Kinderarzneimittel

Kinderarzneimittel: Sicherheit, Forschung und faire Rahmenbedingungen verbessern

Kinder und Jugendliche sind bei der Behandlung mit Arzneimitteln besonderen Risiken ausgesetzt. Viele Medikamente sind nicht speziell für sie zugelassen oder erprobt, da die Entwicklung und Erforschung von Kinderarzneimitteln aufwendig, teuer und stark reguliert ist. Um die die regulatorischen Rahmenbedingungen von Kinderarzneimitteln zu verbessern, hat Pharma Deutschland – damals BAH – 2013 gemeinsam mit Pharmaunternehmen den Verein „Initiative Arzneimittel für Kinder“ gegründet.

Regulatorische Hürden abbauen – Bessere Therapieoptionen für Kinder schaffen

Frühe Nutzenbewertung optimieren
Pharma Deutschland setzt sich dafür ein, dass im Verfahren der sogenannten frühen Nutzenbewertung der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als Kinderarzneimittel automatisch als belegt gilt. Bereits im Zulassungsverfahren sind die Anforderungen an Kinderarzneimittel außerordentlich hoch. Ähnlich wie bei Orphan Drugs (Medikamente gegen seltene Krankheiten), bei der es für die Behandlung von Kindern keine therapeutisch gleichwertigen Alternativen gibt. Deshalb setzt sich Pharma Deutschland für eine grundlegende Anpassung des Verfahrens der frühen Nutzenbewertung ein. Hier sind dringend gesetzliche Änderungen notwendig.

Abbau praxisferner Anforderungen für Klinische Prüfungen

Bei der Durchführung klinischer Prüfungen mit Kindern und Jugendlichen ergeben sich zahlreiche Problemfelder. So ist u.a. die Einbeziehung großer Probandenzahlen notwendig, was gerade im Bereich der Pädiatrie eine große Hürde darstellt. Auch ist für die Teilnahme eines Kindes an einer Studie die schriftliche Einwilligung beider Elternteile bzw. Sorgeberechtigten notwendig. Visitentermine sind wenig familienfreundlich und mit einem großen bürokratischen Aufwand verbunden. Hier gilt es Erleichterungen zu schaffen und die Hürden für die Teilnahme von Kindern an einer Klinischen Prüfung abzubauen.

Nur notwendige Klinische Prüfungen durchführen

Die Einführung der Kinderarzneimittelverordnung (EG) Nr. 1901/2006 hatte das Ziel, die medizinische Versorgung von Kindern und Jugendlichen mit für sie zugelassenen Arzneimitteln zu verbessern. Hierzu gehörte allerdings auch die Vorgabe, unnötige Studien zu vermeiden. Um dies zu erreichen, sollten auch andere Möglichkeiten der Evidenzgenerierung neben RCTs (Randomised Controlled Trials) an Akzeptanz gewinnen, wie z. B. gut geführte Registerdaten (Real World Data) oder die Möglichkeit der Extrapolation. Diese werden die Durchführung einer RCT nicht ersetzen, können aber zu Erleichterungen beim Studiendesign und der Anzahl der einzuschließenden Kinder und Jugendlichen führen.

Mehr Sicherheit, bessere Versorgung und faire Rahmenbedingungen für Kinderarzneimittel – Pharma Deutschland macht sich dafür stark!