keine Alternative; die Umstellung neuer Treibmittel dauert 6 bis 10 Jahre pro Produkt. Ein forcierter Substitutionsdruck erhöht das Engpassrisiko, ohne den globalen PFAS-Eintrag zu senken. 5. Falsche Diagnose statt Systemperspektive – und ein einseitiger Blick auf die Alternativen Indem die Studie die Akteure ausblendet, verschiebt sie die Ursache: Sie legt einen “Umsetzungs-Unwillen” der Unternehmen nahe, wo tatsächlich regulatorische, klinische und ökonomische Hürden wirken. Zugleich bleibt offen, ob die vorgeschlagenen Alternativen ökologisch überhaupt besser sind – Umweltdaten zu ihnen sind oft unvollständig. Pharma Deutschland fordert daher ein integriertes Bewertungsmodell, das Umweltwirkungen, Patientensicherheit und Versorgungssicherheit gleichrangig zusammenführt, sowie realistische Übergangsfristen. Die Branche ist bereit, gemeinsam mit den anderen Stakeholdern, wie bspw. UBA, BfArM, EMA und der Ärzteschaft, gemeinsame Lösungen in einem strukturierten Dialog zu diskutieren und zu erarbeiten. _______________ Der Pharma Deutschland e.V. ist der mitgliederstärkste Branchenverband der Pharmaindustrie in Deutschland. Er vertritt die Interessen von rund 400 Mitgliedsunternehmen, die in Deutschland ca. 80.000 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter beschäftigen. Die in Pharma Deutschland e.V. organisierten Unternehmen tragen maßgeblich dazu bei, die Arzneimittelversorgung in Deutschland zu sichern. So stellen sie fast 80 Prozent der in Apotheken verkauften rezeptfreien und fast zwei Drittel der rezeptpflichtigen Arzneimittel sowie einen Großteil der stofflichen und dentalen Medizinprodukte für die Patientinnen und Patienten bereit. Unter www.pharmadeutschland.de gibt es mehr Informationen zu Pharma Deutschland. http://www.pharmadeutschland.de/

"Eine Studie, die zeigen will, ob PFAS in Arzneimitteln ersetzbar sind, darf nicht bei der Molekülstruktur und der reinen Pharmakologie stehenbleiben. Sie würde zu völlig anderen Ergebnissen kommen, wenn sie sich auch mit der Praxis und den zugehörigen Akteuren beschäftigt hätte." Dr. Elmar Kroth stellvertretender Hauptgeschäftsführer "Weil die Studie die Hersteller, Zulassungsbehörden, Ärzteschaft und Lieferketten nicht in den Blick nimmt, entsteht der Eindruck, einer breiten Substitution stünden keine handfesten praktischen, regulatorischen und juristischen Hürden im Weg, sondern lediglich ein fehlender Umsetzungswille der Unternehmen. Dieser Eindruck ist komplett falsch. Nicht die Bereitschaft der Pharmaunternehmen, sondern Arzneimittelrecht, Pharmakovigilanz, Produktionsrealität und Versorgungssicherheit bestimmen, ob, wann und zu welchem Preis ein Wirkstoff überhaupt ausgetauscht werden kann,” so Dr. Elmar Kroth weiter. Die 5 zentralen Kritikpunkte der Pharmabranche an der Freiburger Studie: 1. Chemische Verfügbarkeit ist nicht gleich praktische Austauschbarkeit Die Studie definiert eine „Alternative“ allein als PFAS-freien Wirkstoff derselben chemisch-pharmakologischen Gruppe – ohne Evidenzlage, Zulassungsstatus in Deutschland, Indikation, Dosierung oder Erstattung zu bewerten. Ein Molekül, das nur in anderen Ländern oder für andere Indikationen zugelassen ist, ist damit keine gleichwertige Therapieoption. Die Autorinnen und Autoren räumen selbst ein, dass sie die praktische Einsetzbarkeit nicht untersucht haben. 2. Der Austausch eines Wirkstoffs ist rechtlich keine Formsache Ein Wirkstoffwechsel erfordert in der Regel eine vollständige Neuzulassung. Reale Verfahren dauern lange: Das dezentralisierte Zulassungsverfahren beim BfArM nahm 2024 im Schnitt 746 Tage in Anspruch; die Entwicklung eines völlig neuen Wirkstoffs – wie für die neun von der Studie selbst eingeräumten Ausnahmefälle nötig – dauert 12 bis 13,5 Jahre. Solche Fristen ergeben sich aus dem Arzneimittelrecht, nicht aus mangelndem Willen der Hersteller. 3. Patientensicherheit und Langzeitdaten werden nicht gewürdigt Jeder Wirkstoffwechsel ist eine medizinische Nutzen-Risiko-Abwägung im Einzelfall. Neu zugelassene Alternativen stützen sich auf eine deutlich schmalere Sicherheits- und Langzeitdatenbasis; die verpflichtenden Pharmakovigilanz-Instrumente belegen, dass Wissenslücken erst über Jahre geschlossen werden. Dass ein Wechsel innerhalb einer Substanzklasse Risiken nicht automatisch löst, zeigt die Geschichte der COX-2-Hemmer – ausgerechnet ein solcher Klassenwechsel dient der Studie als Positivbeispiel. 4. Versorgungssicherheit und Produktionsrealität bleiben ausgeblendet Die Studie abstrahiert vollständig von Produktionskapazitäten und Lieferketten – und trifft auf ein bereits fragiles System: Anfang 2026 registrierte das BfArM mit 546 gleichzeitig aktiven Lieferengpässen einen Rekordwert, bei einer Importabhängigkeit von rund 68 Prozent aus Asien. Für manche Darreichungsformen wie z.B. Dosieraerosole gibt es im Akutfall keine Alternative; die Umstellung neuer Treibmittel dauert 6 bis 10 Jahre pro Produkt. Ein forcierter Substitutionsdruck erhöht das Engpassrisiko, ohne den globalen PFAS-Eintrag zu senken. 5. Falsche Diagnose statt Systemperspektive – und ein einseitiger Blick auf die Alternativen Indem die Studie die Akteure ausblendet, verschiebt sie die Ursache: Sie legt einen “Umsetzungs-Unwillen” der Unternehmen nahe, wo tatsächlich regulatorische, klinische und ökonomische Hürden wirken. Zugleich bleibt offen, ob die vorgeschlagenen Alternativen ökologisch überhaupt besser sind – Umweltdaten zu ihnen sind oft unvollständig. Pharma Deutschland fordert daher ein integriertes Bewertungsmodell, das Umweltwirkungen, Patientensicherheit und Versorgungssicherheit gleichrangig zusammenführt, sowie realistische Übergangsfristen. Die Branche ist bereit, gemeinsam mit den anderen Stakeholdern, wie bspw. UBA, BfArM, EMA und der Ärzteschaft, gemeinsame Lösungen in einem strukturierten Dialog zu diskutieren und zu erarbeiten.