Pharma Deutschland Positionspapier zur Verwendung von Real-World-Data

Der Einsatz von Real-World Data (RWD) wird zunehmend in die wissenschaftliche Bewertung von Humanarzneimitteln integriert. Man erwartet durch RWD eine Unterstützung regulatorischer Bewertungen bis hin zur Entscheidungsfindung. 

Derzeit läuft das Projekt des International Council for Harmonisation (ICH) für eine Guidance E23 „Considerations for the Use of Real-World Evidence (RWE) to Inform Regulatory Decision Making with a focus on Effectiveness of Medicines“. Darin sollen die Definitionen für RWD und RWE international gleichlautend festgelegt werden. Als Vorläufer der ICH E23 gilt das ebenfalls von der ICH stammende Reflection Paper „on proposed international harmonisation of real-world evidence terminology and convergence of general principles regarding planning and reporting of studies using real-world data, with a focus on effectiveness of medicines“. Unter RWD werden dort die im Versorgungsalltag generierten Daten verstanden, die außerhalb kontrollierter klinischer Prüfungen erhoben werden. Werden diese Daten systematisch analysiert und methodisch aufbereitet, entsteht daraus Real-World Evidence (RWE).

RWD und daraus generierte RWE können praxisnahe Erkenntnisse liefern, sowohl zu Versorgungspfaden, zur Epidemiologie, zu Therapiesequenzen als auch zu Wirksamkeit, Sicherheit und Nutzen neuer oder bekannter Therapien. Die EMA widmet sich bereits seit Längerem diesem bislang zu wenig genutzten Datenschatz und verknüpft eine ganze Reihe von Projekten um diese besser in regulatorische Prozesse zum Wohl der Patienten in Europa einzubinden.

Pharma Deutschland hat die aktuelle Situation von RWD/RWE analysiert und dessen Nutzen sowie potentielle Risiken bewertet. Aus der Analyse wurde ein Positionspapier entwickelt, das seit dem 1. Juni 2026 auf der Internetseite von Pharma Deutschland verfügbar ist. Das Positionspapier macht Vorschläge, wie man den Datenschatz der RWD zukünftig besser nutzen kann, um von einer reinen Datenverfügbarkeit hin zu einer verlässlichen und patientenorientierten Datennutzung zu kommen.

Pharma Deutschland möchte mit dem Positionspapier seine Mitglieder dabei unterstützen, wenn sie das Thema RWD in ihre wissenschaftlichen, regulatorischen und strategischen Überlegungen einbeziehen. Es liefert auch Handlungsempfehlungen für eine zukünftig sicherer und bessere Nutzung von RWD/RWE im regulatorischen Umfeld.