Eine Multi-Stakeholder-Strategie
Koordiniert vom Berlin Institute of Health at Charité
Im Auftrag des Bundesministeriums für Bildung und Forschung
Nationale Strategie für
gen- und zellbasierte Therapien
Impressum
Herausgeber
Berlin Institute of Health at Charité (BIH)
Translationsforschungsbereich der Charité –
Universitätsmedizin Berlin
Anna-Louisa-Karsch-Straße 2 | 10178 Berlin
www.bihealth.org
Stand Juni 2024
Gestaltung
incorporate berlin gmbh & co. kg
Oranienburger Straße 66 | 10117 Berlin
www.incorporateberlin.de
Druck
Pinguin Druck GmbH
Marienburger Straße 16 | 10405 Berlin
Bildnachweise
Titel: skynesher/Getty Images;
kupicoo/Getty Images
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Nationale Strategie für
gen- und zellbasierte Therapien
Inhalt
Executive Summary� 8
Einleitung � 12
Handlungsfeld I: Vernetzung und Unterstützung der Stakeholder� 16
Strategisches Ziel 1: Koordinierte Umsetzung der Maßnahmen der Nationalen Strategie � 19
Maßnahme 1: Etablierung einer Governancestruktur zur Umsetzung der Strategie � 19
Strategisches Ziel 2: Stärkung der politischen Verantwortung für das nationale Zukunftsthema GCT � 20
Maßnahme 1: Jährlicher Fortschrittsbericht zur Nationalen Strategie für GCT � 20
Maßnahme 2: Unterjährige Maßnahmen zur Vermittlung der Erfolge des Nationalen Netzwerks
GCT gegenüber der Politik auf Bundes- und Landesebene � 20
Maßnahme 3: Politische Informationsveranstaltungen an Innovationsstandorten � 21
Maßnahme 4: Kontaktaufbau und -pflege mit deutschen Vertreter*innen in EU-Gremien und
-Ausschüssen � 21
Strategisches Ziel 3: Stärkung nationaler Vernetzungsstrukturen � 22
Maßnahme 1: Etablierung einer zentralen Anlaufstelle (GCT-Website) mit strukturierten
Informationen über alle Stakeholder � 22
Maßnahme 2: Nationale GCT-Landkarte mit den relevanten Stakeholdern, Strukturen und
sonstigen Akteuren sowie deren funktionellen Interaktionen � 23
Maßnahme 3: Analyse der Netzwerkkomponenten und ihrer Vernetzung mit anschließender
SWOT-Analyse � 23
Maßnahme 4: Platzierung von GCT-Netzwerkanliegen in der nationalen
Wissenschaftsgemeinschaft, Netzwerkveranstaltungen � 24
Strategisches Ziel 4: Auf- und Ausbau nationaler und internationaler Vernetzungsaktivitäten � 24
Maßnahme 1: Information von nationalen und internationalen Patientenvertretungen� 25
Maßnahme 2: Information von Patient*innen � 25
Maßnahme 3: Information internationaler/europäischer klinischer Forschungsgruppen � 26
Maßnahme 4: Informationsaustausch mit nationalen und internationalen Regulatoren � 26
Maßnahme 5: Ansprache von nationalen und internationalen Investor*innen und Geldgeber*innen � 26
Maßnahme 6: Austausch und Kooperation mit Public-private Partnership (PPP)-Initiativen,
insbesondere der europäischen Innovative Medicines Initiative (IMI) � 27
Maßnahme 7: Gezielte Information von Wissenschaftsorganisationen und Verbänden � 27
Maßnahme 8: Platzierung der GCT-Initiative auf Internationalen Wissenschaftskongressen � 28
Maßnahme 9: Informationsaustausch mit Medizinischen Leistungserbringern und Krankenkassen � 28
Maßnahme 10: Einbeziehung internationaler Entitäten in die GCT-Wertschöpfungskette � 28
Handlungsfeld II: Ausbildung und Kompetenzstärkung� 30
Strategisches Ziel 1: Aufbau von Aus- und Weiterbildungsprogrammen für Nachwuchs- und
Fachkräfte sowie Verbesserung der für die Aus- und Weiterbildung notwendigen Infrastruktur � 34
Maßnahme 1: Konzepterstellung und Implementierung einer mehrgliedrigen, modularen
Zusatzausbildung � 34
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 2
Maßnahme 2: Etablierung von berufsbegleitenden interdisziplinären Master-
und Promotionsprogrammen an Universitäten und Fachhochschulen sowie von
Trainingsprogrammen für alle in der GCT tätigen Berufsgruppen � 36
Maßnahme 3: Einrichtung von nationalen Ausbildungs- und Trainingszentren für GCT zur
Stärkung akademischer und nichtakademischer sowie industrieller Kompetenzen � 38
Strategisches Ziel 2: Entwicklung von adäquaten Karriere-, Gratifikations- und
Interaktionskonzepten � 39
Maßnahme 1: Schaffung von Anreiz- und Gratifikationssystemen sowie von Karrierekonzepten � 39
Maßnahme 2: Entwicklung eines Interaktionskonzepts der an der Ausbildung und
Karriereentwicklung beteiligten Stakeholder � 40
Handlungsfeld III: Technologietransfer� 42
Strategisches Ziel 1: Verbesserung der Rahmenbedingungen zur frühen Erkennung und
Umsetzung des innovativen Potenzials von wissenschaftlichen Ergebnissen � 45
Maßnahme 1: Bildung, Ausbildung und Schulung � 45
Maßnahme 2: Stärkung der Technologietransferstellen (TTOs) � 46
Maßnahme 3: Aufbau von Strukturen zur gezielten Umsetzung und Marktvorbereitung von
GCT-Projekten � 47
Strategisches Ziel 2: Ganzheitliche Beratung und Bewertung von Transferprojekten, die den
gesamten Entwicklungsprozess eines innovativen Prüfpräparats (Investigational Medicinal
Product, IMP) von der Produktion bis zur Anwendung am Patienten oder an der Patientin einbezieht � 48
Maßnahme 1: Aufbau einer Product Development Unit (PDU) zur Unterstützung von
Projektplanung und -durchführung� 49
Maßnahme 2: Schaffung und Betrieb von gemeinsam nutzbarer Infrastruktur für
GCT-Entwickler*innen � 50
Strategisches Ziel 3: Erleichterung der Verwertung des gesellschaftlichen und/oder
wirtschaftlichen Potenzials der wissenschaftlichen Ergebnisse � 51
Maßnahme 1 (übergreifend): Erarbeitung eines nationalen Leitfadens für transparente
Ausgründungsstandards, zum Beispiel auf der Basis des USIT Guides � 51
Maßnahme 2 (GCT-spezifisch): Klärung und Verbesserung der Rahmenbedingungen, damit
Start-ups in der Anfangsphase bestehende Infrastrukturen der (Mutter-)Forschungseinrichtung
verwenden können, insbesondere teure GMP-Infrastruktur � 52
Maßnahme 3 (GCT-spezifisch): Patentrecherchen und Analysen für einige wenige absolute
Schlüsseltechnologien � 52
Strategisches Ziel 4: Etablierung der Anerkennung von Transferleistungen und Translations
erfolgen als Teil der wissenschaftlichen Reputation von Einzelpersonen und Institutionen � 53
Maßnahme 1: Optimierung der akademischen Anreizsysteme und projektspezifische
Beschäftigung qualifizierter Mitarbeiter*innen � 53
Maßnahme 2: Erfolgsgeschichten zum Technologietransfer kommunizieren � 54
Maßnahme 3: Transferleistungen von Forschungseinrichtungen als Qualitätskriterium � 54
3
Handlungsfeld IV: Standards, Normen und regulatorische
Rahmenbedingungen� 56
Strategisches Ziel 1: Defragmentierung und Vereinheitlichung von Zuständigkeiten und Prozessen
in der klinischen Forschung und Entwicklung von GCT sowie Stärkung der Bundesoberbehörde und
ihrer Ressourcen als Single Point of Contact � 59
Maßnahme 1: Umsetzung von einheitlichen Standards und Prozessen zur Erteilung einer
Herstellungserlaubnis insbesondere im Kontext von GCT und ihren Startmaterialien und
Wirkstoffen durch Anpassung der Kompetenzzuordnung zwischen lokalen Behörden und dem PEI � 60
Maßnahme 2: Stärkung des PEI mit ausreichenden Ressourcen � 60
Maßnahme 3: Zusammenführung und Integration der verschiedenen Genehmigungsprozesse
für die Entwicklung von Medizinprodukten und In-vitro-Diagnostika einschließlich ihrer
Software in das bestehende Antrags- und Genehmigungsverfahren für Arzneimittelstudien
nach EU VO CTR 536/2014 und in den zentralen Zulassungsprozess nach Regulation (European
Commission, EC) No 726/2004 � 61
Strategisches Ziel 2: Kontinuierliche Anpassung regulatorischer Prozesse an die Entwicklungen
im GCT-Bereich � 62
Maßnahme 1: Aufbau eines zentralen GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremiums � 62
Maßnahme 2: Erweiterung von Master-File-Systemen auf GCT � 63
Maßnahme 3: Entwicklung und Einführung eines „Entwicklungsfelds“/einer „Sandbox“ � 63
Maßnahme 4a: Ergebnisoffene Diskussion zur derzeitigen ATMP-Definition und zu den
relevanten Regulationswegen für den Bereich adoptiver Zelltherapien mit genetisch veränderten
Zellen (z. B. CAR-T-Zelltherapie) � 64
Maßnahme 4b: Reform des deutschen Stammzellgesetzes � 65
Maßnahme 5: Aufbau eines Registers für Hospital Exemptions zur Erhöhung der Transparenz
und Erfolgsmessung � 65
Strategisches Ziel 3: Erhöhung der Verfügbarkeit niederschwelliger regulatorischer Beratung � 66
Maßnahme 1: Aufbau eines Angebots niederschwelliger regulatorischer Beratung � 66
Handlungsfeld V: Ausbau von Qualität und Kapazitäten in der GMP-
Produktion� 68
Strategisches Ziel 1: Bedarfsangepasster Auf- und Ausbau von qualifizierten GMP-Infrastrukturen
(Herstellungs- und Qualitätskontrollkapazitäten), insbesondere für Ausgangsmaterialien und für
komplexe GCT-Produkte � 71
Maßnahme 1: Schaffung eines zentralen GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremiums � 71
Maßnahme 2: Erhebung von Daten zu den vorhandenen und in Planung und im Aufbau
befindlichen akademischen und industriellen GMP-Infrastrukturen in Deutschland im
Vergleich zu Europa sowie Ermittlung des Bedarfs an GMP-Infrastrukturen zur Herstellung und
Qualitätskontrolle von GCT � 72
Maßnahme 3: Bereitstellung ausreichender Mittel von Bund, Ländern und anderen
Kapitalgebern für den bedarfsgerechten Auf- und Ausbau, Erhalt sowie den Betrieb von
GMP-Infrastrukturen � 73
Maßnahme 4: Schaffung einer zentralen nationalen Produktionseinrichtung für die Herstellung
kritischer Ausgangsstoffe für GCT � 73
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 4
Strategisches Ziel 2: Sicherstellung der benötigten Personalkapazitäten und Expertise für die
GCT-Herstellung und Qualitätskontrolle � 74
Maßnahme 1: Erweiterung und Professionalisierung des Angebots für Aus- und Weiterbildung
von qualifiziertem Personal in allen Bereichen der GMP-Produktion von GCT � 75
Maßnahme 2: Verbesserung der Arbeitsrahmenbedingungen zur Gewinnung und zum Halten
qualifizierten Fachpersonals im Bereich GCT � 75
Strategisches Ziel 3: Effizienzsteigerung und Beschleunigung der Prozesse in der Herstellung � 76
Maßnahme 1: Aufbau einer übersichtlichen, für alle Akteure zugänglichen Datenbank mit
herstellungsrelevanten Informationen und Unterlagen � 77
Maßnahme 2: Schaffung einer einheitlichen Wissens- und Kommunikationsgrundlage
basierend auf Repositorien zur bzw. zum einheitlichen Datenspeicherung und -zugriff � 77
Strategisches Ziel 4: Weiterentwicklung und risikobasierte Verschlankung der
Rahmenbedingungen � 78
Maßnahme 1: Harmonisierung und risikobasierte Verschlankung der gesetzlichen und
regulatorischen Vorgaben für die GMP-gerechte Herstellung und -Kontrolle � 78
Handlungsfeld VI: Forschung und Entwicklung� 80
Strategisches Ziel 1: Verbesserung der strukturellen Voraussetzungen für translationale
Forschung und Entwicklung � 83
Maßnahme 1: Etablierung eines Nationalen GCT-Netzwerks mit Knotenpunkten � 83
Strategisches Ziel 2: Identifikation und Förderung von Zukunftsthemen � 85
Maßnahme 1: Etablierung neuer flexibler Förderformate mit kurzer Vorlaufzeit, die Bedarfe
erfüllen, die derzeit nicht ausreichend berücksichtigt sind � 87
Strategisches Ziel 3: Verbesserung der organisatorischen und regulatorischen
Rahmenbedingungen für präklinische und klinische GCT-Studien � 88
Maßnahme 1: Leichtere Implementierung von GCT-Herstellung und ihrer Translation in frühe
klinische Studien � 89
Maßnahme 2: Akzeptanz von Tierversuchen und realistische Einschätzung der Möglichkeiten
von Ersatzverfahren � 89
Maßnahme 3: Erhebung und Bereitstellung von Leistungskennzahlen von Regulator*innen und
Aufsichtsbehörden � 90
Maßnahme 4: Optimierung und Weiterentwicklung von Ethikkommissionen � 90
Strategisches Ziel 4: Gewährleistung der Einbindung von Patient*innen,
Patientenfürsprecher*innen und Patientenorganisationen � 91
Maßnahme 1: Festlegung von Standards für Projektbudgets und die Vergütung von
Patientenvertreter*innen � 91
Maßnahme 2: Entwicklung spezifischer Interaktionskonzepte � 92
Strategisches Ziel 5: Mentalitätswandel und Verstärkung des bioentrepreneurial Spirit in der
deutschen GCT-Gemeinschaft � 92
Maßnahme 1: Förderung des für GCT notwendigen Mentalitätswandels� 93
Maßnahme 2: Karriereaussichten und Zielpositionen für Naturwissenschaftler*innen als
Bioentrepreneure im öffentlichen Sektor � 94
5
Handlungsfeld VII: Marktzulassung und Übergang in die Versorgung� 96
Strategisches Ziel 1: Erleichterter Zugang zu und gezielte Auswahl von Patient*innen für eine GCT � 99
Maßnahme 1: Entwicklung und Umsetzung von Fort- und Weiterbildungskonzepten zur
optimalen Diagnostik für das Identifizieren und Stratifizieren von Patient*innen sowie das
Monitoring des Behandlungsverlaufs für Einrichtungen der Regelversorgung � 100
Maßnahme 2: Verankerung interdisziplinärer Therapieentscheidungs-Boards in der GCT-Diagnostik � 100
Maßnahme 3: Erstellung von bundesweit einheitlichen Qualifikationskriterien und Standards für
die entsprechende GCT-Zugangs- und -Verlaufsdiagnostik � 101
Strategisches Ziel 2: Flexibilisierung von Erstattungs- und Versorgungsmodellen in der
Anwendung von GCT � 101
Maßnahme 1: Berücksichtigung der bestverfügbaren Evidenz im Rahmen der
Zusatznutzenbewertung � 102
Maßnahme 2: Anpassung der Kriterien für die Berücksichtigung versorgungsnaher Daten bei
der Nutzenbewertung � 102
Maßnahme 3: Konkretisierung der nutzenbasierten Preisbildung � 103
Maßnahme 4: Verstärkte Nutzung von erfolgsabhängigen Erstattungsmodellen im Rahmen der
zentralen Preisverhandlung � 103
Maßnahme 5: Vereinheitlichung und Kostendeckung der Vergütung der Diagnostik � 104
Maßnahme 6: Schaffung flexiblerer Erstattungsmodelle in der Finanzierung der
Qualitätssicherung/Versorgung � 104
Strategisches Ziel 3: Qualitativ hochwertige, sichere und effiziente Behandlung der
Patient*innen mit innovativen Therapien durch die Etablierung von interdisziplinären
GCT-Behandlungseinrichtungen � 106
Maßnahme 1: Etablierung einer engen strukturellen Interaktion von Forschung und Versorgung � 106
Maßnahme 2: Verschlankung der Prozesse der für die Durchführung von GCT notwendigen
Qualifizierungen und Zertifizierungen der Behandlungseinrichtungen � 107
Maßnahme 3: Verschlankung der Prozesse der Vertragsgestaltung � 107
Maßnahme 4: Sicherstellung einer reibungslosen Zuweisung und Kommunikation unter den an
der Behandlung beteiligten Personen und Institutionen � 108
Strategisches Ziel 4: Optimierung und Etablierung der Datenlandschaft zum Zwecke der
vielseitigen Nutzbarkeit in der Forschung und Nachverfolgung von Langzeitdaten von GCT � 109
Maßnahme 1: Standardisierung der Erfassung und Dokumentation von Anwendungsdaten � 109
Maßnahme 2: Verstetigung eines methodenspezifischen nationalen GCT-Registers � 112
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 6
Handlungsfeld VIII: Interaktion mit der Gesellschaft� 114
Strategisches Ziel 1: Informiertheit der Gesellschaft über GCT durch Bereitstellung verlässlicher
und zielgruppenspezifischer Informationen � 117
Maßnahme 1: Aufbau einer zentralen Kommunikationsplattform mit Webpräsenz zur Bereit
stellung von Informationen für die verschiedenen relevanten Zielgruppen � 117
Maßnahme 2: Zielgruppenspezifische Informationsangebote für die breite Öffentlichkeit
erstellen bzw. auf diese verweisen � 118
Maßnahme 3: Zielgruppenspezifische Informationsangebote für Medienvertreter*innen/
Journalist*innen erstellen bzw. auf diese verweisen � 118
Maßnahme 4: Zielgruppenspezifische Informationsangebote für Patient*innen und
Patientenorganisationen erstellen bzw. auf diese verweisen � 119
Maßnahme 5: Zielgruppenspezifische Informationsangebote für Schüler*innen, Studierende
und Lehrende erstellen bzw. auf diese verweisen � 119
Maßnahme 6: Zielgruppenspezifische Informationsangebote für medizinische
Fachgesellschaften erstellen bzw. auf diese verweisen � 119
Maßnahme 7: Regelmäßigen Newsletter für einschlägige GCT-Publikationen und -Aktivitäten
für Patient*innen/Organisationen/Fachgesellschaften anbieten � 120
Strategisches Ziel 2: Unterstützung/Beratung der Entscheidungsträger*innen durch
Stärkung der Interaktion mit der Politik sowie Herstellung/Wahrung eines ergebnisoffenen
geisteswissenschaftlichen/gesellschaftlichen Diskurses � 120
Maßnahme 1: Verbesserung der zielgerichteten Übermittlung von Informationen an die Politik � 121
Maßnahme 2: Herstellung/Wahrung eines ergebnisoffenen geisteswissenschaftlichen/
gesellschaftlichen Diskurses � 121
Strategisches Ziel 3: Gezielte Förderung des Nutzenpotenzials von GCT durch verstärkte
Einbeziehung und Beteiligung von Forschungsförderorganisationen, Stiftungen und
spendenbereiter Zivilgesellschaft � 122
Maßnahme 1: Identifizierung und Mapping von Förderorganisationen, Stiftungen und
fördernden Privatpersonen � 122
Maßnahme 2: Erstellung von spezifischem Informationsmaterial für Stiftungen und
spendenbereite Einzelpersonen sowie Durchführung öffentlichkeitswirksamer Veranstaltungen
zur Spendenakquise durch Einwerbung von auf den Wissenstransfer ausgerichteten Fördermitteln � 123
Maßnahme 3: Verstärkung bereits etablierter bzw. geplanter Fördermaßnahmen und deren
Synergieentwicklung mit Stiftungen und spendenbereiten Einzelpersonen � 123
Übersicht: Strategische Ziele und Maßnahmen� 124
Abkürzungsverzeichnis� 128
Verzeichnis der Autor*innen� 130
7
Executive Summary
Ausgangslage
Gen- und zellbasierte Therapien (Gene and Cell-based
Therapies, GCT) sind ein zentraler Bereich für Innovatio-
nen in der biomedizinischen Forschung und klinischen
Versorgung. Sie bieten vielversprechende Ansätze zur Be-
handlung von bisher unheilbaren Krankheiten und können
regenerative Prozesse unterstützen. Zugleich besteht noch
großer Forschungsbedarf zur Verbesserung von Effizienz,
Sicherheit und breiter Verfügbarkeit. Obwohl Deutschland
in der Grundlagenforschung und auch in einigen techno-
logischen Entwicklungen führend ist, bestehen besondere
Herausforderungen bei der Umsetzung in die medizinische
Versorgung. Dies könnte dazu führen, dass Deutschland
international den Anschluss in diesem Bereich verliert
und die Versorgung von Patient*innen beeinträchtigt wird.
Andere Länder wie die USA, China, Großbritannien, aber
auch Frankreich, Italien und Spanien haben bereits effek-
tive Ökosysteme für die Entwicklung von GCT etabliert.
Deutschland hat die Chance, eine führende Rolle zu über-
nehmen, benötigt hierfür aber ein besseres Zusammenwir-
ken der vielfältigen Akteure aus Wissenschaft, Wirtschaft,
Politik und Gesellschaft.
Zielstellung und Vorgehensweise
Die Nationale Strategie für GCT strebt ein ganzheitliches
Konzept für den Standort Deutschland an, das sämtliche
Teile der Wertschöpfungskette von der Grundlagen-
forschung bis hin zur Versorgung integriert und vernetzt.
Ihr oberstes Ziel ist das Wohl der Patient*innen, indem
sie neue Perspektiven durch GCT bietet, besonders für
schwer kranke Menschen ohne wirksame Behandlungs-
optionen. Die Nationale Strategie für GCT wurde in einem
breiten Stakeholder-Prozess erarbeitet, der verschiedene
Perspektiven aus Wissenschaft, Wirtschaft, Politik und
Gesellschaft sowie von Patient*innen einbezog. Mehr als
150 Expert*innen trugen zur Ausarbeitung der acht identi-
fizierten Handlungsfelder bei, in denen jeweils detaillierte
Ziele formuliert und Maßnahmen zur Umsetzung empfoh-
len werden. Erstellt im Auftrag des Bundesministeriums für
Bildung und Forschung (BMBF) und koordiniert vom Ber-
lin Institute of Health at Charité (BIH) betont die Strategie
das enorme Potenzial von GCT für die Krankenversorgung,
die Gesundheitswirtschaft und den Pharmastandort
Deutschland zum Bespiel auch durch die Schaffung neuer
Arbeitsplätze in einem hochinnovativen Zukunftsfeld.
Übersicht über die Handlungsfelder
Die Nationale Strategie GCT wurde in Zusammenarbeit
multipler Stakeholder entwickelt. Sie umfasst die folgen-
den acht Handlungsfelder:
Handlungsfeld I: Vernetzung und Unterstützung der
Stakeholder
Ziel ist es, die Entwicklung und Anwendung von GCT
durch nationale Vernetzung, Zusammenarbeit zwischen
Wissenschaft, Krankenversorgung, Industrie und Politik
sowie internationale Verbindungen zu fördern. Maßnah-
men umfassen die Etablierung einer Governancestruktur
zur Umsetzung der Nationalen Strategie, das Aufstellen
einer nationalen GCT-Landkarte, sowie den Ausbau der
Kommunikation beispielsweise mit Regulator*innen, Pa-
tientenorganisationen und Investor*innen. Die Etablierung
und Verstetigung der Governancestruktur zum Beispiel in
Form eines Expertenrats zur Beratung der Politik sowie die
Erstellung eines Jahresberichts sollen die strategische Um-
setzung der Maßnahmen langfristig ermöglichen.
Handlungsfeld II: Ausbildung und Kompetenzstärkung
Für die erfolgreiche Entwicklung und Anwendung von GCT
sind gut ausgebildete Fachkräfte essenziell. Maßnahmen
beinhalten unter anderem die Schaffung von Ausbildungs-
programmen für akademische und nichtakademische Be-
rufsgruppen, die Implementierung interdisziplinärer Master-
und Promotionsprogramme sowie die Einrichtung nationaler
Ausbildungszentren. Diese Maßnahmen sollen dazu beitra-
gen, den Mangel an qualifiziertem Personal zu beheben und
die in Deutschland dringend benötigte Translation von GCT
in die medizinische Versorgung zu beschleunigen.
Handlungsfeld III: Technologietransfer
Der Technologietransfer soll sicherstellen, dass bio-
medizinische Forschungsergebnisse zum Nutzen von
Patient*innen, Wirtschaft und Gesellschaft eingesetzt
werden. Dafür ist eine durchgängige Translationskette
von der Patentierung bis zum klinischen Proof-of-Concept
notwendig. Maßnahmen umfassen die Verbesserung der
Rahmenbedingungen zur Erkennung und Umsetzung
innovativer Potenziale, die ganzheitliche Beratung und
Bewertung von Transferprojekten, die Anerkennung von
Transferleistungen als Teil der wissenschaftlichen Reputa-
tion sowie die erleichterte Verwertung des Potenzials von
wissenschaftlichen Ergebnissen.
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 8
Handlungsfeld IV: Standards, Normen und
regulatorische Rahmenbedingungen
Eine Verbesserung der regulatorischen Bedingungen zur
Erhöhung der Innovationskraft ist dringend notwendig.
Maßnahmen umfassen die Defragmentierung des regula-
torischen Umfelds für GCT, die Stärkung der Ressourcen in
der zentralen Bundesoberbehörde, die Verbesserung der
EU-Gesetzgebung und den Schutz, Erhalt und Ausbau aka-
demischer Forschungs- und Innovationsmöglichkeiten, vor
allem durch die Einführung einer sogenannten „Sandbox”.
Handlungsfeld V: Ausbau von Qualität und Kapazitäten
im Bereich der Good Manufacturing Practice (GMP)-
Produktion
Die Sicherung von Qualität und Leistungsfähigkeit der
GMP-Produktionskapazitäten in Deutschland ist von
höchster Relevanz, um im internationalen Umfeld wettbe-
werbsfähig zu bleiben. Hierzu gehören der bedarfsgerech-
te Auf- und Ausbau von GMP-Infrastrukturen insbesondere
für Ausgangsmaterialien und für komplexe GCT-Produkte,
die Sicherstellung qualifizierter Personalkapazitäten und
die Effizienzsteigerung und Beschleunigung der GMP-Pro-
duktion. Darüber hinaus müssen translationale Prozesse
durch Weiterentwicklung und risikobasierte Verschlankung
von Strukturen und Rahmenbedingungen optimiert wer-
den. Das Erreichen dieser Ziele soll von einem zentralen
GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremium vorangetrieben
werden.
Handlungsfeld VI: Forschung und Entwicklung
Die Verbesserung der Infrastruktur für Forschung und
Translation ist essenziell. Dezentrale Knotenpunkte sollen
der wissenschaftlichen Gemeinschaft zugänglich ge-
macht und Produktionskapazitäten ausgebaut werden.
Inkubatoren für Start-ups sollen Innovationen fördern
und Prüfeinrichtungen die Wirksamkeit und Sicherheit
der Innovationen gewährleisten. Neue Förderformate und
Kooperationen zwischen Industrie und Akademie sollen
die Übertragung von Forschungsergebnissen in klinische
Studien beschleunigen und die Einführung von GMP-
Light-Verfahren sowie allgemein schneller Genehmigungs-
verfahren soll den Forschungs- und Innovationsstandort
Deutschland stärken. Eine frühzeitige Einbindung von
Patient*innen stellt dabei sicher, dass ihre Bedürfnisse
ausreichend berücksichtigt werden.
Handlungsfeld VII: Marktzulassung und Übergang in
die Versorgung
Der rechtzeitige Zugang zu hochwertigen GCT kann die
Überlebenschancen und die Lebensqualität schwerstkran-
ker Patient*innen erheblich verbessern. Zur Optimierung
der Zulassung und Anwendung sind Anpassungen und
neue Strukturen notwendig. Die Einrichtung interdiszi-
plinärer GCT-Behandlungseinrichtungen und eine enge
Zusammenarbeit zwischen Forschung und Versorgung
sind zentral. Zudem muss durch Fortbildungen und
Standardisierung der Diagnostik sowie Einführung von
Therapieentscheidungs-Boards die Behandlungsqualität
gesichert werden. Die Vergütung der hier zu erbringenden
Leistungen muss durch angepasste Vergütungsmodelle
gewährleistet werden. Flexibilisierte Erstattungs- und
Versorgungsmodelle sollen im AMNOG-Prozess mehr
Spielräume eröffnen, um den Zugang zu neuen hochquali-
tativen, innovativen Therapeutika zu sichern. Schließlich ist
die Optimierung der Datenlandschaft durch standardisierte
Erfassung, Vernetzung vorhandener Register und Versteti-
gung eines nationalen GCT-Registers notwendig.
Handlungsfeld VIII: Interaktion mit der Gesellschaft
Das Feld der GCT erfordert einen intensiven Austausch
mit verschiedenen Akteuren. Die Gesellschaft soll umfas-
send über GCT informiert und Entscheidungsträger*innen
durch Stärkung der Interaktion mit der Politik unterstützt
werden. Maßnahmen dieses Handlungsfeldes umfassen
den Aufbau einer zentralen Kommunikationsplattform, ziel-
gruppenspezifische Informationsangebote, regelmäßige
Berichte an Ausschüsse von Bund und Ländern, die Ein-
bindung von Förderorganisationen sowie die Identifikation
und Motivation zur Spendenakquise von Stiftungen und
fördernden Privatpersonen und der Zivilgesellschaft.
9EXECUTIVE SUMMARY
Prioritäre Maßnahmen der jeweiligen
Handlungsfelder sind:
Handlungsfeld I: Vernetzung und Unterstützung der
Stakeholder
1. Die Etablierung einer Governancestruktur unter
Beteiligung der maßgeblichen Stakeholder
(Bottom-up Ansatz)
2. Die Erstellung einer GCT-Netzwerklandkarte
3. Die Erstellung eines jährlichen Fortschrittsberichts
zur Nationalen Strategie für GCT
Handlungsfeld II: Ausbildung und Kompetenzstärkung
4. Der Auf- und Ausbau von Aus- und Weiterbildungs
programmen für Fachkräfte aller Berufsgruppen
5. Die Schaffung von Anreiz- und Gratifikationssystemen
sowie von Karrierekonzepten – insbesondere aber
nicht nur – für akademische Laufbahnen
Handlungsfeld III: Technologietransfer
6. Die Einrichtung einer auf GCT fokussierten Product
Development Unit, die die Technologietransfereinrich-
tungen und die Akteur*innen translationaler Projekte
schulen, beraten und unterstützen kann
7. Das Enabling von Start-ups durch klare, einheit-
liche Beteiligungs- und Lizenzierungsbedingungen
sowie Ermöglichung des Zugriffs auf notwendige
Infrastrukturen
8. Die Etablierung von Transferleistungen als gleich
rangiges Kriterium für die Evaluation akademischer
Institutionen
Handlungsfeld IV: Standards, Normen und
regulatorische Rahmenbedingungen
9. Die Defragmentierung des regulatorischen Umfelds
für GCT durch Konzentration der Verfahren und Ver-
antwortlichkeiten, auch für die Herstellungserlaubnis,
beim Paul-Ehrlich-Institut (PEI)
10. Die Stärkung des PEI mit mehr Ressourcen
11. Die Einführung von Sandbox-Verfahren als
Innovationsraum
Handlungsfeld V: Ausbau von Qualität und Kapazitäten
im Bereich der Good Manufacturing Practice (GMP)-
Produktion
12. Die Schaffung eines zentralen GCT-GMP- und
-Regulatorik-Gremiums, bestehend aus allen
relevanten Akteuren (darunter z. B. BMG, PEI,
Akademie, Industrie), das kontinuierlich den Fortschritt
auf dem Weg zu den in diesem Handlungsfeld gesetz-
ten strategischen Zielen analysiert und zeit-
und bedarfsgerecht vorantreibt
13. Die zielgerichtete Bereitstellung ausreichender fi-
nanzieller Mittel von Bund, Ländern und sonstigen
Kapitalgebern für den bedarfsgerechten Auf- und
Ausbau sowie den Betrieb von GMP-Infrastrukturen,
einschließlich einer Produktionsstätte für kritische Aus-
gangsstoffe für GCT
Handlungsfeld VI: Forschung und Entwicklung
14. Die Etablierung eines Nationalen GCT-Netzwerks mit
Knotenpunkten
15. Die Etablierung neuer flexibler Förderformate mit
kurzer Vorlaufzeit, die derzeit nicht ausreichend
adressierte Bedarfe abdecken
16. Die Festlegung von Standards der Patientenein-
bindung für Projektbudgets und die Vergütung von
Patientenvertreter*innen für ihr Engagement in
Projekten und Auswahlverfahren
Handlungsfeld VII: Marktzulassung und Übergang in die
Versorgung
17. Die Gewährleistung der Qualitätssicherung inklusive
der Verankerung von Therapieentscheidungs-Boards
bei der Diagnostik und Behandlung von Patient*innen
durch die Anpassung von Vergütungsmodellen
18. Die Aufrechterhaltung der notwendigen Flexibilität in
der Nutzenbewertung und Preisbildung im AMNOG-
Prozess, um den Zugang zu und die Verfügbarkeit von
GCT für Patient*innen aufrecht zu erhalten
19. Die Standardisierung der Erfassung und Dokumenta-
tion von Anwendungsdaten durch Vernetzung vorhan-
dener Register und der Verstetigung eines methoden-
spezifischen nationalen GCT-Registers
Handlungsfeld VIII: Interaktion mit der Gesellschaft
20. Der Aufbau einer zentralen, webbasierten Anlaufstelle
zur Bereitstellung qualitätsgeprüfter Informationen
21. Das Zusammentragen oder die Erstellung zielgrup-
penspezifischer Informationsangebote für die ver-
schiedenen Stakeholdergruppen
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 10
Fazit
Gen- und zellbasierte Therapien (GCT) sind eines der
bedeutendsten Zukunftsthemen für die biomedizi-
nische Forschung und die klinische Versorgung von
Patient*innen. Unter den derzeitigen Bedingungen
ist es am Standort Deutschland für Forschende, die
Industrie und Kliniker*innen kaum möglich, in diesem
Feld bei Produktentwicklungen und der Anwendung in
der Versorgung international konkurrenzfähig zu blei-
ben. Um die Wettbewerbsfähigkeit des Forschungs-
und Innovationsstandortes Deutschland langfristig
zu stärken und vor allem den Zugang zu diesen
neuartigen Therapien für Patient*innen gewährleisten
zu können, müssen die vorgeschlagenen Maßnahmen
umgehend mit den politischen Entscheider*innen
diskutiert und umgesetzt werden. Dies ist nur in ge-
meinsamer Anstrengung und Verantwortung aller
beteiligten Stakeholder zu erreichen, weshalb der
hier gestartete Multi-Stakeholder-Ansatz fokussiert,
entschlossen und zügig weiterverfolgt werden sollte.
Dazu ist neben der Bereitschaft zur Weiterentwicklung
der Rahmenbedingungen und Prozesse innerhalb der
GCT-Gemeinschaft ein proaktives und konstruktives
Engagement der Politik notwendig. Das übergeord-
nete Ziel besteht darin kausal wirkende, gesundheits-
fördernde innovative Produkte und Anwendungen zu
schaffen, die sicher, effizient, finanzierbar und breit
verfügbar sind.
11EXECUTIVE SUMMARY
Einleitung
Ausgangslage
Gen- und zellbasierte Therapien (Gene and Cell-based
Therapies, GCT) sind Kernelemente der zukünftigen
Medizin, da sie einen kurativen Ansatz in der Behandlung
von Patient*innen mit schweren oder lebensbedrohlichen
Erkrankungen ermöglichen. Es gibt zahlreiche Varianten
von GCT teils mit etablierten Verfahren, teils unter Einsatz
neuartiger Materialien, Wirkprinzipien und Herstellungs-
prozesse. Genbasierte Therapien verwenden Nukleinsäu-
ren als DNA oder RNA zur Regulierung oder Hinzufügung
von biologischen Funktionen. Zelltherapien erzeugen und/
oder transferieren Zellen zu therapeutischen Zwecken in
den Organismus, oft auch genmodifizierte Zellen als Kom-
bination beider Ansätze.
Begriffsbestimmung:
Unter gen- und zellbasierten Therapien (GCT)
verstehen wir hier u. a. folgende Verfahren (nicht
abschließend):
• Therapieansätze mit Arzneimitteln für neuartige
Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products,
ATMPs):
– Somatische Zelltherapeutika (zum Beispiel u. a. in
Form von Stammzellen, Zellen des Immunsystems
oder mesenchymalen Stromazellen)
– Gentherapeutika in Form von Substitutions-,
Additions- oder Suppressionstherapien mithilfe
von viralen und nicht-viralen Vektoren oder
Genom-Editierung
– Tissue-Engineering-Produkte wie z. B. die Herstel-
lung von Geweben zur operativen Verwendung in-
klusive des Einsatzes von neuartigen Biomaterialien
• Therapieansätze mit neuartigen biologischen Produk-
ten, wie beispielsweise mRNA- und andere nuklein-
säurebasierte Verfahren, extrazellulären Vesikeln oder
Exosomen, die im Kontext eines gen- und zellbasier-
ten therapeutischen Verfahrens genutzt werden
• Weitere Ansätze dieser Art im Kontext von gen- und
zellbasierten Therapien
Folgende Verfahren werden dagegen nicht ein-
geschlossen:
• Ansätze, die für andere Zielsetzungen als gen- und
zellbasierte Therapien entwickelt werden (beispiels-
weise mRNA-Vakzinierungen gegen Infektionser-
krankungen)
• Ansätze, die ausschließlich auf niedermolekularen
Substanzen und/oder rekombinanten Proteinen
(inklusive Antikörpern) beruhen
GCT greifen nicht nur krankheitsmodulierend oder be-
schwerdelindernd ein, sondern adressieren direkt die
genetische oder epigenetische Ursache des Krankheits-
prozesses – was die Heilung einer Erkrankung ermöglicht.
In einigen Fällen können GCT schwerwiegende Symptome
rückgängig machen und die Entstehung, das Fortschreiten
und die Komplikationen von Krankheiten verhindern. GCT
können bahnbrechend wirken, da sie Perspektiven für
bislang nicht therapierbare Erkrankungen schaffen, eta-
blierte Therapien ablösen und Gewebe wiederherstellen
(regenerieren) können. Zugleich sind grundlegende Fragen
der Wirksamkeit und Sicherheit der GCT Gegenstand
intensiver wissenschaftlicher Untersuchungen. Die poten-
zielle Breite möglicher Anwendungen von GCT ist hoch.
Sie umfasst nicht nur seltene, genetisch bedingte Erkran-
kungen, sondern auch häufiger auftretende, oft komplexe
erworbene und/oder degenerative Erkrankungen. Allein in
Deutschland könnten Millionen von Patient*innen von der
Verfügbarkeit neuartiger und sicherer GCT profitieren.
Während Grundlagenforschung und auch anwendungs-
orientierte Technologieentwicklung für GCT in Deutsch-
land bereits erfolgreich betrieben wird, bleibt die Über-
führung vielversprechender Ansätze aus Forschung und
Entwicklung in die Versorgung von Patient*innen eine
besondere Herausforderung. Obwohl bereits lokale Tech-
nologiecluster aufgebaut wurden, hat eine überregionale
oder nationale Vernetzung der Forschungslandschaft
im Bereich GCT in Deutschland bislang noch nicht aus-
reichend stattgefunden, u. a. aufgrund von mangelnden
Synergieimpulsen und regionalen Unterschieden hinsicht-
lich der Genehmigungsverfahren. Trotz bemerkenswerter
positiver Beispiele erfolgreicher GCT-Anwendungen,
die hierzulande entwickelt wurden und werden, droht
Deutschland bei der Wertschöpfung in diesem Bereich
medizinischer Schlüsseltechnologien international den
Anschluss zu verlieren. Talente und Firmen wandern
zunehmend ins Ausland ab und führen ihre innovative For-
schung und Entwicklung dort weiter. Hierdurch leidet auch
die Attraktivität des Standorts Deutschland für nationale
und internationale Investor*innen. Für die Versorgung von
Patient*innen entstehen Risiken des unzureichenden oder
sehr kostenintensiven Zugangs zu neuartigen Therapien.
Andere Länder wie etwa die USA, China, Großbritannien,
aber auch Frankreich, Italien und Spanien haben wirk-
same Ökosysteme bis hin zu nationalen Strategien zur
systematischen Wertschöpfung bei der Entwicklung
neuartiger Therapien einschließlich GCT etabliert. Da das
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 12
Feld der GCT noch großes Entwicklungspotenzial aufweist
und die kritische Masse der Akteure aus Akademie und
Industrie beträchtlich ist, hat Deutschland die Möglichkeit,
in diesem Bereich innovativer Pharmazie und Krankenver-
sorgung eine führende Rolle zu erlangen. Voraussetzung
ist, dass notwendige Maßnahmen definiert sowie schnell
und entschieden eingeleitet werden. Dies erfordert eine
enge Zusammenarbeit zwischen öffentlicher Hand und
Privatwirtschaft einhergehend mit optimierter Vernetzung
sowie der Bildung international attraktiver Entwicklungs-
zentren. Regionale Initiativen zur Entwicklung von Techno-
logietransferprogrammen können einen wichtigen Beitrag
leisten – im Hinblick auf den internationalen Wettbewerb
und die in unserem föderalen System weit verteilten
Kompetenzen ist darüber hinaus die Entwicklung und
Verstetigung einer Nationalen Strategie für GCT durch alle
beteiligten Stakeholder erforderlich.
Zielstellung der Nationalen Strategie
Das Ziel der Nationalen Strategie für GCT ist die Erstellung
eines integrativen und lösungsorientierten Konzepts
für den Standort Deutschland. Dabei sollen alle Teile der
translationalen Wertschöpfungskette unabhängig von
speziellen Indikationen gestärkt und vernetzt werden – von
der Grundlagenforschung bis hin zur Versorgung. Es gilt
gemeinsam identifizierte Handlungsfelder zu stärken, die
Reibungsflächen an Schnittstellen zwischen unterschied-
lichen Bereichen der Wertschöpfungskette zu verringern,
die bestehenden Prozesse und regulatorischen Verfahren
zu optimieren und zu beschleunigen und für eine höhere
Durchlässigkeit und kontinuierliche Interaktion zwischen
den beteiligten Akteuren zu sorgen. Die europäischen und
internationalen Rahmenbedingungen sind bei allen Über-
legungen zu berücksichtigen, sollten jedoch anwender-
und patientenfreundlich und so wenig bürokratisch wie
möglich im föderalen System Deutschlands umgesetzt
werden. Insbesondere sollte das bereits vorhandene Syn-
ergiepotenzial in den betrachteten Bereichen ausgeschöpft
werden, um im europäischen und globalen Kontext die
Position der Bundesrepublik und Europas nachhaltig zu
stärken.
Das übergreifende Ziel der Strategie besteht vor allem
darin, das Wohl der Patient*innen zu verbessern.
Schließlich geben GCT vielen Patient*innen neue Hoff-
nung und Perspektive, insbesondere denjenigen, die unter
schweren und/oder lebensbedrohlichen z. T. aber sehr
seltenen Krankheiten leiden, für die es noch keine wirk-
samen Behandlungsoptionen gibt. Zentrale Aufgabe der
Wissenschaft ist die sorgfältige und verantwortungsvolle
Entwicklung neuer Verfahren unter Antizipation und Ver-
meidung potenzieller Risiken. Im Sinne der Versorgungs-
gerechtigkeit sollte gewährleistet werden, dass GCT in
Form von klinischen Studien und zugelassenen Therapien
indikationsgerecht allen Patient*innen im deutschen
Gesundheitssystem zugänglich sind, einschließlich der
notwendigen Transparenz hinsichtlich allgemeinverständ-
licher und evidenzbasierter Informationen.
Vorgehensweise und Prozess
Die Entwicklung der Nationalen Strategie für GCT ein-
schließlich der strategischen Ziele und Maßnahmen er-
folgte in einem umfangreichen sowie offenen Beteiligungs-
prozess im Multi-Stakeholder-Ansatz.
Dieser integrative Prozess ermöglichte die Abbildung von
zahlreichen relevanten Perspektiven und innovationsför-
dernden Ideen von Akteuren aus Wissenschaft, Wirtschaft,
Politik und Gesellschaft sowie von Verbänden, Behörden,
Stiftungen, Ethikkommissionen und Patientenorganisatio-
nen. In einem iterativen Prozess wurden gemeinsam mit
der GCT-Gemeinschaft acht inhaltliche Handlungsfelder
identifiziert und entsprechende Arbeitsgruppen einbe-
rufen. Diese befassten sich detailliert mit den jeweiligen
Themenbereichen, legten die strategischen Ziele fest und
empfahlen konkrete Maßnahmen für die Implementierung.
Die Erstellung der im vorliegenden Dokument beschrie-
benen Strategie wurde vom Berlin Institute of Health at
Charité (BIH) im Auftrag des Bundesministeriums für
Bildung und Forschung (BMBF) koordiniert. Dabei agier-
ten die Arbeitsgruppen inhaltlich souverän und stimmten
ihre Beiträge final untereinander ab. Insgesamt beteiligten
sich mehr als 150 ausgewiesene Expert*innen aus ganz
Deutschland in den Arbeitsgruppen aktiv an der Erstellung
des vorliegenden Dokuments.
Die Nationale Strategie für GCT versteht sich dem Auftrag
des BMBF gemäß als multiperspektivisch erarbeitete
Initiative mit politischer Zielsetzung und Nachhaltig-
keit für die Ressorts Bildung und Forschung, Gesund-
heit und Wirtschaft. Sie entstand vor dem Hintergrund
aktueller Strategien und Gesetzesinitiativen des Bundes,
insbesondere der Pharmastrategie, Hightech-Strategie,
Start-up-Strategie und Zukunftsstrategie Forschung und
Innovation sowie dem Gesundheitsdatennutzungsgesetz
(GDNG), dem Forschungsdatengesetz (FDNG) und dem
Medizinforschungsgesetz (MFG). Dabei erhebt das vor-
liegende Papier weder den Anspruch ein systematischer
wissenschaftlicher Review oder eine ethisch-rechtliche
Stellungnahme noch von partikularinteressenfreier Ob-
jektivität zu sein. Vielmehr handelt es sich dabei um eine
Darstellung der Bedingungen und Notwendigkeiten
für die erfolgreiche Entwicklung und Anwendung von
GCT auf der Basis des Wissens, der Erfahrungen und der
13EINLEITUNG
https://www.bundesgesundheitsministerium.de/fileadmin/Dateien/3_Downloads/P/Pharmastrategie/231213_Kabinett_Strategiepapier.pdf
https://www.hightech-forum.de/hightech-strategie-2025/
https://www.bmwk.de/Redaktion/DE/Publikationen/Existenzgruendung/start-up-strategie-der-bundesregierung.pdf?__blob=publicationFile&v=4
https://www.bmbf.de/bmbf/de/forschung/zukunftsstrategie/zukunftsstrategie_node.html
Meinungen von Stakeholdern, die in die Praxis eingebun-
den sind. Alle angesprochenen und nicht angesprochenen
ethisch, rechtlich oder sozial relevanten zentralen Themen
sind vor diesem Hintergrund zu verstehen. Das Papier wur-
de aus der Perspektive Deutschlands als einem Standort
geschrieben, der föderal organisiert ist und in Zukunft hof-
fentlich verstärkt föderiert agieren wird – mit Blick auf und
in enger Zusammenarbeit mit Patient*innen und ihren Ver-
tretungen sowie der Wissenschaft, Wirtschaft, Gesellschaft
und Einrichtungen der globalen Gesundheitsversorgung.
Einzigartig an der hier entstandenen Strategie ist die
interessengruppenübergreifende Konsensfindung, die
den strategischen Zielen und konkreten Maßnahmen
zugrunde liegt. Die Vielfalt der vorgeschlagenen Maß-
nahmen ist Ansporn und Anspruch zugleich: Ansporn
für wohlüberlegte konzertierte Aktionen und die kluge
Setzung von Schwerpunkten sowie der Anspruch, alle rele-
vanten Akteure einzubinden, um den Erfolg des Vorhabens
zu sichern. Das gemeinsame Anliegen aller Mitwirkenden
an der Nationalen Strategie für GCT ist es, gemeinsam
ein Hochtechnologiefeld mit einem hohen Potenzial zu
entwickeln, welches zunehmende Bedeutung für die Ge-
sundheitsversorgung gewinnen und zugleich bedeutende
wissenschaftlich-technische Weiterentwicklungen durch-
laufen wird. Das übergeordnete Ziel besteht darin, kausal
wirkende, gesundheitsfördernde innovative Produkte und
Anwendungen zu schaffen, die sicher, effizient, finanzier-
bar und breit verfügbar sind.
Die hier vorgelegte Strategie besitzt neben ihrem hohen
Wert für das Wohl der Patient*innen und der Gesellschaft
auch ein großes Potenzial für die industrielle Gesund-
heitswirtschaft und den Pharmastandort Deutschland – in
Bezug auf Innovation, Forschung und Wirtschaft sowie ins-
besondere die Möglichkeit, Arbeitsplätze in Deutschland
zu schaffen.
Erstellung des Dokuments
Das BIH fungierte im Auftrag des BMBF als Moderator und
Katalysator des Entwicklungsprozesses der Nationalen
Strategie für GCT. Im ersten Schritt der Strategieentwick-
lung wurde(n) sukzessive ein Entwurf für die Zielsetzung
erstellt und inhaltliche Handlungsfelder ausgearbeitet, die
das Grundgerüst der Nationalen Strategie bildeten. Die
Herausforderungen in den jeweiligen Handlungsfeldern
wurden skizziert, um die passenden strategischen Ziele
und konkreten Maßnahmen entwickeln zu können. Die
Zusammenstellung der Handlungsfelder und der sie kon-
kretisierenden Beschreibungen erfolgte gemeinsam mit
den Stakeholdern aus relevanten Bereichen im Rahmen
von Diskussionen bei öffentlichen Veranstaltungen sowie
auf der Basis von schriftlich geleistetem Feedback.
Es folgte ein weiteres Treffen zur Abstimmung Mitte Juni
2023 im Format eines „Runden Tisches“ unter Beteiligung
organisierter Verbände und Interessenvertretungen, um si-
cherzustellen, dass ein breites Spektrum an Personen aus
der GCT-Gemeinschaft in die Konsensfindung des Grund-
gerüsts der Nationalen Strategie involviert ist und so die
unterschiedlichen Belange aller Beteiligten berücksichtigt
werden können. Bei diesem Runden Tisch wurde die finale
Version des Entwurfs abgestimmt und dem BMBF nach
letzten Anpassungen am 30. Juni 2023 vorgelegt.
In der nächsten Phase ab Juli 2023 erhielten die Stake-
holder die Möglichkeit, Personen für die Teilnahme an
Arbeitsgruppen zu nominieren, in denen innerhalb der
beschriebenen Handlungsfelder strategische Ziele sowie
Maßnahmen mit konkreten Lösungsvorschlägen ent-
wickelt werden sollten. Im Zeitraum von Oktober 2023 bis
Juni 2024 erarbeiteten die Arbeitsgruppen unter koordina-
tiver und moderierender Unterstützung des BIH in einem
transparenten Prozess das Strategiedokument.
Im Mai 2024 wurden bei einem zweiten Runden Tisch die
Ergebnisse der Arbeitsgruppen bezüglich der jeweiligen
Handlungsfelder diskutiert und das Dokument unter Auf-
nahme der letzten Anmerkungen finalisiert. Die Veröffent-
lichung und Übergabe der Strategie an das BMBF erfolgte
am 12. Juni 2024 mit dem Ziel, dass die vorgeschlagenen
Maßnahmen durch die jeweiligen Akteure implementiert
und umgesetzt werden können.
Folgende Inhalte wurden dabei für jedes Handlungsfeld
erarbeitet:
• Ausgangslage und Herausforderungen
• Konkrete Lösungsvorschläge für die jeweils genannten
Aspekte
• Identifikation der für die Umsetzung notwendigen
Akteure
• Abschätzung des Ressourcenbedarfs
• Definition der Zeitlinie für die Umsetzung
• Benennung von messbaren Indikatoren, auf deren
Basis die erfolgreiche Umsetzung der Maßnahmen
rückblickend evaluiert werden kann
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 14
Übersicht über die identifizierten
Handlungsfelder
Die Nationale Strategie für GCT wurde in Synergie multip-
ler Stakeholder entwickelt und umfasst die hier dargestell-
ten Handlungsfelder:
Handlungsfeld I „Vernetzung und Unterstützung der
Stakeholder“:
Ausbau, Verbesserung und Defragmentierung der natio-
nalen Vernetzungsstrukturen der GCT-Forschungs- und
Entwicklungslandschaft mit allen beteiligten Partnern
Handlungsfeld II „Ausbildung und
Kompetenzstärkung“:
Aufbau von Aus- und Weiterbildungsprogrammen für
Nachwuchs- und Fachkräfte sowie Entwicklung von
Karriere-, Gratifikations- und Interaktionskonzepten
Handlungsfeld III „Technologietransfer“:
Optimierung der Voraussetzungen und der Prozesse für
einen leistungsfähigen Technologietransfer sowie der
Bedingungen für Ausgründungen und Start-ups
Handlungsfeld IV „Standards, Normen und
regulatorische Rahmenbedingungen“:
Optimierung von Standards für verantwortungsvolle
präklinische und klinische Forschung und Entwicklung
sowie von regulatorischen Rahmenbedingungen und der
Qualitätssicherung für die Herstellung und Entwicklung
von Produkten
Handlungsfeld V „Ausbau von Qualität und Kapazitäten
im Bereich der Good Manufacturing Practice (GMP)-
Produktion“:
Förderung von Aufbau und Vernetzung akademischer
GMP-Kapazitäten sowie Stärkung der Interaktion mit
privatwirtschaftlichen Produktionszentren, Gewinnung und
Qualifikation von Fachpersonal und Sicherstellung von
Lieferketten
Handlungsfeld VI „Forschung und Entwicklung“:
Optimierung der Rahmenbedingungen für präklinische
und klinische Studien, Verbesserung der Einbindung von
Patient*innen und Patientenorganisationen, Etablierung
von neuartigen Förderformaten und Identifikation und
gezielte Förderung von Zukunftsfeldern
Handlungsfeld VII „Marktzulassung und Übergang in die
Versorgung“:
Strukturen für die Diagnostik, Behandlung und Nachbeob-
achtung von Patient*innen, Verbesserung der klinischen
Anwendung von GCT und Überführung von GCT in die
Regelversorgung
Handlungsfeld VIII „Interaktion mit der Gesellschaft“:
Schaffung von Interesse und Bereitstellung von verläss-
lichen Informationen zu GCT für die Gesellschaft, Förderung
des geisteswissenschaftlichen Diskurses sowie die gezielte
Förderung des Nutzenpotenzials von GCT durch verstärkte
Einbeziehung und Beteiligung von Forschungsförderorgani-
sationen, Stiftungen und spendenbereiter Zivilgesellschaft
Standards, Normen
und regulatorische
Vernetzung und
Unterstützung der
Stakeholder
Marktzulassung
und Übergang
in die Versorgung
Ausbildung und
Kompetenzstärkung
Interaktion mit
der Gesellschaft
Ausbau von
Qualität und
Kapazitäten in der
GMP-Produktion
Technologie-
transfer
Forschung
und Entwicklung
Rahmenbedingungen
15EINLEITUNG
Stärkung
der politischen
Verantwortung
für das nationale
Zukunftsthema
GCT
Koordinierte
Umsetzung der
Maßnahmen der
Nationalen
Strategie 1
2
Auf- und Ausbau
nationaler und
internationaler
Vernetzungs-
aktivitäten
4
Stärkung
nationaler
Vernetzungs-
strukturen
3
Handlungsfeld I:
Vernetzung und
Unterstützung der
Stakeholder
Zusammenfassung
Im Handlungsfeld I werden Konzepte und Maß-
nahmen zur Defragmentierung der GCT-Forschung
sowie zum Aufbau einer nationalen Wertschöp-
fungskette vorgeschlagen. Diese Maßnahmen zielen
darauf ab, die Entwicklung und Anwendung dieser
Therapien über alle Lebensphasen und Fachberei-
che hinweg zu fördern. Sie umfassen den Ausbau
nationaler Vernetzungsstrukturen, die Interaktion
mit politischen Entscheidungsträger*innen, die
Zusammenarbeit zwischen Wissenschaft, Klinik,
Industrie und anderen Akteuren sowie die Stärkung
internationaler Verbindungen.
Ziel ist es, die Sichtbarkeit der Stakeholder und des
Netzwerks zu erhöhen, die interdisziplinäre Zusam-
menarbeit zu fördern, umfassende Informationen zu
GCT-Aktivitäten bereitzustellen und Diskussionen
zur Stärkung der Wertschöpfungskette anzustoßen.
GCT sollen als strategischer Schwerpunkt der Inno-
vationspolitik positioniert werden, unterstützt durch
Stärken-Schwächen-Analysen und intensive Kom-
munikation mit verschiedenen Interessengruppen.
Die Umsetzung erfolgt in enger Abstimmung mit den
Stakeholdern unter Begleitung der Arbeitsgruppen.
Perspektivisch wird außerdem ein Vorschlag für eine
Governance der Nationalen Strategie erstellt.
Die Koordinierung einiger der Maßnahmen erfolgt
durch das nationale Netzwerkbüro für GCT. Meilen-
steine zur Zielerreichung sind unter anderem die
Etablierung eines Runden Tisches der Stakeholder
als offiziell eingesetztes Gremium von Expert*innen,
eine nationale GCT-Landkarte, eine informative
Webseite, ein klinisches Datenregister, regelmäßige
Analysen, Netzwerktreffen, Fortbildungsveranstal-
tungen, Fortschrittsberichte und politische Infor-
mationsveranstaltungen. Zudem wird die Kommu-
nikation mit Regulatoren, Patientenorganisationen,
Kapitalgebern und anderen Akteuren auf nationaler
und europäischer Ebene systematisch ausgebaut.
Der Erfolg der Nationalen Strategie für GCT er-
fordert das Zusammenspiel vielfältiger Maßnahmen,
die schrittweise implementiert werden müssen. Für
das Handlungsfeld I stehen initial drei Maßnahmen
im Vordergrund: 1) die Etablierung einer Gover-
nancestruktur unter Beteiligung der maßgeblichen
Stakeholder (Bottom-up Ansatz), 2) die Erstellung
einer GCT-Netzwerklandkarte, 3) die Erstellung
eines jährlichen Fortschrittsberichts zur Nationalen
Strategie GCT.
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 16
Stärkung
der politischen
Verantwortung
für das nationale
Zukunftsthema
GCT
Koordinierte
Umsetzung der
Maßnahmen der
Nationalen
Strategie 1
2
Auf- und Ausbau
nationaler und
internationaler
Vernetzungs-
aktivitäten
4
Stärkung
nationaler
Vernetzungs-
strukturen
3
17
Hintergrund
GCT besitzen als innovatives, technologisch hochkom-
plexes Feld der Medizin ein großes medizinisches und
wirtschaftliches Potenzial. Um dieses Potenzial in Deutsch-
land zu heben und in die breite klinische Versorgung der
Bevölkerung zu überführen, müssen die vielfältigen natio-
nalen Akteure mit ihren komplementären Expertisen auf
mehreren Ebenen dieser neuen medizinischen Disziplin
in einer übergeordneten Governancestruktur zusammen-
geführt, strategisch miteinander vernetzt und ihre Aktivi-
täten synergistisch verzahnt werden. Hierzu zählen u. a.
die Grundlagenforschung auf dem Gebiet der genetischen
Zellmanipulation, translationale Forschung zu Einsatzmög-
lichkeiten von GCT sowie klinische Testungen und Anwen-
dungen. Bisher fehlt eine systematische Verzahnung der
wesentlichen Akteure und Handlungsebenen.
Ein zentrales Element für die Etablierung und Finanzierung
einer robusten Wertschöpfungskette für GCT-Produkte
in Deutschland ist die Identifikation von Stärken und
Schwächen und die Formulierung spezifischer Bedarfe.
Hierzu sind eine systematische Erfassung und Dar-
stellung der Akteure und Aktivitäten sowie bestehender
Engpässe erforderlich. Unabdingbar sind darüber hinaus
enge Abstimmungsprozesse zwischen akademischer und
außeruniversitärer, sowie pharmazeutischer Forschung,
pharmazeutischer Industrie, Wagniskapitalgeber*innen,
Patientenorganisationen sowie den Kostenträgern. Sie
müssen entwickelt und langfristig aufrechterhalten
werden. Schließlich ist ein kontinuierlicher Austausch mit
Landes- und Bundesbehörden zur Festlegung günstiger
regulatorischer Rahmenbedingungen für die klinische
Erprobung und Einführung innovativer GCT-Produkte
notwendig.
Zur nachhaltigen Entwicklung einer innovativen,
medizinisch und gesundheitsökonomisch starken GCT-
Landschaft in Deutschland braucht es eine strategische
Abstimmung flankierender politischer Maßnahmen des
Bundes und der Länder. Hierzu gehören bundesweit
einheitliche Rahmensetzungen genauso wie gezielte
Maßnahmen zur Stärkung der Innovationskraft und der
Wertschöpfungskette. Voraussetzung für eine erfolgreiche
Innovationspolitik ist eine umfassende Information und
Beratung politischer Entscheidungsträger auf Bundes- und
Landesebene in den Bereichen Wissenschaft, Gesundheit
und Wirtschaft.
Der Erfolg der Nationalen Strategie für GCT hängt maß-
geblich von internationalen Rahmenbedingungen, ins-
besondere auf europäischer Ebene ab. Diese umfassen
u. a. gesetzliche Regelwerke, Verfügbarkeit von Ausgangs-
stoffen und Herstellungskapazitäten sowie Zugang zu
klinischen Kohorten und Studiengruppen. Daher muss die
Nationale Strategie für GCT auf internationale Entwicklun-
gen im Feld reagieren und Potenziale, die sich durch inter-
nationale Kooperationen bieten, konsequent nutzen.
Übergreifend wurden für das Handlungsfeld vier strategi-
sche Ziele definiert:
Strategische Ziele
1. Koordinierte Umsetzung der Maßnahmen der
Nationalen Strategie
2. Stärkung der politischen Verantwortung für das
nationale Zukunftsthema GCT
3. Stärkung nationaler Vernetzungsstrukturen
4. Auf- und Ausbau nationaler und internationaler
Vernetzungsaktivitäten
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 18
Strategisches Ziel 1:
Koordinierte Umsetzung der Maßnahmen
der Nationalen Strategie
Erläuterung Ziel:
Das Gebiet der GCT ist ein wichtiger Baustein der
modernen Medizin und entwickelt sich weltweit mit
sehr hoher Dynamik. Dabei werden alle Bereiche
der Translation (von der Entwicklung und klinischen
Erprobung bis zur Anwendung und Verwertung) vor
große, häufig für das Fachgebiet spezifische, neue
Herausforderungen gestellt, die im nationalen und
internationalen Wettbewerb sehr unterschiedlich ad-
ressiert werden. Deutschland läuft dabei Gefahr, den
Anschluss zu verlieren bzw. nicht mehr aktiv in diese
Entwicklungen einbezogen zu werden. Deshalb zielt
die Nationale Strategie für GCT auf die Bündelung
von Kompetenzen am Standort Deutschland und
damit auf die flexible Anpassung, Beschleunigung
und Qualitätssteigerung von Entwicklungs- und
Transferprozessen ab. Zur Behebung der in der Stra-
tegie genannten bestehenden Struktur- und Hand-
lungsdefizite bedarf es einer zentralen Koordinierung
der Umsetzung der Handlungsempfehlungen sowie
der Einsetzung eines ständig aktiven Rats von
Expert*innen, der alle wesentlichen Stakeholder ein-
bezieht, um neu auftretende Hemmnisse zeitnah zu
erkennen und weitere Reaktions- und Förderbedarfe
aufzuzeigen. Dazu soll eine lösungsorientierte Netz-
werkstruktur etabliert werden, die in der Lage ist,
bislang föderal und institutionell parallel oder gar
getrennt agierende Akteur*innen aus Wissenschaft
und Industrie zusammenzuführen.
Maßnahme 1:
Etablierung einer Governancestruktur zur
Umsetzung der Strategie
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF),
Runder Tisch der Stakeholder
Beschreibung Maßnahme:
Die am Prozess beteiligten Stakeholder entwickeln für das
weitere Vorgehen eine Steuerungsstruktur zur Umsetzung
der Maßnahmen der Nationalen Strategie. Als Über-
gangsstruktur soll hierzu der für die Strategie einberufene
Runde Tisch der Stakeholder weitergeführt werden. Unter
Einbeziehung aller wesentlichen Stakeholder wird eine
Struktur geschaffen, die auf der Basis einer Chancen-
Risiko-(Strengths, Weaknesses, Opportunities, Threats,
SWOT)-Analyse geeignete Maßnahmen zur Ertüchtigung
der GCT-Wertschöpfungskette (z. B. eine neue Hightech-
Strategie des BMBF für Wissenschafts- und Industriever-
bünde, die Ausschreibung translationaler Forschungsver-
bünde, den Zugang zu freien Herstellungskapazitäten und
Infrastrukturen bzw. die interdisziplinäre Vernetzung über
die gesamte Wertschöpfungskette hinweg) ermittelt und
koordiniert. Als Teil dieser Struktur wird der Runde Tisch
der Stakeholder z. B. in Form eines offiziell eingesetzten
ständigen Rats oder einer Kommission von Expert*in-
nen für GCT verstetigt, um die notwendige Breite und
Aktualität der Strategieempfehlungen in diesem hochdyna-
mischen und innovativen Zukunftsfeld sicherzustellen. Die
Zusammensetzung des Rats von Expert*innen für GCT wird
regelmäßig auf Aktualität überprüft. Die Vertreter*innen soll-
ten ein klares Mandat ihrer entsendenden Organisationen
haben und konkrete Anliegen bilateral zwischen Expertenrat
und den jeweiligen Organisationen abstimmen. Eine eigene
Geschäftsstelle unterstützt die Arbeit des Rats. Das Netz-
werkbüro lässt den Mitgliedern des Runden Tisches sowie
weiteren Interessierten über einen Newsletter regelmäßig
aktuelle Informationen zukommen.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (innerhalb eines Jahres): Etablierung des
Rats, um wesentliche Weichenstellungen und Ressour-
cenzuweisungen umzusetzen
• Einrichtung einer Geschäftsstelle für die Erstellung
notwendiger Arbeitspapiere sowie zur administrativen
Unterstützung der Maßnahmen und Expert*innen
• Finanzielle Ausstattung für die Organisation, Durch-
führung und Einberufung des Rats für GCT (inklusive
Reise- und Organisationsmitteln)
• Die für die Geschäftsstelle benötigten Mittel werden auf
einen mittleren sechsstelligen Betrag (Personal- und
Sachkosten) pro Jahr geschätzt
19HANDLUNGSFELD I: VERNETZUNG UND UNTERSTÜTZUNG DER STAKEHOLDER
Erfolgsindikatoren
• Effektive Umsetzung der Maßnahmen der Nationalen
Strategie für GCT
Strategisches Ziel 2:
Stärkung der politischen Verantwortung
für das nationale Zukunftsthema GCT
Erläuterung Ziel:
Das Thema GCT wurde in Deutschland bisher
unterschätzt, obwohl es große Bedeutung in den
Bereichen Gesundheit, Forschung und Wirtschaft
hat. Obwohl es Aktivitäten und Kommunikation auf
verschiedenen Ebenen gibt, fehlt doch ein ganzheitli-
cher Blick auf die Wertschöpfungskette, was die stra-
tegische Abstimmung von politischen Maßnahmen
behindert. Die Bundesregierung hat diese Notwen-
digkeit nun erkannt und plant, GCT als strategischen
Schwerpunkt zu definieren. Ziel ist es, bundesweit
einheitliche Rahmenbedingungen zu schaffen und
die Innovationspolitik zu verbessern, um die Wett-
bewerbsfähigkeit Deutschlands zu erhöhen.
Maßnahme 1:
Jährlicher Fortschrittsbericht zur Nationalen
Strategie für GCT
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BMBF, Runder Tisch der Stakeholder, Arbeitsgruppe
(AG) I, Vertreter*innen aus der GCT-Gemeinschaft
Beschreibung Maßnahme:
Aufbauend auf der Nationalen Strategie für GCT sollte
die Bundesregierung einen jährlichen Fortschrittsbericht
über das Technologiefeld der GCT erstellen lassen. Das
GCT-Netzwerk, repräsentiert z. B. durch das nationale
Netzwerkbüro, wird diesen dann entsprechend ausarbei-
ten. Der Bericht soll der Bundesregierung die Möglichkeit
geben, ggf. Maßnahmen mit den Fachministerkonferenzen
der Länder zu beraten. Der Bericht verschafft den Ak-
teur*innen aus Forschung, Gesundheitsversorgung, Wirt-
schaft und Finanzen einen Überblick über die aktuellen
Schwerpunkte und Entwicklungen im hoch innovativen
Themenfeld der GCT. Er dokumentiert die erreichten Ziele
und benennt ausstehende Maßnahmen auf Bundes- und
Landesebene. Eine enge, ressortübergreifende Abstim-
mung auf Ebene der Staatssekretär*innen ist zwingend
erforderlich, um eine zukunftsorientierte Forschungs- und
Innovationspolitik zu erreichen. Idealerweise finden diese
Gespräche kontinuierlich und regelmäßig als „GCT-Runde
der Staatssekretär*innen“ statt.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Mittelfristig (2 Jahre)
• Die Erstellung setzt die politische Bereitschaft zur Um-
setzung, das Vorhandensein von Personal im nationalen
Netzwerkbüro, bei den Netzwerkpartnern und AGs
sowie Abstimmungen mit Regierungsvertreter*innen
voraus
Erfolgsindikatoren
• Implementierung der GCT-Thematik in den Minister-
konferenzen
• Beratung in den Plenarsitzungen von Bundestag und
Landesparlamenten
Maßnahme 2:
Unterjährige Maßnahmen zur Vermittlung
der Erfolge des Nationalen Netzwerks GCT
gegenüber der Politik auf Bundes- und
Landesebene
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Runder Tisch der Stakeholder, nationales Netzwerkbüro,
Vertreter*innen aus der GCT-Gemeinschaft
Beschreibung Maßnahme:
Die Akteure der Bundes- und Landespolitik werden regel-
mäßig schriftlich über die erreichten Erfolge des Netzwerks
informiert (z. B. über neue Forschungsansätze, klinische
Studienprogramme, Ausgründungen, Clusterinitiativen,
Kooperationsprojekte, Zulassungen von GCT in Deutsch-
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 20
land im Vergleich zu EU und weltweit). Die entsprechenden
Berichte enthalten auch Hinweise zu notwendigen Rahmen-
bedingungen für die Fortführung der Projekte. Zusätzlich
werden Musterpräsentationen erstellt, die regelmäßig
aktualisiert und mit Informationen aus Bundesforschungs-
berichten, Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG-)
Förderatlanten und Industrieberichten angereichert werden,
um politische Gesprächspartner*innen und Netzwerkpart-
ner*innen einzubeziehen.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr)
• Die unterjährige Erstellung und Verbreitung der Unter-
lagen erfordert die anhaltende professionelle Redaktion
und Edition durch das nationale Netzwerkbüro oder die
Geschäftsstelle der Governancestruktur sowie die Bera-
tung durch einschlägig erfahrene Netzwerkpartner*innen
Erfolgsindikatoren
• Analyse des Informationsstands der Adressaten in
Bezug auf GCT-Belange (ggf. durch das nationale Netz-
werkbüro zu beauftragen)
Maßnahme 3:
Politische Informationsveranstaltungen an
Innovationsstandorten
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Vertreter*innen aus der GCT-Gemeinschaft, nationales
Netzwerkbüro
Beschreibung Maßnahme:
Auf Bundes- und Länderebene bestehen etablierte Gesund-
heitsinitiativen, die Expertise aus Wissenschaft, Gesundheits-
wesen, Regionalpolitik und Industrie bündeln. Dazu gehören
z. B. das „Forum Gesundheitsstandort Baden-Württemberg“,
die „Initiative Gesundheitsindustrie Hessen“, der „Bayerische
Pharmagipfel“, der „Round Table Gesundheitswirtschaft beim
Bundesministerium für Wirtschaft und Klimaschutz (BMWK)“
und das „Institute for Biomedical Translation Lower Saxony“.
Diese Cluster sind mit der Bundes- und Landespolitik eng ver-
bunden. Die Nationale Strategie für GCT wird diese Strukturen
nutzen, um die Potenziale von GCT in der Gesundheitsfor-
schung zu betonen. Sie plant, ausgewählte Themenschwer-
punkte beispielsweise in parlamentarischen Veranstaltungen
und Fachgesprächen zu diskutieren. Die Innovationsstandorte
des „Netzwerks GCT“ werden sich der Fach- und politischen
Öffentlichkeit als „Schaufenster“ zur Verfügung stellen, um
Anwendungsbereiche von GCT vorzustellen, die sonst zu
wenig Beachtung finden. Ein Beispiel dafür ist die Diskussion
über Gentherapien in der Kinder- und Jugendmedizin.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr)
• Angebote für Veranstaltungen können zunächst von einzel-
nen Netzwerkpartner*innen ausgehen und von diesen ei
genständig organisiert werden. Später sollten entsprechende
lokale Veranstaltungen unter Einbeziehung weiterer Part-
ner*innen im Netzwerk koordiniert und beworben werden
Erfolgsindikatoren
• Teilnahme, Rückmeldungen der eingeladenen
Gesprächspartner*innen
Maßnahme 4:
Kontaktaufbau und -pflege mit deutschen
Vertreter*innen in EU-Gremien und
-Ausschüssen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Runder Tisch der Stakeholder und Vertreter*innen aus
der GCT-Gemeinschaft mit bestehenden Kontakten auf
EU-Ebene, BMBF
Beschreibung Maßnahme:
Europa setzt den Rahmen. Daher ist ein kontinuierlicher
Kontakt des nationalen Netzwerkbüros zu Vertreter*innen
der Europäischen Kommission des EU-Parlaments von
Bedeutung. Die Kommission regelt die EU-Zulassung und
Genehmigung von Advanced Therapy Medicinal Products
(ATMP), stellt Fördermittel für die Erforschung von GCT
zur Verfügung und unterstützt die europäische Gesund-
heitsversorgung durch Programme zur Verbesserung der
Versorgung mit innovativen Gesundheitsprodukten in
Europa (EU-Ausschreibungsprogramme, neue Förderlinien
wie Kofinanzierungen klinischer Entwicklungen durch EU
und Industrie sowie Pharmafirmen). Deutsche Vertreter*in-
nen unter Einbeziehung der Kontakte der Netzwerkpart-
ner*innen in einschlägigen EU-Gremien und -Ausschüssen
sollten hierzu gezielt angesprochen werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr)
• Personelle Ressourcen im nationalen Netzwerkbüro zur
Koordination (und Umsetzung) der Lobbyarbeit und Kom-
munikation mit den Netzwerkpartner*innen, insbesondere
EU-Büros der Wissenschafts- und Pharmaorganisationen,
die teilweise diese Kontakte für das GCT-Netzwerk (unter
Einbeziehung der AGs) übernehmen könnten
Erfolgsindikatoren
• Berücksichtigung der GCT-Thematiken in EU-weiten
Förderlinien, Ausschreibungen, Gesetzgebung etc.
21HANDLUNGSFELD I: VERNETZUNG UND UNTERSTÜTZUNG DER STAKEHOLDER
Strategisches Ziel 3:
Stärkung nationaler Vernetzungs
strukturen
Erläuterung Ziel:
Die Kommunikation und Vernetzung zwischen den
Stakeholdern erfolgt durch individuelle Koopera-
tionen, temporäre Forschungsverbünde, institutio-
nalisierte Forschungsverbünde (wie das Nationale
Centrum für Tumorerkrankungen und das Bayerische
Zentrum für Krebsforschung), medizinische Fach-
gesellschaften und wissenschaftliche Kongresse. Es
gibt jedoch nur wenige systematische Vernetzungen
zwischen stammzellbasierten Ansätzen (z. B.
ESC-Parkinson-Therapie, iPSC-Herzpflaster), vektor-
basierten Gentherapieansätzen (z. B. bei 5qSMA,
Sichelzellanämie, PCSK9, DMD) und (stamm)zellba-
sierten Gentherapieansätzen, einschließlich neuerer
Ansätze der Gen-Immuntherapie (z. B. Chimeric
Antigen Receptor- (CAR-) T-Zellen). Ein regelmäßi-
ger, institutionalisierter Austausch mit einem um-
fassenden Themen- und Maßnahmenkatalog findet
bisher nicht statt.
Ziel: Die interdisziplinäre Vernetzung aller Stake-
holder und relevanter Cluster sollte eine umfassende
und schnelle Information über lokale, überregionale
und nationale GCT-Aktivitäten ermöglichen, die
Sichtbarkeit der Stakeholder erhöhen sowie Dis-
kussionen und Lösungsansätze zur Verbesserung
der Infrastrukturen, Produktivität und Sichtbarkeit
der Stakeholder im Sinne des nationalen Interesses
katalysieren.
Maßnahme 1:
Etablierung einer zentralen Anlaufstelle
(GCT-Website) mit strukturierten
Informationen über alle Stakeholder
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Nationales Netzwerkbüro in Abstimmung mit dem
Runden Tisch der Stakeholder
Beschreibung Maßnahme:
Eine zentrale GCT-Website bietet strukturierte Informatio-
nen über relevante GCT-Stakeholder einschließlich ihrer
Ziele, Leistungen und Position in der GCT-Landschaft
(siehe auch Handlungsfeld VIII, strategisches Ziel 1, Maß-
nahme 1). Eine GCT-Landkarte, Medienbeiträge und eine
Jobbörse sind ebenfalls verfügbar. Die Inhalte werden von
den Arbeitsgruppen bereitgestellt und die Stakeholder
sind angehalten, ähnliche Informationen auf ihren eigenen
Websites im GCT-Design zu präsentieren. Ein Netzwerk-
kalender und ein Newsletter mit relevanten Informationen
stehen ebenfalls zur Verfügung. Schlüsselinformationen
zur internationalen Entwicklung des GCT-Feldes, ins-
besondere im EU-Raum, u. a. mit Informationen zu zuge-
lassenen Produkten, laufenden klinischen Studien, sowie
Industrieunternehmen aus dem Pharma- bzw. Biotech-Be-
reich werden z. T. im Rahmen anderer Initiativen bereits
vorgehalten und sollten auf der GCT-Website gut sichtbar
verlinkt werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1–2 Jahre)
• Aufbau parallel zur GCT-Landkarte
• Erstellung erfordert zusätzliche Personalressourcen im
nationalen Netzwerkbüro, die Beauftragung Dritter mit
der Website-Programmierung und Designerstellung
sowie die erhebliche Abstimmung mit den und Zuarbeit
durch die Netzwerkpartner*innen
• Langfristige Pflege der Website erforderlich
Erfolgsindikatoren
• Freischaltung der Website (bis 2026)
• Nutzungsprofil der Website
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 22
Maßnahme 2:
Nationale GCT-Landkarte mit den relevanten
Stakeholdern, Strukturen und sonstigen
Akteuren sowie deren funktionellen
Interaktionen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Nationales Netzwerkbüro in Abstimmung mit dem
Runden Tisch der Stakeholder
Beschreibung Maßnahme:
Die Landkarte bietet eine strukturierte Übersicht über
relevante GCT-Akteure. Dazu gehören z. B. der Runde
Tisch, akademische Gruppen, Forschungseinrichtungen,
Produktionsstätten, klinische Behandlungseinrichtungen,
Biotech- und Pharmafirmen, Regulierungsbehörden,
Ethikkommissionen, Kapitalgeber und Fachverbände.
Sie schließt Forschungsverbünde, Gentherapieprodukte,
Zellprodukte und klinische Studien ein. Strukturierung und
Qualitätssicherung erfolgen durch ein gewähltes Gremium
unter Einbeziehung der AG I und des nationalen Netzwerk-
büros. Die Landkarte wird vom Netzwerkbüro erstellt und
gepflegt und enthält Links zu den Webseiten der Akteure.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr)
• Das nationale Netzwerkbüro sollte hierfür notwendiges
Personal einsetzen sowie zur graphischen Gestaltung
und Programmierung der Navigation und Verlinkungen
externe Aufträge vergeben können
• Langfristig ist die kontinuierliche Pflege der Landkarte
zu gewährleisten
Erfolgsindikatoren
• GCT-Netzwerklandkarte mit Navigationsinstrumenten
und Verlinkungen ist öffentlich zugänglich
• Langfristig: Besuchsprofil der Landkarte
Maßnahme 3:
Analyse der Netzwerkkomponenten und
ihrer Vernetzung mit anschließender
SWOT-Analyse
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Runder Tisch der Stakeholder, nationales Netzwerkbüro
Beschreibung Maßnahme:
Die Ziele, Aufgaben und bestehenden Netzwerke der
GCT-Stakeholder werden erfasst und auf Kongruenz oder
potenzielle Zielkonflikte untersucht. Ansprechpartner*in-
nen werden in allen GCT-Arbeitsgruppen identifiziert, um
strategische Inkongruenzen zu minimieren. Eine SWOT-
Analyse in direktem Austausch mit den jeweiligen Stand-
orten, möglicherweise unterstützt durch externe Gutach-
ten, bewertet das Netzwerk und ermittelt Potenziale sowie
Engpässe in der nationalen GCT-Wertschöpfungskette im
internationalen Vergleich. Die Analyse bildet die Grundlage
für Maßnahmen zur Stärkung der Wertschöpfungskette,
die alle betroffenen Fachgebiete auf Bundes- und Landes-
ebene einbeziehen. Die Wirksamkeit der Maßnahmen wird
durch kontinuierliches Monitoring überprüft.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Die Analyse beginnt nach Festlegung der Netzwerk-
partner und weiterer Komponenten
• Eine erste (Zwischen)bilanz sollte kurzfristig erarbeitet
werden (1 Jahr) und als Ausgangspunkt für das weitere
Vorgehen sowie die Einleitung gezielter Maßnahmen
dienen
• Im ersten Schritt werden vor allem personelle Ressour-
cen (Arbeitszeit) der beteiligten Netzwerkpartner sowie
die Dienste eines koordinierenden und moderierenden
Akteurs (Netzwerkbüro) oder externen Auftragnehmers
benötigt
Erfolgsindikatoren
• Zwischen- und Abschlussberichte des zuständigen Gre-
miums, abgeleitete Handlungsfelder zur Verbesserung
der Kongruenz des Netzwerks
• SWOT-Analyse und daraus abgeleitete Maßnahmen
23HANDLUNGSFELD I: VERNETZUNG UND UNTERSTÜTZUNG DER STAKEHOLDER
Maßnahme 4:
Platzierung von GCT-Netzwerkanliegen in
der nationalen Wissenschaftsgemeinschaft,
Netzwerkveranstaltungen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Mitglieder des Runden Tisches der Stakeholder, Allianz
der Wissenschaftsorganisationen, Fachgesellschaften,
nationales Netzwerkbüro
Beschreibung Maßnahme:
Die Nationale Strategie für GCT und ihre Themen sollten
in der Wissenschaftsgemeinschaft eingehend diskutiert
werden. Hierzu sollte das Thema in den Kongressen der
einschlägigen Fachgesellschaften, des Netzwerks Uni-
versitätsmedizin (NUM) und der Deutschen Zentren für
Gesundheitsforschung (DZG), aber auch in den nationalen
Wissenschaftsorganisationen wie dem Wissenschafts-
rat, der Leopoldina, den Landesakademien und der DFG
platziert werden. Außerdem sollten thematisch passende
wissenschaftliche Förderprogramme initiiert werden. Darü-
ber hinaus wird ein regelmäßiges GCT-Treffen organisiert,
durch das der persönliche Austausch der Netzwerkpartner
und ihrer Vertreter*innen gefördert werden soll.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr)
• Erforderlich ist geeignetes Informationsmaterial
als Diskussionsgrundlage (Musterpräsentationen,
Positionspapiere etc.), das in Kooperation mit dem
nationalen Netzwerkbüro (für das Corporate Design)
durch die Netzwerkpartner (ggf. innerhalb der AGs)
zu erstellen ist
Erfolgsindikatoren
• Positionierung des GCT-Themas in den o. g.
Veranstaltungen
Strategisches Ziel 4:
Auf- und Ausbau nationaler und
internationaler Vernetzungsaktivitäten
Erläuterung Ziel:
Die Interaktion zwischen Wissenschaft, Klinik,
Industrie, Investoren, Behörden, Patientenorgani-
sationen und medizinischen Fachorganisationen
auf nationaler und internationaler Ebene kann
verbessert werden. Es gibt zwar Verbindungen
zwischen den Stakeholdern, diese sind jedoch
meist unregelmäßig und nicht systematisch. Die
internationale Vernetzung erfolgt fragmentiert
durch Fachgesellschaften, Forschungseinrichtun-
gen, Regulierungsbehörden, Forschungsverbünde
und Kooperationen sowie durch die Beteiligung von
VC-Firmen und Pharmaunternehmen an nationalen
Assets und klinischen Studien. Es fehlt jedoch an
einer systematischen Integration und Entwicklung
dieser Interaktionen.
Ziel: Der Informationsaustausch zwischen ver-
schiedenen Akteuren soll verbessert werden, um
Innovationen schneller voranzutreiben und neue
Therapiemöglichkeiten sicher und effektiv einzuset-
zen. Für GCT ist die Zusammenarbeit verschiedener
Akteure wie Patientenvertretungen, Forschungsein-
richtungen, Regulierungsbehörden, Industrie und
Politik entscheidend. Neben dem Runden Tisch im
Rahmen des nationalen Strategieprozesses sind
vertiefende Austauschformate und Partnerschaf-
ten erforderlich. Ziel ist es, die Sichtbarkeit und
Relevanz deutscher GCT-Aktivitäten zu erhöhen,
um u. a. Drittmittel für Forschung zu gewinnen und
Deutschland als führenden Initiator von klinischen
Forschungsprogrammen zu etablieren. Dies erfor-
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 24
dert eine Stärkung von Public-private Partnerships,
die Nutzung internationaler Ressourcen und eine
aktive Beteiligung an europäischen Zulassungs-
und Gesetzgebungsverfahren.
Maßnahme 1:
Information von nationalen und
internationalen Patientenvertretungen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Nationales Netzwerkbüro, Runder Tisch der Stakeholder,
Vertreter*innen aus der GCT-Gemeinschaft
Beschreibung Maßnahme:
Zwar gibt es keine spezifische Patientenorganisation für
GCT, aber für immer mehr Krankheitsbilder wird dies zu
einer relevanten Therapieoption. Übergeordnete Patien-
tenvertretungen sollen weiterhin in den Strategieprozess
einbezogen werden. Weitere Patientenorganisationen in
verschiedenen Bereichen sollten identifiziert und ange-
sprochen werden. Schulungsangebote zu GCT sollten für
Vertreter*innen von Patientenorganisationen bereitgestellt
und finanziell gefördert werden (siehe auch Handlungsfeld
II, strategisches Ziel 1, Maßnahme 1). Eine speziell geschul-
te Referentin oder ein speziell geschulter Referent sollte
niedrigschwellige Informationsangebote wie Websites,
Broschüren oder Veranstaltungen erstellen. Auf EU-Ebene
sollten europäische Patientenorganisationen aktiv über
das Thema informiert werden, z. B. durch persönliche
Kontakte, Handreichungen oder Online-Veranstaltungen
(siehe auch Handlungsfeld VIII, strategisches Ziel 1, Maß-
nahme 4).
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr)
• Personal für Erstellung und Verbreitung des Informa-
tionsmaterials, regelmäßige ( jährliche) Crosschecks
und ggf. Updates, finanzielle Ressourcen zur Durchfüh-
rung von Schulungen
• Kurzfristig erforderlich ist geeignetes Informationsmate-
rial in den jeweiligen Landessprachen
• Hierzu sind personelle Ressourcen im Bereich
Öffentlichkeitsarbeit (ggf. externe Beauftragung) sowie
die Zuarbeit der Netzwerkpartner (insbesondere von
klinischen Einrichtungen und Studiennetzwerken)
einzuplanen
• Die Kontaktaufnahme könnte über nationale Patienten-
organisationen im GCT-Netzwerk, über internationale
Studiengruppen sowie über das nationale Netzwerk
büro erfolgen. Hierfür ist ggf. Personal einzuplanen
Erfolgsindikatoren
• Teilnahme an Patientenveranstaltungen
• Nachfrage nach Informationsmaterial
• Ggf. Aufrufe der spezifischen GCT-Webseiten
• Aufgreifen des GCT-Themas durch internationale
Patientenverbände in deren Veranstaltungen,
Positionierung dieser Verbände gegenüber eigenen
Regierungen und der EU
Maßnahme 2:
Information von Patient*innen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Nationales Netzwerkbüro
Beschreibung Maßnahme:
Es sollte ein allgemeinverständliches Informationsangebot
in Form etablierter (z. B. Patientenmagazin) und/oder neu-
er Medienformate (Videos etc.) etabliert werden, mit dem
die Bevölkerung und insbesondere auch Patient*innen
über Möglichkeiten und Risiken sowie aktuelle Entwick-
lungen im Bereich der GCT informiert werden. Als Vorbild
könnte der Newsletter der dsai.de (Patientenorganisation
für angeborene Immundefekte) gelten (siehe auch Hand-
lungsfeld VIII, strategisches Ziel 1, Maßnahme 4).
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig umsetzbar (1 Jahr)
• Mittelfristig (1–3 Jahre): Ausbau über die gesamte Breite
der möglichen Anwendungen hinweg
• Ressourcen zur Erstellung des Informationsmaterials
in Form externer Beauftragung unter Einbeziehung
ausgesuchter Netzwerkpartner, Koordination durch das
nationale Netzwerkbüro wäre hilfreich
Erfolgsindikatoren
• Abrufe von Informationen auf der Website des Netz-
werks
• Kontaktierungen durch Patientenvertreter*innen
• Rückfragen an Kontaktpersonen
25HANDLUNGSFELD I: VERNETZUNG UND UNTERSTÜTZUNG DER STAKEHOLDER
Maßnahme 3:
Information internationaler/europäischer
klinischer Forschungsgruppen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Nationales Netzwerkbüro, Vertreter*innen aus der
GCT-Gemeinschaft
Beschreibung Maßnahme:
Studiengruppen und Netzwerke (European Organisation
for Research and Treatment of Cancer (EORTC), European
Reference Networks (ERNs) etc.) sollen auf die Aktivi-
täten des GCT-Netzwerks hingewiesen werden, um die
deutsche Beteiligung an internationalen klinischen Studien
einerseits und internationale Beteiligungen an deutschen
GCT-Studien andererseits zu verstärken. Hierzu könnten
u. a. die Bereitstellung krankheitsspezifischer Hyperlinks
zu nationalen Studiengruppen beitragen. Gegebenenfalls
sollte die internationale Kooperation bei klinischen Studien
durch spezifische Ressourcen (Joint Action, Kofinanzierun-
gen durch Deutsche Krebshilfe (DKH), BMBF, DFG etc.)
unterstützt werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Mittelfristig (2–3 Jahre)
• Informationen werden über in internationalen Netzwer-
ken aktive Netzwerkpartner mit administrativer Unter-
stützung des nationalen Netzwerkbüros platziert
• Geringfügiger Personalaufwand im nationalen
Netzwerkbüro
Erfolgsindikatoren
• Beteiligung von Standorten des GCT-Netzwerks an
internationalen Studien
Maßnahme 4:
Informationsaustausch mit nationalen und
internationalen Regulatoren
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Nationales Netzwerkbüro, Vertreter*innen aus der
GCT-Gemeinschaft
Beschreibung Maßnahme:
Um die Anforderungen der Genehmigungsprozesse
präsent und die Aufsichtsbehörden nah am Innovations-
prozess zu halten, ist der Austausch mit Bundesoberbe-
hörden (BOB) wie dem Paul-Ehrlich-Institut (PEI) wichtig.
Vertreter*innen der Aufsichtsbehörden sollten regelmäßig
zu Netzwerkkongressen eingeladen werden, um regula-
torische Aspekte zu diskutieren. Regulator*innen sollten
für gemeinsame Veranstaltungen wie die „PEI-Days“ ge-
wonnen werden. Auch mit GCT-spezialisierten Ethikkom-
missionen sollte ein Austausch stattfinden, um nationale
Gesetzgebung zu reflektieren und Best-Practice-Beispiele
zu identifizieren.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr)
• Koordination der Meetings durch Netzwerkpartner
(Stakeholder, Runder Tisch, AGs) in Abstimmung mit
dem nationalen Netzwerkbüro
• Für größere Meetings sind zentrale Ressourcen zur
Organisation und Durchführung erforderlich
• Kurzfristig (1–1,5 Jahre): Koordination und Organisation
eventuell durch AG IV-Regulatorik möglich
• Die Ressourcen für Veranstaltungen (Einladung inter-
nationaler Regulatorikvertreter*innen) müssten zentral
aufgebracht werden
Erfolgsindikatoren
• Anpassung/Vereinfachung von Zulassungsprozessen
für GCT-Verfahren
• Erreichung durchschnittlicher Verfahrensdauern
• Erfolgsquoten, Erfahrungsberichte von GCT-Produzen-
ten über den Zulassungsprozess
• Anpassung und Vereinfachung der nationalen
Umsetzungspraxis
• Erhöhung der Anzahl von und Beschleunigung der
Antragsverfahren
Maßnahme 5:
Ansprache von nationalen und internationalen
Investor*innen und Geldgeber*innen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Nationales Netzwerkbüro, Vertreter*innen aus der
GCT-Gemeinschaft
Beschreibung Maßnahme:
Das Netzwerk sollte gezielt Informationen zu Technologie-
transfer-Richtlinien, projektfähigen Kooperationen und lau-
fenden klinischen Studien bereitstellen, auch durch lokale
Informationsangebote. Regelmäßige „Investment Days“,
sowie ein regelmäßig tagender Runder Tisch könnten
Wissenschaft, Pharmaunternehmen, Venture Capital (VC)-
Geber und Regierungsvertreter*innen des Bundes und
der Länder zusammenbringen, um präklinische Therapie-
konzepte und Start-up-Ideen zu präsentieren und Finan-
zierungsmöglichkeiten für klinische Entwicklungen, sowie
deren Unterstützung durch Bundes-, und Landesmittel zu
diskutieren. Auf nationaler Ebene könnten spezielle
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 26
Veranstaltungen zur Akquise internationalen Kapitals für
die Entwicklung einer GCT-Gründerszene stattfinden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr)
• Koordination durch spezifische AGs der Nationalen
Strategie, Zuarbeit durch die Netzwerkpartner
• Zentrale Ressourcen für einheitliche Darstellung mit
Corporate Design (Template)
• Investment Days könnten durch teilnehmende
Investor*innen finanziert werden
Erfolgsindikatoren
• Erfolgreiche Finanzierungsrunden für GCT-Start-ups,
Medikamentenentwicklungen und klinische Studien
Maßnahme 6:
Austausch und Kooperation mit Public-private
Partnership (PPP)-Initiativen, insbesondere
der europäischen Innovative Medicines
Initiative (IMI)
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Nationales Netzwerkbüro
Beschreibung Maßnahme:
Die europäische IMI ist die weltweit größte PPP im Be-
reich der Biowissenschaften zwischen der Europäischen
Kommission und Partnern aus Wissenschaft, Industrie und
Patientenorganisationen. Die Initiative zielt darauf ab, die
Entwicklung und den Zugang zu innovativen Arzneimitteln
einschließlich GCT zu verbessern. Sie fördert die interdiszi-
plinäre Zusammenarbeit zwischen allen an der Forschung
beteiligten Akteuren (Universitäten, Forschungszentren,
Pharma- und anderen Industrieunternehmen, kleine und
mittlere Unternehmen, Patientenorganisationen und
Arzneimittelregulierungsbehörden). Die Vorschläge des
GCT-Netzwerks sollten hier gezielt eingebracht werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr)
• Die Kontaktaufnahme könnte über Brüsseler Büros der
Forschungsorganisationen oder der Pharmabranche
erfolgen
• Lediglich geringer Ressourcenbedarf. Ggf. Verlinkung
auf der GCT-Landkarte
Erfolgsindikatoren
• Aufnahme von GCT-Belangen in IMI-Förderprogramme
Maßnahme 7:
Gezielte Information von Wissenschafts
organisationen und Verbänden
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Nationales Netzwerkbüro
Beschreibung Maßnahme:
Die Wissenschaftsorganisationen, Verbände und Stiftun-
gen agieren als Forschungsträger, Förderorganisationen,
Mittler und/oder Multiplikatoren. Über die Allianz der
Wissenschaftsorganisationen sowie über Stiftungen und
Verbänden sollte eine direkte und regelmäßige Ansprache
erfolgen, soweit die betreffenden Akteure nicht schon am
Runden Tisch beteiligt sind. Vertreter*innen der Leitungs-
und oberen Verwaltungsebene dieser Organisationen
sollten Informationsmaterial erhalten und zu spezifischen
Kongressen und Netzwerkveranstaltungen eingeladen
werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr)
• Ressourcen zur Erstellung von Informationsmaterial
• Input von Netzwerkpartnern unter Koordination der
geplanten Governancestruktur
• Für die Kommunikation mit Wissenschaftsorganisatio-
nen und Verbänden sind zentrale Personalressourcen
erforderlich
Erfolgsindikatoren
• Diskussion der GCT-Agenda in den adressierten
Organisationen und Verbänden, ggf. deren explizite
Positionierung zum Thema
27HANDLUNGSFELD I: VERNETZUNG UND UNTERSTÜTZUNG DER STAKEHOLDER
Maßnahme 8:
Platzierung der GCT-Initiative auf
Internationalen Wissenschaftskongressen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Nationales Netzwerkbüro, Vertreter*innen aus der
GCT-Gemeinschaft
Beschreibung Maßnahme:
Internationale Kongresse bieten vortragenden Stakehol-
dern die Möglichkeit, die GCT-Strategie mit Schnittstellen
und Kooperationsmöglichkeiten zu präsentieren. Hierzu
hält das nationale Netzwerkbüro Inhalte zur Verwendung
in Musterpräsentationen vor.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (< 1 Jahr)
• Das erforderliche Informationsmaterial ist (ggf. durch
AGs der Nationalen Strategie) in Kooperation mit dem
nationalen Netzwerkbüro (für das Corporate Design)
durch die Netzwerkpartner zu erstellen
Erfolgsindikatoren
• Positionierung des GCT-Themas in den o. g.
Veranstaltungen
Maßnahme 9:
Informationsaustausch mit Medizinischen
Leistungserbringern und Krankenkassen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Runder Tisch der Stakeholder, nationales Netzwerkbüro
Beschreibung Maßnahme:
Es wird ein regelmäßiger Informationsaustausch zwischen
Gesundheitsdienstleistern und Krankenkassen angestrebt,
um Herausforderungen bei der klinischen Umsetzung
von GCT-Verfahren zu besprechen. Gemeinsame Lösun-
gen, ggf. mit Einbeziehung des Bundesministeriums für
Gesundheit (BMG), sollen erarbeitet werden. Klinische
Leistungszahlen im GCT-Bereich werden ebenso zu-
sammengefasst und veröffentlicht wie Ergebnisse früher
klinischer Prüfungen und Zulassungsstudien.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr)
• Kontaktaufnahme und Koordination der Treffen durch
AGs der Nationalen Strategie oder das nationale Netz-
werkbüro, Ressourcenbedarf gering
Erfolgsindikatoren
• Kriterienkatalog für Kostenübernahmen
• Kostenübernahmen für spezifische Produkte und
Indikationen
Maßnahme 10:
Einbeziehung internationaler Entitäten in die
GCT-Wertschöpfungskette
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Nationales Netzwerkbüro
Beschreibung Maßnahme:
Aktuelle Engpässe in der GCT-Wertschöpfungskette, vor
allem bei akademisch geleiteten Entwicklungsprogram-
men, betreffen besonders Good Manufacturing Practice
(GMP-) konforme Herstellungskapazitäten. Eine Nutzung
internationaler Kapazitäten, besonders aus der EU, könnte
klinische Entwicklungen beschleunigen. Solche Kapazitä-
ten sollten zentral erfasst und den Stakeholdern bekannt-
gemacht werden. Flächendeckende Strukturen in Deutsch-
land könnten durch Bund, Länder und private Partner
aufgebaut werden (siehe Handlungsfeld VI, strategisches
Ziel 1, Maßnahme 1). Die Zusammenarbeit mit Leistungs-
erbringern ist für eine flächendeckende Bereitstellung von
GCT wesentlich und die Einrichtung von Referenzzentren
sollte in Erwägung gezogen werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurz- bis mittelfristig (2 Jahre)
• Personal bei Netzwerkpartnern (AGs) und im
nationalen Netzwerkbüro zur Erfassung strukturierter
Informationen aus dem Ausland
• Unterstützung könnten Künstliche Intelligenz (KI-)
basierte Informations- und Kommunikationssysteme
leisten
Erfolgsindikatoren
• Erstellung einer internationalen Karte von GCT-Herstel-
lungskapazitäten
• Nutzungsabfragen im Netzwerk
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 28
29HANDLUNGSFELD I: VERNETZUNG UND UNTERSTÜTZUNG DER STAKEHOLDER
Handlungsfeld II:
Ausbildung und
Kompetenzstärkung
Zusammenfassung
Für die erfolgreiche Entwicklung, Herstellung und
klinische Anwendung von GCT sind eine exzellente
Ausbildung und nachhaltige Kompetenzstärkung
eine essenzielle Voraussetzung und daher der
Schwerpunkt des Handlungsfelds II. In Deutschland
und darüber hinaus fehlt es häufig an qualitativ
hochwertigem Personal aus verschiedenen akade-
mischen und nichtakademischen Fachbereichen,
insbesondere in Bezug auf Herstellung, Prozess- und
Verfahrenstechnik, Analytik und Qualitätskontrolle
und -sicherung sowie auch Schutz von geistigem
Eigentum, Entrepreneurship, Behandlungsstrategien
und klinischer Translatierbarkeit. Als Resultat daraus
gibt es, gemessen am weltweiten Vergleich, in
Deutschland eine nur unzureichende Zahl an Inves-
tigator-initiated Trials (IITs) und Start-ups, besonders
im Vergleich zu den USA, China und Großbritannien.
Um dies zu ändern, empfehlen die Expert*innen
des Handlungsfelds II eine deutliche Stärkung und
Weiterentwicklung der nationalen Talentpipeline mit
den folgenden Eckpunkten:
• Auf- und Ausbau von Aus- und Weiterbildungs-
programmen für Fachkräfte aller Berufsgruppen
(akademisch und nichtakademisch und hier wis-
senschaftlich, wissenschaftlich-technisches und
technisches Personal)
• Implementierung dieser Programme an geeig-
neten Standorten unter Zusammenarbeit von
Akademie und Industrie (siehe Handlungsfeld VI,
strategisches Ziel 1, Maßnahme 1)
• Entwicklung von adäquaten Fortbildungs-, Karrie-
re-, Gratifikations- und Interaktionskonzepten
Für die Umsetzung der Maßnahmen sowie auch
bezüglich der Erfolgsindikatoren, die den Umset-
zungsprozess begleiten sollen, wurden dezidierte
Maßnahmenpakete mit klar definierten Zielen, Zeit-
achsen und Ressourcenbedarfe entwickelt.
In den nachfolgend erläuterten Maßnahmen soll ein
Konzept einer mehrgliedrigen, modularen Zusatz-
ausbildung „Gen- und zellbasierte Therapien“ erstellt
und Vorschläge für berufsbegleitende, interdiszi-
plinäre Master- und Promotionsprogramme sowie
gezielte Trainingsprogramme implementiert werden.
Hierfür schlagen wir die Etablierung von nationalen
Ausbildungs- und Trainingszentren für GCT zur Stär-
kung akademischer und nichtakademischer sowie
industrieller Kompetenzen vor. Weiterhin avisieren
wir gezielte Maßnahmen zur Schaffung von Anreiz-
und Gratifikationssystem und die Entwicklung von
Karrierekonzepten sowie von Interaktionskonzepten
zwischen den an der Ausbildung und Karriereent-
wicklung beteiligten Stakeholdern, wie z. B. Akade-
mie und Industrie.
Mit dem zeitnahen Beginn der Implementierung
dieser Maßnahmen und deren Umsetzungs-
strategien ist zu erwarten, dass die vorhandenen
Schwachstellen in diesem Bereich beseitigt wer-
den und die in Deutschland dringend benötigte
Translation von GCT in die medizinische Versorgung
nachhaltig erfolgen kann.
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 30
Entwicklung von
adäquaten Karriere-,
Gratifikations- und
Interaktionskonzepten
Aufbau von Aus-
und Weiterbildungs-
programmen für Nachwuchs-
und Fachkräfte sowie
Verbesserung der notwendigen
Infrastruktur für die Aus-
und Weiterbildung
1
2
31
Hintergrund
Die erfolgreiche Entwicklung, Herstellung und klinische
Anwendung von GCT ist das Ergebnis einer effizienten Zu-
sammenarbeit von interdisziplinären Teams. Demnach ist
für den Auf- und Ausbau sowie für die Aufrechterhaltung
effizienter, international wettbewerbsfähiger Strukturen auf
dem Gebiet der GCT das Vorhandensein einer dauerhaft
ausreichenden Zahl von gut ausgebildeten Fachkräften
aus den unterschiedlichsten Fachbereichen mit beson-
derer Expertise in der GCT eine Conditio sine qua non. In
Deutschland fehlt sowohl in qualitativer als auch in quan-
titativer Hinsicht die nötige Expertise, vor allem in den Be-
reichen der Implementierung der Herstellungsphase (Pro-
zessrealisierung), der Routineherstellung, der Prozess- und
Verfahrenstechnik, der Analytik und der Qualitätskontrolle
und -sicherung sowie im Bereich des Know-how-Schutzes
(insbesondere der Patentierung). Das sind genau die
Bereiche, die für die Translation, also das effektive Über-
führen von Ergebnissen aus der Grundlagenforschung in
die klinische Anwendung, essenziell sind. Auch im Bereich
der klinischen Anwendung der Produkte, v. a. in der Gen-
therapie, fehlt in Deutschland die erforderliche Expertise,
und es gibt hierzulande weitaus weniger IITs als z. B. in
Großbritannien oder in den USA (https://www.liebertpub.
com/doi/10.1089/hum.2021.29178.hbu#sec-8).
Dort wurde bereits der Bedarf für innovative interdis-
ziplinäre Ausbildungsprogramme, die sich dezidiert an
akademisches sowie nichtakademisches Personal im
GCT-Feld richten, erkannt und beispielsweise durch das
Certified Advanced Biotherapies Professional Credential
Program der Association for the Advancement of Blood
and Biotherapies (AABB) (https://aabb.org/education/
certified-advanced-biotherapies-professional-credential)
oder das Cellular Therapies Certificate Program der AABB
und George Washington University (https://www.aabb.
org/education/certificate-programs/aabb-cellular-thera-
pies-certificate-program) umgesetzt.
Deshalb müssen zügig entsprechende Programme und
Qualifizierungsmaßnahmen etabliert bzw. in bestehende
eingebettet oder vorhandene weiter ausgebaut werden.
Zusätzlich sollte eine bundesweite, zentral koordinierte,
internetbasierte Informationsplattform aufgebaut werden,
die den Austausch von einschlägigem Fachwissen zwi-
schen relevanten GCT-Standorten erleichtert (siehe auch
Handlungsfeld I, strategisches Ziel 3, Maßnahme 1 und
Handlungsfeld VIII, strategisches Ziel 1, Maßnahme 1).
Für die Kompetenzentwicklung und dauerhafte Vorhaltung,
an die der ökonomische Erfolg unweigerlich gekoppelt
ist, sind eine breite Verflechtung von interdisziplinärer
Zusammenarbeit, Interaktion von privatwirtschaftlichen
Unternehmen, akademischen Institutionen und Aus-
bildungseinrichtungen sowie intersektorales Handeln an
diesen unabdingbar. Die Schaffung von Expertise und
die Vernetzung von GCT-Standorten sind allein jedoch
nicht ausreichend. Besonders im durch Steuergelder und
Drittmittel finanzierten akademischen Umfeld, das über
Forschungsleistungen eine für die Gesellschaft zentrale In-
novationsfunktion innehat, fehlen de facto entsprechende
Anreize, da die zeitaufwendige GMP-konforme Implemen-
tierung der Herstellungsprozesse neuartiger Therapeutika
als grundlegende Voraussetzung für ihren erfolgreichen
Transfer in die klinische Anwendung im akademischen
Umfeld noch nicht ausreichend anerkannt wird (siehe
auch Handlungsfeld VI, strategisches Ziel 5, Maßnahme 1).
Die für diesen essenziellen Schritt der Translation un-
abdingbare nachhaltige personelle und infrastrukturelle
Förderung gibt es bislang kaum. Die Errichtung, die
Qualifizierung und der Betrieb von Reinräumen sowie die
langwierige Etablierung, Implementierung und Skalierung
von neuen Prozessen, die Erstellung und kontinuierliche
Überarbeitung von Standardarbeitsanweisungen (SOPs),
die Einrichtung von Qualitätssicherungssystemen sowie
die aufwendigen Abläufe bei den behördlichen Geneh-
migungsverfahren sind personal- und zeitintensiv und
nicht zuletzt auch mit enormen Kosten verbunden. Da die
Herstellung von Zelltherapeutika in Reinräumen überdies
als wirtschaftliche (unternehmerische) Tätigkeit mit ent-
sprechender Umsatzsteuerpflichtigkeit angesehen wird
– sogar, wenn sie nur für die klinische Prüfung mit kleinen
Patientenzahlen im hochschulmedizinischen Kontext her-
gestellt werden – verteuert sie sich nochmals wesentlich
und macht die hochschulinterne Herstellung für klinische
Studien beinahe unmöglich. Als essenzielle Brücke von
präklinischer Forschung zu klinischen Studien und der
Krankenversorgung muss auch der Herstellungsprozess in
Reinräumen als integraler Teil der Aus- und Weiterbildung
von akademischem und nichtakademischem Personal,
und als Teil von Forschung und Lehre somit als hoheitliche
Aktivität, eingestuft werden. Akademische Karrieren in
diesem Bereich sind erheblich schwieriger oder gar fast
unmöglich, da die genannten – gerade für die wirtschaft-
liche Wertschöpfung so wichtigen – Tätigkeiten durch die
üblichen Formen der internen und externen Leistungsbe-
urteilung nicht hinreichend oder gar nicht erfasst werden.
Die „klassischen“ akademischen Karrieren auf der Basis
befristeter Zeitverträge gründen sich in erster Linie auf
Basis von Publikationsleistungen im Forschungsbereich
innerhalb eines bestimmten Zeitraums, die wiederum
Voraussetzung für eine erfolgreiche Einwerbung von Dritt-
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 32
https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2021.29178.hbu#sec-8
https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2021.29178.hbu#sec-8
https://aabb.org/education/certified-advanced-biotherapies-professional-credential
https://aabb.org/education/certified-advanced-biotherapies-professional-credential
https://www.aabb.org/education/certificate-programs/aabb-cellular-therapies-certificate-program
https://www.aabb.org/education/certificate-programs/aabb-cellular-therapies-certificate-program
https://www.aabb.org/education/certificate-programs/aabb-cellular-therapies-certificate-program
mitteln zu deren Finanzierung sowie für Habilitationen und
Professuren sind. In einem solchen System gibt es keinen
Anreiz für Wissenschaftler*innen, die langwierige und auf-
wändige Überführung der eigenen Forschungsergebnisse
in eine GMP-konforme Herstellung voranzutreiben oder
bereits vorhandene translationale Expertise auf regulärer
Basis auch außerhalb von singulären (Verbund-)Projekten
anzubieten. Dieses Problem wird durch das Wissen-
schaftszeitvertragsgesetz (WissZeitVG) vermutlich noch
weiter verschärft werden, da die Befristung von akademi-
schen Stellen nach der Promotion auf derzeit höchstens
vier Jahre als Qualifizierungsbefristung vorgesehen ist. Im
Kontext der Translation (also der Prozessentwicklung und
-implementierung als Voraussetzung für den anschließen-
den Transfer in die Anwendung als Arzneimittel) ist dies
jedoch nicht zielführend. Grundsätzlich ist festzustellen,
dass längerfristige Beschäftigungs- und Entwicklungs-
möglichkeiten für (hoch)qualifiziertes Personal, das eine
zeitaufwendige Qualifizierung abgeschlossen hat, fehlen.
Die Behandlung von individuellen Patient*innen mit
eigenen Produktentwicklungen wird im Rahmen des
Arzneimittelgesetzes (AMG-)Prozesses nach §4b (Hospital
Exemption) oder von klinischen Studien (first-in-human,
FIH) vor allem durch die Notwendigkeit einer langfristigen
Vorhaltung von entsprechend ausgebildetem Personal
und seiner Finanzierung erschwert. Die Einstellung und
Bindung von qualifiziertem Personal abseits der Professur
erfordert wiederum eine längerfristige Beschäftigungsper-
spektive, die durch die derzeitige deutsche Gesetzgebung
erheblich eingeschränkt ist.
Zusammenfassend muss konstatiert werden, dass die
eigene akademische Forschung somit in der Regel im prä-
klinischen Stadium endet und dass zu wenige der für die
vielfältigen Bereiche der GMP-Produktion und Analytik be-
nötigten technischen Spezialist*innen ausgebildet werden.
Dadurch kann Expertise im Bereich der Translation nur
schwer bzw. gar nicht aufgebaut werden, sodass es infolge
dieser Abwärtsspirale an nichtakademischen und akade-
mischen Fachkräften mangelt. Demnach muss die Attrakti-
vität einer beruflichen Tätigkeit und Karriere im Bereich der
Translation durch alternative und innovative Maßnahmen
deutlich erhöht werden. Das gilt auch für innovative Unter-
nehmen, die im GCT-Bereich auf Fachwissen und Exper-
tise angewiesen sind. Nicht zuletzt ist es für eine effektive
Translation unerlässlich, dass in den deutschen Behörden
Fachwissen vorhanden ist, damit Entscheidungen schnell
und fundiert getroffen werden können. Fehlendes Wissen
stellt hier einen Flaschenhals der Translation dar, wenn
Entscheidungen dadurch verzögert oder gar nicht bzw.
falsch getroffen werden.
Deshalb empfehlen wir die nachfolgenden Maßnahmen,
damit Deutschland bei diesem Game-Changer im Be-
reich der Biomedizin im internationalen Wettbewerb den
Anschluss halten und auf lange Sicht international eine
Führungsrolle einnehmen kann. Da die zu erwartenden
positiven Effekte im Bereich Ausbildung und Kompetenz-
stärkung naturgemäß erst nach einer Latenzphase eintre-
ten werden, wird empfohlen, diese Maßnahmen schnellst-
möglich in den parlamentarischen Entscheidungsprozess
zu bringen und zeitnah umzusetzen.
Strategische Ziele
1. Aufbau von Aus- und Weiterbildungsprogrammen
für Nachwuchs- und Fachkräfte sowie Verbesserung
der für die Aus- und Weiterbildung notwendigen
Infrastruktur
2. Entwicklung von adäquaten Karriere-, Gratifikations-
und Interaktionskonzepten
33HANDLUNGSFELD II: AUSBILDUNG UND KOMPETENZSTÄRKUNG
Strategisches Ziel 1:
Aufbau von Aus- und Weiterbildungspro-
grammen für Nachwuchs- und Fachkräfte
sowie Verbesserung der für die Aus- und
Weiterbildung notwendigen Infrastruktur
Erläuterung Ziel:
Die oben dargestellten Defizite in den kritischen
Bereichen der Etablierung und Implementierung
der Herstellungsprozesse neuartiger GCT sowie
beim nachfolgenden Transfer in die klinische An-
wendung können mittel- bis langfristig nur durch
folgende Maßnahmen nachhaltig gedeckt werden,
um Deutschland international wettbewerbsfähig zu
halten: gezielte Aus- und Weiterbildung, Gewinnung
von bereits entsprechend qualifizierten Fachkräften,
Schaffung von Anreizen für das Einschlagen akade-
mischer und nichtakademischer Laufbahnen sowie
dauerhafte Tätigkeiten in diesem Bereich. Hierbei ist
insbesondere auch auf die Einbeziehung aller rele-
vanter Berufsgruppen zu achten, da die erfolgreiche
und nachhaltige Implementierung von GCT in der
Regel das Ergebnis von komplexen interdisziplinären
Prozessen ist.
Maßnahme 1:
Konzepterstellung und Implementierung einer
mehrgliedrigen, modularen Zusatzausbildung
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
AG II in Zusammenarbeit und in einem transparenten
Prozess mit weiteren relevanten Stakeholdern/Institu-
tionen, BMBF, Bundesärztekammer – soweit es ärztliche
Fachkräfte betrifft, Fachgesellschaften, Zentralstelle der
Länder für Gesundheitsschutz bei Arzneimitteln und
Medizinprodukten (ZLG), evtl. Initiative Studienstandort
Deutschland-Gruppe C einbinden)
Beschreibung Maßnahme:
Es soll ein zweigliedriges, modulares und dynamisches
Ausbildungs- und Qualifizierungsmodell entwickelt
werden, das in den regional bereits vorhandenen (bzw.
zu etablierenden) Knotenpunkten (siehe Handlungsfeld
VI, strategisches Ziel 1, Maßnahme 1) angeboten wird und
mittel- bis langfristig mit deutschlandweit anerkannten
Zertifikaten und Zusatzbezeichnungen (wie z. B. „Gen-
und zellbasierte Therapien“) abgeschlossen werden kann.
Zielgruppen sind alle wissenschaftlich, wissenschaft-
lich-technischen und technischen Berufsgruppen, die im
Bereich der GCT tätig werden möchten, beispielsweise
Medizinisch-technische Assistent*innen (MTAs), Bio-
logisch-technische Assistent*innen, Chemisch-technische
Assistent*innen, Pharmazeutisch-technische Assistent*in-
nen, Beschäftigte der Industrie, Ingenieur*innen, Natur-
wissenschaftler*innen, Ärzt*innen, Pharmazeut*innen,
Jurist*innen oder Regulator*innen aus den Regierungsprä-
sidien, auf Landes- und Bundesebene, Mitarbeiter*innen
der Zentren für Klinische Studien /Koordinierungszentren
für klinische Studien, Mitglieder von Ethikkommissionen
und von Selbsthilfe-/Patientenorganisationen sowie
Patientenvertretende. Hierbei muss der Einbindung von
Regulator*innen und Auditor*innen besondere Auf-
merksamkeit gewidmet werden, um eine bundesweit
einheitliche Erarbeitung und Umsetzung der gesetzlichen
Vorgaben zu erreichen (siehe dazu auch Handlungsfeld IV,
strategisches Ziel 2, Maßnahmen 1 und 2).
Das nachfolgend vorgeschlagene Ausbildungs- und
Qualifizierungskonzept soll keineswegs für alle im Bereich
der GCT tätigen Berufsgruppen verpflichtend werden.
Vielmehr soll es als Möglichkeit des Erlangens eines Kom-
petenznachweises betrachtet und angeboten werden, der
wiederum für weitere Karriereschritte förderlich ist oder
auch für die nachhaltige Stabilität in einem hochdynami-
schen beruflichen Umfeld verwendet werden kann. Das
Modell soll darüber hinaus helfen, den Fachkräftemangel
im Bereich der Entwicklung und GMP-gerechten Produk-
tion sowie klinischen Anwendung von GCT zu beheben
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 34
und der Ausbildung von Auditor*innen und Weiterbildung
von Regulator*innen dienen. Die Erfahrungen von bereits
existierenden, gut etablierten Curricula sollten genutzt
werden, um dieses Ausbildungsmodell stetig anzupassen
und zu verbessern. Dazu ist es notwendig, eine bundes-
weite, zentral koordinierte, internetbasierte Informations-
plattform zu konzipieren und implementieren. Über diese
Plattform sollen Ausbildungseinrichtungen, GMP-Herstel-
lungsstätten, wissenschaftliche Netzwerke oder Patienten-
netzwerke leicht abgefragt und gepflegt werden können,
was wiederum eine effiziente und schnelle Vernetzung
untereinander ermöglicht (siehe auch Handlungsfeld I,
strategisches Ziel 3, Maßnahme 1 und Handlungsfeld VIII,
strategisches Ziel 1, Maßnahme 1).
Für das Konzept sind folgende zwei Phasen vorgesehen
(siehe Abbildung 1), wobei die erste Phase von allen Teil-
nehmenden gemeinsam durchlaufen wird und als beson-
dere Stärke des Ausbildungskonzepts hervorzuheben ist:
In einem Kerncurriculum werden die Mitglieder aller
teilnehmender Berufsgruppen unabhängig von ihrer Vor-
erfahrung/Vorbildung zunächst über verschiedene (ver-
pflichtende) Basismodule in Form einer Basisausbildung
mit grundlegenden Aspekten und Kernkompetenzen der
GCT vertraut gemacht. Diese Lerninhalte sollen dazu die-
nen, als Leitplanken der Ausbildung den Gesamtprozess
der Entwicklung sowie der Herstellung, der Prüfung und
des Inverkehrbringens von GCT-Produkten abzubilden und
damit eine berufsgruppenübergreifende Kernkompetenz
in diesen Feldern zu schaffen. Sie umfassen z. B. tech-
nisch-naturwissenschaftliche Belange sowie medizinische,
ingenieurwissenschaftliche (wie z. B. Produktionstechnik
oder Automatisierung), betriebs- und marktwirtschaftliche,
pharmazeutische, regulatorische sowie ethische, rechtliche
und soziale Aspekte (Ethical Legal and Social Aspects,
ELSA).
Im zweiten Abschnitt, der elektiven Ausbildung, erfolgt
eine individuell wählbare Spezialisierung für einen
angestrebten Schwerpunkt (z. B. GMP-Management, Pro-
zessrealisierung, Translation von ATMPs, Regulatorik des
GMP-Umfelds und der Durchführung klinischer Studien,
Marktzugang oder Patientenbeteiligung in der Forschung).
Diese Spezialisierung ist normalerweise eine sinnvolle
Ergänzung zur bereits vorhandenen Ausbildung – ist
aber kein Muss. Dafür haben alle Teilnehmenden eine
vorgegebene Anzahl an elektiven Modulen (nach einem
Credit-Point-System) zu absolvieren, deren erfolgreicher
Abschluss die Voraussetzung für das Erlangen eines ent-
sprechenden Zertifikats/Nachweises ist.
Die Module in beiden Phasen, Basis- und elektive Aus-
bildung sollen von Universitäten, Fachhochschulen, tech-
nischen Berufsakademien, Weiterbildungseinrichtungen
und der Industrie gemeinsam und koordiniert angeboten
werden. In den entsprechenden Einrichtungen, die sich
an der Umsetzung des Konzepts beteiligen wollen, sollten
jeweils lokale Koordinationsstellen eingerichtet werden,
die die fach- und institutionsübergreifenden Lehraktivi-
täten vor Ort im Sinne einer verstärkten Vernetzung und
gemeinsamen Ressourcennutzung bei der Ausbildung vor
Ort sowie nach Möglichkeit auch standortübergreifend
organisieren. Nach einer gesonderten Beauftragung könn-
te diese Arbeitsgruppe ein detailliertes Lehrprogramm
mit den zum Erreichen der jeweiligen Ziele notwendigen
Inhalte und Module erstellen, das dann zu Zwecken einer
Zertifikatsvergabe und -anerkennung mit den beteiligten
Bildungseinrichtungen und Berufsverbänden abge-
stimmt werden muss. Dazu gehören z. B. Ärztekammer,
Apothekerkammer, Industrie- und Handelskammer,
Fachgesellschaften, relevante Interessenverbände etc.).
Die Anerkennung könnte durch die Zentralstelle der
Länder für Gesundheitsschutz bei Arzneimitteln und
Medizinprodukten (ZLG) erfolgen.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Konzepterstellung Kerncurriculum:
Kurzfristig (1–2 Jahre) durch die AG II in Abstimmung
mit anderen AGs (z. B. AG V) und relevanten Stakehol-
dern aus Akademie und Industrie (z. B. einschlägigen
Industrieverbänden). In die Erstellung einer Modul-
sammlung für die elektive Ausbildung, die zur zerti-
fizierten Zusatzqualifikation führt, werden überdies die
jeweiligen Berufsorganisationen eingebunden.
• Zeitachse Implementierung: mittel- bis langfristig
(3–5 Jahre)
• Ressourcenbedarf: Eine Realisierung ist nur mit zu-
sätzlichem Personal und ( je nach Standort und Ausbil-
dungsart) Investitionen in Lehrmittel möglich
• Personalbezogene Mindestanforderung: Pro Aus-
bildungsstandort eine Koordinator*in (Vorschlag:
Bundesfinanzierung). Darüber hinaus ( je nach Aus-
bildungsstätte) weitere dauerhafte akademische und
nichtakademische Stellen zum Zweck der kontinuier-
lichen theoretischen und praktischen Ausbildung der
Kandidat*innen
35HANDLUNGSFELD II: AUSBILDUNG UND KOMPETENZSTÄRKUNG
Erfolgsindikatoren
Qualitativ:
• Konzept wurde erstellt und bundesweit implementiert
(als Indikator für Akzeptanz)
• Absolvent*innen erhalten Stellenangebote
• Evaluation der Teilnehmenden zur Zufriedenheit und
Nutzen
Quantitativ:
• Anzahl der Teilnehmenden am und Bewerber*innen für
das Programm
• Anzahl der Absolvent*innen nach 5 Jahren im Vergleich
zum Status quo (ggf. inklusive Monitoring der Erfolgs-/
Abbruchquote)
• Anteil der Absolvent*innen, die in den jeweiligen
Bereichen Stellenangebote bekommen bzw. in ihrem
Betrieb den Tätigkeitsschwerpunkt in den Bereich GCT
verlagern
• Anzahl der Einrichtungen, die diese Form eines
gegliederten Aus- und Weiterbildungsprogramms an-
bieten
• Anzahl von mit entsprechend qualifiziertem Personal
besetzten Stellen im GCT-Bereich
Maßnahme 2:
Etablierung von berufsbegleitenden interdiszi-
plinären Master- und Promotionsprogrammen
an Universitäten und Fachhochschulen sowie
von Trainingsprogrammen für alle in der GCT
tätigen Berufsgruppen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Universitäten, Fachhochschulen und nichtakademische
Ausbildungseinrichtungen
Beschreibung Maßnahme:
Die Einrichtung von interdisziplinären und interfakultären
Master- und Promotionsprogrammen, die (auch) berufs-
begleitend absolviert werden können, ist wünschenswert,
um gezielt akademischen Nachwuchs sowie sachkundige
Personen (Qualified Persons, QP; EU-GMP, Annex 16)
und entsprechend qualifizierte Personen für die Herstel-
lung und Prüfung sowie den Stufenplan nach dem AMG
und Arzneimittel- und Wirkstoffherstellungsverordnung
(AMWHV) für das hochinnovative Feld der GCT ausbilden
zu können. Der Zugang zu den Studiengängen soll auch
Abbildung 1: Mehrgliedrige Zusatzausbildung GCT. Alle Teilnehmenden durchlaufen zunächst gemeinsam eine Basisausbildung, in der über
eine bestimmte Anzahl an zu belegenden Modulen eine Kernkompetenz für GCT vermittelt wird. Um ein Zertifikat oder eine Zusatzbezeichnung
für den jeweils angestrebten Schwerpunkt zu erhalten, muss eine vorgegebene Anzahl von elektiven Modulen (nach einem Credit-Point-System)
erfolgreich absolviert werden.
Dynamisches Ausbildungs- und Qualifizierungsmodell für Gen- und Zelltherapie
Kerncurriculum GCT:
für alle Berufsgruppen gleich
(Basisausbildung)
Modul 1
Modul 2
Modul 3
Modul …
A
B
C
D
E
F
G
…
Module sollen von allen Stakeholdern angeboten werden.
Module
(elektiver
Ausbildung)
(frei wähl- &
kombinierbar)
angestrebter
Schwerpunkt
(Beispiele)
Ze
rt
ifi
ka
t
GMP-Management
(z. B. Kerncurriculum + Modul A, D, F)
Prozessrealisierung
Herstellung in Reinräumen
Kommerzialisierung
Marktzugang
Regulatorik
Zusatzbezeichnung GCT
(z. B. Kerncurriculum + Module D, E, F, G)
Patient*innen-Outreach
…
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 36
beruflich Qualifizierten (Personen mit entsprechender
Berufserfahrung in den jeweiligen Bereichen) gewährt
werden, um den Anteil der Studierenden mit einschlägi-
ger „praxisnaher“ operativer Kompetenz im Herstellungs-
bereich zu erhöhen. Nach Abschluss des Studiums sollen
die Absolvent*innen in der Lage sein, in allen Bereichen
der GCT tätig zu werden – von der Grundlagen- und
präklinischen Forschung über die Entwicklung und
Skalierung der Herstellungsverfahren, der Organisation
und Implementierung der Abläufe in Reinräumen, der
Regulatorik bis hin zur Kenntnis des Patientenrechts und
klinischer Einsatzgebiete. Während des Studiums sollen
interdisziplinäre Kommunikations- und Kooperationsfä-
higkeit bei der Lösung der vielschichtigen Aufgaben und
Herausforderungen bei der Translation von Ergebnissen
der Grundlagen- und präklinischen Forschung in die
klinische Praxis von Anfang an gefördert werden. Die Stu-
dierenden sollen u. a. ein Verständnis für die gesetzlichen
Rahmenbedingungen und deren Regelungssystematik
entwickeln und dieses Wissen bei der Konzeption von
Herstellungsverfahren unter GMP-Regularien anwenden
können. Außerdem sollen sie später in der klinischen
Produktion und Anwendung tätig werden dürfen. Ins-
besondere sollen sie die über den Nachweis der Qualität,
Sicherheit und Wirksamkeit hinausgehenden Entwick-
lungswege und interdisziplinäre Marktzugangsanforde-
rungen berücksichtigen können, wie z. B. unterschied-
liche Bewertungsverfahren zum (Zusatz-) Nutzen und
zur Kostenerstattung, sowie ggf. Anforderungen für eine
weitergehende Evidenzgenerierung unter Anwendungs-
bedingungen (z. B. Registerstrategie, Registerstudien,
anwendungsbegleitende Datenerhebung etc.). Es sollen
Fachkräfte ausgebildet werden, die (auch) als Verbindung
zwischen Forschung und Entwicklung und der Durch-
führung von klinischen Studien fungieren, insbesondere
gemeinsam mit den pharmazeutischen Unternehmen
(Industrie). Übergeordnetes Ziel der Programme ist somit
die Entwicklung eines „offenen, mutigen Mindsets“ einer
neuen Generation von Forschenden, die die Herausfor-
derungen der GCT unter Einhaltung der regulatorischen
Vorgaben bewältigen können. Da es bereits auf interna-
tionaler Ebene etablierte Ausbildungsprogramme in die-
sem Bereich gibt, z. B. im englischen Sprachraum am Uni-
versity College Dublin (https://www.nibrt.ie) oder an der
National University of Singapore (https://www.actris.sg/
our-service-provision/education-and-training/overview/),
könnten sich in Anlehnung daran auch hierzulande zügig
geeignete Studienpläne entwickeln lassen. Aufgrund der
Interdisziplinarität der Programme könnten sich allerdings
studienrechtliche Hindernisse an einzelnen Studienstand-
orten ergeben (ggf. Notwendigkeit der Ansiedlung an
einer bestimmten Fakultät). Hier müssen die Universitäten
fakultätsübergreifende Regelungen finden, die diesem
wichtigen Ausbildungsziel gerecht werden. Dabei sollten
auch die hochschulinternen operativen Erfahrungen aus
den internationalen Marie-Skłodowska-Curie-Programmen
für Masterstudent*innen und Doktorand*innen genutzt
werden. Durch die zusätzliche Einrichtung von regulären,
zeitlich kompakten Schulungsangeboten in Form von
Summer Schools für die verschiedenen in der GCT tätigen
Berufsgruppen soll die Vermittlung einschlägiger Kompe-
tenzen für die operativ tätigten Berufsgruppen unterstützt
und beschleunigt werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurz- bis mittelfristig (1–5 Jahre)
• Für die Entwicklung und Durchführung der spezifischen
GCT- Hochschulprogramme (Master, PhD) an Univer-
sitäten, Hochschulen für angewandte Wissenschaften
und Forschungseinrichtungen (unter Annahme von
200 Studierenden pro Jahr) wird ein mittlerer
einstelliger jährlicher Millionenbetrag benötigt
• Für die Trainingsprogramme in GCT-herstellenden und
entwickelnden Unternehmen, Forschungseinrichtungen
und bei Weiterbildungsträgern (unter Annahme von
800–1000 Teilnehmenden pro Jahr) wird ein mittlerer
einstelliger jährlicher Millionenbetrag benötigt
Erfolgsindikatoren
Qualitativ:
• Stellenangebote für Absolvent*innen der Ausbil-
dungs- und Schulungsangebote und deren erfolgreiche
Integration in akademische, nichtakademische und
industrielle Karrieren als Maß für die Effektivität der
Ausbildungs- und Weiterbildungsprogramme der
GCT-Ausbildungsstätten
• Reputation und Einfluss: Die Anerkennung von
GCT-Ausbildungsstätten sowie der Zertifikate/Zusatz-
bezeichnungen in der nationalen und internationalen
wissenschaftlichen Gemeinschaft sowie der Einfluss auf
politische Entscheidungen, Fördermittelvergaben und
die Gestaltung von Gesundheitspolitik können weitere
Erfolgsindikatoren sein
• Evaluation der Teilnehmenden zum Weiterempfehlungs-
grad, zu Zufriedenheit und Qualität
Quantitativ:
• Anzahl der Bewerber*innen für entsprechende Studien-
gänge und Summer Schools
• Anzahl der Absolvent*innen nach 5 Jahren im Vergleich
zum Status quo (ggf. einschließlich der Überwachung
der Erfolgs-/Abbruchquote)
• Anteil der Absolvent*innen, die in den jeweiligen Berei-
chen Stellenangebote in der Industrie bekommen bzw.
akademische/ nichtakademische Laufbahnen mit dem
Schwerpunkt GCT einschlagen
37HANDLUNGSFELD II: AUSBILDUNG UND KOMPETENZSTÄRKUNG
https://www.nibrt.ie
https://www.actris.sg/our-service-provision/education-and-training/overview/
https://www.actris.sg/our-service-provision/education-and-training/overview/
• Anzahl der akademischen Einrichtungen, die solche
Studiengänge im Bereich der GCT etablieren/anbieten
• Anzahl der Institutionen, die Summer Schools für Aka-
demiker*innen und technisches Laborpersonal (z. B.
MTs) anbieten
• Anteil an berufserfahrenem technischen Laborpersonal
(z. B. MTs) unter den Studierenden
• Anzahl der Partnerschaften von Akademie und Indus-
trie; Kooperationsforschungsprojekte und erfolgreiche
Technologietransfers können den Beitrag der GCT-
Knotenpunkte zur Förderung von Innovationen und
zur Kommerzialisierung von Forschungsergebnissen
widerspiegeln
• Die Zahl klinischer Studien, die auf Forschungsergeb-
nissen der GCT-Knotenpunkte bzw. den Kooperations-
projekten zwischen akademischer Forschung und
Industrie basieren
Maßnahme 3:
Einrichtung von nationalen Ausbildungs- und
Trainingszentren für GCT zur Stärkung
akademischer und nichtakademischer sowie
industrieller Kompetenzen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
AG II, Universitäten, Wissenschaftsministerien der
Länder, nichtakademische Ausbildungseinrichtungen,
Industrie
Beschreibung Maßnahme:
Zur Stärkung der nationalen Talent-Pipeline sollten an
verschiedenen Standorten in Knotenpunkten für GCT
(siehe Handlungsfeld VI, strategisches Ziel 1, Maßnahme 1)
hochmoderne Aus- und Weiterbildungsmöglichkeiten an-
geboten werden. Dank der dort vorhandenen exzellenten
Forschungs-, Produktions- und Versorgungsinfrastruktu-
ren können talentierte Fachkräfte aller (akademischer und
nichtakademischer) Berufsgruppen optimal ausgebildet
werden. Dabei sind zwei Aspekte relevant:
a. Akademische Ausbildung: Programme zur Ausbil-
dung von Doktorand*innen, Postdoktorand*innen und
anderen Fachkräften in den Bereichen GCT. Durch die
enge Zusammenarbeit von Akademie und Industrie
können Spitzenkräfte in theoretischen und praktischen
Trainingsmodulen optimal auf eine Laufbahn in Wissen-
schaft oder Industrie vorbereitet werden
b. Kompetenztraining: Neben der akademischen Ausbil-
dung werden auch Programme zur Weiterbildung und
zum Kompetenztraining für Fachkräfte aus der Industrie
angeboten. Dies könnte theoretische und praktische
Schulungen zu speziellen Stellenprofilen wie der Pro-
zessentwicklung, GMP-Herstellung oder Qualitätssiche-
rung sowie regulatorischen Anforderungen umfassen
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Langfristig (5 Jahre)
Erfolgsindikatoren
• Anzahl und Qualität der ausgebildeten Fachkräfte sowie
deren erfolgreiche Integration in akademische und
industrielle Karrieren als Maß für die Effektivität der
Ausbildungs- und Weiterbildungsprogramme
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 38
Strategisches Ziel 2:
Entwicklung von adäquaten Karriere-,
Gratifikations- und Interaktionskonzepten
Erläuterung Ziel:
Um internationale Wettbewerbsfähigkeit im Bereich
der GCT zu erlangen und nachhaltig zu sichern, ist
es unabdingbar, adäquate Karrierekonzepte und
eine langfristige Perspektive für im Bereich GCT be-
schäftigte Personen zu entwickeln sowie ggf. neu zu
schaffende Berufsgruppen zu definieren. Hierbei ist
auch darauf zu achten, den derzeit tätigen Akteuren
Bestandsschutz zu gewähren, was nicht zuletzt die
breite Akzeptanz des Programms fördern soll. Wie
eingangs erwähnt, müssen insbesondere für den
in Deutschland besonders schwachen Bereich der
Translation von eigenen Forschungsergebnissen in
die Herstellung und klinische Anwendung an Pa-
tient*innen bzw. die Vermarktung dringend unkom-
plizierte neue Modalitäten/Optionen der finanziellen
Unterstützung und Karriereförderung entwickelt wer-
den. Außerdem wird es nötig sein, die Durchlässig-
keit zwischen akademischen und industriellen Berei-
chen zu erhöhen. Nach Schätzungen der U.S. Food
and Drug Administration (FDA) (genauer gesagt des
Commissioners Scott Gottlieb und des Direktors des
Center for Biologics Evaluation and Research Peter
Marks, https://www.fda.gov/news-events/press-
announcements/statement-fda-commissioner-scott-
gottlieb-md-and-peter-marks-md-phd-director-cen-
ter-biologics) ist davon auszugehen, dass im Jahr
2025 mit deutlich mehr als 200 Investigational New
Drugs (INDs) sowie 10 bis 20 neuen Marktzulassun-
gen von GCT/ATMPs pro Jahr zu rechnen ist. Vor
diesem Hintergrund wird es immer wichtiger, schnell
edukative Strategie- und Infrastrukturkonzepte zu
entwickeln. Eine weitere dringende Aufgabe besteht
darin, Interaktionskonzepte zu entwickeln, um die
unterschiedlichen Berufsgruppen und Stakeholder
zusammenzubringen und die Interaktion zwischen
Industrie und Akademie durch eine konkretisierte
Entwicklungs-Pipeline für GCT-Produkte zu fördern.
In diesem Zusammenhang sind auch die Interaktio-
nen mit den ELSA-Disziplinen und den regulatori-
schen Behörden (PEI, Bundesinstitut für Arzneimittel
und Medizinprodukte (BfArM), Landesbehörden)
hervorzuheben.
Maßnahme 1:
Schaffung von Anreiz- und Gratifikations
systemen sowie von Karrierekonzepten
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Universitäten, Ärztekammern, relevante Interessen
verbände, Industrie- und Handelskammer, Industrie
Beschreibung Maßnahme:
Neue Gratifikationssysteme müssen aufgebaut und
die Verlässlichkeit erhöht werden, damit Positionen im
Bereich der Translation (im Sinne der Überführung von
Forschungsergebnissen in ein marktfähiges, anwendbares
Produkt) attraktiver werden. Nachfolgend einige Beispiele
für mögliche Maßnahmen:
• Anrechnung der Tätigkeiten zur Entwicklung von
klinischer Translation in akademischen Laufbahnen
(Habilitation, Außerplanmäßige-Professuren, Tenure-
Track-Positionen) (Universitäten)
• Anerkennung und Anrechnung von entsprechenden
Leistungen in der Facharztweiterbildung sowie ggf.
Schaffung einer Zusatzqualifikation; längerfristige
Vertragsgestaltung zur Erreichung und Konsolidierung
dieser Zielpositionen (Universitäten und Ärztekammer)
• Einführung neuartiger, indikatorgestützter Mittelalloka-
tionen (IMA) an den Universitäten bei der Entwicklung
von anwendbaren GCT-Produkten (Universitäten, Bund
und Länder)
• Entwicklung von Rückkehrkonzepten (für eine Rückkehr
aus dem Ausland) und von Transitionskonzepten an der
Schnittstelle zwischen Industrie und Akademie (z. B.
durch Brückenprofessuren oder Brücken-Arbeitsgrup-
pen zwischen Akademie und Industrie)
39HANDLUNGSFELD II: AUSBILDUNG UND KOMPETENZSTÄRKUNG
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-fda-commissioner-scott-gottlieb-md-and-peter-marks-md-phd-director-center-biologics
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-fda-commissioner-scott-gottlieb-md-and-peter-marks-md-phd-director-center-biologics
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-fda-commissioner-scott-gottlieb-md-and-peter-marks-md-phd-director-center-biologics
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-fda-commissioner-scott-gottlieb-md-and-peter-marks-md-phd-director-center-biologics
• Durchlässigkeit zwischen Akademie und Industrie für
Positionen (vor allem von der Industrie in die Akademie)
und Schaffung von Möglichkeiten temporärer Arbeit in
Ausgründungen
• Die Translation hochschuleigener Forschungsergebnis-
se darf nicht als unternehmerische Aktivität eingestuft
werden. Da sie einen wesentlichen Pfeiler in der Verbin-
dung von Krankenversorgung mit Forschung und Lehre
darstellt und somit der ärztlichen Fort- und Weiter-
bildung sowie auch der Aus-, Fort- und Weiterbildung
des Personals dient, sollte sie vielmehr als hoheitliche
Aufgabe definiert werden
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurz- bis mittelfristig (1–5 Jahre)
• Geringer zusätzlicher Ressourcenbedarf
Erfolgsindikatoren
• Eine signifikante Steigerung der Aktivitäten im Be-
reich der Umsetzung von explorativer Forschung hin zu
klinischen Studien
• Umsetzung von klinischen Studienergebnissen in
nationale und internationale Guidelines
• Erhöhung der Anzahl von Lizenzierungen der
Forschungsergebnisse an Industriepartner
• Zunahme der Anzahl von Ausgründungen
Maßnahme 2:
Entwicklung eines Interaktionskonzepts der
an der Ausbildung und Karriereentwicklung
beteiligten Stakeholder
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Verbände, Universitäten, nichtakademische
Ausbildungseinrichtungen, Industrie
Beschreibung Maßnahme:
Um die Interaktion und Durchlässigkeit zwischen Akade-
mie, Industrie und den weiteren Stakeholdern im Bereich
GCT zu verbessern und Feedbackschleifen zu berücksich-
tigen, sind unterschiedliche Formate zu etablieren, die in
Anlehnung an die Vernetzungsvorschläge im Handlungs-
feld I gestaltet werden können. Hier sind insbesondere
duale Aus- und Weiterbildungskonzepte wünschenswert,
die Zeitfenster in der Graduiertenausbildungs- und Post-
doc-Phase in Akademie und Industrie beinhalten. Dabei
sollten neben Formaten wie Clinician Scientists und Trans-
lational Scientists, GMP-Fachpersonal (z. B. Neuschaffung
„GCT-Technolog*in/Analytiker*in“) und Kliniker*innen
auch die ELSA-Disziplinen und die Interaktion mit den
regulatorischen Behörden berücksichtigt werden. Die
Schaffung von gemeinsamen Interaktionsplattformen (zum
Austausch innerhalb einer Berufsgruppe und zwischen
verschiedenen Berufsgruppen) wie z. B. gemeinsamen
Akademien zur Entwicklung von gemeinsam nutzbaren
Ausbildungsplattformen mit sich gegenseitig ergänzenden
Inhalten, Summer Schools, Kongressen und Symposien
soll die Durchlässigkeit von Informations- und Dialog-
flüssen mit Netzwerkcharakter verbessern. Die interdiszi-
plinäre Beteiligung von Akteuren aus den Bereichen Ethik,
Recht, Regulatorik und dem Gesundheitssystem könnte
langfristig im Sinne eines Feedbacksystems helfen, recht-
liche Rahmenbedingungen und regulatorische Notwendig-
keiten zu nivellieren und anzupassen. Brückenprofessuren
zwischen Industrie und Akademie und der Aufbau gemein-
samer Strukturen (z. B. Dialogplattformen zwischen den
Pharma- und Biotech-Verbänden, der Industrie und Akade-
mie) wären diesbezüglich dringend erforderlich.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Initial kann eine Finanzierung von Interaktionsprogram-
men wie Clinician Scientists und Translational Scientists
sowie die Etablierung eines standortübergreifenden
Entrepreneurship-Programms im Rahmen der Nationa-
len Strategie über das BIH erfolgen
• Zeitachse: Start der Pilotierung des Entrepreneurship-
Programms Januar 2024 an drei Standorten, Ausrollen
auf weitere Standorte ab 2025 denkbar
• Förderung der Clinician Scientists und Translational
Scientists ab Ende 2024
Erfolgsindikatoren
• Erfolgreiche Stellenbesetzungen durch Absolvent*innen
der oben beschriebenen Ausbildungsprogramme
• Erhöhte Mobilität von Absolvent*innen und
Berufserfahrenen zwischen Akademie, Industrie und
Regulatorik
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 40
41HANDLUNGSFELD II: AUSBILDUNG UND KOMPETENZSTÄRKUNG
Handlungsfeld III:
Technologietransfer
Zusammenfassung
Aus Wissen wird Wirkung – der Technologietransfer
soll es ermöglichen, Ergebnisse der biomedizinischen
Forschung zum Nutzen von Patient*innen, Wirt-
schaft und Gesellschaft zu verwenden. Dabei ist es
essenziell, die gesamte Translationskette im Blick
zu haben – von der Patentierung neuer Ideen über
die Erhebung essenzieller präklinischer Daten und
die Etablierung geeigneter Produktionsprozesse bis
hin zum klinischen Proof-of-Concept in geeigneten
Patientenpopulationen. Nur so können wir im inter-
nationalen Wettbewerb mit anderen Nationen wie
zum Beispiel den USA oder China, die bei der GCT
führend sind, bestehen. Auch aus Patientensicht ist
ein stringenter Wissenstransfer in Deutschland und
Europa unbedingt nötig, um den schnellen Zugang zu
neuen Therapien ermöglichen, Arbeitsplätze schaffen
und die Preisentwicklung mitgestalten zu können.
Denn nicht zuletzt trägt eine erfolgreiche Translation
zur Wertschöpfung in Deutschland und Europa bei.
Hierfür ist es notwendig, das Bewusstsein für die
Erfordernisse und Möglichkeiten der Translation im
Bereich der GCT zu fördern, die Grundkenntnisse
der Produktentwicklung in der Breite zu verbessern
und Technologietransfer-Einheiten so zu gestalten,
dass sie den gesamten Transferprozess vom Schutz
des geistigen Eigentums bis zur Anwendung in
der Klinik begleiten können. Das erfordert neben
hochqualifizierten Fachkräften die Unterstützung
durch eine zentrale, auf GCT spezialisierte Prod-
uct-Development-Unit (PDU) und gezielt eingesetzte
Berater*innen, die zu spezifischen Aspekten der Pro-
duktentwicklung, v. a. im Bereich der Produktion und
Regulatorik, beraten können.
Transferleistungen einzelner Personen, aber
auch akademischer Einrichtungen bzw. Univer-
sitäten, sollten bei der Leistungsbewertung eine
gleichwertige Rolle spielen. Zudem erscheint es
notwendig, den wissenschaftlichen Mitarbeiter*in-
nen, die über ein spezielles Wissen verfügen, das
für die Überführung eines Produktes in die klinische
Anwendung unerlässlich ist, solange eine Beschäf-
tigungsperspektive zu geben, bis sie in eine Aus-
gründung wechseln können. Um eine Ausgründung
bzw. ein Start-up für Gründer*innen und Risikokapi-
talgeber attraktiv zu machen, sollten (in Anlehnung
an internationale Standards wie den University
Spinout Investment Terms (USIT) Guide) einheitliche
Lizenzierungsbedingungen geschaffen werden und
der Zugang zu öffentlich geförderten Infrastrukturen
ermöglicht werden. Ein wichtiger Motivationsfaktor
ist eine transparente Verteilung späterer Erlöse unter
Berücksichtigung der Erfinder*innen, des Instituts
bzw. der Klinik, an der die Erfindung gemacht wurde,
sowie eines Fonds für künftige Transferprojekte an
den Institutionen. Im Bereich des Technologietrans-
fers haben wir daher vier konkrete Ziele formuliert
und Maßnahmen zu ihrem Erreichen definiert.
1. Eine Verbesserung der Rahmenbedingungen zur
frühen Erkennung und Umsetzung des innovativen
Potenzials von wissenschaftlichen Ergebnissen
2. Eine ganzheitliche Beratung und Bewertung von
Transferprojekten, die den gesamten Entwick-
lungsprozess eines innovativen Prüfpräparats
(Investigational Medicinal Product, IMP) von der
Produktion bis zur Anwendung am Patienten oder
an der Patientin einbezieht
3. Eine Erleichterung der Verwertung des gesell-
schaftlichen und/oder wirtschaftlichen Potenzials
von wissenschaftlichen Ergebnissen
4. Eine Etablierung der Anerkennung von Transfer-
leistungen und Translationserfolgen als Teil der
wissenschaftlichen Reputation von Einzelperso-
nen und Institutionen
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 42
Verbesserung der
Rahmenbedingungen
zur frühen Erkennung des
innovativen Potenzials
von wissenschaftlichen
Ergebnissen
1
Ganzheitliche
Beratung
und Bewertung von
Transferprojekten, die den
gesamten Entwicklungsprozess
eines innovativen Prüfpräparats
(Investigational Medicinal Product,
IMP) von der Produktion bis zur
Anwendung am Patienten
oder an der Patientin
2
Erleichterung
der Verwertung des
gesellschaftlichen und/
oder wirtschaftlichen
Potenzials der
wissenschaftlichen
Ergebnisse
3
Etablierung der
Anerkennung von
Transferleistungen und
Translationserfolgen als
Teil der wissenschaftlichen
Reputation von
Einzelpersonen und
Institutionen
4
43
Hintergrund
Damit neuartige Therapien wie GCT in die wirtschaftliche
Verwertung und damit an die betroffenen Patient*innen
gelangen, bedarf es eines stringenten Technologietrans-
fers. Dieser basiert auf einem Patentschutz, der breit
genug ist, um eine längerfristige Produktentwicklung zu
rechtfertigen. Er umfasst die systematische Weiterentwick-
lung der Forschungsergebnisse hinsichtlich der grund-
legenden Voraussetzungen und Standards der Sicherheit,
Qualität, Wirksamkeit, Produzierbarkeit und Wirtschaftlich-
keit mit dem Ziel, GCT gezielt in die Patientenversorgung
zu bringen.
Im Vergleich mit den internationalen Wettbewerbern in
der GCT wie den USA oder China können wir hier derzeit
nicht mithalten. Dadurch findet die Weiterentwicklung der
eigenen Forschung durch erfolgreiche Translation in und
aus Deutschland nur in begrenztem Umfang statt. Für viele
Ergebnisse aus der deutschen Forschung finden der Tech-
nologietransfer und die daraus resultierende Wertschöp-
fung im Bereich GCT außerhalb Europas, d. h. in den USA
und China, statt. Dieses Handlungsfeld beschäftigt sich
speziell mit den Ursachen eines unzureichenden Technolo-
gietransfers der GCT in Deutschland. Daraus werden dann
notwendige spezifische Maßnahmen abgeleitet, die dazu
dienen, den Technologietransfer in Deutschland zu fördern.
Innovation bezeichnet die Einführung von neuen
Prozessen, Produkten oder Dienstleistungen, die eine
erhebliche Verbesserung darstellen – z. B. durch die
Schaffung neuer Märkte oder die Optimierung be-
stehender Lösungen.
Eine Erfindung ist dagegen das erstmalige Auftreten
einer Neuheit (Produkt, Verfahren).
Technologietransfer ist die erfolgreiche Weiter-
entwicklung einer Erfindung zu einem (zugelassenen)
Produkt – wie z. B. eine Therapie, ein Therapiever-
fahren oder eine begleitende Diagnostik mit einem
Zusatznutzen (Innovation) für die Patient*innen.
Neben der Forschung und Entwicklung (siehe Handlungs-
feld VI) spielt der Technologietransfer für den Übergang
vom Labor in die Klinik eine entscheidende Rolle. Dieser
Transfer ist ein disziplinenübergreifender Prozess, der
das geistige Eigentum (Intellectual Property, IP) von
Forschungsergebnissen schützt, systematisch Risiken
minimiert, eine Produktentwicklung absichert, qualifiziert,
evaluiert, dokumentiert und nicht zuletzt ein Prüfpräparat
(Investigational Medicinal Product, IMP) gemäß regulato-
rischer Vorgaben in die klinische Anwendung bringt. Dazu
sind spezielles Know-how in der Planung und Durchfüh-
rung sowie eine geeignete Infrastruktur Voraussetzungen
für die Umsetzung. Aufgrund der steigenden Kosten im
Verlauf des Technologietransfers ist es für den akademi-
schen Technologietransfer von entscheidender Bedeutung,
frühzeitig das IP zu sichern, die Produktionsprozesse zu
etablieren und das neue GCT-Produkt unter professio-
neller Begleitung zeitnah in die erste klinische Prüfung
zu bringen. Diese Prüfung ist ein wichtiger Meilenstein
für die weiteren Investitionen durch Förderer, Investoren,
Start-ups und Industriepartner. Damit können zusätzliche
notwendige Ressourcen für den Technologietransfer der
GCT zur klinischen Anwendung bereitgestellt und inner-
halb Deutschlands umgesetzt werden (siehe hierzu auch
Handlungsfelder IV, V und VII).
Strategische Ziele
1. Verbesserung der Rahmenbedingungen zur frühen
Erkennung und Umsetzung des innovativen Potenzials
von wissenschaftlichen Ergebnissen
2. Ganzheitliche Beratung und Bewertung
von Transferprojekten, die den gesamten
Entwicklungsprozess eines innovativen Prüfpräparats
(Investigational Medicinal Product, IMP) von der
Produktion bis zur Anwendung am Patienten oder an
der Patientin einbezieht
3. Erleichterung der Verwertung des gesellschaftlichen
und/oder wirtschaftlichen Potenzials der wissen
schaftlichen Ergebnisse
4. Etablierung der Anerkennung von Transferleistungen
und Translationserfolgen als Teil der wissenschaftlichen
Reputation von Einzelpersonen und Institutionen
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 44
Strategisches Ziel 1:
Verbesserung der Rahmenbedingungen
zur frühen Erkennung und Umsetzung
des innovativen Potenzials von wissen-
schaftlichen Ergebnissen
Erläuterung Ziel:
Um das innovative Potenzial akademischer For-
schungsergebnisse nutzen zu können, muss man
dieses Potenzial frühzeitig erkennen und die Ergeb-
nisse für den Markt vorbereiten, wie etwa durch
den Schutz des geistigen Eigentums im Vorfeld von
Veröffentlichungen.
Universitäten und Forschungseinrichtungen setzen
zur Förderung des Schutzes des geistigen Eigentums
auf Technologietransferstellen (Technologie Transfer
Offices, TTOs), die Schulung, Beratung und Unter-
stützung bieten. Scouting-Programme helfen dabei,
innovative Ergebnisse zu identifizieren. Im internatio-
nalen Vergleich sind Länder wie die USA oder China
im Hinblick auf die Sensibilisierung und Förderung
von Patentbewusstsein und Gründungskultur weiter
als Deutschland. Dort werden Studierende früh an
das Thema herangeführt und Kooperationen mit der
Industrie gefördert. Netzwerke mit Unternehmen und
Wagniskapitalgebern sind von zentraler Bedeutung
dafür, den Transfer von Forschungsergebnissen in
marktfähige Produkte beschleunigen und Start-up-
Gründungen aus dem akademischen Umfeld heraus
unterstützen zu können. Zusätzlich bedarf es neuer
Programme im Sinne eines Company-Buildings, bei
denen die Wissenschaftseinrichtungen selbst als
Akteure tätig werden und das Start-up aufbauen.
Um das innovative Potenzial wissenschaftlicher
Ergebnisse besser erkennen und ein Umdenken
fördern zu können, müssen deshalb in Deutschland
weitere Maßnahmen ergriffen werden. Dies erfordert
einen mehrschichtigen Ansatz.
Insgesamt ist es von entscheidender Bedeutung,
dass Deutschland seine Anstrengungen zur För-
derung des Schutzes geistigen Eigentums in der
akademischen Forschung intensiviert. Dazu gehört
es nicht nur sicherzustellen, dass man möglichst
frei von rechtlichen Beschränkungen oder dem
Risiko Rechte Dritter zu verletzen, agieren kann
(Freedom-to-Operate (FTO-)Analyse), sondern auch,
dass das eigene geistige Eigentum einem umfassen-
den internationalen Schutz unterliegt. Nur so kann
sichergestellt werden, dass das Potenzial wissen-
schaftlicher Ergebnisse voll ausgeschöpft wird und
zu Innovation und wirtschaftlicher Entwicklung bei-
tragen kann. Hierfür müssen effektive Mechanismen
gefunden, auf nationaler Ebene angepasst, getestet
und bereitgestellt werden.
Maßnahme 1:
Bildung, Ausbildung und Schulung
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Leitungen der Universitäten und Hochschulen,
Lehrende, Patentanwält*innen, Expert*innen für
Regulatorik, Anbieter von Weiterbildungen
Beschreibung Maßnahme:
Gezielte Bildungs- und Weiterbildungsmaßnahmen
zu den Themen geistiges Eigentum und Schutzrechte,
Entwicklung eines Produktionsprozesses, präklinische
Entwicklung, Regulatorik, Produktentwicklung und Unter-
nehmertum müssen implementiert und ausgebaut werden,
um Innovationen und den Technologietransfer an Universi-
täten und Forschungseinrichtungen zu stärken.
Hierfür sind eine grundlegende Ausbildung von Studie-
renden und eine Schulung von Wissenschaftler*innen und
klinisch tätigem Personal zum Thema Schutzrechte und
Ausgründungen nötig, die es ihnen ermöglichen, frühzeitig
ein Bewusstsein für den Wert des geistigen Eigentums
ihrer Forschung zu entwickeln und in potenziellen Pro-
dukten „zu denken“, um die kommerzielle Bedeutung ihrer
Forschungsarbeit besser zu verstehen (siehe Handlungs-
feld II, strategisches Ziel 1, Maßnahme 1).
Schulung von Wissenschaftler*innen: Eine grundlegende
(Pflicht-)Schulung von Wissenschaftler*innen und klinisch
tätigem Personal zum Thema Schutzrechte und Ausgrün-
45HANDLUNGSFELD III: TECHNOLOGIETRANSFER
dungen könnte zeitnah etabliert werden. Dazu sollen TTOs
mit wissenschaftlichen Abteilungen zusammenarbeiten,
um potenziell patentfähige Ergebnisse früh zu erkennen.
Vertiefende Weiterbildung: Eine vertiefende Weiterbildung
von Doktorand*innen, Kliniker*innen und Wissenschaft-
ler*innen zu speziellen Aspekten der Überführung von
Innovationen im GCT-Bereich in klinische Anwendungen
und die Marktreife muss etabliert und ausgebaut werden.
Sie sollte auch spezifische Aspekte der GCT in Bezug auf
Schutzrechte, präklinische und klinische Entwicklung,
Regulatorik, Produktentwicklung und Entrepreneurship
abdecken.
Weiterbildung und Schulung der TTO-Mitarbeiter*innen:
Für Wissenschaftler*innen, die in den Bereich des Techno-
logietransfers wechseln, sowie Mitarbeitende des Techno-
logietransfers sollte eine gezielte Aus- und Weiterbildung
entwickelt und verpflichtend eingeführt werden, um sie
auf ihrem Spezialgebiet im Umgang mit Schutzrechten zu
schulen – insbesondere mit Blick auf die spezifischen As-
pekte von GCT-Projekten. Bei den Qualifizierungsmaßnah-
men sollten u. a. Kenntnisse in den Bereichen Regulatorik,
Vertragsrecht, Netzwerkbildung, Projektmanagement und
Datenschutz vermittelt werden. Darüber hinaus sollte eine
Ausbildung als Patentanwält*in in Universitäten und For-
schungseinrichtungen mit Fokus auf GCT etabliert werden.
(Fern-)Universitäten, Forschungseinrichtungen und
externe Bildungsanbieter sollten entsprechende berufs-
begleitende Angebote in Form von Kursen, Workshops
oder Fernstudien anbieten, die niederschwellig etabliert
und akkreditiert werden. Um das dadurch gewonnene
Potenzial im Anschluss nutzen zu können, muss spezifisch
qualifizierten Mitarbeitenden eine längerfristige Beschäfti-
gungsperspektive geboten werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Eruierung der Bedarfe, Planung für
die Entwicklung und Implementierung von Bildungsan-
geboten; Organisation erster Workshops/Kurse
• Mittelfristig (2–3 Jahre): Entwicklung eines Lehrplans
(mit Modulen) und Überführung in Studiengänge; Etab-
lierung von Pflichtschulungen; Aufbau von Kursen mit/
bei externen Bildungsanbietern
• Langfristig (4–5 Jahre): Akkreditierung von neuen Bil-
dungsangeboten und Modulen; vollständige Integration
in die Studiengänge; regelmäßige Bedarfsanalyse und
Anpassung der Lehrinhalte
Erfolgsindikatoren
• Anzahl der etablierten Kurse, Workshops, Studien- und
Fernstudienangebote; Anzahl der Studierenden, Dok-
torand*innen und Wissenschaftler*innen; Anzahl der
Schutzrechtsanmeldungen durch Universitäten und
Forschungseinrichtungen
• Feedback der Teilnehmenden an den Bildungsangeboten
Maßnahme 2:
Stärkung der Technologietransferstellen
(TTOs)
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
TTOs, Patentanwaltskanzleien, Politische Entschei-
dungsträger*innen, Wissenschaftler*innen/Erfinder*in-
nen; Leitungen der Universitäten und Forschungsein-
richtungen
Beschreibung Maßnahme:
TTOs an Universitäten und Forschungseinrichtungen
spielen eine Schlüsselrolle bei der Identifizierung
schutzfähiger Erfindungen und beim Unterstützen von
Wissenschaftler*innen bei der Patentanmeldung. Diese
Einrichtungen sollten personell gestärkt und finanziell
gut ausgestattet werden. Dazu sollte ein fester Anteil der
institutionellen Zuwendungen für den Bereich Innovation
und Transfer zur Verfügung gestellt und dieses Themen-
feld als eigenständige Säule neben Forschung und Lehre
verankert werden. Mehr Ressourcen für die Beratung von
Forschenden zu haben, kann bei der Bewertung ihrer
Ergebnisse und der Anmeldung von Patenten helfen und
einen effektiven Schutz sicherstellen. Eine höhere Zahl von
Patentanmeldungen führt unweigerlich zu höheren Kosten
für den Erhalt der Patente. Solange für den Technologie-
transfer nicht genügend Mittel aus den institutionellen
Zuwendungen zur Verfügung stehen, bedarf es nationaler
Förderprogramme, die im Gegensatz zur eingestellten
WIPANO (Wissens- und Technologietransfer durch
Patente und Normen)-Förderung einfache, schnelle und
unbürokratische Mittelabrufe erlauben (siehe Handlungs-
feld VI, strategisches Ziel 2, Maßnahme 1). Ressourcen für
effektive Verwertungsanstrengungen führen gezielt in die
Anwendung. Das gilt in besonderem Maße für hochinnova-
tive Anwendungsfelder wie die GCT.
Indem sie eigene Patentanwält*innen beschäftigen,
können die Technologietransferstellen beim Einreichen
der Patentanmeldungen unterstützen und gemeinsam mit
externen Patentanwaltskanzleien helfen, Patentanmelde-
strategien zu erarbeiten. Die Mitarbeitenden der Techno-
logietransferstellen sollten geschult werden und bei Bedarf
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 46
die Dienste von Berater*innen mit Industrieerfahrung in
Anspruch nehmen, um so aktiv eine Patentverwertung
betreiben und Ausgründungen bei der Suche nach poten-
ziellen Investoren oder Lizenznehmern unterstützen zu
können (Business Development).
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Analyse des Istzustands der TTOs
und Ableitung des Bedarfs an Personal und finanziellen
Mitteln; Gespräche mit der Politik zur Bereitstellung
der notwendigen Ressourcen, Zuwendungen und
Förderprogramme; Aufsetzen von Förderprogrammen;
Etablierung von Scouting-Prozessen; Einrichtung von
industrieerfahrenen Beratungsgruppen
• Mittelfristig (2–3 Jahre): Personalakquise; Entwicklung
von Weiterbildungsprogrammen für TTOs im Bereich
Patentverwertung; Implementierung einfacher, unbüro-
kratischer Prozesse für die Mitteleinwerbung, z. B. für
FTO-Analysen/-Abrufe aus Förderprogrammen
• Langfristig (4–5 Jahre): Integration von Innovation, IP
und Transfer als eigenständige Säule in akademischen
Einrichtungen; regelmäßige Überprüfung der Effizienz
des Transfers und ggf. Anpassung der Strategien im
TTO
Erfolgsindikatoren
• Anzahl der durch die TTOs identifizierten und gemelde-
ten Erfindungen
• Anzahl der erteilten Patente im Verhältnis zu den ein-
gereichten Patentanmeldungen
• Anzahl der erfolgreichen Verwertungsaktivitäten und
(daraus abgeleitet) Höhe der erzielten Erlöse
• Zufriedenheit der Wissenschaftler*innen mit den an-
gebotenen Services der TTOs
• Gesteigerte Effizienz der Prozesse im Technologietrans-
fer (z. B. verkürzte Bearbeitungszeit von Erfindungsmel-
dungen bzw. Patentanmeldungen)
• Höhe, Eignung und Nutzbarkeit der nationalen Förder-
mittel für den Technologietransfer
Maßnahme 3:
Aufbau von Strukturen zur gezielten
Umsetzung und Marktvorbereitung von
GCT-Projekten
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
TTOs, Wissenschaftler*innen, Jurist*innen, Ökonom*in-
nen, Clinical Trial Offices (CTO), Regulator*innen,
externe Berater*innen, Marketingberater*innen,
IT-Expert*innen, Industriepartner
Beschreibung Maßnahme:
Der Technologietransfer als eine frühe Anlaufstelle für
GCT-Projekte ist zentral für die Schaffung und Koordi-
nierung interner und externer Unterstützungsstrukturen.
Hierfür müssen TTOs strukturell und konzeptionell ge-
stärkt werden. Dazu gehört der Aufbau einer PDU, siehe
strategisches Ziel 2, Maßnahme 1 mit interdisziplinären
(Beratungs-)Teams aus Wissenschaftler*innen, Kliniker*in-
nen, Jurist*innen, Ökonom*innen, Regulator*innen, GMP-
Einrichtungen, CTOs und/oder Marketingspezialist*innen,
die den gesamten Entwicklungsprozess von GCT-Thera-
pien begleiten kann. Ein GCT-spezifischer Leitfaden und
ein diesbezüglicher Maßnahmenkatalog werden ent-
wickelt, um die notwendigen Schritte und einzubindenden
Experten*innen/Strukturen klar zu definieren. Dies wird
idealerweise durch eine zentrale, deutschlandweit tätige,
auf GCT spezialisierte PDU koordiniert, die das Wissen
der verschiedenen TTOs bündelt und Erfinder*innen in
der Kommunikation mit den regulatorischen Behörden
und bei der Vorbereitung der Dokumentation für einen
Antrag auf klinische Prüfung unterstützt. Notwendige
externe Berater*innen bzw. Firmen werden ermittelt und
herangezogen, um ihr Spezialwissen für das spezifische
GCT-Projekt einzubringen und regulatorische Hürden
effizient zu überwinden. Zusätzlich kann eine Online-Be-
ratungsplattform für TTOs die schnelle und unkomplizierte
Kommunikation zwischen TTOs, der PDU und externen
Berater*innen ermöglichen. So kann frühzeitig ein nie-
derschwelliges Beratungsangebot zu regulatorischen
Aspekten, bestehenden (zugelassenen) Technologien und
Rechten Dritter unterbreitet und/oder vermittelt werden –
unter Berücksichtigung der Expertise in den zu bildenden
Knotenpunkten (siehe Handlungsfeld VI, strategisches
Ziel 1, Maßnahme 1). Außerdem kann so sichergestellt wer-
den, dass eine objektive Bewertung erfolgt sowie Chancen
und Risiken frühzeitig erkannt und spezifische Konzepte
unterstützt werden (z. B. zur dezentralisierten Herstellung
(Point-of-Care-Produktion)).
47HANDLUNGSFELD III: TECHNOLOGIETRANSFER
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Bestandsaufnahme vorhandener
TTO-Strukturen und Kompetenzen (nationaler Blick);
Ermittlung von notwendigen interprofessionellen Team-
strukturen innerhalb des TTO, Aufbau und Schulung
von interdisziplinären Teams; Planung einer Online-
Beratungsplattform für die Kommunikation zwischen
TTOs, der PDU und Berater*innen
• Mittelfristig (2–3 Jahre): Entwicklung eines GCT-spezi-
fischen Leitfadens bzw. Maßnahmenkatalogs; Etablie-
rung eines niederschwelligen Beratungsangebots für
regulatorische Aspekte eines GCT-Projektes; Aufbau
von strategischen Partnerschaften mit akademischen
Einrichtungen (auch als Servicepartner für kleinere
Einrichtungen), externen Berater*innen und Industrie-
partnern
• Langfristig (5 Jahre): Implementierung von Workshops
und Mentoring-Programmen für die Umsetzung von
GCT; Aufbau einer Online-Beratungsplattform
Erfolgsindikatoren
• GCT-spezifischer Leitfaden/Maßnahmenkatalog wurde
eingeführt und wird genutzt
• Etablierung einer Online-Plattform für spezifische
Aspekte der Produktentwicklung im Bereich GCT
• Workshops wurden durchgeführt, Zahl und Zufrieden-
heit der Teilnehmenden, Nachfrage nach dem Angebot
• Nutzung der Online-Beratungsplattform und Zufrieden-
heit der Nutzenden
• Erfolgreiche Überwindung regulatorischer Hürden,
u. a. zielgerichtete und schnelle Umsetzung in eine
FIH-Studie
• Erste Markteinführungen neuer GCT-Produkte
(u. a. auch Zeitfaktor)
Strategisches Ziel 2:
Ganzheitliche Beratung und Bewertung
von Transferprojekten, die den gesamten
Entwicklungsprozess eines innovativen
Prüfpräparats (Investigational Medicinal
Product, IMP) von der Produktion bis zur
Anwendung am Patienten oder an der
Patientin einbezieht
Erläuterung Ziel:
Innovationen bei GCT gehen sowohl aus neuen
Technologien (z. B. Herstellungsprozessen, Transfek-
tionsverfahren usw.) als auch aus neuen therapeuti-
schen GCT-Ansätzen zur Behandlung von speziellen
Erkrankungen hervor.
Ein erfolgreicher Technologietransfer from Bench to
Bedside kann nur dann erfolgen, wenn eine GCT-
Technologie zur therapeutischen Anwendung über
die notwendigen Voraussetzungen für die Translation
verfügt und später auch reproduzierbar, skalierbar
und letztendlich auch kosteneffizient hergestellt
werden kann. Insbesondere im Hinblick auf den
Bereich GCT muss ein Umdenken erfolgen und die
Prozessentwicklung als eigenständige essenzielle
Notwendigkeit anerkannt und dementsprechend
geplant, gefördert und umgesetzt werden. Diese
Voraussetzungen können derzeit weder von der
akademischen Forschung noch von existierenden
Technologietransfereinheiten und industriellen Ko-
operationspartnern allein geschaffen werden. Die ex-
ternen Berater*innen, die deshalb benötigt werden,
verursachen meist hohe Kosten und sind oft nicht
mit den Rahmenbedingungen der akademischen
Landschaft vertraut. Diese Barrieren gilt es deshalb
durch geeignete Maßnahmen abzubauen.
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 48
Die notwendigen Voraussetzungen sind dabei
schrittweise zu berücksichtigen und bedürfen
sowohl des Zugangs zu spezifischen Infrastrukturen
als auch qualifizierten Personals und einer ausrei-
chenden Finanzierung. Im Einzelnen sind folgende
Bereiche für einen erfolgreichen Technologietransfer
bei GCT notwendig:
a. Ökonomische Verwertbarkeit und gesellschaftli-
cher Nutzen: Einordnung in den derzeitigen Stand
der Technik bzw. den therapeutischen Gold-
standard, laufende Entwicklungen, ökonomische
Rahmenbedingungen und Umsetzbarkeit in ein
Produkt.
b. Definition der Technologie bzw. der therapeuti-
schen GCT: Erstellung eines Technologie- oder
Produktprofils (Target Product Profile, TPP) ge-
mäß ICH Guidelines bzw. technischen Standards,
mit den daraus resultierenden minimalen Spezifi-
kationen und Anforderungen zur Qualifizierung der
Technologie bzw. klinischen Anwendung der GCT.
c. Detaillierte Planung des Projekts (Projektplan,
Personalbedarf, Infrastrukturbedarf usw.): Er-
stellung eines systematischen, rationalen und
schrittweisen Entwicklungsplans einschließlich
eines Risikomanagement-, Personal- und Finan-
zierungsplans.
d. Technische bzw. präklinische Evaluierung,
Qualifizierung, Validierung und Dokumentation:
Planung und Durchführung der notwendigen
In-vitro, In-vivo, toxikologischen, pharmako-
logischen und experimentellen Versuche zur
Qualifizierung und Validierung des Technologie-
oder Produktprofils einschließlich der entspre-
chenden Dokumentation.
e. Entwicklung eines Herstellungsprozesses gemäß
GMP, Qualifizierung und Validierung: Entwicklung
von kosteneffizienten Produktionsprozessen und
-technologien. Absicherung der Reproduzierbar-
keit und Skalierbarkeit und damit der Herstellbar-
keit der GCT-Produkte einschließlich qualifizierter
und validierter analytischer Methoden zur Ge-
währleistung der GMP-Konformität. Kontinuier-
liche Weiterentwicklung des Prozesses.
f. Klinisches Studiendesign und regulatorische
Genehmigungen: Planung eines aussagekräfti-
gen Studiendesigns, Evaluation der Machbarkeit
(Patientenrekrutierung, Endpunkte, Statistik),
Etablierung des Studien-Monitorings, des Risiko-
managements und der Biostatistik einschließlich
der Genehmigungen durch eine Ethikkommission
und die zuständigen Behörden.
Eine engere Vernetzung von Technologie- und
GCT-Entwickler*innen und Expert*innen aus den
Bereichen der Gesundheitswirtschaft, Regulatorik,
Präklinik, Klinik usw. ist anzustreben. Durch eine
engere Vernetzung von Wissenschaft, Regulatorik
und Industrie durch eine PDU kann das Potenzial der
Standardisierungen von Prozessen und Technologien
stärker genutzt werden. Hierzu bedarf es folgender
konkreter Maßnahmen:
Maßnahme 1:
Aufbau einer Product Development Unit
(PDU) zur Unterstützung von Projektplanung
und -durchführung
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Politische Entscheidungsträger*innen, PEI als zustän-
dige regulatorische Behörde, geeignete akademische
Institution
Beschreibung Maßnahme:
Mit der Schaffung einer unabhängigen, zentralen PDU, die
an einer geeigneten akademischen Institution angesiedelt
werden sollte, werden die Wissenschaftler*innen und
Forschungsinstitutionen maßgeblich beim Technologie-
transfer unterstützt, indem sie bei der Erstellung und
Umsetzung eines risikominimierten, produktspezifischen
Projektplans professionell angeleitet werden. Ein solches
PDU-Konzept hat die Transferleistungen zum Beispiel im
Deutschen Zentrum für Infektionsforschung (DZIF) erheb-
lich vorangetrieben und sollte daher auf den Bereich GCT
übertragen werden. Die PDU begleitet die Entwicklung
eines Projektplans, der die notwendigen Entwicklungs-
schritte und die einzubindenden Infrastrukturen sowie
einen zeitlichen Ablaufplan beinhaltet und greift auf ein
weit verzweigtes Netzwerk von erfahrenen Entwickler*in-
nen und Spezialist*innen im Bereich Produktion und
Regulatorik sowie Pharmapartnern und Behörden zurück.
Dies ermöglicht den Erfinder*innen und Wissenschaft-
ler*innen in einem Entwicklungsprojekt die systematische
Abarbeitung der notwendigen Schritte: Hierzu zählen die
schnelle und reibungslose technische bzw. präklinische
Evaluierung (inklusive notwendiger In-vitro, In-vivo, toxiko-
logischer und pharmakologischer Versuche), die Entwick-
lung eines geeigneten Produkt-Prototyps, die Etablierung
eines reproduzierbaren Herstellungsprozesses für die
Good Laboratory Practice (GLP-) und GMP-Herstellung
der Komponenten und des klinischen Prüfproduktes und
die Qualifizierung, Validierung und Dokumentation des
präklinischen und klinischen Proof of Concept. Anhand
49HANDLUNGSFELD III: TECHNOLOGIETRANSFER
von Leitfäden erstellt die PDU dabei zusammen mit den
TTO-Teams und den Wissenschaftler*innen das indivi-
duelle GCT-Technologie- oder -Produktprofil (TPP) und
die spezifischen Anforderungspläne. Zudem unterstützt
die PDU den Technologietransfer durch die Nutzung von
SOPs für bestehende Prozesse bzw. Plattformtechno-
logien und durch die gemeinsame Entwicklung neuer
Prozesse. Gezielt wird hierbei auch die für GCT-Projekte
notwendige Interdisziplinarität durch Zusammenarbeit von
medizinischen, biologischen und verfahrenstechnischen
(Forschungs-)Instituten gefördert bzw. sichergestellt.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Finanzielle Mittel zur Einrichtung
einer zentralen PDU sowie von Beratungsgruppen,
Gewinnung qualifizierter Mitarbeiter*innen
• Mittelfristig (2–3 Jahre) Aufbau eines Netzwerks aus
externen Berater*innen (Regulatorik, Herstellung,
Finanzierung); Anbindung an die interprofessionellen
TTO-Teams aus den verschiedenen Einrichtungen zur
Identifikation von Flagship-Projekten
• Langfristig (4–5 Jahre): Sicherung der längerfristigen
Finanzierung der PDU mit einer Leitung mit Industrie-
erfahrung und 3–4 Mitarbeiter*innen
Erfolgsindikatoren
• Etablierung der PDU
• Erste Flagship-Projekte wurden identifiziert und
Meilensteine definiert
• Erste Projekte wurden in die klinische Anwendung
begleitet
Maßnahme 2:
Schaffung und Betrieb von gemeinsam
nutzbarer Infrastruktur für GCT-
Entwickler*innen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Politische Entscheidungsträger*innen, Ministerien auf
Landes- und Bundesebene, Leitung der akademischen
Einrichtungen
Beschreibung Maßnahme:
Schaffung von gemeinsamen Infrastrukturen, die es GCT-
Entwickler*innen aus unterschiedlichen Organisationen
wie Universitäten, Forschungsgemeinschaften, Start-ups
und Pharma-/Biotech-Unternehmen ermöglichen, zusam-
men an der Entwicklung neuer Therapien zu arbeiten. So
können Kompetenzen aus verschiedenen Fachbereichen
(z. B. Medizin, Biologie und Ingenieurswissenschaften)
frühzeitig zusammengeführt werden, während eine Um-
gebung für den Austausch unter den Akteuren geschaffen
wird, die eine künftige klinische Entwicklung und Kom-
merzialisierung erleichtern soll. Besonders hervorzuheben
sind dabei die Herstellung von Material für präklinische
Toxizitätsstudien und klinische Studien, die Generierung
von Daten für das Einreichen eines klinischen Prüfantrags
(Clinical Trial Application, CTA) in Europa oder einer IND-
Studie in den USA. Hierfür werden eine GMP-Produk-
tionsumgebung, entsprechende Datenspeichersysteme
und geeignete Analytiklabore benötigt, die sich in für alle
Beteiligten zugänglichen Räumlichkeiten befinden sollten.
So könnte z. B. die Herstellung von Material für die Phase 1
der klinischen Studien über die gemeinsame Infrastruktur
unterstützt werden. Über den Aufbau technischer Kompe-
tenzen hinaus kann die PDU auch zur Beratung zu transla-
tionsrelevanten Themen (regulatorische Angelegenheiten,
Design und Durchführung von Toxizitäts- und Phase 1-Stu-
dien) genutzt werden und hier langfristig GCT-spezifische
Erfahrung aufbauen. Ein Vorteil dieser (teilweisen) öffent-
lichen Finanzierung solcher Knotenpunkte ist die Bezahl-
barkeit für die GCT-Entwickler*innen, für die besonders die
Herstellung von Material für Toxizitätsstudien meist schwer
finanzierbar ist und somit einen Flaschenhals in der Ent-
wicklung von neuen Therapien darstellt (siehe Empfehlung
in Handlungsfeld V, strategisches Ziel 1, Maßnahme 4 und
in Handlungsfeld VI, strategisches Ziel 1, Maßnahme 1).
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Erfassung aller bestehenden
(Teil)Infrastrukturkapazitäten für eine gemeinsame
Nutzung für die GCT-Entwicklung
• Mittel- bis langfristig (2–5 Jahre): Kontinuierlicher
Aus- und Aufbau einer flächendeckenden GCT-Entwi-
cklungsinfrastruktur für Akademie und Start-ups
Erfolgsindikatoren
• Anzahl an geschaffenen nicht-wettbewerblichen
GCT-Infrastrukturen auf Kostenbasis
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 50
Strategisches Ziel 3:
Erleichterung der Verwertung des
gesellschaftlichen und/oder wirtschaft-
lichen Potenzials der wissenschaftlichen
Ergebnisse
Erläuterung Ziel:
Verwertung zum gesellschaftlichen und (volks)wirt-
schaftlichen Nutzen. Der angestrebte gesellschaft-
liche Nutzen hat die routinemäßige Behandlung von
Patient*innen mit neuen zugelassenen Produkten
zum Ziel. Ein Zwischenziel auf diesem Weg ist die
Behandlung einiger weniger Patient*innen in klini-
schen Phasen. Um die nachhaltige Bereitstellung
neuer Produkte und deren Markteinführung und Ver-
trieb sicherzustellen, ist von Seiten der öffentlichen
Forschungseinrichtungen der Transfer in ein Unter-
nehmen notwendig, sei es nun ein neu gegründetes
Start-up oder eine existierende Firma.
Prinzipiell beinhaltet eine Verwertung im Sinne der
obigen Definition eine Lizenz oder eine Rechtsüber-
tragung (Schutzrechte und/oder Know-how) sowie
im Fall einer Ausgründung zusätzlich in der Regel
eine (direkte oder indirekte) Beteiligung am Start-up
– Letzteres insbesondere, um eine für das Start-up
attraktive Lizenzstruktur (z. B. Exklusivität und trotz-
dem backloaded) zu ermöglichen.
Im Life-Science-Bereich tragen öffentliche For-
schungsinstitutionen oft jahrelang hohe Entwicklungs-
kosten und ermöglichen kostenintensive Validierun-
gen. Daher ist in der Regel eine Übertragung von
Patentrechten oder Virtual Shares weniger geeignet.
Insbesondere im Fall der Ausgründung ist eine mög-
lichst schnelle Einigung der Akteure – Forschungs-
organisation, Gründer*innen und Investor*innen – von
zentraler Bedeutung. Hierbei ist man sich international
wie national einig, dass im Vorfeld transparente Aus-
gründungsstandards erarbeitet werden sollten, wobei
Forschungsorganisationen, bereits ausgegründete
Firmen sowie Investor*innen mit einbezogen werden
sollten. In den USA wurde dazu unter Federführung
der Columbia Universität ein entsprechender Leitfa-
den entwickelt, und – in der Konstellation TenU (USA,
GB, BEL) als Weiterentwicklung der Empfehlungen
der Columbia Universität – der USIT Guide. Auch in
den Niederlanden und Belgien gibt es davon abgelei-
tete nationale Empfehlungen. In Deutschland orien-
tiert sich die Transferallianz in einem Positionspapier
an der Grundphilosophie der US-Empfehlungen
und des USIT Guides. Letzterer ist ein hervorragend
ausgearbeitetes Werk mit dem Schwerpunkt Life
Sciences, das eine Vielzahl von Aspekten anspricht,
die bei Ausgründungen relevant sind, und deshalb
auch im Rahmen der GCT-Strategie das Referenzwerk
für Spin-offs darstellen sollte.
Maßnahme 1 (übergreifend):
Erarbeitung eines nationalen Leitfadens für
transparente Ausgründungsstandards, zum
Beispiel auf der Basis des USIT Guides
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
VCs, außeruniversitäre Forschungseinrichtungen, Uni-
versitäten, bereits ausgegründete (erfolgreiche und
gescheiterte) Firmen, Transferallianz
Beschreibung Maßnahme:
Erarbeitung eines nationalen Leitfadens unter Berücksich-
tigung der juristischen und strukturellen Gegebenheiten in
Deutschland und der international etablierten Ansätze wie
des USIT Guides und unter Einbeziehung von wichtigen
Akteuren wie VCs, außeruniversitären Forschungseinrich-
tungen, Universitäten, bereits ausgegründeten (erfolgreichen
und gescheiterten) Firmen sowie der Transferallianz. Aus-
gründungen könnten dadurch unterstützt werden, dass sie
die Patentrechte zu Konditionen lizenzieren können, die sie
leistungsfähig halten und dem Team frühzeitig bekannt sind.
Bis zur Fertigstellung des nationalen Leitfadens sollten die
einzelnen Einrichtungen Leitfäden – zumindest bezüglich
der Beteiligungs- und Lizenzmodalitäten der Einrichtung –
erstellen, damit nicht jede*r Ausgründer*in das Gefühl
hat, in einem intransparenten Umfeld „von Null anfangen
zu müssen“. Um eine langfristige Vereinheitlichung der
Transferbedingungen auf nationaler Ebene zu erreichen,
sollten diese Leitfäden möglichst veröffentlicht, zumindest
aber der Arbeitsgruppe zur Verfügung gestellt werden, die
51HANDLUNGSFELD III: TECHNOLOGIETRANSFER
den nationalen Leitfaden erarbeitet hat, sowie den TTOs
der anderen Forschungseinrichtungen in Deutschland.
Grundlage für Standards bei Termsheets kann das von der
Columbia Universität entwickelte Modell sein. Auch künftig
sollen Entwicklungen von Columbia oder TenU als Orien-
tierungshilfe für nationale Standards verwendet werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): 1 Koordinator*in (Personalmittel)
• Mittelfristig (2–3 Jahre): Leitfaden erstellt
Erfolgsindikatoren
• Leitfäden bezüglich der Beteiligungs- und Lizenzmoda-
litäten wurden erstellt
• Fertigstellung des nationalen Leitfadens
Maßnahme 2 (GCT-spezifisch):
Klärung und Verbesserung der Rahmenbedin-
gungen, damit Start-ups in der Anfangspha-
se bestehende Infrastrukturen der (Mutter-)
Forschungseinrichtung verwenden können,
insbesondere teure GMP-Infrastruktur
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Politische Entscheidungsträger*innen, Ministerien auf
Landes- und Bundesebene, Leitung der akademischen
Einrichtungen
Beschreibung Maßnahme:
Erstellung eines Gutachtens dazu, welche rechtlichen,
regulatorischen und organisatorischen Aspekte, insbeson-
dere beihilferechtlicher Art, zu beachten sind, wenn Start-
ups bestehende Infrastrukturen der (Mutter-)Einrichtung
mitnutzen wollen. Auf der Basis eines solchen Gutachtens
werden unter Mitwirkung von Transferexpert*innen aus-
gewählter Forschungseinrichtungen folgende Maßnahmen
ergriffen:
1. Es wird ein Leitfaden mit konkreten Handlungsanwei-
sungen für die Forschungseinrichtungen erstellt, wie
sie Start-ups Zugang zur Infrastruktur gewähren sollen.
Dieser Leitfaden kann den akademischen Institutionen
als Anhaltspunkt dienen und etwaigen Rechtsstreitig-
keiten vorbeugen;
2. Es werden diejenigen bestehenden rechtlichen, regula-
torischen und organisatorischen Regelungen ermittelt,
die für den Zugang von Start-ups zur bestehenden
Infrastruktur das größte Risiko bzw. Problem darstellen
und eine Änderung der Gesetzgebung erfordern;
3. Es werden Wege zur Anpassung des EU-Beihilferechts-
rahmens und der (ausführenden bzw. ergänzenden)
deutschen Regelungen eruiert.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): 1 Koordinator*in (Personalmittel)
• Mittelfristig (2–3 Jahre): Erstellung des Gutachtens
• Finanzielle Mittel für externe Beratungsagentur
Erfolgsindikatoren
• Gutachten wurde erstellt
• Handlungsanweisungen liegen vor
Maßnahme 3 (GCT-spezifisch):
Patentrecherchen und Analysen für einige
wenige absolute Schlüsseltechnologien
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
TTO, externe Patentanwaltskanzleien
Beschreibung Maßnahme:
Die Ergebnisse von mit Bundesmitteln geförderten projekt-
bezogenen Patentrecherchen und FTO-Analysen sollten
zusammengetragen werden, sofern sie eine Schlüsseltech-
nologie betreffen. Daraus sollten für einige wenige absolute
Schlüsseltechnologien (wie zum Beispiel CRISPR/Cas9)
Patentlandschaften erstellt werden, in denen die Patentfami-
lien herausgehoben werden, die von besonderer Bedeutung
für alle Projekte sind, die die betreffende Schlüsseltechno-
logie nutzen. Damit legt man für viele dieser Projekte ein
robustes erstes Fundament für die Evaluierung von Rechten
Dritter an diesen Technologien, was den Gesamtprozess
einer späteren, tiefer gehenden Evaluierung im Rahmen
einer FTO-Analyse beschleunigen wird. Darüber hinaus ver-
mindert man so das Risiko von individuellen Fehlern bei den
Patentrecherchen, die den Evaluierungen möglicher Rechte
Dritter zugrunde liegen.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Mittel für die Erstellung und Pflege
einer Datenbank, die die gesammelten Rechercheer-
gebnisse enthält
• Mittelfristig (2–3 Jahre): Initiale Datenbank aufgebaut
• Langfristig (4–5 Jahre): Laufende Aktualisierung der
Datenbank
Erfolgsindikatoren
• Funktionale und zugängliche Datenbank ist vorhanden
• Aktualisierungsprozess ist etabliert
• Der Zugriff auf die Datenbank wird quantitativ überwacht
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 52
Strategisches Ziel 4:
Etablierung der Anerkennung von
Transferleistungen und Translations
erfolgen als Teil der wissenschaftlichen
Reputation von Einzelpersonen und
Institutionen
Erläuterung Ziel:
Bisher werden Transferleistungen in Deutschland nur
bedingt als wissenschaftliche Leistungen anerkannt.
Das unterscheidet uns z. B. von den USA, wo die
Gründung eines Unternehmens nicht nur das An-
sehen eines Forschenden, sondern auch das seiner
Forschungseinrichtung erhöht. In Deutschland wird
das von der Gesellschaft und von den akademischen
Fachkräften hingegen teilweise skeptisch gesehen
und als „kommerzielle Orientierung“ betrachtet.
Es muss ein kultureller Wandel stattfinden, der ein
Umfeld schafft, in dem Innovation und Unternehmer-
tum explizit geschätzt, unterstützt und honoriert
werden. Erfolgreiche Beispiele von Ausgründungen
und Patentanmeldungen könnten in der internen und
externen Kommunikation als Erfolge hervorgehoben
und die entsprechenden Wissenschaftler*innen
als Vorbilder präsentiert werden. Außerdem sollte
der wirkungsorientierte Umgang mit Forschungs-
ergebnissen stärker gefördert und bewertet werden,
und die Transferleistung von Universitäten und
Forschungseinrichtungen sollte in Form von Quali-
tätskennzahlen in die Betrachtung aufgenommen
werden.
Junge Wissenschaftler*innen, die in einem akademi-
schen Umfeld aufwachsen haben zwar oft ein großes
Interesse daran, nachhaltig zur Verbesserung der
Gesundheit der Bevölkerung beizutragen, aber das
akademische Umfeld in Deutschland hat dafür bisher
keine „Währung“ entwickelt. Für die Erlangung eines
Doktortitels zählen z. B. in der Regel nur Publikatio-
nen, da Transferleistungen schwer zu messen sind
und oft wesentlich mehr Zeit in Anspruch nehmen
als eine Promotion. Die längerfristige Beschäftigung
in einem Entwicklungsprojekt ist aufgrund der
gesetzlichen Rahmenbedingungen kaum möglich.
Selbst wenn eine Ausgründung vorbereitet wird,
greift die gesetzlich beschränkte Beschäftigungs-
dauer. Das führt dazu, dass sich nur wenige junge
Menschen solchen Projekten widmen können und
dass beim Personalwechsel kontinuierlich Wissen
und Erfahrung verloren gehen.
Maßnahme 1:
Optimierung der akademischen Anreizsys-
teme und projektspezifische Beschäftigung
qualifizierter Mitarbeiter*innen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Leitungen der akademischen Institutionen
Beschreibung Maßnahme:
Anreize für Wissenschaftler*innen, ihre Forschung in die
Anwendung zu überführen, sollten durch eine finanzielle
Beteiligung an den Einnahmen aus Lizenzen oder Ausgrün-
dungen (auch ohne Erfinderstatus) geschaffen werden. Eine
Beschäftigung essenzieller Fachkräfte für ein Transferprojekt
muss auch auf der Basis befristeter Verträge bis zum Zeit-
punkt der Ausgründung oder Auslizenzierung möglich sein,
um den Verlust von Wissen und Kompetenz zu vermeiden.
Zudem sollten Möglichkeiten gefunden werden, Transfer-
leistungen für Karriereschritte anzuerkennen. So wäre es
zum Beispiel möglich, für Promotionen oder Habilitationen
die Beteiligung an Patentschriften oder die Initiierung einer
klinischen Studie anzuerkennen. Ein genehmigtes Studien-
protokoll für einen IIT oder der Erhalt einer Herstellungs-
genehmigung sollten einer peer-reviewten Publikation
gleichgesetzt werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Mittelfristig (2 Jahre)
• Keine speziellen Ressourcen benötigt
Erfolgsindikatoren
• Anpassung der tarifrechtlichen Voraussetzung für eine
projektspezifische Beschäftigung in einem Transfer-
projekt
• Anpassung von Promotions- und Habilitationsvoraus-
setzungen
53HANDLUNGSFELD III: TECHNOLOGIETRANSFER
Maßnahme 2:
Erfolgsgeschichten zum Technologietransfer
kommunizieren
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Kommunikationsabteilungen im Austausch mit TTOs,
nationales Netzwerkbüro
Beschreibung Maßnahme:
Um das Ansehen von Leistungen des Transfers in die
private Wirtschaft zu verbessern, sollten Imagekampagnen
durchgeführt werden, die Erfolgsgeschichten im Bereich
der GCT so aufarbeiten, dass sie für Studierende, For-
schende und eine interessierte Öffentlichkeit verständlich
sind und positiv dargestellt werden. Diese Imagekampag-
nen sollten die gesamte Translationskette umfassen – von
Patenten, die auslizenziert werden, über Firmengründun-
gen bis hin zur kommerziellen Nutzung von Forschungs-
ergebnissen.
Berichte über Wissenschaftler*innen, die erfolgreich Ideen
in die klinische Umsetzung gebracht oder Unternehmen
gegründet haben, dienen dabei nicht nur als Präsentation
von Rollenvorbildern, sondern geben auch Wissen weiter,
wie aus einer Idee ein Produkt werden kann. Solche Er-
folgsgeschichten haben Vorbildwirkung und erhöhen das
Ansehen erfolgreicher Akteure des Transfergeschehens in
der akademischen Welt.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Mittelfristig (2 Jahre) für die Initiierung, danach
Verstetigung der Maßnahmen
• Ressourcen: Ein*e Mitarbeiter*in für die Kommunikation
im Netzwerkbüro
Erfolgsindikatoren
• Anzahl der online kommunizierten Transferprojekte
• Anzahl der Internetaufrufe und Anzahl der positiven
Bewertungen bzw. geteilten Beiträge
• Anzahl der Pressemitteilungen
• Anzahl der Medienauftritte, die aus beworbenen
Projekten hervorgegangen sind
Maßnahme 3:
Transferleistungen von Forschungs
einrichtungen als Qualitätskriterium
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Wissenschaftsrat, politische Entscheidungsträger*innen,
Ministerien auf Landes- und Bundesebene, Leitungen
der akademischen Einrichtungen
Beschreibung Maßnahme:
Um zu erreichen, dass Forschungseinrichtungen Leistun-
gen des Transfers in die private Wirtschaft stärker unter-
stützen, sollten Erfolge beim Technologietransfer und die
Unterstützung von Ausgründungen als klares Ziel neben
den Grundaufgaben Lehre, Forschung und Krankenversor-
gung in den Landeshochschulgesetzen verankert und in
Kriterienkataloge bei Evaluationen aufgenommen werden.
Dabei sollten erfolgreiche Transferleistungen beim „Hoch-
schulranking“, bei Evaluationen und bei Empfehlungen des
Wissenschaftsrates nicht nur quantitativ (Anzahl der Aus-
gründungen und Lizenzierungen), sondern auch qualitativ
(Anzahl der marktreifen Produkte, Unicorns etc.) stärker
berücksichtigt werden. Mitarbeitende, die Ausgründungen
unterstützen wollen, sollten die Möglichkeit bekommen,
entweder in Teilzeit zu arbeiten oder für einen befristeten
Zeitraum freigestellt zu werden. Hierfür sollten rechtliche
und tarifliche Voraussetzungen entweder geschaffen oder
häufiger wahrgenommen werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurz- bis mittelfristig (1–2 Jahre)
• Keine zusätzlichen Ressourcen erforderlich
Erfolgsindikatoren
• Definition von kurz- und mittelfristigen Zielwerten für
erfolgreiche Transferleistungen durch jede akademische
Institution
• Anpassung des Katalogs der Evaluationskriterien für
universitäre und außeruniversitäre wissenschaftliche
Einrichtungen
• Evaluation der Auswirkungen der geänderten Ziel
werte/Evaluationskriterien nach 5 Jahren
• Anpassung der IMA an translationale Erfolgskriterien
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 54
55HANDLUNGSFELD III: TECHNOLOGIETRANSFER
Handlungsfeld IV:
Standards, Normen und
regulatorische
Rahmenbedingungen
Zusammenfassung
Eine Verbesserung der regulatorischen Rahmen-
bedingungen zur Erhöhung der Innovationskraft in
Deutschland und Europa ist notwendig und möglich.
Als Ansatz für konkrete Maßnahmen wurden folgen-
de Kernelemente ermittelt:
• Defragmentierung des regulatorischen Umfelds
für GCT durch Konzentration der Verfahren und
Verantwortlichkeiten, auch für die Herstellungs-
erlaubnis, beim PEI und Stärkung des PEI mit
mehr Ressourcen
• Verbesserung der EU-Gesetzgebung zur
klinischen Prüfung (EU Verordnung, EU VO,
Clinical Trials Regulation, CTR, 536/2014) und der
besseren Abstimmung zu den Prozessen für
Medizinprodukte und In-vitro-Diagnostika
• Schutz, Erhalt und Ausbau akademischer
Forschungs- und Innovationsmöglichkeiten als
Motor der Entwicklung im Feld der GCT durch:
– Neudefinition einiger Arzneimittelbegriffe
und regulatorischer Abläufe im Feld der GCT
– Vereinfachung von Genehmigungsprozes-
sen für vielfach verwendete Prozesse und
Ausgangsmaterialien in Form von Master-
File-Systemen
– Einführung von Sandbox-Verfahren als
Innovationsraum
• Einführung eines zentralen GCT-GMP- und
-Regulatorik-Gremiums als Kommunikations-
plattform zur Verstetigung der Arbeit der Nationa-
len Strategie mit dem Arbeitskreis Blut als Modell
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 56
Defragmentierung
und Vereinheitlichung
von Zuständigkeiten und
Prozessen in der klinischen
Forschung und Entwicklung
von GCT sowie Stärkung der
Bundesoberbehörde und ihrer
Ressourcen als Single
Point of Contact
1
Kontinuierliche
Anpassung
regulatorischer
Prozesse an die
Entwicklungen im
GCT-Bereich
2
Erhöhung der
Verfügbarkeit
niederschwelliger
regulatorischer
Beratung
3
57
Hintergrund
Die Entwicklung neuer Arzneimittel beginnt mit gut doku-
mentierter Forschung zur Sicherung von Wirksamkeit und
Sicherheit sowie qualitätsgesicherter Herstellung, gefolgt
von der ersten Anwendung am Menschen. Hier entstehen
die ersten bürokratischen Hürden.
Die Herstellung, Forschung und Entwicklung in Deutsch-
land sind aufgrund nationaler Vorgaben, die nicht EU-weit
gelten, im Vergleich mit anderen europäischen Staaten
teuer und ineffizient. Das gilt schon in den frühen Phasen
der Entwicklung, z. B. für die Genehmigung von Tierver-
suchen (siehe auch Handlungsfeld VI, strategisches Ziel 3,
Maßnahme 2). Die Definitionen für ATMP (und damit GCT)
und deren Bestandteile, die in der neuen EU-Direktive
enthalten sein sollen, sind für diese zukunftsweisenden Be-
handlungen eher ungeeignet. Auf europäischer Ebene wird
die Einreichung eines Master Files im Vergleich mit den
USA erheblich erschwert, da Wirkstoffe (z. B. Messenger-
Ribonucleic acid, mRNA) und andere Ausgangsmaterialien
für GCT nicht in diesem Format eingereicht werden
können. Dadurch müssen Daten mehrmals eingereicht
werden, und das geistige Eigentum (IP) kann nicht ge-
schützt werden.
Clinical Trial Applications (CTA) und die Durchführung
von klinischen Studien und klinischen Prüfungen mit GCT
unterliegen der EU VO CTR 536/2014 und ihrer nationalen
Umsetzung im deutschen AMG.
Nicht selten wirken auch Bestimmungen der Medizin-
produkteverordnung (Medical Device Regulation, MDR)/
des Medizinprodukterecht-Durchführungsgesetzes und
der In-Vitro Diagnostic Regulation (IVDR) erschwerend.
Dieses europäische Regulations-Triumvirat ist aufgrund
seiner hohen bürokratischen Komplexität und der derzeit
völlig fehlenden Abstimmung der Prozesse miteinander ein
enormes Hindernis für die Studienstandorte Europa und
Deutschland. Außerdem ist es in vielen Aspekten realitäts-
fern bzw. bezüglich seiner Schutzwirkung für Patient*innen
und Proband*innen evidenzarm.
Des Weiteren geht die nationale Umsetzung oft weit über
die Vorgaben der EU VO hinaus oder verkompliziert durch
föderale Zersplitterung und Verantwortlichkeiten die Ab-
läufe und Zuständigkeiten. Die grundsätzlich gute Idee
eines einheitlichen europäischen Antragsstellungs- und
Bewertungsverfahrens für klinische Studien wird durch
die Funktionsmängel des Clinical Trials Information Sys-
tem (CTIS) Portals konterkariert. Mit BfArM und PEI als
Bundesoberbehörden und der Vielzahl von Regierungs-
präsidien entsteht in Deutschland ein komplexes Umfeld,
das in Europa seinesgleichen sucht. Im internationalen
Vergleich hochentwickelter Standorte wie z. B. den USA
wird der Zugang von Patient*innen zu Studien mit moder-
nen Verfahren der GCT in Deutschland stärker behindert.
In zentralen Bereichen, wie z. B. FIH-Studien verzeichnen
wir bereits eine erhebliche Abwanderung von Studien aus
Deutschland. Das Phänomen des „International Drifts“ von
Arzneimittelstudien in Länder mit einfacheren regulatori-
schen Verfahren ist seit längerem bekannt. Derzeit werden
im Hinblick auf die Studiendurchführung vermehrt die
USA, Asien und Großbritannien der EU vorgezogen. Rück-
läufige Zahlen gerade bei akademisch initiierten Studien
sind dokumentiert.
Auch was die weitere Unterstützung der Arzneimittelent-
wicklung durch kontinuierliche frühe wissenschaftliche Be-
ratung und beschleunigte Zulassungsverfahren angeht, ist
Deutschland und damit auch Europa aufgrund fehlender
Ressourcen, geteilter Aufgabenstellungen und fehlenden
Praxisbezugs weniger gut aufgestellt als andere Standorte.
Um größeren Schaden von den Studienstandorten Europa
und Deutschland fernzuhalten, fordert dieses Strategie-
papier eine umgehende Reform des regulatorischen
Triumvirats (CTR, MDR, IVDR) mit einer vernünftigen und
brauchbaren Vereinfachung bzw. Abstimmung miteinan-
der. Die nationale Umsetzung darf dabei nicht komplizier-
ter sein als bereits auf EU-Ebene vorgegeben. An diesem
Prozess müssen im Gegensatz zum früheren Vorgehen
a priori Vertreter*innen kompetenter Personengruppen, die
Studien und Prüfungen durchführen oder von ihnen betrof-
fen sind, beteiligt sein. Das sind neben den Behörden und
der Pharmaindustrie insbesondere Wissenschaftler*innen,
klinische Prüfer*innen, Mitglieder von Ethikkommissionen
und Patientenvertretende.
Strategische Ziele
1. Defragmentierung und Vereinheitlichung von
Zuständigkeiten und Prozessen in der klinischen
Forschung und Entwicklung von GCT sowie Stärkung
der Bundesoberbehörde und ihrer Ressourcen als
Single Point of Contact
2. Kontinuierliche Anpassung regulatorischer Prozesse an
die Entwicklungen im GCT-Bereich
3. Erhöhung der Verfügbarkeit niederschwelliger
regulatorischer Beratung
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 58
Strategisches Ziel 1:
Defragmentierung und Vereinheitlichung
von Zuständigkeiten und Prozessen in der
klinischen Forschung und Entwicklung
von GCT sowie Stärkung der Bundesober-
behörde und ihrer Ressourcen als Single
Point of Contact
Erläuterung Ziel:
Die historisch gewachsenen administrativen und regu-
latorischen Anforderungen auf verschiedenen Ebenen
der föderalen und europäischen Struktur sind zurzeit
der stärkste Wettbewerbsnachteil für Investitionen in
Forschung und Entwicklung und klinische Entwick-
lungen in Deutschland und der EU. Sie tragen dazu
bei, dass Innovationen im GCT-Bereich Patient*innen
in Deutschland und Europa nicht im selben Maße er-
reichen wie z. B. in den USA. Hierzu muss eine Besei-
tigung der Fragmentierung der Prozesse auf Länder-,
Bundes- und EU-Ebene erreicht werden. Sie beinhaltet
den Abbau föderaler und nationaler Hindernisse bei
den Verfahren und Zuständigkeiten von Landes- und
Bundesbehörden, um so eine Verschlankung der Pro-
zesse und ein angemessenes Verhältnis von Risiken
und Chancen zu erreichen.
Insbesondere bei der Entwicklung von GCT sind
einheitliche regulatorische Strukturen der Prozess-
entwicklung und wissenschaftlichen Begleitung
(mit Schwerpunkt bei der Bundesoberbehörde) der
föderalen Fragmentierung vorzuziehen, zumal die
Zuständigkeit der Länder für Gesundheitsschutz bei
Arzneimitteln und Medizinprodukten in Deutschland
zwar einzigartig, aber nicht unbedingt vorteilhaft
ist, denn kein anderes EU-Land weist eine ähnlich
dezentrale Struktur auf. Herstellungserlaubnisse
auf Landesebene sollten daher in die Prozesse der
Bundesoberbehörde bzw. der Europäischen Arznei-
mittelagentur (EMA) integriert werden, um einen
Single Point of Contact zu schaffen, über den zu allen
Fragen der Entwicklung neuer Arzneimittel und The-
rapien verbindlich kommuniziert werden kann.
Durch einen Ausbau der BOB als Single Point of
Contact soll auch die Möglichkeit geschaffen wer-
den, das Prinzip des Scientific Advice-Verfahrens
auf die Themenbereiche der Landesbehörden ein-
schließlich der benannten Stellen auszuweiten.
Wie das Beispiel USA zeigt, sind ausreichende Kapa-
zität und Expertise in einer einheitlich auftretenden
Institution, die über einen klaren Handlungsauftrag
zur Innovationsförderung sowie Befugnisse für alle
im Rahmen der Entwicklung von GCT anfallenden
Prüfgenehmigungs- und Zulassungsprozesse
verfügt, die wichtigsten Voraussetzungen für die
Entstehung einer kosteneffizienten und erfolgver-
sprechenden Innovationslandschaft in Deutschland.
Auch an die Wirkstoffe und kritischen Startmate-
rialien, die für GCT/ATMP erforderlich sind, werden
EU-weit unterschiedliche nationale Anforderungen
gestellt, vor allem im Hinblick auf die Notwendigkeit
einer Herstellungserlaubnis und somit des Vor-
handenseins einer sachkundigen Person. Dies führt
zu einem Standortnachteil Deutschlands bezüglich
der Kosten und des Zeitrahmens, und zwar sowohl
gegenüber anderen EU-Staaten als auch im inter-
nationalen Vergleich. Im Zuge neuer technischer
Entwicklungen wird es künftig möglich sein, einen
Wirkstoff oder ein Startmaterial entweder auf bio-
logischem oder auf chemischem Wege herzustellen.
Durch die unterschiedlichen Herstellungswege
ergeben sich sicherlich unterschiedliche Risiken;
allerdings stellt sich die Frage, ob dies eine Herstel-
lungserlaubnis für den biologischen Weg rechtfertigt
und ob es nicht sinnvoller ist, die Risiken anhand der
Art der Anwendung als Arzneimittel zu unterschei-
den (z. B. transiente Wirkung der mRNA gegenüber
dauerhafter Wirkung von CRISPR/Cas).
Bei allen Überlegungen zur Defragmentierung und
Harmonisierung ist immer auch die Einbeziehung
von Ethikkommissionen zu berücksichtigen.
59HANDLUNGSFELD IV: STANDARDS, NORMEN UND REGULATORISCHE RAHMENBEDINGUNGEN
Maßnahme 1:
Umsetzung von einheitlichen Standards und
Prozessen zur Erteilung einer Herstellungs-
erlaubnis insbesondere im Kontext von GCT
und ihren Startmaterialien und Wirkstoffen
durch Anpassung der Kompetenzzuordnung
zwischen lokalen Behörden und dem PEI
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BMG
Beschreibung Maßnahme:
Optionen für die Kompetenzzuordnung zwischen lokalen
Behörden und dem PEI sind zum Beispiel:
1. Rechtliche Prüfung, ob der BOB die Befugnis zur Ertei-
lung der Herstellungserlaubnis ganz übertragen werden
kann
2. Bei klinischen Prüfungen: Integration der Entscheidung
über die Herstellungserlaubnis für IMPs im Bereich von
GCT in die Genehmigungsverfahren für die klinische
Prüfung
3. Einrichtung einer beim PEI angesiedelten Gruppe von
Expert*innen für GCT mit übergeordneten Aufgaben
(siehe unten): z. B. Harmonisierung der Verfahren und
Anforderungen für die Beantragung von Herstellungs-
laubnissen auch für kritische Startmaterialien und Wirk-
stoffe basierend auf geltenden EU-Richtlinien sowie
deren fortlaufenden Anpassungen
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Mittelfristig (3–5 Jahre)
• Einführung einer bundesweiten Instanz für die Erteilung
einer Herstellungserlaubnis für GCT und die Überwa-
chung von GMP-Aktivitäten mit enger Anbindung an
die BOB
• Ressourcenbedarf: mittlerer Personalaufwand, die
GMP-spezifische Expertise muss an der BOB auf- und
ausgebaut werden
Erfolgsindikatoren
• Verkürzung des Zeitraums bis zur Erteilung der Her-
stellungserlaubnis oder das Entfallen der Notwendigkeit
einer Herstellungserlaubnis für Wirkstoffe/Startmateria-
lien sowie der Genehmigung von klinischen Prüfungen.
Ggf. können auch über eine „Rückmeldeschleife“ die
Klarheit von Anforderungen und der Nutzen von
Beratungen nachgewiesen werden
• Anzahl der klinischen Studien für GCT in Deutschland
2030
• Anzahl der Contract Development and Manufacturing
Organizations (CDMOs) für GCT-Rohstoffe in Deutsch-
land 2030
Maßnahme 2:
Stärkung des PEI mit ausreichenden
Ressourcen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
PEI, BMG
Beschreibung Maßnahme:
Um eine Abwanderung der bisherigen Expertise und
den Verlust der Führungsrolle in Europa zu vermeiden,
empfehlen wir eine deutliche Stärkung der Ressourcen
und Zuständigkeiten des PEI. Die Genehmigung von
Anträgen auf klinische Prüfungen und die Bewertung von
Medizinprodukten mit GCT-Bezug sowie die Expertise
für Produkte aus Bioreaktorprozessen (GCT, Antikörper,
mRNA, etc.) sollten von einer zentralen Anlaufstelle aus
koordiniert werden.
Dabei spielt die Schaffung von ausreichenden zusätzlichen
Ressourcen und Expertisen für die bisher unterversorgten
wissenschaftlichen Themen (GCT, Medizinprodukte, Real-
World-Evidence) eine kritische Rolle bei der Förderung von
GCT in Deutschland. Die derzeitigen Ressourcen am PEI
sind unzureichend, die Vorlaufzeiten z. B. für Scientific Ad-
vice sind im europäischen und internationalen Vergleich zu
lang und der Beratungsbedarf ist bei GCT besonders hoch.
Insbesondere für die Entwicklung von GCT ist es außer-
ordentlich wichtig, in Beratungsverfahren auch Themen
an den Schnittstellen von GMP und der Medizinproduk-
teentwicklung (benannte Stelle) besprechen zu können.
Sponsoren wandern zunehmend zu anderen Behörden mit
geringeren Vorlaufzeiten ab. Auch die beschleunigten Prüf-
verfahren für Marktzulassungen in Europa werden deutlich
weniger genutzt als in den USA, da die Kapazitäten der
nationalen Behörden zur schnellen EU-weiten Zulassung
nicht ausreichen. Das PEI mit ausreichenden Ressourcen
und Expertisen zu stärken kann hier, aber auch für Europa,
eine entscheidende Rolle spielen.
Insgesamt soll die Interaktion zwischen PEI und Einrei-
chenden zu einer konstruktiven Unterstützung und nicht
zu einer Verzögerung von Prozessen durch Tiefenprüfung
bzw. eingeschränkte Ressourcen führen. Initiale Beratung
und Prüfung müssen verbindlich, transparent und rasch
durchgeführt werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1–2 Jahre)
Erfolgsindikatoren
• Zeitraum bis zur Verfügbarkeit eines Scientific Advice
• Anzahl der Beratungsverfahren pro Zeiteinheit
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 60
Maßnahme 3:
Zusammenführung und Integration der
verschiedenen Genehmigungsprozesse für
die Entwicklung von Medizinprodukten und
In-vitro-Diagnostika einschließlich ihrer Soft-
ware in das bestehende Antrags- und Ge-
nehmigungsverfahren für Arzneimittelstudien
nach EU VO CTR 536/2014 und in den zen-
tralen Zulassungsprozess nach Regulation
(European Commission, EC) No 726/2004
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BMG
Beschreibung Maßnahme:
Mit dem Geltungsbeginn der MDR und IVDR wurde in
Deutschland ein sequenzielles Antragsverfahren eingeführt:
Der Antrag ist zunächst an die zuständige Ethikkommission
zu richten und kann erst nach deren zustimmender Be-
wertung an die zuständige Bundesoberbehörde übermittelt
werden. Ein paralleles Bewertungsverfahren, gesteuert
durch BfArM und über den Antrag auf klinische Prüfung
(CTIS), würde das Verfahren enorm beschleunigen.
Zurzeit ist es beim Einsatz von für diese Anwendung noch
nicht oder nicht vollständig zertifizierten Medizinprodukten
so, dass eine Studie für das Medizinprodukt parallel zur
Prüfgenehmigung für das Arzneimittel getrennt und in
jedem Land einzeln anzumelden ist. Die Einführung des
Europäischen Medizinproduktgesetzes hat hier signi-
fikante administrative Hürden für die GCT-Entwicklung
geschaffen, die umgehend beseitigt werden müssen.
CTR, MDR und IVDR müssen baldmöglichst überholt und
aufeinander abgestimmt werden. Der Bund muss sich
in Brüssel für eine entsprechende Anpassung in der EU
VO CTR 536/2014 und den damit zusammenhängenden
Durchführungsbestimmungen zu GMP (sowie EudraLex
vol.4 oder EMA-Guidelines) stark machen; analog dazu
sollte der Bund auch notwendige GCT-spezifische Ände-
rungen in der IVDR einfordern.
Falls eine Prüfgenehmigung (zum Erlangen der späteren
Zertifizierung) für das Medizinprodukt selbst angestrebt
wird, wäre es im Sinne der europäischen Gesetzgebung
(MDR) sinnvoll, diese Prüfgenehmigung für das Medizin-
produkt zu bündeln und zentral zu bewerten. Auch hier ist
das BfArM bestens aufgestellt, die Bewertung in der EU zu
übernehmen, falls ausreichend Kapazitäten und Expertisen
zur Verfügung gestellt werden können. Die Befugnis be-
nannter Stellen, an Beratungsprozessen des Entwicklers
mit den Zulassungsbehörden teilzunehmen, würde die
kombinierte Entwicklung mit GCT vereinfachen und die
Markteinführung beschleunigen.
Auch die Entwicklung von Drug-Device-Combinations
(DDC) ist unter den aktuellen regulatorischen Rahmenbe-
dingungen besonders aufwendig. Eine zentrale Institution,
die für Medizinprodukte im direkten Einsatz mit Arznei-
mitteln zuständig ist, könnte beide Anwendungen und ihr
Nutzen-Risiko-Verhältnis für die Patient*innen am besten
zusammen beurteilen. Dazu sollten die Prinzipien der
Nutzen-Risiko-Bewertung des Arzneimittels angewendet
werden, da die meisten dieser Medizinprodukte entweder
nicht für eine eigenständige Markteinführung vorgesehen
sind oder bereits eigenständig zu anderen Zwecken mit
Konformitätserklärung in der EU im Einsatz sind.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Zeitachse: Mittelfristig (2–3 Jahre)
• Ressourcenbedarf: Gering, Anpassung des Prozesses
für IVDRs und MDRs an ein Verfahren, das für Arznei-
mittel heute schon existiert; parallele Bewertung durch
die Ethikkommission nach Einreichung in CTIS
• Stärkung der Ressourcen einer BOB mit Expert*innen,
die die Nutzen-Risiko-Bewertung der gleichzeitigen An-
wendung von IVDs mit GCT durchführen können
• Anpassung der MDR/IVDR/Pharma-Regulation, um
einen einheitlichen regulatorischen Prüfgenehmigungs-
und Zulassungsprozess für GCT und damit verbundene
Medizinprodukte und IVDRs zu schaffen
Erfolgsindikatoren
• Erhöhung der Anzahl klinischer Prüfungen in Deutsch-
land 2030
• Verkürzung der Prüfgenehmigungs- und Zulassungs-
zeiten für die Kombination durch parallele Einschätzung
der GCT und ihrer kombinierten Medizinprodukte/
IVDRs
61HANDLUNGSFELD IV: STANDARDS, NORMEN UND REGULATORISCHE RAHMENBEDINGUNGEN
Strategisches Ziel 2:
Kontinuierliche Anpassung regulatori-
scher Prozesse an die Entwicklungen im
GCT-Bereich
Erläuterung Ziel:
Regulatorische Behörden müssen mit der rasanten
Entwicklung der GCT Schritt halten, da das die Grund-
voraussetzung dafür ist, dass sich die Sicherheit für
Patient*innen erhöht und das Vertrauen in die neuen
Therapien wächst. Dafür ist es auch erforderlich, dass
diese Ressourcen (v. a. im klinischen Bereich) durch
Einbindung von Expert*innen aus dem Forschungs-/
Klinikbereich erweitert werden, so wie es in anderen
EU-Staaten üblich ist. Um die Effizienz und Qualität
der Prüfungen von Zulassungsanträgen sowie die
Innovation zu erhöhen, sollten neue regulatorische
Formate entwickelt und eingeführt werden, die den
besonderen Herausforderungen bei der Entwicklung
von Therapien im Bereich der GCT Rechnung tragen.
Bislang gibt es auf EU-Ebene keine standardisierten
Verfahren zu dem Zweck, vertrauliche Aspekte der
Herstellungsverfahren von GCT (wie beispielsweise
die Generierung und Qualität von Startmaterialien
eines Vertragspartners) zu schützen. Gleichzeitig
ist die Offenlegung dieser Aspekte im Rahmen der
Prüfung zur klinischen Zulassung für den Antragsteller
verpflichtend. Des Weiteren muss derselbe Antragstel-
ler ausführliche Informationen über Produktinterme-
diate und beispielsweise ihre Stabilität sowie analyti-
sche Methoden zu deren Bestimmung immer wieder
beschreiben und mit jedem neuen Antrag behördlich
einreichen, auch wenn sie mit zuvor beschriebenen
und zugelassenen Bestandteilen einer GCT-Plattform
identisch sind. Mit einem modularen Master-File-
System, ähnlich dem Drug-Master-File-Verfahren der
FDA ist es dagegen (insbesondere in der Zusammen-
arbeit von akademischen Gruppen mit der Industrie)
möglich, sowohl die Vertraulichkeit und den Schutz
geistigen Eigentums in den Herstellungsprozessen zu
gewährleisten als auch die Effizienz bei der Genehmi-
gung von klinischen Prüfungen zu steigern.
Die Geschwindigkeit, mit der im Bereich der GCT
neues Wissen generiert wird und neue Technologien
entwickelt werden, ist enorm hoch. Deshalb müssen
die regulatorischen Anforderungen kontinuierlich
weiterentwickelt werden. Um diesen Prozess zu
fördern, soll ein regulatorisches „Entwicklungsfeld“
geschaffen werden, das auch als „Sandbox“ bezeich-
net wird. Dies wird auch im laufenden Verfahren zur
neuen EU-Gesetzgebung vorgeschlagen.
Maßnahme 1:
Aufbau eines zentralen GCT-GMP- und
-Regulatorik-Gremiums
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BMG, PEI
Beschreibung Maßnahme:
Der Austausch kann durch eine stärkere Einbindung der
Expertise aus der Praxis verbessert werden, z. B. durch die
Schaffung eines nationalen GCT-GMP- und -Regulatorik-
Gremiums zur direkten Mitarbeit an den Nutzen-Risiko-
Bewertungen von klinischen Prüfungen und Arzneimittel-
zulassungen nach dem Vorbild anderer EU-Staaten – ein
Beispiel wäre auch ein Gremium wie etwa der Arbeitskreis
Blut des Robert Koch-Instituts (RKI) (siehe auch Hand-
lungsfeld V, strategisches Ziel 1, Maßnahme 1). Das PEI
könnte durch ein solches Gremium:
1. die eigene klinische Expertise stärken und praxisorien-
tiert gestalten und
2. die Translation in Deutschland unterstützen, da das
Fehlen von regulatorischem Wissen im akademischen
Forschungsbereich als eine der wichtigsten Hürden für
Innovationstranslation erkannt wurde (siehe auch den
Stars Report https://doi.org/10.1016/j.drudis.2020.10.017).
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Abstimmung mit BMG und PEI zum
Konzept
• Mittelfristig (2–3 Jahre): Etablierung des Gremiums und
der Geschäftsstelle
• Mittelfristig (2–3 Jahre): Formulierung erster Stellung-
nahmen (ca. 1 Jahr nach Etablierung des Gremiums)
• Ressourcenbedarf: mittlerer sechsstelliger Betrag pro
Jahr (Personalbedarf ca. 2–3 Stellen für die Geschäfts-
stelle sowie Sachmittel)
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 62
https://doi.org/10.1016/j.drudis.2020.10.017
Erfolgsindikatoren
• Fertigstellung eines ersten Dokuments mit Empfehlun-
gen zur Weiterentwicklung von GMP-Infrastrukturen
sowie Harmonisierung und risikobasierter Verschlan-
kung gesetzlicher und regulatorischer Vorgaben
• Anzahl der Anfragen an die Geschäftsstelle des GCT-
GMP- und -Regulatorik-Gremiums (Nutzungsgrad)
• Anzahl der klinischen Studien für GCT in Deutschland
2030
• Zeit von der Einreichung der Prüfgenehmigung bis zum
Studienbeginn
Maßnahme 2:
Erweiterung von Master-File-Systemen
auf GCT
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BMG über EU-Kommission
Beschreibung Maßnahme:
In Anlehnung an den Richtlinienvorschlag der EU-
Kommission (https://health.ec.europa.eu/publications/
proposal-directive-union-code-relating-medicinal-pro-
ducts-human-use_en) und folgendes Positionspapier
(https://www.vaccineseurope.eu/news/position-papers/
expanding-master-files-for-human-medicinal-products-in-
the-eu-eea) unterstützen wir die Erweiterung der in der EU
bestehenden Geltungsbereiche von Master-File-Systemen
auf GCT. Im Speziellen soll der Wirkstoff-Master-File-An-
satz (Active Substance Master File) auf GCT angewendet
werden und Rohstoffe, Startmaterialien, Hilfsstoffe, Ad-
juvantien, Arzneimittel und Zwischenprodukte enthalten.
Analog soll das beschränkt gültige Konzept der Platform
Technology Master File auf GCT angewendet werden kön-
nen. Im Fall von Anträgen auf klinische Prüfungen muss es
möglich sein, auf bereits behördlich geprüfte und geneh-
migte sowie dort abgelegte Stammdokumentation Bezug
zu nehmen. Gleichzeitig wird der Schutz des geistigen
Eigentums von etwaigen Vertragspartnern gewährleistet,
da solche Master-File-Systeme aus „offenen“ und „ge-
sperrten“ Anteilen bestehen können; letztere werden nur
der Zulassungsbehörde offengelegt. Dieses Vorgehen führt
zu einer Standardisierung und Verschlankung der Zulas-
sungsdokumente unter Beibehaltung bzw. Sicherstellung
der Qualität, und verringert gleichzeitig den Aufwand und
die Dauer der Antragsprüfung. Wir empfehlen, die entspre-
chenden Vorschläge für EU- Gesetzesänderungen, die sich
derzeit in der nationalen Kommentierung befinden, inhalt-
lich zu unterstützen und schnell zur Umsetzung zu bringen.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Zeitachse: Mittelfristig (2–3 Jahre) mit Umsetzung der
Pharmagesetzgebung
• Ressourcenbedarf liegt auf Behördenseite und bezieht
sich auf die Implementierung der Anwendungserweite-
rung von Master-File-Systemen
Erfolgsindikatoren
• Anzahl eingereichter Zulassungsanträge für klinische
Studien mit GCT vor und nach Einführung der Maß-
nahme
• Verkürzung der Dauer der Prüfung von Zulassungs-
anträgen, daraus resultierend ein höherer Durchsatz an
Antragsprüfungen (messbar: Anzahl abgeschlossener
Antragsprüfungen vor und nach Einführung der Maß-
nahme)
Maßnahme 3:
Entwicklung und Einführung eines
„Entwicklungsfelds“/einer „Sandbox“
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BMG über EU-Kommission
Beschreibung Maßnahme:
Das gesetzlich festgeschriebene regulatorische Umfeld
kann nicht für alle Innovationen ausgelegt werden und
Innovationen sind oft in einem Bereich zu finden, in dem
sich viele gesetzliche Vorschriften überschneiden. Län-
der mit umfangreichen gesetzlichen Vorschriften (stark
regulierte Länder) haben daher einen Standortnachteil.
Ein gesetzlich festgelegter und streng kontrollierter „Sand-
boxrahmen“ gibt hier die Möglichkeit, Innovationen „aus-
zuprobieren“ bzw. zu pilotieren, bevor die Gesetzeslage
aufgrund der gemachten Erfahrung angepasst wird. Für
besonders innovative neue Entwicklungen, wie Genthera-
pien, Zelltherapien oder personalisierte Medizinansätze,
die nicht vollständig in die bestehenden regulatorischen
Rahmenbedingungen passen, soll ein Verfahren geschaf-
fen werden, das schnelle und flexible Bewertungen ermög-
licht. Unter Überwachung durch und Einbeziehung von
Expert*innen können diese innovativen Therapien getestet
und die gesammelten Erfahrungen ausgewertet werden.
Ein Gesetzesentwurf dazu liegt bereits vor und sollte im
weiteren Verfahren unterstützt und schnell zur Umsetzung
gebracht werden. [Brussels, 26.4.2023 COM (2023) 193
final 2023/0131 (COD) Proposal for a REGULATION OF
THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL
CHAPTER IX REGULATORY SANDBOX, Article 113-115 on
Regulatory sandbox]
63HANDLUNGSFELD IV: STANDARDS, NORMEN UND REGULATORISCHE RAHMENBEDINGUNGEN
https://health.ec.europa.eu/publications/proposal-directive-union-code-relating-medicinal-products-human-use_en
https://health.ec.europa.eu/publications/proposal-directive-union-code-relating-medicinal-products-human-use_en
https://health.ec.europa.eu/publications/proposal-directive-union-code-relating-medicinal-products-human-use_en
https://www.vaccineseurope.eu/news/position-papers/expanding-master-files-for-human-medicinal-products-in-the-eu-eea
https://www.vaccineseurope.eu/news/position-papers/expanding-master-files-for-human-medicinal-products-in-the-eu-eea
https://www.vaccineseurope.eu/news/position-papers/expanding-master-files-for-human-medicinal-products-in-the-eu-eea
Eine regulatorische „Sandbox“ für GCT könnte als
Brücke zwischen Innovation und der Verfügbarkeit für
Patient*innen dienen und die sorgfältige und kontrollierte
Erforschung neuer Methoden oder Behandlungen in einem
Rahmen ermöglichen, der Sicherheit und Wirksamkeit in
den Vordergrund stellt.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Mittelfristig (2–3 Jahre)
• Gering bis mittel nach Inkrafttreten der EU-Gesetz-
gebung, erfordert aber verstärkte Zulassungsexpertise
in den BOB BfArM und PEI ab 2027, da Sandboxvor
schläge über zentrale EU-Verfahren über die Europäi-
sche Arzneimittelagentur EMA vereinbart und von der
EU-Kommission verabschiedet werden müssten
• Stellungnahme der Bundesregierung im Rahmen der
Beteiligung des Europäischen Rats an dem laufenden
Gesetzgebungsverfahren zum Pharmaceutical Acquis
Erfolgsindikatoren
• Einführung und Verwendung der „Sandbox“
• Langfristig die Zahl der Therapien/Arzneimittel im He-
althcare-Bereich, die nur aufgrund solcher Sandboxes
entwickelt werden konnten
Maßnahme 4a:
Ergebnisoffene Diskussion zur derzeitigen
ATMP-Definition und zu den relevanten
Regulationswegen für den Bereich adoptiver
Zelltherapien mit genetisch veränderten
Zellen (z. B. CAR-T-Zelltherapie)
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremium, PEI
Beschreibung Maßnahme:
Denkbar ist eine Neudefinition, nach der das ATMP in
dieser Konstellation z. B. der pharmakologisch definier-
bare Vektor ist und nicht das infusionsfertige Zellprodukt.
Die Zusammensetzung der fertigen Zellprodukte vor ihrer
Gabe ist individuell und heterogen und somit mit einem
definierten IMP an sich nicht vergleichbar. Hier spielen die
unterschiedlichsten Variationsgrößen (Alter, vorangegan-
gene Infektions-Expositionen, Krankheits- und Therapie-
vorgeschichte, Begleitmedikationen) der Donor*innen eine
Rolle. Hinzu kommt die heterogene In-vivo-Entwicklung
dieser Living Therapies nach Gabe. Es muss möglich
sein, z. B. die Zusammensetzung der finalen Zellprodukte
in einem unbürokratischen Verfahren wissenschaftlich
zu modifizieren. Dazu gehören z. B. Modifikationen der
Stimulation und Herstellungsdauer mit dem Ziel der
Minimierung von Erschöpfung und damit einer längeren
funktionellen Persistenz in vivo, An- oder Abreicherung
bestimmter Zellphänotypen (CD4, CD8, Mischungsver-
hältnis), Beimischung anderer Zelltypen bei Benutzung
bestimmter „Binder“ als Immune Contributors, Plan der
Reinfusion (Anzahl, Split ...) usw. Die entsprechenden
Protokolle werden wissenschaftlich qualitätskontrolliert
entwickelt und die GMP-Herstellung und die Verteilung
der Produkte können auch dezentral auf akademischer
Ebene erfolgen.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Mittelfristig (2–3 Jahre)
• Kein zusätzlicher Ressourcenbedarf
Erfolgsindikatoren:
• White Paper bzw. Positionspapier unter Beteiligung der
Stakeholder und Regulator*innen
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 64
Maßnahme 4b:
Reform des deutschen Stammzellgesetzes
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
German Stem Cell Network (GSCN), BMG, PEI, Zentrale
Ethikkomissionen für Stammzellforschung am RKI und
in der Bundesärztekammer (BÄK)
Beschreibung Maßnahme:
Das Stammzellgesetz begrenzt die Forschung mit huma-
nen embryonalen Stammzellen in einem eng gesteckten
Rahmen (Stichtagsregelung, Forschungsvorbehalt),
weshalb eine Reformierung der relevanten Aspekte vorge-
schlagen wird. Diese Gesetzgebung hemmt die Forschung,
Entwicklung und therapeutische Anwendung im Bereich
der stammzellbasierten Zellprodukte und Medikamenten-
entwicklung. Es wird auf den 10. Erfahrungsbericht der
Bundesregierung über die Durchführung des Stamm-
zellgesetzes an den Deutschen Bundestag, Drucksache
20/10550 vom 04.03.24 verwiesen, die unter folgender
Adresse aufrufbar ist: https://dserver.bundestag.de/
btd/20/105/2010550.pdf.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Mittelfristig (2–3 Jahre)
• Kein zusätzlicher Ressourcenbedarf
Erfolgsindikatoren
• Positive Forschungsergebnisse zu/Zulassung von Arz-
neimitteln, die sonst aus dem Zeitfenster herausgefallen
wären
Maßnahme 5:
Aufbau eines Registers für Hospital
Exemptions zur Erhöhung der Transparenz
und Erfolgsmessung
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BÄK, PEI, BMG, Gemeinsamer Bundesausschuss
(G-BA)
Beschreibung Maßnahme:
Neben anderen Wegen wie Compassionate Use oder einem
individuellen Therapieversuch nach Abschnitt 37 der DvH
(64th WMA Fortaleza 2013) und dem „Übergesetzlichen
Notstand“ des § 34 StGB gibt es in der EU und in Deutsch-
land (nach §4b AMG) für bestimmte Vorgehensweisen die
Regelung einer Hospital Exemption. Diese bewahrt die thera-
peutische Freiheit für die „individuelle Zubereitung für einen
einzelnen Patienten […] nach spezifischen Qualitätsnormen
[…] in einer spezialisierten Einrichtung der Krankenversorgung
unter fachlicher Verantwortung eines Arztes“.
Gerade im Umgang mit individuellen lebensbedrohenden
Erkrankungen, wie z. B. Krebserkrankungen oder Infek-
tionen bei immunsupprimierten Personen (etwa nach
Stammzelltransplantation) sowie seltenen Erkrankungen
ist die Überwindung der regulatorischen Hürden für eine
CTA zu kosten- und insbesondere zeitaufwendig. Innova-
tive Therapien können hier lebensrettend und zeitkritisch
für den betroffenen Patienten oder die betroffene Patientin
sein. Die regulatorische Beschränkung im Gesetzesrahmen
der Hospital Exemption kann in solchen Fällen lebens-
erhaltend wirken. Sie sollte eher ausgebaut (Zelltherapie,
RNA-Therapie, Gentherapie) als eingeschränkt werden. Es
ist erfreulich, dass die entsprechende Neudefinition der
Regulation im EU-Rahmen kaum einschränken, sondern
sogar den grenzüberschreitenden Gebrauch der Hospital
Exemption ermöglichen wird. Deshalb sollte sie baldmög-
lichst in deutsches Recht umgesetzt werden. Wir schlagen
die Sammlung von Grunddaten zur Anwendung in einem
krankheitsbezogenen Register vor. Die Daten aus diesen
Anwendungen sollten von den BOB und der EMA auch
als Grundlage für das Design und die Durchführung von
klinischen Studien anerkannt werden. Die Sammlung die-
ser Daten sollte im Rahmen der in Handlungsfeld VII vor-
geschlagenen Maßnahme eines nationalen GCT-Registers
integriert werden (siehe Handlungsfeld VII, strategisches
Ziel 4, Maßnahme 2).
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurz- bis mittelfristig: Siehe Handlungsfeld VII,
strategisches Ziel 4, Maßnahme 2
Erfolgsindikatoren
• Transparenter Überblick über die Anwendung dieses
Instruments
65HANDLUNGSFELD IV: STANDARDS, NORMEN UND REGULATORISCHE RAHMENBEDINGUNGEN
https://dserver.bundestag.de/btd/20/105/2010550.pdf
https://dserver.bundestag.de/btd/20/105/2010550.pdf
Strategisches Ziel 3:
Erhöhung der Verfügbarkeit nieder-
schwelliger regulatorischer Beratung
Erläuterung Ziel:
Die Vorbereitung von akademischen Projektteams
auf die Beratung durch regulatorische Behörden
(PEI, BfArM und EMA) soll gestärkt werden. Insbe-
sondere akademische Gruppen in der frühen Phase
ihrer Projekte verfügen häufig nicht über die nötigen
Ressourcen, um eine eigene regulatorische Strategie
zu entwickeln und die Möglichkeiten von Scientific
Advice-Verfahren effizient zu nutzen. Mit einer geziel-
ten Unterstützung bei der Vor- und Nachbereitung
von Scientific Advice-Verfahren soll außerdem ein
„regulatorisches Gedächtnis“ aufgebaut werden, das
ebenfalls zu einer Verbesserung der Interaktion mit
den regulatorischen Behörden beitragen könnte.
Maßnahme 1:
Aufbau eines Angebots niederschwelliger
regulatorischer Beratung
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
PEI, geeignete akademische Institution
Beschreibung Maßnahme:
Es besteht Bedarf an einer bundesweiten unentgeltlichen
regulatorischen Beratung und Unterstützung von akademi-
schen Forschungsgruppen an Universitäten, Universitäts-
kliniken und öffentlich geförderten Forschungsinstituten,
die ihre Produktentwicklung im Bereich biologischer
Arzneimittel mit Schwerpunkt auf GCT in klinischen
Prüfungen in Deutschland testen wollen und dafür die
Beratung in der Entwicklungsphase (Scientific Advice-
Verfahren) des PEIs nutzen möchten. Primäre Zielgruppen
sind Projektteams, die noch keine Erfahrung im Umgang
mit der Behörde und in der Regel auch nicht die nötigen
finanziellen Mittel haben, um diese Dienstleistung einzu-
kaufen. Ein solches Angebot könnte durch die Etablierung
einer Regulatory Support Unit (RSU) geschaffen werden.
Dabei muss diese RSU organisatorisch unabhängig von
wissenschaftlichen Strukturen und Arbeitsgruppen all-
gemein aufgesetzt werden. Eine Alternative wäre die
bessere Ausstattung der BOB/des PEI für schnellere und
niederschwellige wissenschaftliche Beratungen akademi-
scher und industrieller Gruppen (siehe strategisches Ziel 1,
Maßnahme 2). Diese Maßnahmen sind synergistisch zu
sehen, d. h. die Vorschaltung eines Eintrittspunkts für frühe
Forschungsprojekte trägt zusätzlich zur Entlastung von
BOB/PEI bei und senkt die Schwelle für frühere Beratung,
was wiederum Fehlinvestitionen verhindern kann. Initial
wäre die Umsetzung dieser Maßnahme (Etablierung einer
RSU) durch Mittel der Nationalen Strategie am BIH mög-
lich/denkbar. Diese Maßnahme sollte mit der Schaffung
einer PDU (siehe Handlungsfeld III, strategisches Ziel 2,
Maßnahme 1) abgestimmt werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurz- bis mittelfristig (1–3 Jahre)
• Um eine niederschwellige Beratung für verschiedene
Gruppen von Forschenden anbieten zu können, soll
eine RSU als First Contact Point eingerichtet werden,
die ggf. auch Büros/Ansprechpartner*innen an ver-
schiedenen großen Universitätskliniken hat. Je nach der
bereits vorhandenen Infrastruktur an den verschiede-
nen Standorten sollte die Möglichkeit einer Vernetzung
geprüft werden
Erfolgsindikatoren
• Bundesweite Vernetzung und erfolgreich durchgeführte
Scientific Advice-Verfahren am PEI
• Regelmäßiger Austausch zwischen RSU und BOB zur
Evaluation der Performance und des Stands zeitkriti-
scher Einreichungen (z. B. 3–4-mal pro Jahr)
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 66
67HANDLUNGSFELD IV: STANDARDS, NORMEN UND REGULATORISCHE RAHMENBEDINGUNGEN
Handlungsfeld V:
Ausbau von Qualität
und Kapazitäten in
der GMP-Produktion
Zusammenfassung
Die Anforderungen an die Qualität und Sicherheit
pharmazeutischer Produkte zur Anwendung am
Menschen stellen grundlegende Standards dar, die
sowohl für klinische Prüfmuster als auch für zu-
gelassene und vermarktete Produkte gelten. Für den
Übergang aus dem Labor in die Klinik unterliegen
die GCT einer intensiven Produkt- und Prozessent-
wicklung sowie einer Herstellung gemäß den gelten-
den Richtlinien für eine „Good Manufacturing Prac-
tice (GMP)“. Nach Überprüfung der Einhaltung aller
GMP-Richtlinien erteilt eine zuständige Behörde
eine produktspezifische und zeitlich begrenzte Her-
stellungserlaubnis. Der Aufbau und die durchgehen-
de Aufrechterhaltung einer GMP-Infrastruktur sind
aufgrund der notwendigen räumlichen, personellen,
zeitlichen, regulatorischen, überwachungstechni-
schen und administrativen Aufwendungen mit er-
heblichen Kosten verbunden. Dieser Kostenaufwand
und das Fehlen von qualifiziertem GMP-Personal für
eine eigene GMP-Infrastruktur für Forschung und
Entwicklung sind für akademische Institutionen oder
Start-ups mit einzelnen GCT-Projekten meistens
prohibitiv. Ein Ausweichen auf andere akademische
oder auch nichtakademische GMP-Lohnhersteller
für innovative GCT in der frühen klinischen Phase ist
innerhalb Deutschlands weiterhin nur sehr begrenzt
möglich, zeitaufwendig und teuer. Im europäischen
und vor allem außereuropäischen Ausland erlauben
verschlankte gesetzliche Vorgaben die einfachere
Durchführung von frühen klinischen Studien. Das
Fehlen solcher Regelungen stellt einen Standort-
nachteil für Deutschland dar und trägt erheblich
zum Verlust der hiesigen Wertschöpfung bei. Vor
diesem Hintergrund betrachten wir es als dringend
notwendig, den Auf- und Ausbau von Qualität und
GMP-Produktionskapazitäten in Deutschland
voranzutreiben sowie die translationalen Prozesse
durch Verschlankung von Strukturen und Beschleu
nigung von Verfahren zu optimieren. Um dies
zeitgerecht, zielgerichtet und der Dynamik der
GCT-Entwicklung entsprechend tun zu können, sind
vier strategische Ziele zu verfolgen:
• Ein bedarfsgerechter Auf- und Ausbau von
qualifizierten GMP-Infrastrukturen insbesondere
für Ausgangsmaterialien und für komplexe
GCT-Produkte
• Sicherstellung der benötigten Personalkapazi-
täten und Expertise für die GCT-Herstellung und
Qualitätskontrolle
• Effizienzsteigerung und Beschleunigung der
Prozesse in der Herstellung
• Weiterentwicklung und risikobasierte
Verschlankung der Rahmenbedingungen
Als prioritäre Maßnahmen sehen wir:
• Die Schaffung eines zentralen GCT-GMP- und
-Regulatorik-Gremiums, bestehend aus allen
relevanten Akteuren (darunter z. B. BMG, PEI, Wis-
senschaft, Industrie usw.), das kontinuierlich den
Fortschritt auf dem Weg zu den in diesem Hand-
lungsfeld gesetzten strategischen Zielen analysiert
und zeit- und bedarfsgerecht vorantreibt
• Die zielgerichtete Bereitstellung ausreichender
finanzieller Mittel von Bund, Ländern und sons-
tigen Kapitalgebern für den bedarfsgerechten
Auf- und Ausbau sowie für den Betrieb von GMP-
Infrastrukturen einschließlich einer Produktions-
stätte für kritische Ausgangsstoffe für GCT
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 68
Bedarfsangepasster
Auf- und Ausbau
von qualifizierten GMP-
Infrastrukturen (Herstellungs- und
Qualitätskontrollkapazitäten),
insbesondere für Ausgangs-
materialien und für komplexe
GCT-Produkte
1
Sicherstellung
der benötigten
Personalkapazitäten
und Expertise für die
GCT-Herstellung und
Qualitätskontrolle
2
Erhöhung der
Effizienz und
Beschleunigung der
Prozesse in der
Herstellung
3
Weiterentwicklung
und risikobasierte
Verschlankung der
Rahmen bedingungen
4
69
Hintergrund
Unter GMP versteht man den Prozess der Sicherstellung
der reproduzierbaren Qualität und Sicherheit eines Pro-
duktes für die Anwendung am Menschen durch allgemeine
und produktspezifische Maßnahmen. Die GMP-Richtlinien
finden auch in der Herstellung von klinischen Prüfmustern
und zugelassenen GCT-Produkten Anwendung.
„Good Manufacturing Practice“ (GMP): Nach den
Vorgaben der Guten Herstellungspraxis, wie in der
Arzneimittel- und Wirkstoffherstellungsverordnung,
europäischen Regelwerken zur Herstellung von Arznei-
mitteln für Neuartige Therapien, dem Europäischen
Arzneibuch und diversen Industrienormen beschrieben.
Die GMP-konforme Herstellung von klinischen Prüfmustern
und Produkten unterliegt der behördlichen Aufsicht durch
die Länder. Die Aufsichtsbehörden haben die Aufgabe, die
Einhaltung der GMP-Richtlinien regelmäßig zu überprüfen
(auditieren) und produktspezifische Herstellungserlaub-
nisse für GCT-Produkte zu erteilen. Eine regelkonforme
GMP-Anlage muss daher durchgehend bereitgehalten und
betrieben werden. Die hohen laufenden Kosten für quali-
fiziertes Personal, Einhaltung der Hygiene in Gebäuden und
Einrichtungen sowie fortlaufendes Qualitätsmanagement
sind langfristig nur durch eine ausreichende Nutzung bzw.
eine bestimmte Mindestanzahl von Projekten zu decken.
Die Begriffe „Qualitätsmanagement“, „Qualitäts
sicherung“ und „Qualitätskontrolle“ werden mit
jeweils differenzierter Bedeutung in Anlehnung an
entsprechende Normen verwendet.
„Qualitätsmanagement“ umfasst alle im gesamten
Entstehungsprozess notwendigen Tätigkeiten ein-
schließlich des Festlegens der Qualitätspolitiken und
der Qualitätsziele, sowie Prozesse für das Erreichen
dieser Qualitätsziele durch Qualitätsplanung, Quali-
tätssicherung, Qualitätssteuerung und Qualitätsver-
besserung.
Dabei ist „Qualitätssicherung“ eine Teilmenge des
Qualitätsmanagements und umfasst alle Maßnahmen,
die Vertrauen erzeugen, dass die Qualitätsanforderun-
gen (an das finale Produkt) erfüllt werden.
„Qualitätskontrolle“ wird synonym für die Tätigkeiten
der Qualitätssteuerung im Sinne der Verifizierung
durch Bereitstellung eines objektiven, evidenzba-
sierten Nachweises, dass festgelegte Anforderungen
erfüllt wurden (z. B. durch das Ergebnis einer Prüfung
oder anderer Formen der Bestimmung), und Validie-
rung in Bezug des objektiven Nachweises, dass die
Anforderungen für einen spezifischen beabsichtigten
Gebrauch oder eine spezifische beabsichtigte Anwen-
dung erfüllt worden sind, verwendet.
Die Herstellung von GCT unterscheidet sich zudem er-
heblich von der konventioneller therapeutischer Produkte.
Deshalb müssen spezielle GMP-konforme Herstellungs-
prozesse etabliert werden, die das Vorhandensein entspre-
chender Herstellungs- und Qualitätskontrollinfrastrukturen
voraussetzen. Dafür wird spezifisch geschultes GMP-
Personal benötigt, das mit den angewendeten Verfahren
der GCT vertraut ist. Dies gilt insbesondere für innovative
und sehr komplexe Zelltherapeutika, wie z. B. CRISPR/
Cas-geneditierte Zellprodukte oder Zelltherapeutika aus
humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (hiPSCs).
Des Weiteren müssen die aus der Herstellung kon-
ventioneller Arzneimittel stammenden gesetzlichen und
regulatorischen Rahmenbedingungen an die Anforderung
der GCT-Produkte angepasst werden.
Die hohen laufenden Kosten, der Mangel an spezifisch
geschultem Personal und die komplexen regulatorischen
Rahmenbedingungen führen zu unzureichenden Kapazi-
täten für eine GMP-konforme GCT-Entwicklung und
-Herstellung an deutschen Hochschulen. Dies bezieht sich
sowohl auf den produktspezifischen Qualitätsbereich (z. B.
Rohstoffe, Lieferketten usw.) als auch auf den allgemeinen
GMP-Bereich (z. B. Infrastruktur, Personal, Rahmenbedin-
gungen usw.). Dadurch wird der gleitende Übergang einer
erfolgreichen GCT-Forschung und -Entwicklung in die
erste klinische Prüfung und weitere Verwertung erheblich
erschwert bzw. findet eine Abwanderung in andere Länder
statt. Den bedarfsgerechten Ausbau von Qualität und
Kapazitäten im GMP-Bereich zu fördern ist somit ein ent-
scheidender Teil einer Nationalen Strategie für GCT.
Strategische Ziele:
1. Bedarfsangepasster Auf- und Ausbau von
qualifizierten GMP-Infrastrukturen (Herstellungs-
und Qualitätskontrollkapazitäten), insbesondere für
Ausgangsmaterialien und für komplexe GCT-Produkte
2. Sicherstellung der benötigten Personalkapazitäten
und Expertise für die GCT-Herstellung und
Qualitätskontrolle
3. Effizienzsteigerung und Beschleunigung der Prozesse
in der Herstellung
4. Weiterentwicklung und risikobasierte Verschlankung
der Rahmenbedingungen
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 70
Strategisches Ziel 1:
Bedarfsangepasster Auf- und Ausbau
von qualifizierten GMP-Infrastrukturen
(Herstellungs- und Qualitätskontroll
kapazitäten), insbesondere für Ausgangs-
materialien und für komplexe
GCT-Produkte
Erläuterung Ziel:
GCT-Produkte für die Durchführung klinischer
Prüfungen oder nach der Zulassung müssen unter
GMP-Bedingungen hergestellt werden. Um eine
ausreichende Kapazität zu erreichen, ist der Auf- und
Ausbau qualifizierter, ggf. automatisierter GMP-In-
frastrukturen mit ausreichenden Herstellungs- und
Qualitätskontrollkapazitäten sowie ausreichender
personeller Ausstattung notwendig. Dadurch wird
die Zugänglichkeit zu GMP-Infrastrukturen für
alle Beteiligten aus Forschung, Entwicklung und
Patientenversorgung sowie aus den Reihen von Aka-
demie, Gründer*innen und Industrie gleichermaßen
sichergestellt. Der Ausbau von GMP-Infrastrukturen
muss bedarfsgerecht erfolgen: Wenige größere,
hochgradig professionalisierte öffentliche Auftrags-
GMP-Infrastrukturen mit Zugang für akademische,
industrielle und Start-up GCT-Proponenten müssen
hohe Produktionszahlen für späte klinische Phasen
(z. B. Zulassungsstudien) wie auch zugelassene
GCT-Produkte sichern können. Dezentrale Her-
stellung in universitätsnahen GMP-Einrichtungen
muss die Entwicklung von Produkten für frühe
klinische Phasen oder für seltene Erkrankungen bzw.
besonders innovative und komplexe GCT-Produkte
(wie CRISPR/Cas-geneditierte Zelltherapeutika
oder therapeutische hiPSC-Derivate) sicherstellen
können. Hierzu gilt es auch, die bereits in Europa
vorhandenen, spezialisierten GMP-Einrichtungen zu
nutzen und neue GMP-Einrichtungen durch einen
modularen Ansatz flexibel zu gestalten. Alternative
Modelle könnten industrielle Anbieter wie CDMOs
sowie Industrie-Akademie-Partnerschaften sein.
Maßnahme 1:
Schaffung eines zentralen GCT-GMP- und
-Regulatorik-Gremiums
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BMG, PEI, Akteure aus Akademie und Industrie
Beschreibung Maßnahme:
Um der dynamischen Entwicklung des GCT-Ökosystems,
die dynamisch ist und wahrscheinlich auch bleiben wird,
durch zeitgerechte und zielgerichtete Einleitung ent-
sprechender Maßnahmen gerecht zu werden, muss die
Entwicklung auf diesem Gebiet kontinuierlich beobachtet,
analysiert und vorangetrieben werden. Dazu bedarf es der
Schaffung eines zentralen GCT-GMP- und -Regulatorik-
Gremiums mit einer Geschäftsstelle. Dieses Gremium
könnte ähnlich aufgebaut sein wie der Arbeitskreis Blut
beim RKI (https://www.rki.de/DE/Content/Kommissio-
nen/AK_Blut/ak_blut_node.html) oder das Cellular, Tissue
and Gene Therapies Advisory Committee der FDA in den
USA (https://www.fda.gov/advisory-committees/cellular-
tissue-and-gene-therapies-advisory-committee/roster-
cellular-tissue-and-gene-therapies-advisory-committee)
(diese Maßnahme wird analog im Handlungsfeld IV vor-
geschlagen, siehe strategisches Ziel 2, Maßnahme 1). Wir
schlagen vor, dieses Gremium z. B. am PEI anzusiedeln. Es
soll unter anderem folgende Aufgaben erfüllen:
a. Harmonisierung und risikobasierte Verschlankung der
gesetzlichen und regulatorischen Vorgaben für GMP-
gerechte Herstellung und Kontrolle
b. Kontinuierliche Weiterentwicklung von Regularien für
die GMP-Herstellung und Qualitätskontrolle sowie für
klinische Studien, neue Technologien etc.
c. Evaluierung des GMP-Infrastrukturbedarfs und -ange-
botes (einschließlich Personal) und Abgabe einer jähr-
lichen Empfehlung für den weiteren Ausbau und dessen
Förderung
d. Unterstützung bei der Koordinierung und effizienten
Nutzung vorhandener GMP-Infrastrukturen
e. Erstellung und Management einer Bestandsdatenbank
von GMP-Herstellungskapazitäten in Deutschland
sowie eines Repositoriums für herstellungsrelevante
Informationen
71HANDLUNGSFELD V: AUSBAU VON QUALITÄT UND KAPAZITÄTEN IN DER GMP-PRODUKTION
https://www.rki.de/DE/Content/Kommissionen/AK_Blut/ak_blut_node.html
https://www.rki.de/DE/Content/Kommissionen/AK_Blut/ak_blut_node.html
https://www.fda.gov/advisory-committees/cellular-tissue-and-gene-therapies-advisory-committee/roster-cellular-tissue-and-gene-therapies-advisory-committee
https://www.fda.gov/advisory-committees/cellular-tissue-and-gene-therapies-advisory-committee/roster-cellular-tissue-and-gene-therapies-advisory-committee
https://www.fda.gov/advisory-committees/cellular-tissue-and-gene-therapies-advisory-committee/roster-cellular-tissue-and-gene-therapies-advisory-committee
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Abstimmung mit BMG und PEI zum
Konzept
• Mittelfristig (2–3 Jahre): Einrichtung des Gremiums und
der Geschäftsstelle
• Mittelfristig (2–3 Jahre): Formulierung erster Stellung-
nahmen (ca. 1 Jahr nach Etablierung des Gremiums)
• Ressourcenbedarf: Mittlerer sechsstelliger Betrag pro
Jahr (Personalbedarf ca. 2–3 Stellen für die Geschäfts-
stelle sowie Sachmittel)
Erfolgsindikatoren
• Fertigstellung eines ersten Dokuments mit Empfehlun-
gen zur Weiterentwicklung von GMP-Infrastrukturen
sowie zur Harmonisierung und risikobasierter Ver-
schlankung gesetzlicher und regulatorischer Vorgaben
• Zahl der Anfragen an die Geschäftsstelle des GCT-
GMP- und -Regulatorik-Gremiums (Nutzungsgrad)
Maßnahme 2:
Erhebung von Daten zu den vorhandenen
und in Planung und im Aufbau befindlichen
akademischen und industriellen GMP-
Infrastrukturen in Deutschland im Vergleich
zu Europa sowie Ermittlung des Bedarfs an
GMP-Infrastrukturen zur Herstellung und
Qualitätskontrolle von GCT
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremium, nationales
Netzwerkbüro
Beschreibung Maßnahme:
Durch Analyse der vorhandenen GMP-Infrastruktur sollen
die GMP-Ressourcen in Deutschland präzise und fortlau-
fend erfasst und eingeordnet werden – entsprechend ihrer
Zugehörigkeit zu bestimmten Organisationsformen (z. B.
Universität, Forschungseinrichtung, Industrie, CDMO)
sowie ihrer Kapazität, Spezialisierung usw. (z. B. durch
tabellarische Darstellung aller Herstellungserlaubnisse
sowie der Anzahl der hergestellten Produkte pro Jahr).
Durch die systematische Erfassung und Pflege der Daten
lässt sich eine aktuelle Einschätzung der Herstellungska-
pazität, aber auch der weiteren Entwicklung und Dynamik
in Deutschland, erstellen und ein Vergleich mit anderen
Ländern vornehmen.
Analog dazu sollen die akademischen und industriellen
Entwicklungen der GCT in Deutschland verfolgt und die
Dynamik hinsichtlich des kurz-, mittel- und langfristigen
Bedarfs an GMP-Infrastrukturkapazitäten beurteilt werden.
Im Routinebereich ergibt sich der Bedarf aus den aktuellen
Zulassungen und der Inzidenz der betreffenden Indikatio-
nen. Der Bedarf im Bereich klinischer Studien kann zum
Beispiel über wissenschaftliche Publikationen, klinische
Studienregister, Wissenschaftskommunikationen (z. B.
Pressemitteilungen) sowie öffentliche oder kommerzielle
Datenbanken eingeschätzt und perspektivisch angepasst
werden.
Die Bedarfsermittlung erstreckt sich sowohl auf den
produktbasierten und medizinisch-therapeutischen Bedarf
als auch auf die notwendigen globalen und individuellen
strukturellen Voraussetzungen. Dadurch wird sicher-
gestellt, dass GMP-Infrastrukturen zielgerichtet aufgebaut
und betrieben werden können und es nicht zu einer regio-
nalen Über- oder Unterversorgung kommt.
Für die erhobenen Daten soll entsprechend eine laufend
aktualisierte Datenbank eingerichtet werden, die ggf. auch
als Matching-Plattform zwischen den GMP-Infrastrukturen
und dem Bedarf (aus der translationalen Wissenschaft,
Start-ups oder der Industrie) dienen kann. Darüber hinaus
müssen die Daten einen Überblick über die hergestellten
Endprodukte und kritische Ausgangsprodukte geben
(von iPS bis zu CAR-Effektor-Zellen, von Cas-Enzymen/
Enzymvarianten, deren Single-guide RNAs und homology-
directed Repair (HDR) Templates über mRNA bis hin zu
lentiviralen und DNA-Vektoren).
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Erstellung einer ersten Übersicht
durch das nationale Netzwerkbüro
• Mittelfristig (2–3 Jahre): Eine Mitarbeiterin oder ein
Mitarbeiter in der zentralen Geschäftsstelle des
GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremiums
• Mittelfristig (2–3 Jahre): Aufbau einer solchen
Datenbank bis zur ersten Funktionalität
Erfolgsindikatoren
• Qualifizierung der Datenbank durch Zufallskontrollen
• Zugänglichkeit
• Anzahl der Einträge
• Überprüfung der Daten auf Aktualität einschließlich
konkreter Stichproben (Abfrage)
• Quantifizierung der über die Daten entstandenen neuen
Matches
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 72
Maßnahme 3:
Bereitstellung ausreichender Mittel von Bund,
Ländern und anderen Kapitalgebern für den
bedarfsgerechten Auf- und Ausbau, Erhalt
sowie den Betrieb von GMP-Infrastrukturen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BMBF, BMG, BMWK sowie Landesregierungen
Beschreibung Maßnahme:
Anhand des ermittelten Bedarfs an GMP-Herstellungs-
kapazitäten für GCT sind entsprechende Mittel für
den Auf- und Ausbau sowie die Erhaltung benötigter
GMP-Infrastrukturen bereitzustellen. Hierzu könnte das
vorgeschlagene GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremium
Vorschläge erarbeiten. Dabei müssen die jeweiligen GMP-
Infrastrukturen die verschiedenen Bedarfe abdecken und
zugänglich sein.
Da die GCT-Entwicklung und -Herstellung auch weiterhin
sehr stark aus den Kliniken, Universitäten und außeruni-
versitären Forschungseinrichtungen heraus betrieben
wird, sollten bestehende Strukturen zunächst weiter aus-
gebaut und die Voraussetzungen dafür geschaffen werden,
Kapazitäten zu etablieren, die bedarfs- und entwicklungs-
gerecht angepasst werden können. Darüber hinaus kann
perspektivisch die Kapazität erhöht werden, indem GMP-
Infrastrukturen (vor allem im akademischen Umfeld) durch
gezielte Professionalisierung, Digitalisierung und Auto-
matisierung der Prozesse (wie z. T. bereits in der Industrie
vorhanden) weiterentwickelt werden. Hierfür müssen für
GMP-Infrastrukturen designierte Mittel an Forschungs-
einrichtungen bereitgestellt werden. Ausschreibungen für
GCT-Projekte von den Drittmittelgebern müssen entspre-
chend finanziell ausgestattet sein und speziell den Kosten
für GMP-Entwicklung und -Herstellung und ggf. auch für
den Ausbau der lokalen Infrastruktur adäquat und kosten-
deckend Rechnung tragen. Dadurch wird es den For-
schungseinrichtungen ermöglicht, verstärkt nationale Ge-
meinschaftsforschungsprojekte voranzutreiben und auch
das GMP-Personal langfristig zu binden. Außerdem muss
an komplementären Konzepten bezüglich der Abstimmung
zur Setzung von Technologie- und Indikationsschwer-
punkten sowie der Produktion von Ausgangsmaterialien
gearbeitet werden (z. B. in Form eines deutschlandweiten
GMP-Netzwerks, siehe Handlungsfeld VI, strategisches
Ziel 1, Maßnahme 1).
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Bereitstellung von Investitionsmitteln für die bedarfs-
orientierte Schaffung und den Erhalt von GMP-Infras-
trukturen (dreistelliger Millionenbetrag)
• Kontinuierlich Mittel für Personal und Erhaltung/Betrieb
der Infrastruktur (einstelliger Millionenbetrag pro Stand-
ort und Jahr)
Erfolgsindikatoren
• Nachhaltigkeitsnachweis durch designierte Nachhaltig-
keits-/Leistungs-/Auslastungsaudits
• Anzahl der erlangten Herstellungserlaubnisse sowie der
tatsächlich hergestellten Produkte
Maßnahme 4:
Schaffung einer zentralen nationalen
Produktionseinrichtung für die Herstellung
kritischer Ausgangsstoffe für GCT
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BMBF, BMG, PEI, Akteure aus Akademie und
Industrie
Beschreibung Maßnahme:
In Deutschland gibt es neben einigen kommerziellen
Herstellungsstätten (beispielsweise CDMOs) Point-of-
Care-Herstellungsbereiche in (kleinen) universitären GMP-
Einrichtungen und Start-ups sowie wenige mittelgroße
akademische, außeruniversitäre Herstellungskapazitäten.
Die Herstellkapazität für therapeutisch wirksame Produkte
von GCT für frühe klinische Studien ist nur in geringem
Umfang vorhanden. Darüber hinaus ist es nach wie vor
sehr schwierig, kritische Ausgangsstoffe wie lentivirale
oder retrovirale Vektoren sowie Produkte für den nicht-vi-
ralen Gentransfer (z. B. Transposons, Cas-Enzyme/Enzym-
varianten, deren single guide RNAs und HDR-Templates
oder therapeutische mRNAs) GMP-konform in Deutsch-
land zu produzieren oder aus dem Ausland zu beschaffen.
GMP-Einrichtungen in Deutschland warten mitunter mehr
als drei Jahre auf die Zulieferung dieser kritischen Aus-
gangsstoffe aus dem Ausland, die sie zur Herstellung der
entsprechenden GCT-Produkte im Rahmen einer frühen
klinischen Studie benötigen. Deshalb ist es dringend nötig,
eine zentrale Produktionsstätte in Deutschland aufzu-
bauen, in der derartige kritische Ausgangsstoffe hergestellt
werden, um dann an alle beauftragenden GMP-Einrich-
tungen geliefert zu werden. Nur so kann Deutschland
wettbewerbsfähig bleiben und die Herstellung von Pro-
dukten für klinische Studien inklusive zukünftiger direkter
In-vivo-Therapien gewährleisten einschließlich eines
schnellen Transfers zu Patient*innen. Idealerweise sollte
diese Produktionsstätte in Form eines Akademie-Industrie-
Partnerschaftsmodells betrieben werden. Ebenso sollten
die schon vorhandenen wenigen Herstellungsstätten
73HANDLUNGSFELD V: AUSBAU VON QUALITÄT UND KAPAZITÄTEN IN DER GMP-PRODUKTION
miteinbezogen werden, die einzelne kritische Ausgangs-
stoffe herstellen. Es sollte festgelegt werden, dass diese
dann deutschlandweit die Partner mit den entsprechenden
kritischen Ausgangsstoffen beliefern.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Aufbauphase von bis zu 10 Jahren ab Inbetriebnahme
des Gebäudes: hoher zweistelliger Millionenbetrag
• Jährliche Kosten für den Betrieb der Anlage für die
verschiedenen kritischen Ausgangsstoffe: in den ersten
Jahren ca. 6–7,5 Mio. Euro/ Jahr, in den Folgejahren je
nach eingehenden Projektaufträgen systematische Ver-
minderung bis die Anlage über ausreichend Aufträge in
der Vollkostenrechnung ab ca. Jahr 10 kostendeckend
kompensiert wird
Erfolgsindikatoren
• Anzahl der Herstellungserlaubnisse
• Anzahl der jährlich hergestellten kritischen Ausgangs-
stoffe für unterschiedliche Partner mit Auflistung der
Gesamtanzahl
• Anzahl der klinischen Studien, an denen die GMP-
Einrichtung (herstellend) teilnimmt
• Anzahl der Patient*innen, denen ein GCT-Produkt
verabreicht wurde
Strategisches Ziel 2:
Sicherstellung der benötigten Personal
kapazitäten und Expertise für die
GCT-Herstellung und Qualitätskontrolle
Erläuterung Ziel:
Für den erfolgreichen Betrieb von GMP-Infrastruktu-
ren ist eine ausreichende Anzahl von Fachkräften mit
speziellen Kenntnissen in der Prozessentwicklung,
Herstellung, Qualitätssicherung und -kontrolle
sowie Regulatorik unabdingbar. In diesen Bereichen
besteht in Deutschland ein erheblicher Fachkräfte-
mangel, und zwar nicht nur, weil es an Aus- und
Weiterbildungsangeboten fehlt, sondern auch weil es
an der nötigen Attraktivität und finanziellen Mitteln
mangelt, um qualifizierte Fachkräfte (vor allem im
forschenden, universitären Umfeld) zu gewinnen
und zu halten. Dieses Manko muss durch den Aus-
bau von Aus- und Weiterbildungsprogrammen mit
gut strukturierten, anerkannten Curricula sowie
durch eine deutliche Verbesserung der Arbeitsbe-
dingungen ausgeglichen werden, um professionelle
Fachkräfte dauerhaft gewinnen und halten zu können
sowie einer Talentabwanderung ins Ausland vorzu-
beugen (siehe hierzu auch Empfehlungen im Hand-
lungsfeld II, strategisches Ziel 1, Maßnahme 1 und
Handlungsfeld III, strategisches Ziel 1, Maßnahme 1).
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 74
Maßnahme 1:
Erweiterung und Professionalisierung des
Angebots für Aus- und Weiterbildung von
qualifiziertem Personal in allen Bereichen der
GMP-Produktion von GCT
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremium, Universitäten,
Ausbildungsstätten, PEI und andere Behörden, Lehr-
beauftragte und -koordinator*innen
Beschreibung Maßnahme:
Es sollte(n)
a. eine Bestandsaufnahme der bereits existierenden Pro-
gramme in Deutschland durch eine Datenbank erfolgen,
die für Interessierte (z. B. potenzielle Teilnehmer*innen,
GMP-Produktionsstätten, Behörden) leicht zugänglich
ist
b. klar strukturierte, behördlich anerkannte Curricula zur
Aus- und Weiterbildung entwickelt werden
c. ein Anreiz für Bildungsstätten (Universitäten, Fachhoch-
schulen, Ausbildungseinrichtungen) geschaffen werden,
solche Programme anzubieten.
Datenbankeinrichtung (a) und -pflege können in der Ge-
schäftsstelle des GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremiums
erfolgen. Bei der Entwicklung der Curricula (b) werden
ausdrücklich die Empfehlungen im Handlungsfeld II unter-
stützt (Handlungsfeld II, strategisches Ziel 1, Maßnahme 1).
Dabei ist es besonders wichtig, diese Curricula für alle
Bereiche der GMP-Produktion von GCT zu entwickeln, ein-
schließlich der Prozessentwicklung, Herstellung, Qualitäts-
sicherung und -kontrolle sowie der Regulatorik. Außerdem
sollte es Wege des Quereinstiegs und Bestandsschutzes
geben, um die Integration einer möglichst hohen Anzahl
von qualifizierten Fachkräften zu ermöglichen. Zusätzlich
möchten wir das PEI und andere Behörden dazu einladen,
sich an der Entwicklung der Curricula zu beteiligen und
Fortbildungsworkshops zum Stand und zur Entwicklung
von GCT anzubieten. Dabei könnte man sich am Angebot
der FDA orientieren: https://www.fda.gov/science-re-
search/scientific-meetings-conferences-and-workshops.
Als Incentivierung (c) bedarf es spezifischer und ausrei-
chender Fördermechanismen finanzieller oder steuerlicher
Art seitens der Länder oder des Bundes für Bildungsstät-
ten und einer angemessenen finanziellen Unterstützung
für die beteiligten Behörden. Der entsprechende Finanzie-
rungsbedarf ergibt sich aus dem ermittelten Angebot und
dem Bedarf an GMP-Infrastrukturen sowie den Empfehlun-
gen des GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremiums.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (3–4 Monate): Bestandsaufnahme der exis-
tierenden Ausbildungsprogramme durch das nationale
Netzwerkbüro und Zurverfügungstellung als Datenbank
auf der Webseite
• Kurzfristig (1 Jahr): Entwicklung von relevanten Pro-
grammen der Incentivierung und Mittelbereitstellung
Erfolgsindikatoren
• Pflege und Nutzung (Anzahl der Zugriffe) der Daten-
bank, Umfrage unter Nutzenden
• Anzahl anerkannter und akkreditierter Curricula zur
Aus- und Weiterbildung
• Verstetigung der Angebote und Weiterentwicklung der
Curricula gemäß dem wissenschaftlichen Fortschritt
• Anzahl der neuen Absolvent*innen mit Zertifikaten in
GMP-relevanten Bereichen, getrennt nach Fachrichtung
(Pharmazie, Biologie/Biochemie, Medizin, MTA, Bio-
technologie etc.)
Maßnahme 2:
Verbesserung der Arbeitsrahmenbedingungen
zur Gewinnung und zum Halten qualifizierten
Fachpersonals im Bereich GCT
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremium, Universitäten,
Universitätskliniken, zuständige Landesministerien
bezüglich der Veränderung der Zuordnung von
Zuschüssen für Lehre & Forschung
Beschreibung Maßnahme:
Insbesondere forschenden Hochschulen und Kliniken fehlen
die benötigten finanziellen Mittel und adäquaten Rahmen-
bedingungen, um gut ausgebildete GMP-Fachkräfte und
damit die erworbene Expertise zu gewinnen und zu halten.
Um diesen Trend umzukehren, müssen spezifische Anreize
für qualifizierte Fachkräfte geschaffen werden. Hierzu sollten
Möglichkeiten der Entfristung für hochqualifiziertes Perso-
nal in der GMP-Herstellung von GCT entwickelt und sogar
als Teil der klinischen Infrastruktur „generalisiert“ werden,
um Fachkräften eine langfristige berufliche Perspektive an
universitären Einrichtungen zu geben. Um die Gehalts-
bedingungen zu verbessern, sollte technische Expertise in
der GCT-Produktion bei der Ermittlung der Entgeltgruppe
berücksichtigt werden können bzw. eine Vereinfachung die-
ses Prozesses erfolgen. Um mit der rasanten Entwicklung
des GCT-Felds Schritt halten zu können, sollte die fachliche
Weiterbildung von qualifiziertem Personal unter einem be-
sonderen Schutz stehen, z. B. durch spezialisierte „Bildungs-
urlaube“ im Rahmen von Forschungsworkshops.
75HANDLUNGSFELD V: AUSBAU VON QUALITÄT UND KAPAZITÄTEN IN DER GMP-PRODUKTION
https://www.fda.gov/science-research/scientific-meetings-conferences-and-workshops
https://www.fda.gov/science-research/scientific-meetings-conferences-and-workshops
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Schaffung von kompetitiven Anstellungsverhältnissen
an akademischen Einrichtungen für Fachpersonal in
den GCT-Infrastrukturen (über mindestens 5 Jahre)
• Finanzierung fachlicher Weiterbildung des Fach-
personals in GCT-Infrastrukturen nach industriellen
Standards
Erfolgsindikatoren
• Anzahl der angebotenen Weiterbildungsprogramme
und der Fachkräfte, die sie erfolgreich abgeschlossen
haben, getrennt nach Fachrichtung (Pharmazie, Biolo-
gie/Biochemie, Medizin, MTA, Biotechnologie etc.)
• Anzahl der Absolvent*innen mit Zertifikaten in GMP-
relevanten Bereichen, getrennt nach Fachrichtung
(Pharmazie, Biologie/Biochemie, Medizin, MTA,
Biotechnologie etc.)
• Anzahl der Neueinstellungen und Verweildauer von
Fachpersonal in der GCT-GMP-Infrastruktur an univer-
sitären Einrichtungen
Strategisches Ziel 3:
Effizienzsteigerung und Beschleunigung
der Prozesse in der Herstellung
Erläuterung Ziel:
Insbesondere angesichts der Komplexität der
Prozesse der Rohstoffbeschaffung, Herstellung,
Qualitätskontrolle, Qualitätssicherung und Logistik
von GCT ist es wichtig, die Datentransparenz zu
gewährleisten und sich über bewährte Vorgehens-
weisen und die entsprechende Dokumentation
auszutauschen. Diese Transparenz und dieser Ge-
danken- und Erfahrungsaustausch würden helfen,
die Prozessdurchführung effizienter zu machen und
zu beschleunigen und so die durchgängige und
zeitgerechte Herstellung von GCT-Produkten sicher-
zustellen.
Im Rahmen dieser Initiative möchten wir daher
ausdrücklich dazu aufrufen, den Austausch und
die Zusammenarbeit zwischen verschiedenen
GCT-Akteuren zu intensivieren, um so den Aufbau
von Produktionskapazität, Expertise und Kapazitäts-
auslastung zu fördern. Dafür ist es notwendig, alle
relevanten Informationen, die verfügbar gemacht
werden können, in einer gemeinsamen Datenbank
zu sammeln und aufzubereiten, die allen Beteiligten
zugänglich ist. Darüber hinaus ist die automatisierte
Nutzung von großen Datenmengen anzustreben, die
eine einheitliche Benennungssystematik (Ontologie)
erfordert, um langfristig mit den Entwicklungen
auf diesem Gebiet schritthalten zu können. Diese
Datenbank(en) sollte(n) von der Geschäftsstelle
des vorgeschlagenen GCT-GMP- und -Regulatorik-
Gremiums in enger Abstimmung mit dem nationalen
Netzwerkbüro aufgebaut und betreut werden.
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 76
Maßnahme 1:
Aufbau einer übersichtlichen, für alle Akteure
zugänglichen Datenbank mit herstellungs
relevanten Informationen und Unterlagen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremium, nationales Netz-
werkbüro, GMP-Herstellungsstätten deutschlandweit,
Bundesoberbehörden, optional Vertreter*innen der
Regierungspräsidien
Beschreibung Maßnahme:
GCT entwickeln sich rasant und unterscheiden sich er-
heblich von bisherigen Therapieansätzen, da hier oftmals
neuartige Herstellungs- und Qualitätskontrollmethoden
zur Anwendung kommen. Deshalb ist es von entschei-
dender Bedeutung, die Transparenz, die Zusammenarbeit
und den Austausch zwischen den Akteuren zu fördern und
Synergien zu nutzen. Um den Beteiligten alle relevanten
Informationen zugänglich machen zu können, müssen die
herstellungsrelevanten Informationen und Unterlagen zu-
sammengetragen, zusammengestellt und kuratiert werden.
Dazu gehören zum Beispiel: zertifizierte Herstellungskom-
ponenten, Dokumente, Zertifizierungen, Vertragsvorlagen,
Auditierungen, Schulungs- und Produktionsprotokolle,
Produktions- und Metadaten des Herstellungsprozesses,
Dokumentationsvorlagen, eine Liste von Kliniken, die für
die Entnahme von Geweben zertifiziert sind, von Behand-
lungseinrichtungen, die für Apheresen nach dem Transfu-
sionsgesetz zertifiziert sind sowie verfügbare Master-Files
(analog der in den USA bereits üblichen Praxis). Darüber
hinaus sollte die Möglichkeit bestehen, die Einbeziehung
bereits zugelassener Protokolle in die Genehmigung eines
neuen Prozesses zu kennzeichnen und somit die Zulas-
sungsbehörden beim Prüfprozess zu entlasten.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Entsprechende Stellen in der Geschäftsstelle des
GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremiums
• Kontinuierliche Aufgabe
Erfolgsindikatoren
• Messung der Datenbanknutzung (individuelle Aufrufe,
unique users, Eingaben von Dokumenten, Anzahl der
Downloads)
• Ermitteln des Umfangs der Liste behördenseitig frei
gegebener Materialien
• Festhalten der Anzahl der Referenzierungen durch die
Antragsteller*innen und Behörden
Maßnahme 2:
Schaffung einer einheitlichen Wissens- und
Kommunikationsgrundlage basierend auf
Repositorien zur bzw. zum einheitlichen
Datenspeicherung und -zugriff
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Entsprechende fachspezifische Initiative aus dem
Bereich medizinischer Datenwissenschaften,
GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremium
Beschreibung Maßnahme:
Der Ausbau von Qualität und Kapazität der GMP-Produk-
tion erfordert die gemeinsame Entwicklung durch ver-
schiedene Akteure. So müssen
1. Biolog*innen und Biotechnolog*innen ein grundlegen-
des Verständnis für die biologischen Prozesse schaffen,
2. Gerätehersteller und Anlagenbauer entsprechende
Geräte und Prozesse bereitstellen,
3. Softwareentwickler*innen informationstechnische
Systeme zur Datenverarbeitung programmieren,
4. Datenwissenschaftler*innen (Data Scientists) und
KI-Spezialist*innen Modelle zur Prozessverbesserung
entwickeln und
5. regulatorische Behörden neue Verfahren zulassen.
Für diese interdisziplinäre Zusammenarbeit bedarf es einer
einheitlichen Wissens- und Kommunikationsgrundlage.
Daraus leitet sich die Maßnahme ab, Repositorien zur per-
sistenten und sicheren Speicherung und zum einheitlichen
Zugriff auf Daten, Informationen und Wissen zu entwickeln.
Zur Erhöhung der Qualität eines GCT-Produktes können
beispielsweise Daten aus dem Zellkultivierungsprozess
beitragen. Damit diese Daten ausreichend analysiert und
passende datengetriebene Modelle entwickelt werden
können, müssen diese Daten auch für Data Scientists
ohne biologischen Hintergrund verständlich sein. Dies
kann durch die strukturierte Annotation von Metadaten
und den Aufbau von Informationsmodellen und Ontologien
erreicht werden. Dabei kann auf bestehenden Initiativen
wie der Open Biological and Biomedical Ontology Foundry
(OBO Foundry) aufgebaut werden. Zusätzlich bedarf es
des geschützten Austauschs von sensiblen Daten zwi-
schen verschiedenen Akteuren wie z. B. Krankenhäusern,
Patient*innen und Dienstleistern. Bestehende Initiativen
zur Vereinheitlichung von Datenstrukturen nach dem FAIR-
Prinzip sind die Nationale Forschungsdateninfrastruktur
und der Fraunhofer Medical Data Space.
77HANDLUNGSFELD V: AUSBAU VON QUALITÄT UND KAPAZITÄTEN IN DER GMP-PRODUKTION
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Fortlaufend, IT-Infrastruktur (z. B. IT-Center einer Hoch-
schule), 5 Stellen (Administrator*in, 2 Wissenschaftliche
Mitarbeiter*innen für Ontologieentwicklung, 1 Mathe-
matisch-technische*r Softwareentwickler*in,
1 Helpdesk)
Erfolgsindikatoren
• Veröffentlichte und in einen Standard (Norm oder
Richtlinie) überführte Ontologie der GCT-Herstellung
• Webbasierter Zugriff auf die Repositorien nach
vorheriger Anmeldung
• Dokumentation der Anzahl von Zugriffen auf die
Repositorien; mehr als 30 Zugriffe pro Monat als
Zielgröße
Strategisches Ziel 4:
Weiterentwicklung und risikobasierte
Verschlankung der Rahmenbedingungen
Erläuterung Ziel:
Die GMP-konforme GCT-Herstellung erfordert
spezifische Rohstoffe und Materialien, die strikten
Anforderungen genügen müssen und über spezielle
Distributionswege bezogen werden. Folgende Maß-
nahmen müssen ergriffen werden, um die Prozesse
bei der Rohstoffbeschaffung, Qualitätskontrolle, Qua-
litätssicherung und Logistik von GCT effektiver bzw.
einheitlicher zu machen und so eine durchgängige
und zeitgerechte Herstellung von GCT-Produkten
sicherzustellen (siehe Maßnahmen im Handlungsfeld
IV, strategisches Ziel 1).
Maßnahme 1:
Harmonisierung und risikobasierte
Verschlankung der gesetzlichen und
regulatorischen Vorgaben für die GMP-
gerechte Herstellung und -Kontrolle
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremium, Behörden
(Landeskrankenhausgesellschaft, BOB, BMG)
Beschreibung Maßnahme:
Die fehlende Einheitlichkeit regionaler und nationaler
gesetzlicher Bestimmungen erschwert nachhaltig die
Bereitstellung klinischer Prüfpräparate in Deutschland
durch verschiedene kliniknahe GMP-Infrastrukturen.
Dies führt zu signifikanten zeitlichen Verzögerungen
und zusätzlichen Ausgaben, die die Konkurrenzfähigkeit
Deutschlands im Vergleich mit anderen europäischen und
außereuropäischen Ländern erheblich herabsetzt. Kon-
kurrenzfähigkeit lässt sich nur durch eine Harmonisierung
regionaler und nationaler Vorgaben und Standards für
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 78
Qualifizierungs- und Auditierungssysteme für GCT sowie
durch eine risikobasierte Verschlankung der gesetzlichen
Vorgaben erreichen. Beispiele hierfür sind die regulato-
rische Unterscheidung zur GMP-gerechten Herstellung
für Frühe-Phase-I/II- im Vergleich zu Phase-III-Studien,
Erleichterung und Harmonisierung bezüglich der Erlaubnis
für die Gewebeentnahme zur Herstellung eines ATMPs
nach §20b AMG, Erleichterung der Vertragspflichten mit
dem Hersteller von Ausgangsstoffen menschlicher Her-
kunft (§9 AMWHV), die Anerkennung einer Auditierung
von Zulieferfirmen für mehrere GMP-Einrichtungen oder
Ähnliches.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Mittelfristig (6 Monate nach Einberufung des Gre-
miums): Erarbeitung der ersten Stellungnahme
• Ressourcenbedarf: Einrichtung des vorgeschlagenen
GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremiums
Erfolgsindikatoren
• Veröffentlichte Stellungnahmen und Voten
• Relevante Harmonisierungen, Anpassung von Gesetzen
79HANDLUNGSFELD V: AUSBAU VON QUALITÄT UND KAPAZITÄTEN IN DER GMP-PRODUKTION
Handlungsfeld VI:
Forschung und
Entwicklung
Zusammenfassung
Um die Entwicklung von GCT in Deutschland vor-
anzutreiben, müssen Ideen erkannt und gefördert
werden. Dies geschieht durch Forschung und Ent-
wicklung, dem Innovationsmotor für GCT-Produkte.
Sie initiiert die Translation präklinischer Entwicklun-
gen in klinische Studien, die die Verfügbarkeit dieser
Produkte in der Regelversorgung sicherstellen.
Um den Herausforderungen von GCT gerecht zu
werden, bedarf es dringend einer Verbesserung
der Infrastruktur für Forschung und Translation in
Deutschland. Das erfordert den Aufbau dezentraler
Knotenpunkte, die der wissenschaftlichen Ge-
meinschaft deutschlandweit zur Verfügung stehen.
Ebenso sollte der Ausbau von Produktionskapazi-
täten bzw. des Zugangs dazu zügig vorangetrieben
werden, um die Kosten für klinische Studien und
Therapien zu senken und die Verfügbarkeit sicher-
zustellen. Die Einrichtung von Inkubatoren für Start-
ups und Biotech-Unternehmen soll Innovationen
fördern und der Ausbau von Prüfeinrichtungen soll
sowohl die Wirksamkeit als auch die Sicherheit die-
ser Innovationen gewährleisten. Durch eine intensive
Zusammenarbeit aller Akteure im Bereich der Ent-
wicklung und Herstellung von GCT-Produkten soll
eine Beschleunigung vor allem der wissenschafts-
initiierten klinischen Studien erreicht werden.
Zukunftsthemen zu erkennen und ihre gezielte För-
derung verlangt eine gleichberechtigte Einbeziehung
aller relevanten Akteure sowie die Entwicklung
interdisziplinärer Visionen. Dafür sind sowohl die
Implementierung neuartiger und agiler Förder-
formate als auch die Etablierung neuer Modelle der
Kooperation zwischen Industrie und Akademie es-
senziell. Dadurch kann eine zügige und ausreichend
finanzierte Übertragung von Erkenntnissen aus der
Grundlagenforschung in frühe klinische Studien
ermöglicht werden, um Deutschland als Innovations-
führer im Bereich GCT zu positionieren.
Die effiziente Nutzung finanzieller Mittel, in
Anlehnung an internationale Beispiele (Kanada –
BioCanRx Netzwerk; Niederlande – OnCode Institut;
Großbritannien – Catapult, Medical Research
Council (MRC)) könnte unterstützend wirken.
Angesichts der Herausforderungen und Potenziale
der GCT muss die Implementierung von GMP-
Light-Verfahren für klinische Studien der Phasen I/
II zur Stärkung des Forschungsstandortes Deutsch-
land vorangetrieben werden. Darüber hinaus sind
eine realistische Bewertung von Tierversuchen, eine
Beschleunigung der Genehmigungsverfahren so-
wie eine verstärkte Förderung von Ersatzmethoden
notwendig, um die internationale Wettbewerbsfähig-
keit zu sichern und ethischen Standards gerecht zu
werden. Die Einführung von Leistungsindikatoren
ist unerlässlich, um Transparenz und Effizienz in den
Genehmigungsverfahren für GCT zu fördern. Die
Ethikkommissionen müssen durch die Harmonisie-
rung von Standards und die Einführung von Fach-
gremien optimiert und effizienter gestaltet werden,
um Genehmigungsprozesse zu beschleunigen.
Patient*innen frühzeitig in Forschungsprozesse
einzubinden ist unerlässlich, um ihre Bedürfnisse
und Perspektiven angemessen berücksichtigen und
in das Design von Forschungsprojekten und klini-
schen Studien integrieren zu können.
Durch gezielte Ausbildungsprogramme, Stipendien
und das Ermöglichen von Karrieren im Bereich der
biomedizinischen Forschung in Verbindung mit
Themen wie Ausgründung und Translation/Trans-
fer sollten Fachkräfte dazu bewogen werden, nach
Deutschland zu kommen und hier zu bleiben. Mit
Hilfe veränderter in Ausbildungs- und Schulungs-
systeme sowie spezialisierter Studiengänge kann
der steigende Bedarf an GCT-Fachkräften gedeckt
werden.
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 80
Verbesserung
der strukturellen
Voraussetzungen
für translationale
Forschung und
Entwicklung
1
Identifikation
und Förderung von
Zukunftsthemen
2
Mentalitätswandel
und Verstärkung eines
bioentrepreneurial
Spirit
5
Etablierung
der Einbindung
von Patient*innen,
Patientenfürsprecher*innen
und Patienten
organisationen
4
Verbesserung der
organisatorischen
und regulatorischen
Rahmenbedingungen für
präklinische und klinische
GCTStudien
3
81
Hintergrund
Im Bereich GCT hat Deutschland bei der Durchführung
früher forschungsinitiierter klinischer Studien, IITs und
Sponsor-Initiated Trials mit Industriebeteiligung internatio-
nal den Anschluss verloren. Es droht diesbezüglich weiter
zurückzufallen, während Länder wie Großbritannien, die
Niederlande, Frankreich und Belgien im europäischen Kon-
text bereits anfangen, eine Führungsrolle einzunehmen.
Die Abwanderung der klinischen Studienprogramme
großer Biotech-Firmen weist auf die Dringlichkeit der Lage
hin. Die steigende Zahl an Zulassungsanträgen innovativer
GCT ist derzeit vornehmlich auf ausländische Hersteller
zurückzuführen.
Der Grund dafür sind systeminhärente Schwächen, ins-
besondere in Bezug auf die mangelnde Translation von
Ergebnissen aus der Grundlagenforschung in klinische
Studien. Deutschland muss sich wieder stärker an der
Wertschöpfungskette beteiligen, was wiederum eine
stärkere Zusammenarbeit aller beteiligten Stakeholder von
Forschung über Klinik und Behörden bis hin zu Industrie
und VC erfordert.
Außerdem gibt es im Bereich GCT substanzielle büro-
kratische Hürden, die die Forschungs- und Entwicklungs-
prozesse erheblich beeinflussen und das Tempo der
Umsetzung von Innovationen stark verringern.
Langwierige Verfahren der Beantragung von Forschungs-
förderung führen zu erheblichen zeitlichen Verzögerungen
und belasten so die Agilität der Forschungseinrichtungen.
Deshalb sind die Vorgabe und strikte Einhaltung klarer
Zeitlinien sowie der Abbau von unnötigen bürokratischen
Hürden essenziell.
So haben zum Beispiel die verlangsamte Auszahlung von
Fördermitteln und die bürokratische Überwachung gerade
der vom Bund geförderten Projekte gravierende Folgen
für die Forschungsaktivitäten und ihre Flexibilität. Sie be-
einträchtigen die Wettbewerbsfähigkeit Deutschlands im
Bereich Forschung & Entwicklung und verzögern so die
Implementierung innovativer Therapieansätze. Ein gestör-
ter Informationsfluss zwischen relevanten Akteuren, der
durch die administrative Komplexität bedingt ist, verschärft
das Problem.
Zwar sind die technologischen Voraussetzungen für frühe
klinische Studien (Phase I/II) und Zulassungsstudien
(Phase III) in Deutschland grundsätzlich vorhanden, aber
es fehlt an einer effizienten Infrastruktur für eine effektive
Beteiligung Forschender an diesen Studien.
Die Kooperation zwischen relevanten Stakeholdern wie
Forschungseinrichtungen, klinischen Institutionen, der
Industrie, politischen Instanzen, Zulassungs- und Be-
wertungsbehörden, Ärzteschaft, Patientenvertretende und
Kostenträgern erweist sich als unzureichend.
Eine besondere Herausforderung liegt in der begrenzten
finanziellen Förderung von Innovationen in der Forschung
und Translation, da die Entwicklung und Anwendung von
GCT im wissenschaftlichen Kontext erhebliche finanzielle
Ressourcen erfordert. Es muss ein neues Gleichgewicht
zwischen einer Förderung von „Forschung“ und „Entwick-
lung“ hergestellt werden, um Deutschland im Technologie-
und Wissenschaftstransfer voranzubringen.
Ein weiterer, dringend anzupackender Problembereich
stellt die regulatorischen Rahmenbedingungen für GCT
dar, die derzeit nicht entsprechend nach den Spezifika
dieser besonderen Therapien ausgestaltet sind.
Zudem ist die interministerielle Abstimmung entlang der
gesamten Wertschöpfungskette (von der Entdeckung/
Idee bis hin zum zugelassenen und in der Versorgung ein-
gesetzten Produkt) Voraussetzung für effiziente Rahmen-
bedingungen im GCT-Bereich. Aus diesem Grund sollte
der Austausch zwischen den jeweiligen Bundesressorts
für Grundlagenforschung (BMBF), Wachstumsfinanzierung
(BMWK) und Marktzugang sowie Überführung in die
Regelversorgung (BMG) intensiviert und optimiert werden,
um Deutschlands internationale Wettbewerbsfähigkeit
auch langfristig zu sichern.
Strategische Ziele
1. Verbesserung der strukturellen Voraussetzungen für
translationale Forschung und Entwicklung
2. Identifikation und Förderung von Zukunftsthemen
3. Verbesserung der organisatorischen und
regulatorischen Rahmenbedingungen für präklinische
und klinische GCT-Studien
4. Gewährleistung der Einbindung von
Patient*innen Patientenfürsprecher*innen und
Patientenorganisationen
5. Mentalitätswandel und Verstärkung eines
bioentrepreneurial Spirit in der deutschen
GCT-Gemeinschaft
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 82
Strategisches Ziel 1:
Verbesserung der strukturellen Voraus-
setzungen für translationale Forschung
und Entwicklung
Erläuterung Ziel:
Die Entwicklung innovativer GCT-Produkte von
der Idee zum Markt beinhaltet mehrere Schritte in
der Präklinik, der klinischen Translation und dem
Transfer, für die die Verfügbarkeit und der Zu-
gang zu kritischer Infrastruktur entscheidend sind
und deren Mangel bzw. der beschränkte Zugang
in Deutschland aktuell die Innovationskraft des
Forschungs- und Entwicklungsfelds GCT begrenzt.
Dazu gehören u. a. die Verfügbarkeit und der Zu-
gang zu Herstellungseinrichtungen für Gentransfer-
vektoren in präklinischer und klinischer Qualität,
Prüfeinrichtungen für GLP-Studien zu Sicherheit
(inklusive Genotoxizität) und Wirksamkeit (inklusive
Pharmakokinetik und Pharmakodynamik), Herstel-
lungseinrichtungen für GCT-Produkte in klinischer
Qualität für frühe (Phase I/II) und späte (ab Pha-
se III) klinische Studien, Zentren für die klinische
Prüfung seltener und prävalenter Erkrankungen
im Indikationsspektrum der GCT, und Inkubatoren
für Start-ups und Biotech-Unternehmen. Dem be-
stehenden Mangel soll durch die Etablierung dezen-
traler Knotenpunkte mit Infrastruktur und Expertise
für diese Kernelemente innerhalb eines nationalen
GCT-Netzwerks begegnet werden.
Innerhalb des nationalen GCT-Netzwerks mit
seinen dezentralen Knotenpunkten soll v. a. auch
die interdisziplinäre Zusammenarbeit zwischen
universitären und außeruniversitären Forschungs-
einrichtungen und Kliniken, Unternehmen, Regu-
lator*innen, Patientenorganisationen und weiteren
Stakeholdern unterstützt und gefördert werden. Die
Etablierung eines kohärenten Rahmens zur Defini-
tion und Förderung dieser Zusammenarbeit sowie
zur Integration verschiedener Fachrichtungen ist
dringend geboten, um den Weg für einen effizienten
Fortschritt in der GCT auf nationaler und inter-
nationaler Ebene zu ebnen. Aktuell manifestiert sich
der Mangel an bestimmter kritischer Infrastruktur
in langen und abgebrochenen Entwicklungswegen,
ineffektiver Kooperation und Übergabe zwischen
den Stakeholdern entlang der Entwicklungs- und
Wertschöpfungskette. Die geringe Abstimmung und
Kooperation zwischen Forschungseinrichtungen
und Kliniken und der Industrie führt zur Fragmentie-
rung und unnötigen Redundanz von Forschungsak-
tivitäten. Diese Fragmentierung wiederum bewirkt
Informationsverluste und verzögerte Fortschritte in
der Entwicklung und Implementierung neuer Thera-
pieansätze. Aus diesem Grund soll die Abstimmung
von Aktivitäten und Initiativen durch den Aufbau
und die Vernetzung von Knotenpunkten forciert
werden. Dadurch könnten relativ leicht, schnell und
nachhaltig Potenziale ausgeschöpft werden.
Maßnahme 1:
Etablierung eines Nationalen GCT-Netzwerks
mit Knotenpunkten
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Politik (Bund und Länder), universitäre und außeruni-
versitäre Forschungseinrichtungen, Dachorganisationen,
Regulator*innen, Industrie, Investor*innen; Moderation
des Prozesses durch Mitglieder der Arbeitsgruppen mit
organisatorischer Unterstützung des BIH
Beschreibung Maßnahme:
Zur Förderung der Entwicklung von GCT in Deutschland
ist es notwendig,
• adäquate Rahmenbedingungen zu schaffen, die der
hohen Dynamik präklinischer und translationaler klini-
scher Forschung im Bereich GCT gerecht werden,
• die Translation und den Transfer über die gesamte
Wertschöpfungskette von der grundlagenorientierten
Forschung bis hin zur Versorgungsforschung zu be-
schleunigen sowie,
83HANDLUNGSFELD VI: FORSCHUNG UND ENTWICKLUNG
• vorhandene Expertisen und Infrastruktur in dezentralen
synergistisch interagierenden, harmonisierten und zu-
gangsoffenen Knotenpunkten innerhalb eines nationa-
len GCT-Netzwerks nachhaltig zu stärken, auszubauen
und kontinuierlich weiterzuentwickeln.
Erste Ansätze für den Aufbau einer derartigen Forschungs-
struktur geben bereits ausgearbeitete Empfehlungen sei-
tens des Wissenschaftsrates (2017) sowie der Arbeitsgruppe
„Translation“ der Ständigen Senatskommission für Grund-
satzfragen in der Klinischen Forschung der Deutschen For-
schungsgemeinschaft (2019). Hierauf aufbauend muss si-
chergestellt werden, dass der Zugang zu Servicestrukturen
offen gestaltet und Synergien im Netzwerk standort- und
länderübergreifend aufgebaut werden können. Gleichzeitig
müssen die auszubauenden Infrastrukturen insbesondere
im regulatorischen Umfeld mit einer hohen Planungssicher-
heit aufgesetzt werden, um eine Stärkung der Interaktion
zwischen Akademie, Start-ups, Industrie und Investor*innen
zu erreichen. Das hier vorgeschlagene GCT-Netzwerk mit
Knotenpunkten soll umfassende Interaktionsflächen mit
relevanten bestehenden Strukturen aufbauen, wie etwa den
krankheitsorientiert angelegten Deutschen Zentren der Ge-
sundheitsforschung. Die Struktur des Netzwerks soll über
die ganze translationale Wertschöpfungskette hinweg auf
akademisch exzellente Forschung mit dem Ziel ausgerichtet
sein, eine breit zugängliche und qualitativ hochwertige per-
sonalisierte Versorgung von Patient*innen zu gewährleisten.
Das erfordert den Aufbau und das Angebot von Service-
strukturen für die wissenschaftliche Gemeinschaft, die
im Rahmen von Einzelmaßnahmen in der Regel nicht ab-
gebildet werden können, für erfolgreiche Translation und
Transfer jedoch zwingend notwendig sind. Dazu gehören
insbesondere:
a. Herstellungseinrichtungen für Gentransfervektoren
(Virale Vektoren, Nicht-virale Vektoren) in präklinischer
und klinischer Qualität
b. Prüfeinrichtungen für GLP-Studien zu Sicherheit
(inklusive Genotoxizität) und Wirksamkeit (inklusive
Pharmakokinetik und Pharmakodynamik), Omics-
Analysen (Genomics, Proteomics, Metabolomics u. a.)
c. Herstellungseinrichtungen für GCT-Produkte in
klinischer Qualität für frühe (Phase I/II) und späte
(ab Phase III) klinische Studien
d. Zentren für die klinische Prüfung seltener und prävalen-
ter Erkrankungen im Indikationsspektrum von GCT, in-
klusive Unterstützungsstrukturen zur Vorbereitung und
Durchführung klinischer Studien (mit z. B. Regulatori-
scher Expertise, statistischer & biometrischer Expertise,
Clinical Research Organization-Expertise, CTOs)
e. Inkubatoren für Start-ups und Biotech-Unternehmen
Die Knotenpunkte sollen dabei explizit dezentral aufge-
baut, d. h. nicht an einen bestimmten Standort vergeben
werden, sondern themen- und expertisenorientiert defi-
niert und dynamisch angepasst werden. Diese Struktur
soll dazu führen, das Angebot als Dienstleistung nicht nur
an den Knotenpunkten, sondern im gesamten nationalen
GCT-Netzwerk verfügbar zu machen. Dabei soll innerhalb
jedes Knotenpunktes für jeweils definierte Indikationen die
Abdeckung vollständiger translationaler Kreisläufe von der
Grundlagenforschung über die klinische Versorgung von
Patient*innen bis hin zur Versorgungsforschung erreicht
werden. Darüber hinaus muss eine intensive Abstimmung
zwischen den Knotenpunkten untereinander erfolgen.
Für die Etablierung und Verstetigung der Knotenpunkte
und des GCT-Netzwerks ist eine adäquate öffentliche
Grundfinanzierung notwendig. Aus der Grundfinanzierung
heraus sollen für Stakeholder aus der GCT-Gemeinschaft
entsprechende Dienstleistungen und Services angeboten
werden. Dabei sind geeignete flexible Instrumente und
Kriterien für die Auswahl derjenigen Projekte zu entwi-
ckeln, die eine Dienstleistung oder einen Service erhalten
können. Basierend auf dieser Grundfinanzierung werden
PPPs aufgebaut, um das Netzwerk und seine Services und
deren Verfügbarkeit kontinuierlich auszubauen.
Durch eine gemeinsame Anstrengung von Bund, Län-
dern, Industrie und privaten Investor*innen (und deshalb
idealerweise in Form von PPPs) kann ein dauerhaft erfolg-
reicher Betrieb der Knotenpunkte gelingen.
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 84
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (innerhalb von 4–6 Monaten): Detaillierte Be-
standsaufnahme und Bedarfsermittlung, Ausarbeitung
eines inhaltlichen Konzeptes für die Etablierung von
Knotenpunkten zu den o. g. Kernelementen (Vektor, GLP-
Studien, GMP-Herstellung, Klinische Studien, Inkubato-
ren) und darauf basierend eine Einschätzung des Mittel-
bedarfs für Investitionen in Infrastruktur und Personal
• Kurzfristig (innerhalb von 6–9 Monaten): Runder Tisch
mit Vertreter*innen von Bund und Ländern, universitä-
ren und außeruniversitären Forschungseinrichtungen,
Dachorganisationen, Regulator*innen, Industrie und In-
vestor*innen zur Umsetzung; Moderation des Prozesses
durch Mitglieder der Arbeitsgruppen unter organisatori-
scher Unterstützung des BIH
• Kurzfristig (innerhalb von 9–12 Monaten): Fertigstellung
eines detaillierten inhaltlichen Konzeptes (inklusive
SWOT-Analyse), mit dem Industriepartner und Inves-
tor*innen angesprochen werden können
• Auswahl der Knotenpunkte nach einer transparenten
Evaluation durch internationale Gutachter
Erfolgsindikatoren
• Kurzfristig (9 Monate): Inhaltliches Konzept für die
Etablierung der Knotenpunkte innerhalb des GCT-Netz-
werks erarbeitet und Zustimmung dazu von den öffent-
lichen und privaten Stakeholdern der GCT-Initiative ist
erfolgt
• Mittelfristig (2 Jahre): Alle Knotenpunkte laut Konzept
werden etabliert und nehmen die Arbeit auf (Abschluss
der Etablierungsphase nach 3 Jahren)
• Mittelfristig (3 Jahre): Jeder Knotenpunkt leistet in min-
destens 3 Projekten verschiedener Stakeholder einen
Service oder eine Dienstleistung, die Entwicklung und
Wertschöpfung vorantreibt (darunter mindestens ein
Projekt zur technischen Infrastruktur für die Herstellung
von Vektor-, Zell- oder kombinierten Produkten, z. B.
Bioprinting oder Tissue Engineering; und mindestens
eine klinische Studie, die an mehreren Standorten
innerhalb des GCT-Netzwerks aktiv ist)
• Langfristig (7 Jahre): Mindestens die Hälfte der Knoten-
punkte wird zu einem Teil aus PPPs finanziert
Strategisches Ziel 2:
Identifikation und Förderung von
Zukunftsthemen
Erläuterung Ziel:
Zukunftsthemen zu identifizieren und verstärkt zu
fördern, verlangt einen ganzheitlichen Ansatz, der
die gleichberechtigte Einbeziehung aller relevanten
Akteure sowie die Entwicklung interdisziplinärer
Visionen beinhaltet. Dazu müssen neuartige Förder-
formate etabliert werden, um die Dynamik, Effektivi-
tät und Innovationskraft bei GCT zu berücksichtigen
und innovative Durchbrüche zu ermöglichen.
Erkannte Probleme und deren Auswirkungen:
Zukunftsthemen werden nicht oder zu spät erkannt
und durch inadäquate Fördermaßnahmen aufgegrif-
fen. Die derzeit zur Verfügung stehenden Fördermittel
sind deutlich zu gering, zu unflexibel und zeitlich
zu begrenzt, denn die GCT-bezogene Forschung
und Entwicklung erfordert erhebliche finanzielle
Ressourcen, die über einen angemessen langen
Zeitraum gleichbleibend zur Verfügung stehen. Der
Mangel an finanziellen Ressourcen insbesondere an
Übergabepunkten (Translation Präklinik in die Klinik;
Transfer öffentlich geförderte Forschung in die Privat-
wirtschaft) und in späteren klinischen Entwicklungs-
phasen führt dazu, dass vielversprechende Projekte
gar nicht erst angegangen werden oder aufgrund
fehlender notwendiger Unterstützung nicht bis zu
dem Punkt weiterentwickelt werden können, an dem
ihr Innovationspotenzial voll ausschöpft werden kann.
Bei der Förderung von innovativen Ideen und
Projekten ist der lange zeitliche Abstand zwischen
Ausschreibung, Antragseinreichung und Förder-
beginn stark hemmend (bei öffentlichen Mittel-
gebern bis zu drei Jahre) und in der schnelllebigen
GCT-Wissenschaft unangemessen lang. Die Gründe
85HANDLUNGSFELD VI: FORSCHUNG UND ENTWICKLUNG
für diese Verzögerungen müssen analysiert werden
(u. a. Förder-/Vergaberecht; Berufung von Gut-
achter*innen; Sitzungsturnus von Entscheidungs-
gremien), um effizientere Prozesse zu ermöglichen,
übermäßige Bürokratie abzubauen und den zeitna-
hen Fortschritt in der Forschung zu gewährleisten.
Ziele: Die folgenden Eckpunkte enthalten wesent-
liche strategische Ziele für die Schaffung und Imple-
mentierung neuer Förderformate:
• Die strategische Zielsetzung sollte eine klare
Definition von Bedarfen beinhalten, um zielgerich-
tete agile Förderformate entwickeln zu können.
Ein systematischer Ansatz zur Identifikation von
Forschungslücken, technologischen Herausfor-
derungen und ungedeckten Bedarfen könnte als
Grundlage für die Gestaltung neuer Förderinitiati-
ven dienen.
• Es ist wichtig zu betonen, dass neue Ideen häufig
aus der öffentlichen Forschung stammen. Deshalb
sollten Förderformate so gestaltet sein, dass sie
die kreative Freiheit der Forschungseinrichtungen
bewahren und gleichzeitig eine effektive indust-
rielle Anwendung ermöglichen.
• Die Erfahrungen und bewährten Praktiken ande-
rer Nationaler Zentren und aus vergangenen För-
derinitiativen sollten sorgfältig analysiert werden,
um die Wirksamkeit neuer Förderformate sicher-
zustellen. Die Ermittlung von Erfolgsfaktoren und
potenziellen Herausforderungen hilft, Strategien
zu entwickeln, die auf bereits erprobten Ansätzen
aufbauen.
• Die Implementierung eines Evaluierungspro-
zesses für Projekte und Förderinstrumente ist
dringend geboten. Transparente Berichterstat-
tung über Auswahlkriterien, Projektfortschritte
und Ergebnisse fördert das Bewusstsein für den
Nutzen von Forschung, stärkt das Vertrauen der
Öffentlichkeit und ermöglicht kontinuierliche
Verbesserung der Förderformate. Die Evaluation
von SPRIN-D ist essenziell, um wissenschaftliche
und wirtschaftliche Auswirkungen bewerten zu
können und eine Grundlage für künftige Förder-
initiativen zu haben.
• Es ist sehr wichtig, neue Möglichkeiten der Zu-
sammenarbeit zwischen Forschungseinrichtun-
gen und Industriepartnern zu schaffen. Innovative
Ideen können in Rahmen von Partnerschaften
mit der Industrie getestet und weiterentwickelt
werden. Dies könnte die Erstellung von Proto-
typen, die Automatisierung von Prozessen, die
Durchführung klinischer Studien sowie weitere
innovationsfördernde Maßnahmen umfassen. Eine
strategische Zielsetzung sollte auch darauf abzie-
len, VC stärker einzubeziehen. Durch die Schaf-
fung von Anreizen für VC-Unternehmen, sich
an innovativen Projekten zu beteiligen, kann die
Finanzierungsbasis erweitert und die Umsetzung
vielversprechender Ideen beschleunigt werden.
• Die Entwicklung interdisziplinärer Visionen ist
insbesondere im Zusammenhang mit Niedrig-
lohnländern von großer Bedeutung. Hier geht es
nicht nur um die Anpassung von Technologien
an lokale Gegebenheiten, sondern auch um die
Entwicklung von nachhaltigen und kostengüns-
tigen Lösungen. Durch die Zusammenarbeit von
Expert*innen aus verschiedenen Disziplinen wie
Medizin, Ingenieurwissenschaften, Ethik und
Wirtschaft können maßgeschneiderte Ansätze
geschaffen werden, um die Verfügbarkeit von
GCT-Therapien weltweit zu verbessern.
Im Folgenden werden sowohl konzeptionelle als
auch strukturelle Maßnahmen vorgeschlagen, um
innovative Forschungsvorhaben dynamisch und
effektiv zu fördern. Dabei ist eine konstruktive Zu-
sammenarbeit zwischen Forschung und Industrie
explizit erwünscht, um die translatorische Lücke zu
überbrücken. Dies könnte durch spezielle Förder-
instrumente geschehen, die auf die Bedürfnisse
beider Sektoren zugeschnitten sind und den Transfer
innovativer Ideen aus der Grundlagenforschung in
die industrielle Anwendung fördern.
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 86
Maßnahme 1:
Etablierung neuer flexibler Förderformate mit
kurzer Vorlaufzeit, die Bedarfe erfüllen, die
derzeit nicht ausreichend berücksichtigt sind
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Governancestruktur der Nationalen Strategie, DFG,
BMBF, Drittmittelgeber/Stiftungen, die GCT-Projekte
fördern
Beschreibung Maßnahme:
Die Wissenschaftslandschaft wandelt sich heute we-
sentlich schneller als noch vor wenigen Jahrzenten.
Wissenschaftliche Durchbrüche in der GCT geschehen
enorm schnell und erfordern eine entsprechend kurze
Reaktionszeit in der Förderpolitik, damit Deutschland
konkurrenzfähig bleibt. Deshalb müssen geeignete
Mechanismen, Instrumente und Strukturen etabliert wer-
den, um cutting-edge Zukunftsthemen sofort zu erkennen
und zur Förderung vorzuschlagen. Die folgende Liste ent-
hält einige mögliche Instrumente und Prinzipien, soll aber
für weitere geeignete innovative Förderformate prinzipiell
offenbleiben.
a. Entwicklung von Förderformaten für die Grundlagen-
forschung, insbesondere für unkonventionelle Ideen,
ggf. speziell für junge Nachwuchswissenschaftler*in-
nen. Erfahrene und junge Wissenschaftler*innen in
die Identifikation von Zukunftsfeldern einzubinden ist
enorm wichtig. Darüber hinaus sollte auf das Potenzial
erfahrener Wissenschaftler*innen als Pat*innen bei
der Entwicklung neuer Ansätze zurückgegriffen wer-
den. Durch den Ausbau gezielter Förderprogramme
und Wettbewerbe könnten finanzielle Anreize geboten
werden, um wegweisende Ideen zu generieren und in
Proof-of-Concept-Studien zu erproben.
b. Fast-Track- oder AdHoc-Project-Grants beschleunigen
die Bereitstellung zusätzlicher Finanzmittel in bereits
bewilligten öffentlichen Förderprojekten und damit den
Forschungsfortschritt
c. Einführung von Trampolin Grants und Hackathons als
flexiblen, innovativen Förderprogrammen für kreative
Ideen und agile Forschungsumgebung: Nach dem
Vorbild von AFM-Telethon könnte eine Anschubfinan-
zierung für die Erprobung neuer Ideen erfolgen. Hierzu
wurde das Format der Trampolin Grants entwickelt, bei
denen innovative Ideen verfolgt werden können, ohne
bereits umfangreiche Vorarbeiten bei der Antragstel-
lung vorzuweisen.
d. Realistischere Fördersummen für die klinische Trans-
lation effektiver innovativer Therapieansätze sind
erforderlich, vor allem im akademischen und Start-
up-Bereich. Durch eine Bündelung von vorhandenen
Fördermaßnahmen könnte eine höhere Fördersumme
sowie eine Weiterfinanzierung für eine geringere An-
zahl an Projekten zur Verfügung gestellt werden. Nach
Vorbild des MRC Translationsfunds könnten größere
Gesamtfördersummen zur Verfügung gestellt werden,
welche dabei an die Erfüllung von Meilensteinen ge-
knüpft sind.
e. Einrichtung eines unabhängigen nationalen Selbst-
hilfe- und Patientenfonds, um es Organisationen zu
erleichtern, Mittel für Informations-, Fortbildungs- und
Unterstützungsmaßnahmen zu beantragen
f. Förderung von ausgewählten Start-ups sowie akademi-
schen Gruppen mit Ausgründungsabsicht im GCT-Be-
reich speziell für die Nutzung von kritischer Infrastruktur
und Enabling Facilities
g. Förderung von Forschungseinrichtungen zur Gewähr-
leistung einer qualitativ hochwertigen Patentierung von
Ideen
h. Förderung von Entwicklungsprojekten mit Schwerpunkt
auf Prozess- und Produktionstechnologien und dadurch
die Schaffung von anerkannten Standards für relevante,
etablierte Technologien
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig: Etablierung von geeigneten Strukturen und
Mechanismen zur Identifizierung und Priorisierung von
Zukunftsthemen
• Kurzfristig: Etablierung von geeigneten Mechanismen
zur Schaffung neuer flexibler Förderformate mit kurzer
Vorlaufzeit
Erfolgsindikatoren
• Erarbeiten einer Liste aktueller Zukunftsthemen und
Priorisierung von Top-Themen
• Kontinuierliche Adaption der Themenliste an aktuelle
Trends und Entwicklungen in der Forschungslandschaft
• Erarbeiten einer Toolbox für neue Förderformate und
Etablierung von Auswahlmechanismen und -kriterien
• Kontinuierliche Adaption der Themenliste an aktuelle
Trends und Entwicklungen in der Forschungslandschaft
87HANDLUNGSFELD VI: FORSCHUNG UND ENTWICKLUNG
Strategisches Ziel 3:
Verbesserung der organisatorischen und
regulatorischen Rahmenbedingungen für
präklinische und klinische GCT-Studien
Erläuterung Ziel:
Deutschland ist im internationalen Vergleich in der
präklinischen und klinischen Entwicklung von GCT
zu langsam – von der Idee zu Paper und Patent
(Proof-of-Concept), von Patent und Paper zum
ersten Patienten oder zur ersten Patientin, von der
ersten Patientin oder dem ersten Patienten zum
Markt – diese Entwicklungsschritte werden von
Deutschlands Mitbewerbern schneller vollzogen. Es
besteht Einigkeit, dass die bestehende hohe Qualität
und Detailliertheit v. a. in der regulatorischen Bewer-
tung für späte präklinische als auch frühe klinische
Studien ein positiver Aspekt für den Forschungs-
standort Deutschland sein kann. Dennoch werden
die organisatorischen und regulatorischen Rahmen-
bedingungen für GCT in Deutschland international
als „schwierig“ wahrgenommenen und sind durch
die daraus entstehenden Kosten und Aufwände zum
Standortnachteil geworden. Für eine Verbesserung
der Rahmenbedingungen muss die Vereinfachung
und Beschleunigung von Genehmigungsverfahren
vorangetrieben werden. Prozesse bei regulatorischen
Behörden, die in ihrer jetzigen Form oftmals als reine
Kontrollinstanz wahrgenommen werden, müssen neu
evaluiert werden. Die Behörden könnten neben ihren
formalen, regulatorischen Aspekten eine beratende
und strategische Rolle (nach dem Vorbild des
US Super Office – Office of Therapeutic Drugs)
spielen.
Im Bereich der präklinischen und translationalen For-
schung sind die umständlichen und extrem langwie-
rigen Genehmigungsverfahren für Tierversuchsan-
träge und die fast grundsätzliche Ablehnung solcher
Anträge, die in einigen Bundesländern bereits prak-
tiziert wird, zu einem massiven Problem geworden.
Während sich die Genehmigung von Tierversuchen
in Deutschland durch ständige Nachforderungen
und Revisionen über viele Monate und Jahre hin-
ziehen kann, werden Tierversuchsanträge in den
USA auf Institutsebene verwaltet und ein Genehmi-
gungsprozess erfolgt deutlich schneller. Bezüglich
der Bestrebungen zur Reduktion von Tierversuchen
und bei allem Interesse an Ersatzverfahren wird die
Verwendung tierexperimenteller Daten im natur-
wissenschaftlichen Bereich nach wie vor nicht nur
von allen exzellenten wissenschaftlichen Journalen
gefordert, sondern auch von Regulator*innen vor der
Genehmigung von klinischen Prüfungen sowie von
Investor*innen, Biotech-Firmen und der pharmazeu-
tischen Industrie vor der Lizenzierung oder Akquise
von GCT-Produkten. Es ist dringend notwendig,
einen konstruktiven Diskurs über die Möglichkeiten,
den immer noch frühen Entwicklungsstand und
die immer noch mangelnde Akzeptanz von Alter-
nativmodellen zu führen, um einerseits international
kompetitiv arbeiten zu können und andererseits die
angestrebte Verringerung der Anzahl von Tierver-
suchen mit den gesetzlichen Anforderungen und
Rahmenbedingungen in Einklang zu bringen.
Im Bereich der klinischen Forschung besteht die
dringende Notwendigkeit, v. a. GMP/GLP-Regularien
zwischen den Bundesländern zu harmonisieren, um
einen kohärenten und effizienten Übergang von For-
schungsergebnissen in die Klinik und Versorgung zu
gewährleisten. Das BMG hat einen neuen Vorschlag
für das Medizinforschungsgesetz erarbeitet. Dies
beinhaltet zahlreiche Ansätze, die zur „Agilisierung“
der klinischen Studienprozesse beitragen sollen und
von dieser Arbeitsgruppe inhaltlich befürwortet und
unterstützt werden.
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 88
Maßnahme 1:
Leichtere Implementierung von
GCT-Herstellung und ihrer Translation in
frühe klinische Studien
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Nationale Institutionen für Regulatorik klinischer Studien,
BfArM, PEI, Bundesministerium und Landesbehörden für
Gesundheit
Beschreibung Maßnahme:
Zum Erreichen dieser Ziele ist die Einführung einer verein-
fachten, risikobasierten Regulatorik für klinische Studien
der Phasen I/IIa (analog zu den USA) in Form eines
GMP-Light-Prozesses (auch für seltene und ultraseltene
Erkrankungen) und vereinfachter Anforderungen an die
präklinischen Daten (non-GLP/Umfang) notwendig. Dies
wird detailliert im Handlungsfeld IV angesprochen, in
dem unter anderem Themen wie die Harmonisierung von
GMP-Regularien auf bundesweiter Ebene sowie Sandbox-
Optionen aufgegriffen werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurz- bis mittelfristig: Ausarbeitung von bundesweit
einheitlichen GMP-Regularien
Erfolgsindikatoren
• Einrichtung einer Kommission aus allen regulatorischen
Behörden der Länder zum Zweck der Ausarbeitung
eines Entwurfs auf Bundesebene
• Abstimmung unter den regulatorischen Behörden durch
Verabschiedung des Entwurfs
Maßnahme 2:
Akzeptanz von Tierversuchen und realistische
Einschätzung der Möglichkeiten von Ersatz-
verfahren
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Bundesministerium für Ernährung und Landwirtschaft,
Deutsches Zentrum zum Schutz von Versuchstieren,
Bundesinstitut für Risikobewertung, Governancestruktur
der Nationalen Strategie
Beschreibung Maßnahme:
Die Strategie der Bundesregierung zur Verringerung der
Anzahl von Tierversuchen muss mit objektiven Bewertun-
gen zum technologischen Reifegrad, der Relevanz und der
v. a. international mangelnden Akzeptanz von alternativen
Testmodellen in Einklang gebracht werden. Anträge zu
Tierversuchsverfahren sollten innerhalb der gesetzlich
vorgegebenen Frist von 40 Tagen nicht nur bearbeitet,
sondern nach einer Revisionsrunde, in der berechtigte
Verbesserungsvorschläge und Kritik adressiert werden,
auch zur Genehmigung gebracht werden. Diese zentrale
Forderung soll in die geplante Novelle des Tierschutzge-
setzes (TierSchG) eingebracht werden. Ebenso soll bei der
Novellierung eine klare Definition des Begriffs „vernünfti-
ger Grund“ in §1 des TierSchG im Zusammenhang mit der
Tötung von Versuchstieren eingebracht werden, da dieser
derzeit noch unbestimmt ist und Rechtssicherheit daher
nicht gewährleistet werden kann.
Parallel dazu muss die Förderung von Ersatzverfahren für
Tierversuche verstärkt werden. Analog zur französischen
PEPPER Plattform (https://ed-pepper.eu/en/) sollte im
Rahmen einer Zusammenarbeit von Akteuren der öffent-
lichen Hand und der Industrie eine Plattform entwickelt
werden, die die Etablierung und Regulierung von alter-
nativen Testsystemen ermöglicht. Dadurch könnte allen
relevanten Akteuren bundesweit Zugang zu präklinischen
In-Vitro-Ersatzverfahren gewährt werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig: Maßnahmen zur Beschleunigung der Ge-
nehmigungen von Tierversuchsanträgen. Klare Defini-
tion des Begriffs „vernünftiger Grund“ im Rahmen der
Novellierung des TierSchG
• Kurz- bis mittelfristig: Bewertung der derzeitigen
Vorgaben in Bezug auf internationale Standards und
Vorgaben für Publikationen, klinische Studien und Me-
dikamentenzulassung unter Einbezug aller relevanten
Akteure
• Langfristig: Aufbau einer nationalen Plattform für va-
lidierte Testsysteme von Alternativen zu Tiermodellen
unter Einbezug öffentlicher und privater Einrichtungen
Erfolgsindikatoren
• Novellierung des TierSchG bezüglich Rechtssicherheit
und Genehmigungsverfahren
• Verringerung der Bearbeitungszeit zur Genehmigung
von Tierversuchsvorhaben von derzeit über 200 Tagen
auf 40 Tage
• Zulassung von validierten alternativen In-Vitro-Testsys-
temen mit dem Ziel, eine Verringerung der Anzahl von
Tierversuchen zu erreichen
• Einrichtung einer zentralen Beratungs- und Dienst-
leistungsstelle im Hinblick auf Alternativsysteme für
GCT-Akteure
89HANDLUNGSFELD VI: FORSCHUNG UND ENTWICKLUNG
https://ed-pepper.eu/en/
Maßnahme 3:
Erhebung und Bereitstellung von
Leistungskennzahlen von Regulator*innen
und Aufsichtsbehörden
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BfArM, PEI, Clinical Trials Coordination Group, AKEK
Beschreibung Maßnahme:
Es besteht derzeit nur ein geringes Maß an Transparenz
in Bezug auf quantitative und qualitative Informationen
zu Antragsverfahren, die Regulator*innen und Aufsichts-
behörden auf Bundes- und Landesebene im Bereich GCT
bearbeiten. Diese Transparenz ist aber ein berechtigtes In-
teresse der GCT-Stakeholder in Deutschland. Aus diesem
Grund sollten Leistungskennzahlen für Regulator*innen
und Aufsichtsbehörden eingeführt werden, um so Trans-
parenz und Akzeptanz in Bezug auf die Antragsverfahren
zu erhöhen, und einen „Wettbewerb“ zur kontinuierlichen
Verbesserung der Leistung von Regulator*innen und
Aufsichtsbehörden zu schaffen. Gleichzeitig soll allen
Akteuren die strategische Planung und Priorisierung von
Anträgen und Genehmigungsverfahren ermöglicht werden
(und daher mittelfristig zu einer Entlastung der Regula-
tor*innen/Behörden führen, wenn weniger Anträge mit
geringer Aussicht auf Genehmigung eingereicht werden).
Im internationalen Kontext sollen „positive“ Leistungskenn-
zahlen zu einer sichtbaren Erhöhung der Attraktivität des
Forschungsstandortes Deutschland führen.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig: Erfassung quantitativer und qualitativer
Informationen zu Antragsverfahren und ihre Veröffent-
lichung in bestehenden Zentralregistern
• Mittel-/Langfristig: Konstruktiver Diskurs zwischen
Regulator*innen und GCT-Gemeinschaft zur Festlegung
von Möglichkeiten zur Optimierung von Leistungskenn-
zahlen
Erfolgsindikatoren
• Veröffentlichung der Leistungskennzahlen von mehr als
80% der relevanten Regulator*innen auf Bundes- und
Landesebene
• Verbesserung der Leistungskennzahlen im 5-Jahres-
und 10-Jahresvergleich
• Positiver Effekt auf die internationale Wahrnehmung
des Forschungsstandortes Deutschland durch Leis-
tungskennzahlen im internationalen Vergleich
Maßnahme 4:
Optimierung und Weiterentwicklung von
Ethikkommissionen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BMG, AKEK, Innovationsbüro PEI, Verband der
Universitätskliniken
Beschreibung Maßnahme:
Ein zentrales Element bei der Translation von Forschungs-
ergebnissen in die klinische Anwendung ist die Begutach-
tung und Genehmigung durch Ethikkommissionen. In den
vergangenen Jahren ist dieser Antrags- und Genehmigungs-
prozess aufgrund langwieriger und komplexer Verfahren
und fehlender Harmonisierung zwischen den einzelnen
Ethikkommissionen häufig zu einem belastenden Zeitfaktor
geworden. Dies wird zunehmend zu einem Standortnachteil.
Im Hinblick auf die Beschleunigung der Translation und die
Aufrechterhaltung der hohen Qualität, begrüßen wir die im
(derzeit noch in der Abstimmung befindlichen) Medizin-
forschungsgesetz vorgesehene Weiterentwicklung des eta-
blierten Systems mit dem Ziel, die Prozesse zu vereinfachen
und zu beschleunigen. Ausgewählte Maßnahmen dafür sind:
• Einführung transparenter und einheitlicher Bewertungs-
standards
• Evaluation bestehender Strukturen und Abläufe und
Abschaffung widersprüchlicher Praktiken und Prozesse
• Rasche und effektive Einrichtung der im Medizinfor-
schungsgesetz vorgesehenen „Spezialisierten Ethik-
kommission für besondere Verfahren“
Die strukturelle Umsetzung dieser Maßnahmen sollte in
Abstimmung mit allen relevanten Akteuren des bestehen-
den Systems erfolgen und für eine Weiterentwicklung oder
zielgerichtete Neuausrichtung bestehender bzw. für die
Etablierung neuer Strukturen offen sein.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig: Harmonisierung der Standards der einzelnen
Ethikkommissionen bzw. rasche Einführung der Speziali-
sierten Ethikkommissionen für besondere Verfahren.
• Langfristig: Abbau bürokratischer Hürden
Erfolgsindikatoren
• Einheitliche Ethikrichtlinien bezüglich der Translation
von Forschungsergebnissen in das klinische Umfeld auf
Bundesebene
• Ausarbeitung eines beschleunigten Genehmigungs-
verfahrens (vergleichbar mit dem Green Deal der EU
bezüglich der Arzneimittelzulassung)
• In zwei Jahren Überprüfung der Anzahl genehmigter
klinischer GCT-Studien in Deutschland
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 90
Strategisches Ziel 4:
Gewährleistung der Einbindung von
Patient*innen, Patientenfürsprecher*innen
und Patientenorganisationen
Erläuterung Ziel:
In den vergangenen Jahren hat es bedeutende
Fortschritte im Hinblick auf die Beteiligung von
Patient*innen und die Einbeziehung von Patienten-
organisationen in die Entwicklung und den Einsatz
von GCT gegeben. Ein wichtiger Faktor ist dabei
auch, dass Patient*innen, die von innovativen
GCT profitiert haben, ihre „Erfolgsgeschichte“ in
die Öffentlichkeit getragen haben (Beispiel: Emily
Whitehead – CD19 CAR-T). Dadurch erhöht sich
die Akzeptanz in der Öffentlichkeit, aber auch die
Relevanz von klinischen Produkten und Studien.
Gegenwärtig wird die Kommunikation zwischen For-
schenden, Ärzt*innen und Patient*innen noch durch
verschiedene Barrieren erschwert. Sowohl in der
Wissenschaft als auch bei Patientenvertreter*innen
fehlen in einigen Fällen bestimmte Kompetenzen und
Ressourcen, um eine optimale Kommunikation und
Zusammenarbeit zu gewährleisten.
Ziel sollte es sein, Patient*innen stärker proaktiv
aber auch fokussiert an bestimmten Knotenpunkten
der präklinischen und klinischen Entwicklung einzu-
beziehen und dadurch einen Mehrwert im Rahmen
der Grundsätze von Wissenschaftlichkeit, Wirtschaft-
lichkeit und Akzeptanz bei der Entwicklung von GCT
zu schaffen.
Patientenvertretungen können eine hilfreiche Be-
zugsgruppe für die Priorisierung von Fördermitteln
und bei der Erkennung von Zukunftsfeldern oder der
Rekrutierung von Proband*innen darstellen. Denk-
bar wäre auch die Einbeziehung in die Analyse und
Bewertung von Studienergebnissen. Daher sollten
alle Beteiligten eine integrative Zusammenarbeit
anstreben, um Synergien zu schaffen und Potenziale
auszuschöpfen. Eine Beteiligung von Gruppen von
Patient*innen und Patientenvertreter*innen er-
fordert, insbesondere in großen Verbundprojekten,
teilweise einen erheblichen Anteil der Fördersumme,
um z. B. den zeitlichen Aufwand, die Reisekosten und
Fortbildungsmaßnahmen zu decken. Dieser Aspekt
muss durch Förderinstrumente berücksichtigt wer-
den, damit alle Akteure den Anforderungen gerecht
werden können.
Maßnahme 1:
Festlegung von Standards für
Projektbudgets und die Vergütung von
Patientenvertreter*innen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BundesArbeitsGemeinschaft der Patientenstellen und
-Initiativen, Deutsche Arbeitsgemeinschaft Selbsthilfe-
gruppen e.V., ACHSE, Deutsche Krebshilfe
Beschreibung Maßnahme:
Die Festlegung von Standards für Projektbudgets und die
Vergütung von Patientenvertreter*innen sollte angestrebt
werden, um eine entsprechende Berücksichtigung bei der
Projektförderung sicherzustellen. Außerdem ist eine Klas-
sifizierung von Patientenorganisationen in Non-Profit- und
Pro-Profit-Organisationen sinnvoll, um sowohl Budgets als
auch zeitliche Ressourcen optimal und verhältnismäßig
einteilen zu können. Dies könnte z. B. in Form eines Patien-
tenorganisationsregisters erfolgen, um geeignete Förder-
modelle und Finanzierungen bereitstellen zu können. Die
Bedürfnisse der beiden Organisationstypen können sich
stark unterscheiden: z. B. bei dem Bedarf einer reinen Auf-
wandsentschädigung oder einer vollen Kostendeckung für
einzustellendes Personal bis hin zu jeweiligen Honoraren.
In Abhängigkeit der Förderformate können Organisationen
entweder nicht den bürokratischen Aufwand aufwenden
(non-profit) oder könnten formal nicht förderberechtigt
sein (for-profit).
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig: Einrichtung eines Runden Tisches mit allen
Stakeholdern zur Diskussion von Vergütungsmodellen
für Patientenorganisationen
• Mittelfristig: Implementierung der Vergütungsmodelle
bei öffentlichen und industriellen GCT-Projekten
• Mittelfristig: Etablierung eines nationalen Registers für
Patientenorganisationen im Bereich GCT
91HANDLUNGSFELD VI: FORSCHUNG UND ENTWICKLUNG
Erfolgsindikatoren
• Vergütungsmodelle werden in mehr als 80 % der GCT-
Projekte mit Beteiligung von Patientenorganisationen
angewendet (in 5 Jahren)
• Die Anzahl von GCT-Projekten, bei denen Patienten-
organisationen beteiligt sind, wird im Vergleich zu 2024
um 25 % gesteigert (in 5 Jahren)
Maßnahme 2:
Entwicklung spezifischer Interaktions
konzepte
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Relevante Patientenorganisationen für GCT z. B. DKH,
Deutsche Krankenhausgesellschaft, Krebsinformations-
dienst des Deutschen Krebsforschungszentrums etc.
Beschreibung Maßnahme:
Die Entwicklung und Umsetzung verbesserter spezifischer
Interaktionskonzepte zwischen allen Beteiligten sollen
dazu beitragen, die oben genannten Barrieren zu über-
winden. Eine direkte Interaktionsmöglichkeit zwischen
Patient*innen, deren Vertretungsorganisation sowie
Forschenden als auch Ärzt*innen wäre eine Teilnahme an
wissenschaftlichen Konferenzen, auf denen in Form von
Podiumsdiskussionen und Vortragsreihen die Zusammen-
arbeit aller Akteure gestärkt werden könnte. Bei dieser
Form der Zusammenarbeit können sämtliche Schritte der
Entwicklung einer GCT dargelegt und diskutiert werden.
Jeder GCT-Behandlungseinrichtung wird einer Koordina-
torin oder ein Koordinator für Patientenbeteiligung/Stake-
holdermanagement zugeordnet, die oder der sich um die
Umsetzung des Interaktionskonzeptes kümmert.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Mittel-/Langfristig: Etablierung einer universellen Kom-
munikationsplattform zur Interaktion von Forschenden,
Ärzt*innen, Patientenorganisation und Patient*innen
• Mittelfristig: Personalmittel für Koordinator*innen für
Patientenbeteiligung
Erfolgsindikatoren
• Bedside-to-Bench-Evaluation von Ergebnissen aus
klinischen Studien
• Schaffung von Stellen zum Patient-Stakeholder-Enga-
gement als Schnittstellen in der Zusammenarbeit zwi-
schen Patient*innen und Patientenvertretenden einer-
seits und Forscher*innen, Mediziner*innen andererseits
Strategisches Ziel 5:
Mentalitätswandel und Verstärkung des
bioentrepreneurial Spirit in der deutschen
GCT-Gemeinschaft
Erläuterung Ziel:
Um die Fundamente für eine erfolgreiche und inter-
national wettbewerbsfähige Entwicklung von GCT zu
legen, ist es notwendig, die exzellente Ausbildung in
den monodisziplinären Wissenschaften zu erhalten,
aber auch neue Möglichkeiten einer interdisziplinä-
ren Ausbildung in den für GCT relevanten Disziplinen
zu schaffen. Sowohl US-amerikanische als auch
britische Universitäten bieten Studiengänge an, die
eine ganzheitliche Sicht vermitteln und Themen wie
Kommerzialisierung, Regulatorik oder Risikokapital-
finanzierung beinhalten. Eine mögliche Lösung im
Hinblick auf Themen wie Patentschutz, Techno-
logietransfer und Kommerzialisierung bestünde in
einer stärkeren Einbindung dieser Thematik in die
Ausbildung von Nachwuchswissenschaftler*innen.
Das Grundprinzip, dass eine Erfindung oder Ent-
deckung erst dann als Innovation bezeichnet werden
kann, wenn sie allen betroffenen Patient*innen als
fertig zugelassenes Produkt (zum Beispiel in Form
einer Therapie) für die Gesundheitsversorgung zur
Verfügung steht, muss Allgemeingedanke aller For-
schenden sein. Dies soll die Förderung einer neuen
Generation von Bioentrepeneuren unterstützen. Da-
bei können auch Inhalte fachfremder Disziplinen, also
z. B. Themen wie Künstliche Intelligenz oder moderne
Kommunikationsmedien, in den Vordergrund rücken.
Bei dieser Art der Ausbildung wird ein Mentalitäts-
wandel ein entscheidender Schritt sein müssen, um
bessere Rahmenbedingungen für die Translation
von GCT-Forschungsergebnissen zu schaffen. Dies
beinhaltet eine Optimierung der akademischen
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 92
Anreizsysteme und eine Abkehr von traditionellen
Denkmustern hin zu einer Kultur der Zusammenarbeit
von GCT-Akteuren aus dem öffentlichen und dem in-
dustriellen Sektor, der Innovationsfreudigkeit und Risi-
kobereitschaft fördert, aber auch Resilienz und Durch-
haltevermögen vermittelt (nicht jedes GCT-Produkt
und nicht jedes Start-up schaffen es bis zum Markt).
Die Förderung von unternehmerischem Denken in
der Wissenschaft, die Bereitschaft zu interdisziplinärer
Zusammenarbeit und die Akzeptanz von Risiken sind
entscheidende Faktoren für die Beschleunigung des
Übergangs von der Forschung zur Anwendung.
Maßnahme 1:
Förderung des für GCT notwendigen
Mentalitätswandels
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BMBF, Landesbehörden für Bildung, Governancestruktur
der Nationalen Strategie, Verbund der deutschen Hoch-
schulen, Verband der Universitätsklinika Deuschlands
Beschreibung Maßnahme:
Die Förderung des beschriebenen Mentalitätswandels hin
zu einem verstärkten ganzheitlichen Denken und einem
bioentrepreneurial Spirit erfordert ein breites Spektrum an
umzusetzenden Maßnahmen:
a. Entwicklung von innovativen Ausbildungskonzepten
z. B. in Form einer School for Gene and Cell Therapy, in
der nationale Expert*innen aus allen Bereichen Wissen-
schaftler*innen und Kliniker*innen ausbilden, analog zu
bereits bestehenden Spring Schools (siehe detailliertere
Beschreibung im Handlungsfeld II, strategisches Ziel 1,
Maßnahme 2)
b. Verstärkte Etablierung interdisziplinärer Weiterbildungs-
programme, z. B. Clinician Scientists, Medical Scientists
und Translational Scientists, welche die Vernetzung
von unterschiedlichen Teilbereichen im Rahmen der
Entwicklung von GCT fördern (siehe detailliertere Be-
schreibung im Handlungsfeld II, strategisches Ziel 2,
Maßnahme 2)
c. Optimierung von akademischen Anreizsystemen durch
Anerkennung der Durchführung klinischer Studien, von
Patentanmeldungen oder Firmengründungen in der
akademischen Laufbahn und als Forschungsleistung
durch Anpassungen in Promotions- und Habilitations-
ordnungen sowie Tenure-Track-Programmen (siehe
detailliertere Beschreibungen in Handlungsfeld II,
strategisches Ziel 2, Maßnahme 1 und Handlungsfeld III,
strategisches Ziel 4, Maßnahme 1)
d. Intensivierung des direkten Austauschs zwischen
akademischer Forschung und Industrie sowie VC, um
auf diese Weise die Entstehung innovativer Konzepte,
Projekte und Ausgründungen zu unterstützen (z. B.
durch Businessplan-Wettbewerbe, Bioentrepreneur
Bootcamps, öffentliche Wertschätzung und Sichtbar-
keit (s. a. Deutscher Zukunftspreis)) (siehe detailliertere
Beschreibung im Handlungsfeld I, strategisches Ziel 4,
Maßnahme 5)
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig: Entwicklung eines Curriculums für die
School for Gene and Cell Therapy; Aufsetzen von
Förderprogrammen für Medical Scientists und
Translational Scientists
• Kurz-/Mittelfristig: Anerkennung der Durchführung
klinischer Studien, Patentanmeldungen und Firmen-
gründungen in der akademischen Laufbahn und als
Forschungsleistung
• Kurz-/Mittelfristig: Implementierung von Austausch
formaten zwischen Akademie, Industrie und VC
Erfolgsindikatoren
• Mehr als 250 Absolvent*innen der School for Gene and
Cell Therapy (in 5 Jahren)
• Die Durchführung klinischer Studien, Patentanmeldun-
gen und Firmengründungen sind in der akademischen
Laufbahn an mehr als 80% der deutschen Universitäten
anerkannt (in 5 Jahren)
• Jährliches GCT-Bootcamp mit Akteuren aus Akademie,
Industrie/VC mit mehr als 100 Teilnehmer*innen
(in 3 Jahren)
93HANDLUNGSFELD VI: FORSCHUNG UND ENTWICKLUNG
Maßnahme 2:
Karriereaussichten und Zielpositionen
für Naturwissenschaftler*innen als
Bioentrepreneure im öffentlichen Sektor
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BMBF, Verbund der deutschen Hochschulen, Verband
der Universitätsklinika Deuschlands
Beschreibung Maßnahme:
Im öffentlichen Sektor spielen Naturwissenschaftler*innen
als Medical Scientists oft die entscheidende Rolle bei der
Konzeption und der frühen präklinischen Entwicklung
von innovativen GCT. Für die klinische Translation und
die Vorbereitung bzw. die Begleitung des Transfers zu
Biotech-Firmen und anderen Akteuren aus der Industrie
braucht es einen „langen Atem“, spezifische „unternehme-
rische“ Kenntnisse und den Mut, Projekte und Aufgaben
anzugehen, die nicht mit den klassischen akademischen
Leistungen von Drittmitteleinwerbungen und Impact-
punkten honoriert werden. Denjenigen Medical Scientists,
die bereit sind GCT-Projekte in der Translation und dem
Transfer zu begleiten, müssen Karriereaussichten und si-
chere Zielpositionen v. a. im öffentlichen Sektor aufgezeigt
werden. In diesem Zusammenhang bedarf die aktuelle
Fassung des WissZeitVG einer konstruktiven Neubewer-
tung und Anpassung. In seiner jetzigen Form schafft es
eher ungünstige Rahmenbedingungen für Forschende und
birgt die reale Gefahr der Abwanderung von Medical Sci-
entists aus dem GCT-Sektor bzw. ins Ausland. Eine Reform
des WissZeitVG muss Dauerstellen für Daueraufgaben
schaffen, da insbesondere translationale Projekte für den
akademischen Karriereweg von Medical Scientist nicht
förderlich sind. Auch sollten Wechsel zwischen Akademie
(öffentlich) und Start-ups/Biotech-Firmen (Industrie)
vereinfacht und gefördert werden, um Erfahrungen aus
beiden Bereichen in erfolgreichen Projekten bündeln zu
können. Wir plädieren für eine Stärkung des akademischen
Mittelbaus, um eine nachhaltige Ausbildung von Nach-
wuchswissenschaftler*innen gewährleisten zu können
und das Innovationspotenzial des Forschungs- & Entwick-
lungsstandortes Deutschland zu sichern.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig: Als „Erweiterung“ des WissZeitVG sollte
eine höhere Verstetigung von Positionen an Hochschu-
len und Universitätskliniken mit geeigneter Finanzie-
rung durch Bund und Länder erfolgen
• Kurz-/Mittelfristig: Schaffung von Senior-/Staff-
Scientist-Positionen, v. a. an universitären und außer-
universitären Forschungseinrichtungen
Erfolgsindikatoren
• Erhöhung der Fachkräfte in der akademischen For-
schung mit einem dauerhaften Vertrag im Bereich GCT
um mehr als 20 % (in 5 Jahren im Vergleich zu 2024)
• Erhöhung der Medical Scientists an akademischen
GCT-Forschungseinrichtungen mit mehr als einjähriger
Industrieerfahrung um mehr als 20 % (in 5 Jahren im
Vergleich zu 2024)
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 94
95HANDLUNGSFELD VI: FORSCHUNG UND ENTWICKLUNG
Handlungsfeld VII:
Marktzulassung und
Übergang in die Versorgung
Zusammenfassung
Der rechtzeitige Zugang zu einer hochqualitativen Ver-
sorgung mit GCT bedeutet für viele schwerstkranke
Patient*innen eine Verbesserung der Lebensqualität, des
Gesundheitsstatus oder sogar erstmalige Behandlungs-
möglichkeiten. Die mit der Zulassung und Anwendung
dieser neuen Arzneimittel verbundenen Herausforderun-
gen erfordern Anpassungen an existierende Vorgaben
und wo nötig Schaffung neuer Strukturen und Instrumen-
te. Im Vordergrund stehen dabei folgende Maßnahmen:
1. Den Patient*innen einen zügigen Zugang zur kompe-
tenten Versorgung bezüglich der Diagnosestellung
sowohl zur Ermöglichung des Beginns der Behand-
lung, als auch im Verlauf zur Begleitung des Therapie-
erfolges von GCT erleichtern.
a. Entwicklung und Umsetzung von Fort- und Weiter-
bildungskonzepten zur optimalen GCT-Zugangs- und
-Verlaufsdiagnostik
b. Verankerung interdisziplinärer Therapieentscheidungs-
Boards als Goldstandard in der GCT-Diagnostik.
c. Erstellung von bundesweit einheitlichen Qualifika-
tionskriterien, Standards und Referenzdatensätzen
für die entsprechende GCT Zugangs- und Verlaufs-
diagnostik.
2. Flexibilisierung von Erstattungs- und Versorgungs-
modellen in der Anwendung von GCT und dabei
Stärkung des Forschungs- und Behandlungsstand-
orts Deutschland als innovationsfreundlich bei hoher
Qualität der Versorgung von Patient*innen mit effizi-
enten und bestmöglichen Therapien durch Weiterent-
wicklung des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes
(AMNOGs) und der Versorgungsvergütung.
a. Für die therapeutischen Entwicklungen im Bereich
der GCT ist es wichtig, im AMNOG-Prozess die
notwendige Flexibilität in der Nutzenbewertung und
Preisbildung zu ermöglichen, um den Zugang und
die Verfügbarkeit dieser wichtigen Therapien für
Patient*innen aufrecht zu erhalten
b. Auf der Ebene der Versorgung steht die Gewährleis-
tung der Qualitätssicherung bei der Diagnostik und
Behandlung der Patient*innen im Vordergrund und
bedarf einer Anpassung von Vergütungsmodellen
3. Qualitativ hochwertige, sichere und effiziente
Behandlung der Patient*innen mit innovativen
Therapien durch die Etablierung von interdisziplinä-
ren GCT-Behandlungseinrichtungen.
Hierbei ist die Etablierung einer engen strukturellen
Interaktion von Forschung und Versorgung, die
Verschlankung der Prozesse der Qualifizierung und
Zertifizierung der Behandlungseinrichtungen sowie der
Prozesse der Vertragsgestaltung zwischen Behand-
lungseinrichtungen und Hersteller wichtig. Außerdem
sollten eine reibungslose Zuweisung und Kommu-
nikation zwischen den Behandelnden sichergestellt
werden.
4. Optimierung und Etablierung der Datenlandschaft zum
Zwecke der vielseitigen Nutzbarkeit von Daten aus der
Behandlung von Patient*innen in der Forschung und
Nachverfolgung von Langzeitdaten auch im Sinne der
Wirksamkeit und Nebenwirkungen von GCT.
Hierbei sollte die Erfassung und Dokumentation von
Anwendungsdaten standardisiert und die Verstetigung
eines methodenspezifischen nationalen GCT-Registers
zum Ziel gemacht werden.
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 96
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Erleichterter
Zugang zu und
gezielte Auswahl von
Patient*innen für
eine GCT
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Qualitativ hochwertige,
sichere und effiziente
Behandlung der Patient*innen
mit innovativen Therapien
durch die Etablierung von
interdisziplinären GCT-
Behandlungseinrichtungen
3
Optimierung
und Etablierung der
Datenlandschaft zum
Zwecke der vielseitigen
Nutzbarkeit in der Forschung
und Nachverfolgung von
Langzeitdaten von GCT
4
Flexibilisierung
von Erstattungs- und
Versorgungsmodellen in
der Anwendung
von GCT
2 97
Nach der Zulassung
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Herausforderungen in der
Anwendung am Patienten
(z. B. in anderer Indikation als
Indikation von klinischer Studie)
Zulassung Vor der Zulassung
Unzureichende Abstimmung der
End punkte und Komparatoren
für Nutzenbewertung
Kriterien der Evidenzgenerierung nicht
ausgelegt für sehr geringe Fallzahlen
Krankheits spezifische-
und Therapie modalitäts-
register
Diagnostik
Weiterentwicklung
Health Technology
Assessment
Fortlaufende integrierte
Evidenzgenerierung
Realistisch
umsetzbare
anwendungs bezogene
Datenerhebung
Flexiblere
Erstattungsmodelle
für Arzneimittel und
Versorgung
Behandlungs-
einrichtungen und
Aufbau von Zuweiser-
strukturen
Erstattung der Zugangs- und
Verlaufsdiagnostik nicht
kostendeckend
Mangelnder Einbezug
von Versorgungsdaten
in Evidenzbetrachtung
Abwertung der
Zusatznutzenkategorie
„nicht-quantifizierbar“
Fehlende Langzeitdaten zum
Zeitpunkt der Zulassung
Evidenzkriterien der
Nutzenbewertung
Gefahr der Evidenz-
lücken durch länder-
spezifische PICOs
Unflexible
Preisbildungsregeln
(AMNOG-Leitplanken)
Fehlen innovativer,
flexibler Erstattungs-
modelle
Keine ausreichende
Erstattung der
Versorgung
Fehlende Definition von
Behandlungsstandards
Abbildung 2: Hindernisse für GCT beim Übergang in die Versorgung. Darstellung zu adressierender Herausforderungen (vor der Zulassung, im Rahmen
des Zulassungsprozesses, nach der Zulassung) im Hinblick auf den Zugang für Patient*innen sowie bezüglich regulatorischer Prozesse
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 98
Hintergrund
Gen- und zellbasierte Therapien (GCT; sowohl ATMP als
auch RNA-Therapien) bieten neue Chancen für schwerst-
kranke Patient*innen in der medizinischen Versorgung.
Sie umfassen innovative und komplexe Technologien,
die besonderen Herausforderungen im Rahmen des Zu-
lassungsprozesses sowie in der Phase des Übergangs in
die Versorgung nach der Zulassung bei der Diagnostik und
Behandlung unterliegen (siehe Abbildung 2).
Daher umfasst dieses Handlungsfeld den gesamten
Prozess von der Zugangs- und Begleitdiagnostik über den
ungehinderten Zugang von Patient*innen zu qualitativ
hochwertigen, sicheren und effizienten Behandlungen
mit GCT bis hin zur nachhaltigen Verlaufsdiagnostik und
zukunftsorientierten fortlaufenden Evidenzgenerierung, um
die langfristige Wirksamkeit und Qualität der Anwendung
von GCT zu gewährleisten.
Die in diesem Handlungsfeld betrachteten strategischen
Ziele und konkreten Maßnahmen umfassen das ganze
Spektrum der durch GCT adressierbaren Krankheitsenti-
täten von Tumorerkrankungen bis hin zu seltenen und
ultraseltenen Erkrankungen.
Strategische Ziele
1. Erleichterter Zugang zu und gezielte Auswahl von
Patient*innen für eine GCT
2. Flexibilisierung von Erstattungs- und
Versorgungsmodellen in der Anwendung von GCT
3. Qualitativ hochwertige, sichere und effiziente
Behandlung der Patient*innen mit innovativen
Therapien durch die Etablierung von interdisziplinären
GCT-Behandlungseinrichtungen
4. Optimierung und Etablierung der Datenlandschaft zum
Zwecke der vielseitigen Nutzbarkeit in der Forschung
und Nachverfolgung von Langzeitdaten von GCT
Strategisches Ziel 1:
Erleichterter Zugang zu und gezielte
Auswahl von Patient*innen für eine GCT
Erläuterung Ziel:
Eine der wichtigsten Voraussetzungen für den Erfolg
der Behandlung mit GCT ist eine schnelle und
sichere Diagnostik, die den raschen Beginn einer
Behandlung ermöglicht und im Verlauf den Therapie-
erfolg begleitet. Innovative multimodale Diagnostik
ermöglicht das Identifizieren und Stratifizieren von
geeigneten Patient*innen für den Zugang zu GCT.
Vor, während und nach einer therapeutischen Maß-
nahme ist der Einsatz von umfassender, spezieller
und zum Teil patientenspezifischer Diagnostik
notwendig, um Behandlungserfolge zu ermöglichen
und zu überwachen sowie mögliche unerwünschte
Wirkungen zu erkennen. Der vollumfängliche sek-
torenübergreifende Zugang zu Diagnostik und eine
verbindliche bundeseinheitliche Vergütung sind
dabei zu gewährleisten.
99HANDLUNGSFELD VII: MARKTZULASSUNG UND ÜBERGANG IN DIE VERSORGUNG
Maßnahme 1:
Entwicklung und Umsetzung von Fort- und
Weiterbildungskonzepten zur optimalen
Diagnostik für das Identifizieren und
Stratifizieren von Patient*innen sowie das
Monitoring des Behandlungsverlaufs für
Einrichtungen der Regelversorgung
Zur Umsetzung benötigte Stakeholder:
GCT-Behandlungseinrichtungen, Bundes- und Landes-
ärztekammern, G-BA
Beschreibung Maßnahme:
Diagnostische und klinische Einrichtungen der Regelver-
sorgung sind für zwei wichtige Anliegen essenziell:
1. die Identifikation (u. a. Screening) und Stratifizierung
von geeigneten Patient*innen für GCT im Rahmen der
diagnostischen Regelversorgung und
2. das vorrangig klinische Monitoring des Behandlungs-
verlaufs und die basale klinische und laborchemische
Diagnostik
Um dieser Aufgabe entsprechend dem Stand des Wissens
und der sich entwickelnden GCT-Zugangssituation gerecht
werden zu können, müssen in diesen Behandlungseinrich-
tungen spezifische Fortbildungen erfolgen.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Fort- und Weiterbildungen für die Behandlungseinrich-
tungen der diagnostischen und klinischen Regelversor-
gung müssen entwickelt und angeboten werden – unter
der Verantwortung dieser Einrichtungen
• Inhalt der Fortbildungen sind
– Die standardisierte Identifikation und Stratifizierung
von geeigneten Patient*innen für GCT und
– Die standardisierte Durchführung und Erfassung
der GCT Verlaufsdiagnostik
• Die Qualitätssicherung sollte durch die Bundes- und
Landesärztekammern im Rahmen der ärztlichen Fort-
bildung übernommen werden
• Die durch die Fortbildungen entstehenden Kosten kön-
nen im Rahmen der G-BA-Zentrumsregelung für u. a.
onkologische Zentren und Zentren für Seltene Erkran-
kungen gedeckt werden
Erfolgsindikatoren
• Anzahl der fortgebildeten diagnostischen Einrichtungen
der Regelversorgung
• Anzahl der in die Fortbildung aufgenommenen GCT
• Prozentsatz der fortgebildeten Behandlungseinrichtun-
gen, die die entsprechende GCT-Diagnostik in hoher
Qualität durchführen
Maßnahme 2:
Verankerung interdisziplinärer Therapieent-
scheidungs-Boards in der GCT-Diagnostik
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
GCT-Behandlungseinrichtungen
Beschreibung Maßnahme:
Dass die Indikation zu Zwecken einer onkologischen
ATMP-Behandlung im Rahmen interdisziplinärer Tumor-
konferenzen gestellt wird, wird im §5 Absatz 1 der An-
lage I der Richtlinie zu Anforderungen an die Qualität der
Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien
gemäß § 136a Absatz 5 Sozialgesetzbuch Fünftes Buch
(SGB V) bereits gefordert. Empfohlen werden die Um-
benennung in „interdisziplinäre Therapieentscheidungs-
Boards“ und deren Einführung als Goldstandard für die
GCT-Indikationsstellung sowie die Überführung der
Vorgabe in den allgemeinen Teil der ATMP-Qualitätssiche-
rungs-Richtlinie des G-BA bzw. in vergleichbare Richtlinien
für andere und insofern auch nicht-ATMP-bezogene GCT.
Damit wird eine Qualitätssicherung der diagnostischen
Zugangs- und Qualifikationskriterien der jeweiligen GCT
für die in Frage kommenden Patient*innen erreicht. Diese
Boards werden auch mit der Lösung auftretender Prob-
leme im Rahmen der Verlaufsdiagnostik beauftragt, um
Entscheidungen zum Stopp bzw. Weiterführen von GCT-
Behandlungen zu fällen.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Förderung von Modellprojekten, die die Zusammenset-
zung und Vergütung von interdisziplinären Therapieent-
scheidungs-Boards in GCT-Behandlungseinrichtungen
(insbesondere auch für nicht-zulassungsfähige GCT)
pilotieren und in Hinsicht auf die Einführung in der
Regelversorgung evaluieren
• Für die Modellprojekte inklusive ihrer Evaluierung –
beispielsweise im Rahmen des Innovationsfonds oder
einer möglichen Projektförderung durch das BMBF – ist
pro Projekt ein Bedarf von etwa einer Million Euro ein-
zuplanen
Erfolgsindikatoren
• Anzahl der interdisziplinären Therapieentscheidungs-
Boards in GCT-Behandlungseinrichtungen für die unter-
schiedlichen GCT-Modalitäten
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 100
Maßnahme 3:
Erstellung von bundesweit einheitlichen
Qualifikationskriterien und Standards für die
entsprechende GCT-Zugangs- und -Verlaufs-
diagnostik
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
G-BA, Fachgesellschaften, Kostenträger, GCT-Behand-
lungseinrichtungen, Patientenorganisationen und GCT-
Inverkehrbringer)
Beschreibung Maßnahme:
Durch den G-BA koordiniert und unter Beteiligung der
Fachgesellschaften, Kostenträger, GCT-Behandlungsein-
richtungen, Patientenorganisationen und GCT-Inverkehr-
bringer sollte Folgendes erstellt werden:
1. Qualifikationskriterien und Standards für die entspre-
chende GCT-Zugangsdiagnostik und
2. Referenzdatensätze und Standards für Diagnostik im
Erkrankungs- und Behandlungsverlauf
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Finanzierung und Koordinierung des Abstimmungs-
prozesses zur Erstellung dieser Standards ist durch die
Selbstverwaltung zu klären
Erfolgsindikatoren
• Vorhandensein zugangs- und verlaufsdiagnostischer
Qualifikationskriterien und Standards für zugelassene/
zulassungsfähige GCT und nicht-zulassungsfähige GCT
Strategisches Ziel 2:
Flexibilisierung von Erstattungs- und
Versorgungsmodellen in der Anwendung
von GCT
Erläuterung Ziel:
Innovationsfreundliche Stärkung des Forschungs-
und Behandlungsstandorts Deutschland bei hoher
Qualität der Versorgung von Patient*innen mit
effizienten und bestmöglichen Therapien durch Wei-
terentwicklung des AMNOGs und der Versorgungs-
vergütung. Aufgrund der Besonderheiten von GCT
(beispielsweise durch die teilweise einmalige An-
wendung mit einer potenziell sehr lang andauernden
Wirksamkeit) sollte das AMNOG weiterentwickelt
werden (sowohl bei der Zusatznutzenbewertung
als auch bei der Schaffung von Verhandlungsspiel-
räumen im Rahmen der anschließenden Preisver-
handlung). Darüber hinaus können zum Zeitpunkt
des Markteintritts fehlende Langzeitdaten über eine
neue, vielseitig nutzbare Datenlandschaft geschaffen
werden (z. B. Therapiemodalitäts- bzw. krankheits-
spezifische Register, telemedizinische Plattformen
mit Remote-Erhebung von patientenzentrierten
Endpunkten). Bei der Anwendung der Therapie ist
des Weiteren die Neuentwicklung von Vergütungs-
modellen von GCT erforderlich, die die Versorgungs-
aufwände (Diagnose, Verlaufsmonitoring, Dokumen-
tation in den erforderlichen Registern etc.) für die
Behandlungseinrichtungen abbilden.
101HANDLUNGSFELD VII: MARKTZULASSUNG UND ÜBERGANG IN DIE VERSORGUNG
Maßnahme 1:
Berücksichtigung der bestverfügbaren
Evidenz im Rahmen der Zusatznutzen
bewertung
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Gesetzgeber (BMG)
Beschreibung Maßnahme:
Das therapeutische Paradigma der Einmaltherapie, das in
vielen Fällen eine langanhaltende Wirksamkeit bei einer
ansonsten dauerhaft zu behandelnden Erkrankung erwar-
ten lässt, erfordert eine Flexibilisierung der notwendigen
Evidenzkriterien im Sinne der bestmöglichen Evidenz. Bei
einer AMNOG-Nutzenbewertung muss routinemäßig fest-
gestellt werden, ob es unmöglich oder unangemessen ist,
Studien der höchsten Evidenzstufe durchzuführen oder zu
fordern bzw. ob diese Evidenzstufe eventuell bereits vor-
liegt. Dabei werden Kriterien verwendet, die die Besonder-
heiten der Therapiesituationen und Versorgung abbilden,
insbesondere den ungedeckten medizinischen Bedarf
von Patient*innen, den Schweregrad der Erkrankung und
die Größe der Zielpopulation. Im rechtlichen Rahmen
der AMNOG-Nutzenbewertung wird in der Arzneimittel-
Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV) schon
anerkannt, dass es Therapiesituationen gibt, in denen
es „unmöglich oder unangemessen ist, Studien höchster
Evidenzstufe durchzuführen oder zu fordern“. In diesem
Falle sind „Nachweise der bestverfügbaren Evidenzstufe
einzureichen“. Dies wird jedoch bisher noch nicht konse-
quent umgesetzt. Die Voraussetzungen für die adäquate
Berücksichtigung von besonderen Therapiesituationen
sind bereits gegeben und erfordern, dass die eingereichten
Studien auch herangezogen werden (müssen). Dies sollte
in der AM-NutzenV vom Gesetzgeber klargestellt werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Anpassung der rechtlichen
Rahmenbedingungen sowie der untergesetzlichen
Ausführungsverordnungen (AM-NutzenV; Verfahrens-
ordnung, VerfO)
• Keine zusätzlichen Ressourcen nötig
Erfolgsindikatoren
• Als Grundlage der Nutzenbewertung dienen bei mög-
lichst frühzeitiger Prüfung unter Einbindung der Zu-
lassungsbehörden sowie der Sachverständigen aus
Wissenschaft und Praxis Erkenntnisse aus der best-
verfügbaren Evidenz bei der Arzneimittelentwicklung
und der wissenschaftlichen Beratung im Rahmen der
Zulassung
Maßnahme 2:
Anpassung der Kriterien für die Berück
sichtigung versorgungsnaher Daten bei der
Nutzenbewertung
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Gesetzgeber, G-BA
Beschreibung Maßnahme:
Die Evidenz aus Versorgungsdaten spielt in Zulassungsver-
fahren der EMA und der FDA sowie in Health Technology
Assessment (HTA-) Prozessen vieler Länder eine immer
größere Rolle. Diese Entwicklung beschleunigt sich durch
die wachsende Dateninfrastruktur in vielen Ländern, dar-
unter auch Deutschland. Ziel sollte sein, die Möglichkeiten
zur Evidenzgewinnung auch in Deutschland in Gänze ein-
zubeziehen. Die diesbezüglich bestehenden Nachweisan-
forderungen an eine anwendungsbegleitende Datenerhe-
bung (AbD) sind unverhältnismäßig hoch. Die konkrete
Definition und Operationalisierung zentraler Studienas-
pekte wie die Anzahl der zu rekrutierenden Patient*innen,
die Ein- und Ausschlusskriterien, die Endpunkte und deren
erwartete Erhebungszeitpunkte, Confounder (Störgrößen)
und Adjustierungsverfahren sowie der methodische
Umgang mit Vorbehandlungen und Therapiewechseln
müssen so ausgestaltet werden, dass eine bestverfügbare
Evidenz aus der klinischen Routine gewonnen werden
kann. Die Angemessenheit und Realisierbarkeit einer AbD
müssen bereits im ersten Verfahrensabschnitt und noch
vor Beauflagung unter Einbindung der Fachkreise und des
betroffenen Unternehmens beurteilt werden. Sollten im
Prozessverlauf Limitationen festgestellt werden, sind diese
zu würdigen und spätestens mit dem finalen G-BA-Be-
schluss zur Durchführung einer AbD zu dokumentieren.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Anpassung der rechtlichen
Rahmenbedingungen sowie der untergesetzlichen
Ausführungsverordnungen (AM-NutzenV; VerfO)
• Keine zusätzlichen Ressourcen nötig
Erfolgsindikatoren
• Anwendung der AbD in geeigneten Einzelfällen gemäß
der gesetzlichen Intention
• Anzahl und Umfang weiterer im HTA-Kontext genutzter
versorgungsnaher Datenquellen
• Zeitnaher, vielseitig nutzbarer und gleichberechtigter
Zugang zum Datenpool des Forschungsdatenzentrums
(FDZ) beim BfArM sowie die Berücksichtigung dieser
Daten im Rahmen der Nutzenbewertung
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 102
Maßnahme 3:
Konkretisierung der nutzenbasierten
Preisbildung
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Gesetzgeber
Beschreibung Maßnahme:
Insbesondere unter Berücksichtigung der methodischen
Besonderheiten für GCT stellen die im Rahmen des
Gesetzliche Krankenversicherung-Finanzstabilisierungsge-
setzes eingeführten Preisbildungsregeln, die sogenannten
„Leitplanken“, ein Risiko hinsichtlich der Verfügbarkeit
von GCT für die Patient*innen in Deutschland dar. Der
Erstattungsbetrag für Arzneimittel mit nicht-quantifizier-
barem oder geringem Zusatznutzen darf in bestimmten
Konstellationen das Kostenniveau der wirtschaftlichsten
zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht überschreiten,
obwohl in beiden Fällen (gering und nicht-quantifizierbar)
ein relevanter Zusatznutzen für Patient*innen vom G-BA
festgestellt werden konnte. Ein nicht-quantifizierbarer
Zusatznutzen bedeutet, dass dieser gering, beträchtlich
oder erheblich sein kann. Der Wert dieser Therapien wird
aufgrund der bisherigen Nichtanerkennung der bestver-
fügbaren Evidenz in der besonderen Therapiesituation
nicht angemessen widergespiegelt. Deshalb sollte(n) die
gesetzlichen „Leitplanken“ zu den Preisverhandlungen in
§ 130b SGB V zurückgenommen werden und insbesondere
aus § 130b Absatz 3 SGB V die Bestimmung zum nicht-
quantifizierbaren und geringen Zusatznutzen entfernt
werden. Hier müssen GKV-Spitzenverband und pharma-
zeutischer Unternehmer wieder die Freiheit erhalten, einen
angemessenen Preis zu finden. In diesem Zusammenhang
sollte die sukzessive erfolgte Relativierung der Zusatz-
nutzenkategorie „nicht-quantifizierbar“, die aktuell fälschli-
cherweise als geringste Kategorie interpretiert wird, durch
erläuternde Formulierungen in der Verfahrensordnung auf
die ursprüngliche Bedeutung zurückgeführt werden.
Zusammenfassend empfehlen wir dem Gesetzgeber, die ge-
setzlichen „Leitplanken“, sowohl bezüglich des geringen als
auch des nicht-quantifizierbaren Zusatznutzens zu entfer-
nen. Dadurch würden die Verhandlungspartner wieder den
Spielraum bekommen, den sie brauchen, um therapeutische
Verbesserungen anzuerkennen und die jeweilige Markt-
situation zu berücksichtigen. Die Maxime, einen quantifizier-
baren Zusatznutzen darzulegen, bleibt davon unberührt.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Anpassung der rechtlichen Rahmen-
bedingungen sowie ggf. der untergesetzlichen Ausfüh-
rungsverordnungen (AM-NutzenV; VerfO)
• Keine zusätzlichen Ressourcen nötig
Erfolgsindikatoren
• Erfolgsindikator ist, dass Deutschland zu den Ländern
gehört, in denen neue Therapien mit vorhandenem, aber
aufgrund der langfristigen Wirksamkeit und/oder der ge-
ringen Anzahl von Patient*innen noch nicht quantifizier-
barem Zusatznutzen auch zuerst auf den Markt kommen
Maßnahme 4:
Verstärkte Nutzung von erfolgsabhängigen
Erstattungsmodellen im Rahmen der
zentralen Preisverhandlung
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Gesetzgeber (BMG)
Beschreibung Maßnahme:
Aufgrund der potenziell begrenzten Evidenz zum Zulas-
sungszeitpunkt bedarf es hinreichender Flexibilität, um im
Einzelfall begründbaren Ergebnisunsicherheiten angemes-
sen zu begegnen. Erstattungsmodelle, die sich an der Leis-
tung des Therapeutikums bemessen, (sog. Pay-for-Perfor-
mance- oder erfolgsabhängige Modelle/Vereinbarungen),
können bei Offenheit beider Vertragsparteien und Vorlie-
gen einer angemessenen Dateninfrastruktur, zu der beide
Verhandlungspartner gleichberechtigten Zugang haben,
in Erweiterung der § 130b SGB V Regelung, eine Option
sein. Die Preisbildung kann sich dann maßgeblich am tat-
sächlichen patientenrelevanten Therapieerfolg orientieren.
Die Vergütung kann entsprechend beispielsweise in Form
einer Einmalzahlung, durch Ratenzahlungen oder durch
jährlich angepasste Zahlungen erfolgen. Eine aufwands-
arme Dokumentation für Leistungserbringer sollte bei
solchen Modellen unbedingt sichergestellt werden.
Neben den derzeitigen Herausforderungen bezüglich verfüg-
barer Daten stehen solchen Lösungen auch Hürden bei der
Einbindung in Vergütungsstrukturen im Krankenhaussektor
entgegen, die es abzubauen gilt. Eine Lösung könnte die
zeitnahe Festlegung eines extra-budgetären, bundesweiten
Zusatzentgelts – erst in Höhe des Abgabepreises, dann auf
Basis des Erstattungsbetrages – sein, wenn die Kosten des
Arzneimitteleinsatzes nicht über die Diagnosis Related Groups
(DRG) sachgerecht abgebildet werden. Darüber hinaus muss
zur Schaffung von Anreizen durch verschiedene Vergütungs-
modalitäten, insbesondere Einmalzahlungen gegenüber Ra-
tenzahlungen, die derzeitige Struktur des Risikopools im Mor-
biditätsorientierten Risikostrukturausgleich an diese neuen
Modelle angepasst werden. Außerdem muss die Möglichkeit
des Trackings von Patient*innen gemäß dem Sondergutach-
ten des Bundesamts für Soziale Sicherung (Stand: Oktober
2022) geschaffen werden, die derzeit noch fehlt.
103HANDLUNGSFELD VII: MARKTZULASSUNG UND ÜBERGANG IN DIE VERSORGUNG
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Anpassung der rechtlichen Rahmen-
bedingungen
• Keine zusätzlichen Ressourcen nötig
Erfolgsindikatoren
• Neben den bisher dezentralen Selektivverträgen für
das erste Jahr nach Markteinführung zwischen einzel-
nen Krankenkassen und pharmazeutischem Hersteller
besteht die Option, langfristige Lösungen in Erweiterung
der § 130b Regelungen im Rahmen der zentralen Preis-
verhandlung mit dem GKV-Spitzenverband zu verein-
baren. Die erfolgsabhängige Vergütungsoption kann in
der Verhandlung jeweils flexibel ausgestaltet werden. Die
tatsächliche Nutzung dieser Option in geeigneten Einzel-
fällen im Vergleich zum Status Quo ist ein Erfolgsindikator
Maßnahme 5:
Vereinheitlichung und Kostendeckung der
Vergütung der Diagnostik
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BfArM, Institut für das Entgeltsystem im Krankenhaus
(InEK), Kassenärztliche Bundesvereinigung (KBV),
GKV-Spitzenverband
Beschreibung Maßnahme:
Bezüglich der Zugangsdiagnostik zu GCT wird das Modell-
vorhaben zur Genomsequenzierung nach § 64e SGB V
voraussichtlich viele bestehende Lücken in der ambulan-
ten Versorgung schließen.
Im stationären Sektor sind bei der erweiterten molekular
genetischen Diagnostik von kritisch kranken Kindern
(Operationen- und Prozedurenschlüssel, OPS 1-944.1) un-
bewertete Zusatzentgelte vorhanden, deren Verhandlung
krankenhausindividuell sehr unterschiedliche Ergebnisse
bringt und dadurch den Zugang der Patient*innen regional
erschweren kann. Wir empfehlen eine bundeseinheitliche
Vergütung, z. B. durch ein bewertetes Zusatzentgelt.
Auch im Erwachsenen-Bereich wird die Initiierung mole-
kulargenetischer Diagnostik im stationären Sektor nicht
spezifisch abgedeckt. Bei der Zugangsdiagnostik bei
Kindern mit seltenen Erkrankungen enthält der OPS-Code
1-944.1 überflüssige, zeit- und kostenintensive Vordiag-
nostik, für die es bei genetischen Untersuchungen keine
evidenzbasierte Rechtfertigung gibt. Wir empfehlen, die
Vordiagnostik aus der OPS-Beschreibung zu entfernen
und analog zum Modellvorhaben die Anforderungen auf
die Durchführung einer Fallkonferenz zu beschränken.
Die umfangreiche, notwendigerweise multimodale Zu-
gangs- und Verlaufsdiagnostik für GCT muss budgetär und
bundesweit gültig abgebildet werden.
Wir weisen darauf hin, dass die sehr schnelle Diagnostik mit-
tels Exom- oder Genomsequenzierung (rapid Whole Exome/
Genome Sequencing, WES/WGS) bei kritisch kranken Pa-
tient*innen höhere Kosten verursacht als die Standard-WES/
WGS. Das sollte im Fallpauschalensystem abgebildet werden.
Stationär erschweren beim molekularen Monitoring der
Resttumorlast [Minimal Residual Disease, MRD] (OPS
1-991.x) unbewertete Zusatzentgelte, die von Kranken-
haus zu Krankenhaus sehr unterschiedlich ausgehandelt
werden, regional den Zugang der Patient*innen. Wir emp-
fehlen eine bundeseinheitliche Vergütung, z. B. durch ein
bewertetes Zusatzentgelt.
Patient*innen mit schweren onkologischen Erkrankungen
sollten stets Zugang zu modernster Verlaufsdiagnostik
haben. Dazu sollte im ambulanten Sektor die Vergütung
der MRD im einheitlichen Bewertungsmaßstab überprüft
werden, und zwar sowohl im Blick auf die einbezogenen
Indikationen über hämatologische Neoplasien hinaus als
auch mit Blick auf die Vergütungshöhe für Next Generation
Sequencing (NGS)-basierte Verfahren.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Änderungen im OPS-Katalog, im DRG-System und
im einheitlichen Bewertungsmaßstab sollten von der
Selbstverwaltung im Zuge der nächsten Überarbeitun-
gen angegangen werden. Die Verringerung unnötiger
Vordiagnostik spart Kosten. Die weiteren Forderungen
bewegen sich im Gesamtbudget.
Erfolgsindikatoren
• Zunahme des Anteiles bundeseinheitlich vergüteter
Lösungen bisher unbewerteter Zusatzentgelte
• Bundeseinheitlich gültige budgetäre Abbildung der
Zugangs- und Verlaufsdiagnostik von GCT
Maßnahme 6:
Schaffung flexiblerer Erstattungsmodelle in
der Finanzierung der Qualitätssicherung/
Versorgung
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
BMG, G-BA, pharmazeutische Hersteller, Fachgesell-
schaften, Patientenvertretende, Bundesoberbehörde,
Registervertretung, Vertretungen von GCT-Behand-
lungseinrichtungen
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 104
Beschreibung Maßnahme:
Leistungserbringern der Anwendung von GCT entsteht
ein erheblicher Aufwand durch die Implementierung, Vor-
haltung und Aufrechterhaltung der bestehenden Anforde-
rungen an die Behandlungseinrichtungen. In den üblichen
ambulanten und stationären Erstattungsmodalitäten sind
diese Kosten bisher nicht sachgerecht abgebildet. Der
erhebliche Vorhalteaufwand für die spezialisierten GCT-
Behandlungseinrichtungen sollte im Rahmen der ohnehin
geplanten Krankenhaus-Vorhaltefinanzierung des BMG im
Rahmen der Krankenhausreform berücksichtigt werden.
Grundsätzlich sollte die Erstattung von Versorgungsmodel-
len im Rahmen des im folgenden vorgeschlagenen Quali-
tätssicherungsmeetings I des G-BA gemeinsam mit den
folgenden Dimensionen der Qualitätssicherung verbindlich
festgelegt werden (Beispiel siehe Innovationsfondsprojekt
INTEGRATE ATMP (integrate-atmp.de):
• Strukturqualität (Festlegung von Mindestmengen für
das jeweilige Produkt, Anforderungen an Infrastruktur,
Personal und fachliche Qualifikation der Behandlungs-
einrichtungen)
• Prozessqualität (Festlegung klinischer Endpunkte ab
Zulassung, Ausarbeitung strukturierter Behandlungs-
pläne für die Vor- und Nachsorge als Standard-of-
Care, Delphi-Panel als Grundlage für eine Erhebung
strukturierter Anwendungsdaten und die Definition
der „notwendigen Standards“. In Qualitätssicherungs-
meetings I (QS-I) Beauftragung der Fachvertretung zur
Ausarbeitung des entsprechenden Behandlungsstan-
dards im Kontext der ATMP-Anwendung in vorstehen-
der, produktspezifisch wechselnder Zusammensetzung.
Dieser Behandlungsstandard dient anschließend als
Leistungsmatrix für die transparente Berechnung des
Versorgungsaufwandes. Diese Betrachtung muss auch
die stationäre Behandlung umfassen. Bei Identifikation
einer offensichtlichen Unterdeckung erfolgt die Einfüh-
rung einer vorläufig analog-bewerteten DRG mit Kal-
kulation der tatsächlichen Kosten. Die Leistungsmatrix
soll Grundlage für die Berechnung eines bundeseinheit-
lichen, bewerteten Zusatzentgelts sein, das den Mehr-
aufwand umfasst, der durch die Vorsorge, Anwendung
und Nachsorge der ATMP-Gabe entsteht. Die notwendi-
ge Auswahl von Patient*innen und Vorbereitung sowie
Nachsorge (einschließlich der Begleit- und Kontroll-
diagnostik) sollte über §116b SGB V (ambulante spezial-
fachärztliche Versorgung) oder über eine Erweiterung
von §132i SGB V (Erweiterung der Einzelregelung
der Hämophilie auf eine Gruppenregelung für GCT-
Produkte) finanziert werden. Dies ist gesetzlich oder
durch Beschluss der Selbstverwaltung abzusichern.
Zusätzlich ist der Aufwand für die potenzielle AbD bzw.
Datensammlung und -erhebung, Dokumentation von
Leistungen und Registereingabe abzugelten, die nicht
Teil der klassischen Ambulanzversorgung sind (siehe
strategisches Ziel 4). Die Erstattung der Versorgungs-
aufwände muss außerhalb der üblichen budgetgede-
ckelten Entgeltvereinbarungen der Leistungserbringer
erfolgen und damit nicht in Konkurrenz zu diesen treten.
Dies ist in der oben vorgeschlagenen gesetzlichen
Neuregelung zu ergänzen. Zudem muss eine Verpflich-
tung zur unmittelbaren, außerplanmäßigen DRG/neue
Untersuchungs- und Behandlungsmethoden (NUB)-
Verhandlungen bei Markteinführung neuer GCT mit den
Kostenträgern vereinbart werden.)
• Ergebnisqualität (Festlegung des Registers und ggf.
digitaler Plattformen, in denen Daten nach Inverkehr-
bringung gesammelt werden, mit einer Kategorisierung
nach Mindeststandard, Definition und Erweiterung des
Datenmodells um produktspezifische und patientenzen-
trierte Endpunkte zu Wirksamkeit und Sicherheit, ggf.
Leitplanken der AbD und gemeinsame Festlegung von
Komparatoren).
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Zeitachse: Gesetzliche Verankerung sofort bzw. so bald
wie möglich; Umsetzung anschließend in Verfahrens-
ordnung des G-BA
• Vorgeschlagene Zusammensetzung des neuen QS-I:
G-BA (entscheidungsbefugt), pharmazeutischer Her-
steller, Patientenvertretende, Bundesoberhörde, Fach-
gesellschaften, Registervertretungen; Zeitpunkt: nach
Einreichung der Zulassung bei der EMA und Abschluss
des Joint Clinical Assessments – Ziel: ca. 6–9 Monate
vor Zulassung)
Erfolgsindikatoren
Begleitende und kontinuierliche Evaluation der getroffenen
Maßnahmen hinsichtlich ihrer direkten und indirekten
Auswirkungen
• Erfolgsindikatoren sind kurzfristig und produktspezi-
fisch das Gesamtüberleben (Overall Survival), das
ereignisfreie Überleben (Event-Free Survival) sowie
krankheitsspezifische objektive Ergebnis-(Outcome-)
Parameter, und mittelfristig die Zufriedenheit aller be-
teiligten Stakeholder (Kostenträger, Leistungserbringer,
Patient*innen, pharmazeutische Hersteller, Registerbe-
treiber), die systematisch vor und nach Einführung der
Maßnahmen ermittelt werden sollte. Zudem sollte die
von den Leistungserbringern kalkulierte Kostendeckung
der Erstattung in einem Vorher-Nachher-Vergleich
systematisch evaluiert werden
105HANDLUNGSFELD VII: MARKTZULASSUNG UND ÜBERGANG IN DIE VERSORGUNG
https://integrate-atmp.de/
Strategisches Ziel 3:
Qualitativ hochwertige, sichere und
effiziente Behandlung der Patient*innen
mit innovativen Therapien durch die
Etablierung von interdisziplinären
GCT-Behandlungseinrichtungen
Erläuterung Ziel:
Derzeit erfolgt die Anwendung von GCT haupt-
sächlich in für die entsprechenden Krankheiten
spezialisierten Abteilungen mit Beteiligung von
Expert*innen aus verschiedenen Disziplinen. Dem-
entsprechend sind die Strukturen für die Grund-
lagenforschung, Translation sowie Zuweisung,
Behandlung und Nachsorge von Patient*innen in
der Regel auf die Krankheiten und die bisher dafür
vorgesehenen Therapiemodalitäten ausgerichtet.
Die Entwicklungen der letzten Jahre lassen neue
GCT-Produkte für unterschiedliche Erkrankungen
erwarten, insbesondere auch für seltene, bei Letz-
terem teils sogar maßgeschneidert für einzelne
(n-of-1) oder sehr wenige (n-of-few) Patient*innen
mit GCT-therapeutisch adressierbarem molekularem
oder klinischem Profil, bei denen herkömmliche Zu-
lassungsverfahren grundsätzlich nicht greifen. Ein
nichtsdestotrotz schneller Zugang der Patient*innen
zu diesen Therapeutika sowie die Sicherstellung
einer qualitativ hochwertigen Behandlung bei gleich-
zeitig verantwortungsbewusstem, wirtschaftlichem
Umgang mit Ressourcen des Gesundheitssystems
sind unabdingbar und erfordern die zügige und
fortlaufende Entwicklung und die Erhaltung von
Kompetenz und Strukturen für die Anwendung von
GCT. Hierfür wird eine Bündelung von Ressourcen
erforderlich sein, die durch die Bildung interdiszipli-
närer GCT-Behandlungseinrichtungen erreicht wird.
Der Zugang zu GCT vor und nach Zulassung wird
insbesondere durch bürokratische Hürden er-
schwert. Hierzu zählen langwierige und ressourcen-
intensive Zertifizierungsprozesse sowie Vertragsver-
handlungen zwischen den einzelnen Stakeholdern
(Krankenkassen, Zulassungsinhaber*innen und
Anwender*innen).
Adäquate Versorgungsstrukturen und -pfade sollen
unter Einbezug aller Sektoren aufgebaut und weiter-
entwickelt werden. Notwendig sind interdisziplinäre
Behandlungseinrichtungen mit entsprechender Fokus-
sierung auf GCT inklusive des Aufbaus entsprechender
Zuweisungsstrukturen sowie von Strukturen für die
Überwachung nach Markteinführung und die Nachsor-
ge von Patient*innen. Darüber hinaus sollte ein kon-
tinuierlicher Dialog darüber stattfinden, auf welchen
Wegen der Zugang zu Therapien vor ihrer Zulassung
(niederschwellig) erfolgen kann, um die Sicherheit,
aber auch einen frühen Zugang von Patient*innen zu
diesen Therapien, gewährleisten zu können.
Maßnahme 1:
Etablierung einer engen strukturellen
Interaktion von Forschung und Versorgung
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
G-BA, Fachgesellschaften, GCT-Behandlungs
einrichtungen
Beschreibung Maßnahme:
Die Behandlung von Patient*innen soll ausschließlich in
Strukturen erfolgen, die den aktuellen Behandlungsein-
richtungen (gemäß G-BA-Definition) entsprechen. Ein
Teil dieser Behandlungseinrichtungen wird dabei aus-
schließlich auf Versorgung fokussiert sein, wohingegen
andere Behandlungseinrichtungen Knotenpunkte des zu
etablierenden Nationalen GCT-Netzwerks (siehe Hand-
lungsfeld VI, strategisches Ziel 1, Maßnahme 1) bilden
und sowohl auf leistungsstarke Versorgung als auch
auf exzellente Forschung ausgerichtet sein werden. Für
eine allen Patient*innen gerecht werdende Versorgung
ist eine optimale Vernetzung und Interaktion beider
Arten von Behandlungseinrichtungen unerlässlich. Die
Behandlungseinrichtungen sollen interdisziplinär mit
Fokus auf GCT etabliert bzw. weiterentwickelt werden.
Die Qualitätsrichtlinien für die Behandlung in diesen Ein-
richtungen sollen zukünftig nicht wie bislang für jede Zu-
lassung neu, sondern im entsprechenden G-BA-Beschluss
für Zulassungsgruppen definiert werden. Dabei sollte eine
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 106
frühzeitige Einbindung von Stakeholdern (insbesondere
Anwender*innen) bei der Festlegung der Kriterien für die
Auswahl bzw. Zertifizierung dieser Behandlungseinrichtun-
gen unbedingt sichergestellt werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Ressourcen werden für die Etablierung und Förderung
des Nationalen GCT-Netzwerks benötigt (analog zu
Handlungsfeld VI, strategisches Ziel 1, Maßnahme 1)
Erfolgsindikatoren
• Einfluss dieser Struktur auf die Entwicklung, Translation
und Anwendung von GCT in Deutschland lässt sich an-
hand der Anzahl und der Qualität der erfolgten Behand-
lungen mit GCT messen. Ein Vergleich kann historisch
sowie im Vergleich mit anderen Ländern erfolgen
Maßnahme 2:
Verschlankung der Prozesse der für die
Durchführung von GCT notwendigen
Qualifizierungen und Zertifizierungen der
Behandlungseinrichtungen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Patient*innen, Anwender*innen, Krankenkassen,
pharmazeutische Unternehmen, G-BA
Beschreibung Maßnahme:
Die Prozesse der Zertifizierungen, die derzeit durch die
pharmazeutischen Unternehmen (Inhaber der Marktzulas-
sung) und den Medizinischen Dienst vorgenommen wer-
den, sollten nach Möglichkeit nicht nur auf Einzeltherapien
und Indikationen, sondern auf Therapiegruppen bezogen
werden. Die Behandlungseinrichtungen sollten dabei die
Möglichkeit haben, sich für die Behandlung mit Einzelthe-
rapien/für einzelne Indikationen bis hin zu entsprechenden
Therapiegruppen zu qualifizieren. Neue GCT sollten durch
eine auf „Neuerungen“ fokussierte Erweiterung der Quali-
fizierung in das Behandlungsportfolio der Behandlungsein-
richtung aufgenommen werden.
Sehr kleinteilige Regelungen, die den Dokumentations-
aufwand in den Behandlungseinrichtungen steigern, ohne
die Ergebnisqualität nachgewiesenermaßen nennenswert
zu beeinflussen, sollten vermieden werden. Die Anwen-
derseite ist angemessen einzubeziehen, wie etwa durch
Kooperation mit medizinischen Fachgesellschaften (z. B.
Kommission für neue Therapien) und Inverkehrbringern
mit Kenntnis der notwendigen Infrastruktur. Machbarkeit
und Erforderlichkeit sollten in regelmäßigen Abständen
pragmatisch durch ein aus verschiedenen Stakeholdern
zusammengesetztes Gremium überprüft werden.
Es sollte die Möglichkeit geben, z. B. bei erfolgreicher
Requalifikation ohne nennenswerte Beanstandung, die
Häufigkeit der nachfolgenden Prüfungen durch den Medi-
zinischen Dienst von aktuell jährlich auf z. B. alle 2-3 Jahre
zu reduzieren. Für Behandlungseinrichtungen, in denen
bereits Zertifizierungen in ähnlichen Gebieten stattfinden,
sollten vor jeder weiteren Zertifizierung die Bereiche und
Inhalte bereits erfolgter Zertifizierungen berücksichtigt
werden. Insgesamt muss eine Reduktion der Frequenz
und der Redundanzen bei den Zertifizierungen angestrebt
werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Umsetzung könnte durch Erweiterung des Aufgaben-
spektrums des QS-I im Rahmen des G-BA Verfahrens
umgesetzt werden. Notwendig ist die Einbindung der
betroffenen Stakeholder in den Prozess. Ansonsten sind
keine gesonderten Ressourcen erforderlich
Erfolgsindikatoren
• Zertifizierungen sind innerhalb von 2 Jahren nach
Umsetzung der Maßnahme deutlich weniger zeit- und
ressourcenintensiv geworden
Maßnahme 3:
Verschlankung der Prozesse der
Vertragsgestaltung
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Anwender*innen, pharmazeutische Unternehmen, Politik
Beschreibung Maßnahme:
Die Verträge (z. B. Qualitätssicherungs- und Lieferver-
träge), die zwischen den Inverkehrbringern und den
Behandlungseinrichtungen vor und nach der Zulassung
geschlossen werden, sollten nach Möglichkeit nicht nur für
Einzeltherapien und Indikationen, sondern für Therapie-
gruppen erfolgen. Zur Vereinfachung und Beschleunigung
der Vertragsgestaltung sollten standardisierte Musterver-
träge und ein einheitliches Vorgehen verwendet werden.
Das Vorgehen und die Musterverträge sollen regelmäßig
durch ein aus verschiedenen Stakeholdern zusammen-
gesetztes Gremium überprüft und ggf. angepasst werden.
Es sollte eine bundesweite Vereinheitlichung der Entschei-
dungsbasis für die Zuordnung von GCT erfolgen.
107HANDLUNGSFELD VII: MARKTZULASSUNG UND ÜBERGANG IN DIE VERSORGUNG
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Bildung und Koordination einer aus den Stakeholdern
bestehenden Arbeitsgruppe zur Überarbeitung der der-
zeitigen Musterverträge
• Dies kann über die Fortführung der Arbeitsgruppe zum
Handlungsfeld VII der Nationale Strategie für GCT er-
folgen. Ansonsten sind keine gesonderten Ressourcen
erforderlich.
Erfolgsindikatoren
• Zertifizierungen sind innerhalb von 2 Jahren nach
Umsetzung der Maßnahme deutlich weniger zeit- und
ressourcenintensiv geworden
Maßnahme 4:
Sicherstellung einer reibungslosen Zuweisung
und Kommunikation unter den an der
Behandlung beteiligten Personen und
Institutionen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
G-BA, Leistungserbringer, Patientenvertretende
Beschreibung Maßnahme:
Eine gute Interaktion zwischen den zuweisenden und
den behandelnden Ärzt*innen ist für eine erfolgreiche
Behandlung unabdingbar. Dabei sind insbesondere
folgende Punkte zu beachten:
• Sicherstellung einer rechtzeitigen Diagnose und ggf.
Überweisung der Patient*innen an eine GCT-Behand-
lungseinrichtung
• Vermeidung von Vorbehandlungen, die die Wirksamkeit
weiterer, potenziell wirksamerer Therapeutika (unter
anderem GCT) beeinträchtigen (siehe interdisziplinäre
Therapieentscheidungs-Boards, strategisches Ziel 1,
Maßnahme 2)
• Sicherstellung der Behandlung (z. B. mittels Bridging-
Therapie) bzw. Überwachung während der weiterfüh-
renden Diagnostik oder Vorbereitung des GCT-Produkts
• Sicherstellung der Nachbehandlung
• Sicherstellung der durchgehenden Dokumentation in
Patientenakten und Registern
Zur Gewährleistung der Umsetzung sollten die genannten
Punkte Eingang in die Richtlinien des G-BA finden. Der In-
formationsfluss zwischen Zuweisenden und Behandlungs-
einrichtungen muss strukturell und prozessoral erleichtert
werden. Dabei muss zu jedem Zeitpunkt die Aufgabenver-
teilung zwischen GCT-Behandlungseinrichtungen und den
Zuweisenden (Expert*innen für Entitäten und Diagnostik)
geregelt sein. Zusätzlich zum Informations- und Datenfluss
(am besten digitalisiert) in beide Richtungen sollte auch
die Mobilität von Patient*innen zwischen GCT-Behand-
lungseinrichtungen und Zuweisenden sichergestellt und
erleichtert werden. Dies geschieht z. B. durch vereinfachte
Kostenübernahme für Fahrten und Übernachtungen von
Patient*innen und ggf. betreuenden Personen.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Ressourcen für die Etablierung, die Optimierung und
den Betrieb von digitalen, datenschutzkonformen Kom-
munikationsplattformen zur Gewährleistung eines guten
Informationsflusses zwischen Zuweisenden und GCT-
Behandlungseinrichtungen sind nötig
• Diese Kommunikationsplattformen können durch die
GCT-Behandlungseinrichtungen unter Beteiligung der
Zuweisenden etabliert werden
• Weitere Mittel für Board-Besprechungen und Register-
dokumentation werden an anderer Stelle in diesem
Dokument angesprochen
Erfolgsindikatoren
• Zufriedenheit der Patient*innen bezüglich der Interak-
tion mit den Behandelnden und Institutionen
• Evaluation des Anteils von Patient*innen, die die indi-
zierte GCT erhalten, sowie der Zeitdauer zwischen GCT-
Indikation und Behandlung
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 108
Strategisches Ziel 4:
Optimierung und Etablierung der Daten-
landschaft zum Zwecke der vielseitigen
Nutzbarkeit in der Forschung und Nach-
verfolgung von Langzeitdaten von GCT
Erläuterung Ziel:
Ziel dieser Maßnahme ist eine Evidenzgenerierung
zur Wirksamkeit und Sicherheit, die bereits unmittel-
bar bei Inverkehrbringung eines neuen GCT beginnt
und dann fortlaufend und integriert durchgeführt
wird („Evidenz auf Knopfdruck“). Dafür müssen die
notwendigen Voraussetzungen für eine systemati-
sche Erfassung und Speicherung sowie einen ge-
regelten Zugang zu den semantisch und syntaktisch
interoperablen Datensätzen geschaffen werden.
Maßnahme 1:
Standardisierung der Erfassung und
Dokumentation von Anwendungsdaten
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Datenzugangs- und Koordinierungsstelle- wie im
Gesundheitsdatennutzungsgesetz jüngst beschlossen,
die beim BfArM ansässig ist, G-BA, GCT-Behand-
lungseinrichtungen, nationales Netzwerkbüro, BOB,
Registervertretungen
Beschreibung Maßnahme:
Zur langfristigen Gewährleistung einer qualitätsgesicher-
ten Erfassung und Dokumentation von Anwendungsdaten
für GCT muss die gegenwärtige Dateninfrastruktur weiter-
entwickelt werden. Dabei sind sowohl europäische (z. B.
Europäischer Gesundheitsdatenraum EHDS) als auch
nationale (z. B. Nationale Forschungsdateninfrastruktur
NFDI) Entwicklungen zu berücksichtigen. Konkret werden
folgende Maßnahmen vorgeschlagen:
• Ausweitung der Kompetenzen der im Gesundheits-
datennutzungsgesetz vorgesehenen zentralen Daten-
zugangs- und Koordinierungsstelle auf den Bereich von
GCT-Produkten unter Beteiligung des PEI und der oben
vorgeschlagenen GCT-Behandlungseinrichtungen bzw.
der jeweiligen Fachvertretung.
• Erstellung einer Datenzugangs- und Nutzungs-Charta
für GCT, unter Beteiligung des Forschungsdatenzen-
trums Gesundheit sowie der Registerbetreiber und
Fachgesellschaften. Vorgeschlagen werden altruistische
Registerbetreibermodellen unter „neutraler“ Datenver-
wahrung und -verwaltung, z. B. durch einen Zusam-
menschluss akademischer Fachgesellschaften oder in
Kooperation mit den Bundesoberbehörden.
• Goldstandard für die Erhebung von Post-Marketing-
Daten im Kontext der GCT-Anwendung sollen auch in
Zukunft krankheitsspezifische und submodalitätsspezi-
fische (z. B. auf Zelltherapie spezialisierte) Register sein.
Allerdings sollten für Datenmodelle und die technische
Mindestausstattung der Register standardisierte Vor-
gaben entwickelt und fortlaufend an nationale/europäi-
sche Entwicklungen angepasst werden (z. B. durch die
im Zuge des Gesundheitsdatennutzungsgesetzes ge-
schaffene Datenzugangsstelle). Ziel ist eine zunehmend
automatisierte Datenerfassung.
• Etablierung eines standardisierten Prüfungs- und ggf.
Zertifizierungsprozesses, der eine transparente Über-
prüfung des Registerstandards im Zuge des QS-I-Mee-
tings durch den G-BA oder das Institut für Qualität
und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)
ermöglicht. Auf dieser Basis kann künftig bereits vor Zu-
lassung entschieden werden, ob bei Bedarf in der jewei-
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109HANDLUNGSFELD VII: MARKTZULASSUNG UND ÜBERGANG IN DIE VERSORGUNG
ligen Indikation des Zulassungsvorhabens ausreichend
qualifizierte und interoperable Register vorhanden sind
oder stattdessen die Post-Marketing-Datenerfassung
über das GCT-Dachregister erfolgen soll (siehe Abbil-
dung 3).
• Etablierung eines standardisierten Beratungs- und
Prüfungsprozesses, der für nicht-zulassungsfähige GCT
die Daten und Evidenz bestimmt, die für eine Erstat-
tungsfähigkeit (z. B. gemäß dem Nikolausurteil | 1 BvR
347/98) erhoben werden müssen. Dieser Prozess wird
vom IQWiG und von akademischen Entwicklern ge-
meinsam auf- und umgesetzt.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Ebene der Finanzierung: Der Aufbau und v. a. der lang-
fristige Betrieb der Registerstrukturen verursachen
laufende Kosten und erfordern eine kostendeckende
Refinanzierung. Da es sich bei Post-Marketing-Daten
zur Anwendung von GCT um gesundheitspolitisch und
volkswirtschaftlich relevante Daten handelt, wird für die
Zukunft eine Refinanzierung von laufenden Registerkos-
ten aus dem öffentlichen Haushalt oder alternativ den
gesetzlichen Krankenkassen empfohlen. Vorgeschlagen
wird eine Trennung der Refinanzierung nach den beiden
relevantesten anfallenden Kostenarten:
– Der Kosten für die Dateneingabe und Datenvali-
dierung durch die GCT-Behandlungseinrichtun-
gen als Teil der neuen Pauschale für GCT über die
Kostenträger (neue gesetzliche Regelung notwen-
dig, s. o. Erstattung der Versorgungskosten, siehe
strategisches Ziel 2, Maßnahme 6)
– Refinanzierung der laufenden Kosten für invol-
vierte Register und das neue GCT-Dachregister.
Vorschlag: Finanzierung über dafür entsprechend
bereitgestelltes Kapital aus öffentlichen Mitteln.
• Zusätzlich ist eine inhaltliche Beteiligung der betroffe-
nen pharmazeutischen Unternehmen sinnvoll und not-
wendig. Dazu können die genauen Bedingungen und
ggf. eine finanzielle Beteiligung dieser Unternehmen
angesprochen werden, beispielsweise im Verlauf des
oben vorgeschlagenen QS-I-Meetings.
• Ebene der Registererfahrung und Datenkompetenz: Bei
der geschilderten Umsetzung der genannten Maßnah-
men sollten auf jeder Ebene Vertreter*innen aus der
akademischen Medizin einbezogen und gehört werden,
die langjährige Erfahrung im Aufbau und/oder Betrieb
entsprechender Registerlösungen haben. Die Führung
der altruistischen Betreibermodelle sollte in Zukunft im
Optimalfall unabhängig erfolgen.
Erfolgsindikatoren
• Erfolg und langfristige Weiterentwicklung der genann-
ten Maßnahmen sollten kontinuierlich monitoriert und
evaluiert werden, z. B. durch das FDZ oder ein unab-
hängiges evaluierendes Institut
• Indikatoren sind der Anstieg der langfristigen Daten-
qualität, die Anzahl interoperabler Register sowie die
Zufriedenheit der Leistungserbringer im Gesundheits-
wesen und der Patient*innen mit der Remote-Datener-
fassung. Empfohlen wird eine gesundheitsökonomische
Evaluation des Erfolges einer kostendeckenden Re-
finanzierung der Dateneingabe durch die Leistungser-
bringer bzw. die Registerbetreiber.
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 110
krankheitsspezifisches
Register vorhanden
Register-QS-Kriterien erfüllt?
Studiendesign für
Post-Marketing-Datenerfassung
festlegbar?
Schlichtung durch
nationale Datenzugangs-
und Koordinierungsstelle
Trigger: G-BA QS-I-Meeting
vor Zulassung (siehe Text)
Finanzierung der
Registervorhaltekosten
gegeben
Post-Marketing-Datenerfassung direkt
über GCT-Modalitätsregister
RWE-Datenerfassung über
krankheitsspezifisches Register
JA
JA
NEIN
automatische Übertragung
Kerndatensatz
NEIN
NEIN NEIN
JA (Goldstandard)
Abbildung 3: Nationales GCT-Register (mit eingereichter Zulassung). Vorschlag eines Algorithmus zur Erfassung und Integration von
Daten in einem aufzubauenden zentralen GCT-Therapiemodalitätsregister zur Durchführung qualifizierter post-marketing-Studien in
Deutschland (Anwendungsfall 1: GCT-Therapeutikum mit eingereichter Zulassung)
111HANDLUNGSFELD VII: MARKTZULASSUNG UND ÜBERGANG IN DIE VERSORGUNG
Maßnahme 2:
Verstetigung eines methodenspezifischen
nationalen GCT-Registers
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
G-BA, INTEGRATE-ATMP-Konsortium, verschiedene
Fachgesellschaften, Technologie- und Methodenplatt-
form für die vernetzte medizinische Forschung, nationa-
les Netzwerkbüro
Beschreibung Maßnahme:
Neben dem bzw. komplementär zum oben beschriebenen
Goldstandard der krankheitsspezifischen und submoda
litätsspezifischen Registerdatenerfassung wird die
Verstetigung eines nationalen GCT-Registers als Modali-
tätsregister empfohlen. Hierzu wurden bereits Modelle/
Blaupausen entwickelt. Explizit sollten hier auch Anwen-
dungen der Hospital Exemption, deren Anwendung in der
EU und in Deutschland (nach §4b AMG) für bestimmte
Vorgehensweisen geregelt ist, inbegriffen sein. Organisato-
risch könnte hier die Form eines eingetragenen Vereins
oder einer gGmbH gewählt werden. Möglichkeiten eines
solchen methodenspezifischen Meta-Registers sind:
• Nutzbarkeit für Übersichtsprojekte zur Methode aber
auch für volkswirtschaftliche Aspekte (z. B. Benchmark-
ing international etc.)
• Ermittlung von produktübergreifenden Klasseneffekten
zur Wirksamkeit bzw. Sicherheit der neuartigen Arznei-
mittel, z. B. T-Zell-Lymphom-Risiko bei CAR-T-Zell-Pro-
dukten, AAV-Safety-Klasseneffekte, n-of-few/n-of-1-
antisense oligonucleotides-Sicherheit und -Wirksamkeit
• Transparenz bei der Anwendung in der Praxis über alle
Behandlungseinrichtungen und Krankheiten hinweg
• Qualitätssicherung: Vermeidung einer zu starken
Fragmentierung der Registerlandschaft, da Einzelregis-
ter fortwährenden Qualitäts- und Eignungsprüfungen
unterzogen werden müssten
• Verhinderung des Reporting Bias (sog. Black Holes), der
in monozentrischen Registersystemen entstehen könnte
• Insbesondere für den Fall der Hospital Exemptions: Die
Daten aus diesen Anwendungen sollten von den BOB
und der EMA auch als Grundlage für das Design und die
Durchführung von klinischen Studien anerkannt werden
Inhaltlich soll das neue GCT-Modalitätsregister zwei
wesentliche Datenbereiche umfassen:
• Datenbereich Meta-Kerndaten zur Post-Marketing-An-
wendung von GCT in Deutschland: Diese Datensätze
müssen in Zukunft verpflichtend und automatisch
(Interoperabilität) von den krankheitsspezifischen und
submodalitätspezifischen Registern eingespielt werden,
auch, um z. B. Auflagen aus europäischen Post-aut-
horization efficacy studies (PASS)/ Post-authorization
safety studies (PAES)-Registern automatisiert erfüllen
zu können. Dieses schließt auch GCT-Anwendungs-
entwicklungen bei Einzelfällen außerhalb der üblichen
marktzulassungsorientierten Entwicklungspfade explizit
mit ein (Abbildung 4). Der Kerndatensatz sollte zwischen
den akademischen Behandlungseinrichtungen und den
zuständigen Bundesoberbehörden entwickelt und fort-
während angepasst werden. Dafür müssen digitale Platt-
formen ausgebaut und gefördert werden, die Datensätze
aus unterschiedlichen Quellen einbeziehen.
• Datenbereich für die mögliche Durchführung von Post-
Marketing-Studien: Dieser Bereich übernimmt die Rolle
von krankheitsspezifischen und submodalitätsspezifi-
schen Registern, falls diese nicht vorhanden bzw. inhalt-
lich oder technisch nicht für Post-Marketing-Studien
geeignet sind.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Für ein langfristiges GCT-Meta-Register sollte eine
tragfähige und altruistische Betreiberstruktur aufgebaut
und verstetigt werden (siehe oben; bereits in Arbeit und
daher im weiteren Verlauf darauf aufbauend). Es muss
in die oben beschriebene Vergütungslogik eingebettet
sein. Dabei empfiehlt sich die Etablierung eines trans-
parenten Steuerungsgremiums unter Beteiligung der
akademischen Behandlungseinrichtungen, der Bundes-
oberbehörde, des G-BA, des GKV-Spitzenverbandes,
pharmazeutischer Herstellerverbände, bestehender
Registerbetreiber (z. B. Deutsches Register für hämato-
poetische Stammzelltransplantation und Zelltherapie
(DRST), European Society for Blood and Marrow Trans-
plantation (EBMT) und andere) und der Politik.
• Eine kurzfristige Umsetzung wäre über folgenden
Projektvorschlag realisierbar: Das bereits vorhandene
und öffentlich geförderte ATMP-Register sollte in einem
Modellprojekt mit weiteren krankheits(gruppen)spezifi-
schen Registern aus dem Bereich GCT im Datenmodell
interoperabel gestaltet und mit einem modalitätsspezifi-
schen Kerndatensatz ausgestattet werden. Dies umfasst
die dort bereits angeschlossenen Submodalitäts-Regis-
ter DRST und EBMT sowie eine digitale Remote-Erfas-
sung von patientenzentrierten Endpunkten durch eine
komplementäre telemedizinische Versorgungsplattform.
Ziel wäre die Weiterentwicklung des oben skizzier-
ten Dachregister-Modells und der angeschlossenen
Plattform für GCT. Konkret anzuschließende Register
könnten das Hämophilieregister bzw. das pädiatrische
Register für Stammzelltransplantation (PRST) sowie
ggf. weitere nach Bedarf sein (Projektzeitrahmen: 2 Jah-
re; Zeitachse: schnellstmöglich; finanzielle Größenord-
nung: ca. 2 Millionen Euro).
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 112
Erfolgsindikatoren
• Kurzfristig: Erfolgreicher Aufbau einer altruistischen Be-
treiberstruktur sowie des methodenspezifischen Kern-
datensatzes
• Mittelfristig: Formulierung und Implementierung von
wesentlichen Benchmarking-Indikatoren, z. B. die An-
zahl behandelter Patient*innen und Behandlungsein-
richtungen sowie Erfolgsindikatoren wie der Einbezug
individueller und patientenzentrierter klinischer End-
punkte auf nationaler und internationaler Ebene not-
wendig und sinnvoll.
krankheitsspezifisches
Register vorhanden
Register-Kriterien erfüllt?
Trigger: Anwendung eines GCT im nicht
zulassungsfähigen Bereich (z. B. hospital
exemption, individueller Heilversuch) Finanzierung der
Registervorhaltekosten
gegeben
RWE-in depth-Datenerfassung über
GCT-Modalitätsregister
RWE-Datenerfassung
über krankheitsspezifisches Register
JA
JA
NEIN
NEIN
zudem: m
ache
interoperabel m
it
Abbildung 4: Nationales GCT-Register (ohne erwartbare Zulassung). Vorschlag eines Algorithmus zur Erfassung und Integration von
Daten in einem aufzubauenden zentralen GCT-Modalitätsregister im Bereich von Produkten, bei denen keine Zulassung zu erwarten ist
(Anwendungsfall 2: nicht zulassungsfähige GCT)
113HANDLUNGSFELD VII: MARKTZULASSUNG UND ÜBERGANG IN DIE VERSORGUNG
Handlungsfeld VIII:
Interaktion mit
der Gesellschaft
Zusammenfassung
Das sich weiterhin äußerst dynamisch entwickelnde
Feld der GCT hat nicht nur aktuell, sondern auch auf
absehbare Zeit einen hohen Bedarf des Austausches
mit verschiedenen Zielgruppen und gesellschaft-
lichen Akteuren. Somit definieren wir für das „Hand-
lungsfeld VIII: Interaktion mit der Gesellschaft“
folgende strategische Ziele:
• Informiertheit der Gesellschaft zu GCT
durch Bereitstellung verlässlicher und
zielgruppenspezifischer Informationen
• Unterstützung/Beratung der Entscheidungs
träger*innen durch Stärkung der Interaktion
mit der Politik sowie die Herstellung/Wahrung
eines ergebnisoffenen geisteswissenschaftlichen/
gesellschaftlichen Diskurses
• Gezielte Förderung des Nutzenpotenzials von
GCT durch verstärkte Einbeziehung und Beteili-
gung von Forschungsförderorganisationen, Stif-
tungen und spendenbereiter Zivilgesellschaft
Die Realisierung dieser Ziele bedarf einer nachhal-
tigen Governancestruktur der Nationalen Strategie
und sollte durch sichtbare und glaubwürdige Bot-
schafter*innen gesellschaftlich breite Aufmerksamkeit
erlangen. Folgende Maßnahmen und Ressourcen
sind dafür kurz- und mittelfristig notwendig:
• Aufbau einer zentralen Kommunikationsplatt-
form mit Webpräsenz zur Bereitstellung von
Informationen für die verschiedenen relevanten
Zielgruppen. Insbesondere sollen zielgruppen-
spezifische Informationsangebote für die brei-
te Öffentlichkeit sowie spezielle Angebote für
Medien/Journalist*innen, für Patient*innen und
Patientenorganisationen, für medizinische Fach-
gesellschaften, für Schüler*innen sowie für Stu-
dierende und Lehrende zusammengefasst, erstellt
und von einer einzelnen Plattform aus verfügbar
gehalten werden.
• Für den langfristigen Austausch mit der Politik
und für die Information von Parlamentarier*in-
nen (Bund und Land) sollten regelmäßige Be-
richte in Ausschüssen (Wissenschaft, Gesund-
heit, Haushalt) etabliert werden. Im Rahmen
des gesamtgesellschaftlichen Dialogs soll ein
ergebnisoffener geisteswissenschaftlicher Diskurs
gefördert und mit allen gesellschaftlichen Akteu-
ren reflektiert werden.
• Geeignete Förderorganisationen, Stiftungen
und fördernde Privatpersonen sollen identi-
fiziert und mit spezifischem Informationsmaterial
zur Durchführung öffentlichkeitswirksamer Ver-
anstaltungen zur Spendenakquise motiviert und
unterstützt werden.
Die aufgeführten Maßnahmen greifen synergistisch
ineinander und beruhen auf einer engen Inter-
aktion der Akteure dieses Handlungsfelds mit dem
nationalen Netzwerkbüro. Zur Realisierung bedarf
es Personalmittel beim nationalen Netzwerkbüro
(Information/Austausch Politik/gesellschaftlicher
Diskurs), Projektmittel für kurzfristige Beauftragun-
gen von Agenturen (Recherche, Grafik, Veranstal-
tungen) sowie Vernetzungsmittel für Interaktionen
der Akteure des GCT-Netzwerks mit den genannten
gesellschaftlichen Gruppen. Je nach Intensität der
Interaktionen ist mit einem Gesamtmittelbedarf im
sechsstelligen Bereich pro Jahr zu rechnen.
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 114
Unterstützung/
Beratung der
Entscheidungsträger*innen
durch Stärkung der
Interaktion mit der Politik
sowie die Herstellung/Wahrung
eines ergebnisoffenen
geisteswissenschaftlichen/
gesellschaftlichen
Diskurses
2
Gezielte Förderung des
Nutzenpotenzials von GCT
durch verstärkte Einbeziehung
und Beteiligung von
Forschungsförder organisationen,
Stiftungen und spenden
bereiter Zivilgesellschaft
3
Informiertheit der
Gesellschaft zu GCT
durch Bereitstellung
verlässlicher und
zielgruppenspezifischer
Informationen
1 !!
??…
115
Hintergrund
Die Entwicklung von GCT hat in den letzten Jahren enorm
an Dynamik gewonnen. Zielten sie früher im Wesentlichen
auf die Behandlung von schweren und seltenen monoge-
nen Erkrankungen ab, hat sich das Anwendungsspektrum
nun über onkologische Erkrankungen auch auf weiter
verbreitete Krankheiten ausgeweitet. Somit haben die
Entwicklung und Zulassung neuer Therapeutika für immer
größere Teile der Gesellschaft zunehmende Relevanz.
Deutschlandweit haben sich bereits an mehreren Stand-
orten lokale Zentren gebildet, die translationale Aspekte
moderner GCT in die klinische Anwendung bringen.
Hinsichtlich der Interaktion mit der Gesellschaft bestehen
vielfältige, allerdings noch wenig vernetzte Initiativen mit
dem Ziel, wissenschaftliche Prinzipien, Chancen, Risiken,
Einschränkungen und gesellschaftliche Implikationen in
den Diskurs um deren Anwendung einzubringen. Gerade
die Erfahrungen der gesellschaftlichen Wahrnehmung
neuen Wissens in der Corona-Pandemie haben ver-
deutlicht, dass die Qualität der allgemeinverständlichen
Aufarbeitung neuer Erkenntnisse sowie die Glaubwürdig-
keit der erklärenden Wissenschaftler*innen und weiterer
Kommunikator*innen (wie z. B. Akteure aus dem Gesund-
heitswesen) Schlüsselfaktoren dafür sind, den Prozess
der Meinungsbildung in einer pluralen Gesellschaft durch
Bereitstellung ausgewogener Informationen sinnvoll
unterstützen zu können. Diese stehen vor dem Problem,
dass Sensationsmeldungen, vermeintliche Skandale oder
polarisierte Dispute unter Wissenschaftler*innen vielfach
mehr (Medien-)Interesse finden als fundierte sachgerechte
wissenschaftliche Sachverhalte.
Um eine umfassende und aktualisierte Information des
Bereichs der GCT in der Gesellschaft zu erreichen, ist
aufgrund des ständig wachsenden Wissens eine lang-
fristig angelegte Kommunikationsstrategie – vom Bereich
der Bildung über fachspezifische Institutionen bis hin zur
allgemeinen Öffentlichkeit – notwendig, die unter Ein-
beziehung aller relevanter Stakeholdergruppen erarbeitet
werden sollte. Vordringlich sind Maßnahmen, die Möglich-
keiten einer ausgewogenen Information für breite Teile
der Gesellschaft sicherstellen, welche eine kontinuierliche
geistes- und sozialwissenschaftliche Begleitung aktueller
Entwicklungen ermöglichen, und Maßnahmen, die lokale
Aktivitäten (beispielweise in der Interaktion mit Schulen)
vernetzen und ausweiten, um möglichst viele Schüler*in-
nen für neue Aspekte von GCT zu interessieren und mit
fundiertem Wissen auszustatten.
Eine für die Nationale Strategie zielführende Öffentlich-
keitsarbeit kann durch bestehende Strukturen (wie z. B.
Fachgesellschaften und Netzwerkorganisationen) nicht
umfassend abgebildet werden. Ihre Einbindung in die
weiteren Prozesse und die Nutzung der vorhandenen
Erfahrungswerte bezüglich der strategischen Interaktion
von Akteuren aus Forschung, Entwicklung und klinischer
Erprobung mit der Gesellschaft sind allerdings essenziell
und sollten für das weitere Vorgehen genutzt werden.
Strategische Ziele
1. Informiertheit der Gesellschaft über GCT durch
Bereitstellung verlässlicher und zielgruppenspezifischer
Informationen
2. Unterstützung/Beratung der
Entscheidungsträger*innen durch Stärkung der
Interaktion mit der Politik sowie Herstellung/Wahrung
eines ergebnisoffenen geisteswissenschaftlichen/
gesellschaftlichen Diskurses
3. Gezielte Förderung des Nutzenpotenzials von GCT
durch verstärkte Einbeziehung und Beteiligung von
Forschungsförderorganisationen, Stiftungen und
spendenbereiter Zivilgesellschaft
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 116
Strategisches Ziel 1:
Informiertheit der Gesellschaft über GCT
durch Bereitstellung verlässlicher und
zielgruppenspezifischer Informationen
Erläuterung Ziel:
Es soll die Bereitstellung von fundierten, verlässli-
chen, allgemeinverständlichen Informationen für ver-
schiedene Zielgruppen und gesellschaftliche Akteure
realisiert werden. Dafür sollen neben spezifischen
Inhalten für Patientengruppen auch Maßnahmen für
Politik, Medien, Förderer und Fachgesellschaften
zusammengestellt werden. Zudem sollen erprobte
Informations- und Unterrichtsmaterialien für breite
Bereiche der Jugend- und Erwachsenenbildung (z. B.
schulischer Sekundarbereich 2, Studiengänge (z. B.
Humanmedizin, Biologie, Biotechnologie) bereitge-
stellt werden und es soll eine Aufnahme von Inhalten
in die Curricula des Tertiärbereichs sowie in die
Curricula für die Ausbildung in Gesundheitsberufen
einschließlich Lernplattformen und Formaten der
Citizen Science sowie ggf. Medienpartnerschaften
verwirklicht werden. Dabei sind insbesondere die Be-
rücksichtigung und Einbeziehung oder Verwendung
von bereits vorhandenen Materialien zu beachten.
Maßnahme 1:
Aufbau einer zentralen Kommunikations-
plattform mit Webpräsenz zur Bereitstellung
von Informationen für die verschiedenen
relevanten Zielgruppen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Koordinierung durch nationales Netzwerkbüro in
Abstimmung mit AG VIII
Beschreibung Maßnahme:
Die Erstellung und Pflege einer zentralen Webpräsenz als
zentraler Anlaufpunkt sind notwendig. Dort können unter-
schiedliche Arten von Informationen bereitgestellt werden,
die aus bestehenden Quellen zusammengetragen und
ggf. vorab erstellt werden müssen. Dabei sollten bereits
bestehende Angebote ermittelt und nach Möglichkeit mit
den Anbietenden kooperiert werden. Folgende wichtige
Aspekte sind zu beachten, die auf die jeweiligen Zielgrup-
pen angepasst sein müssen:
• Klare Botschaften: Entwicklung prägnanter und leicht
verständlicher Botschaften, die die Wirksamkeit,
Risiken und ethischen Aspekte von GCT verdeutlichen.
Vergleich mit symptomatischen Therapieansätzen.
Vermeidung von Fachjargon und Fokus auf allgemein-
verständliche Sprache.
• Wissenschaftliche Aufklärung: Vermittlung grundlegen-
der Informationen über GCT und ihre Anwendungsbe-
reiche einschließlich der Betonung des wissenschaft-
lichen Hintergrunds.
• Nutzung von internationalen Fallbeispielen: Konkrete
Fallbeispiele, die den Einsatz unter Berücksichtigung
der Chancen und Risiken von GCT veranschaulichen.
Ggf. Quantifizierung der Erfolgschancen im Verhältnis
zu den Risiken.
• Ko-Kreation des Aufbaus und des Inhalts mit relevanten
Stakeholdern (Patientenvertretenden, Wissenschaft-
ler*innen, Kommunikationsexpert*innen)
• Integration eines Umfragetools zum Erleben von
Patient*innen (Erfahrungen und Erwartungen als
Qualitätsindikatoren).
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (12–18 Monate)
• Ressourcenbedarf ist mit Kommunikationsagentur ab-
zustimmen, ggf. Mittel für nachhaltige Diskursprojekte
Erfolgsindikatoren
• Website ist in einem ko-kreativen Prozess aufgebaut
und online gestellt worden
• Redaktionskomitee/Editorial Board zur Weiterentwick-
lung des Inhalts ist aufgestellt worden
117HANDLUNGSFELD VIII: INTERAKTION MIT DER GESELLSCHAFT
• Anzahl der Unique Visitors (Ziel jährlich festlegen)
• Zahl der „Engagements“ (Teilen über Social Media)
Maßnahme 2:
Zielgruppenspezifische Informationsangebote
für die breite Öffentlichkeit erstellen bzw. auf
diese verweisen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Koordinierung durch nationales Netzwerkbüro in
Abstimmung mit AG VIII
Beschreibung Maßnahme:
Interaktive Formate und Dialog: Nutzung verschiedener
Medienformate wie Infografiken, Webinare etc., um kom-
plexe Informationen zugänglich zu machen. Einbindung
von Fachleuten in die Kommunikation, um den Dialog mit
der Öffentlichkeit zu fördern und Fragen zu beantworten.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (12–18 Monate), laufender Prozess
• Reisekosten
Erfolgsindikatoren
• Koordinierende*r Mitarbeiter*in im nationalen Netz-
werkbüro ist eingearbeitet
• Pool an Fachleuten ist zusammengestellt und einge-
bunden
Maßnahme 3:
Zielgruppenspezifische Informationsangebote
für Medienvertreter*innen/Journalist*innen
erstellen bzw. auf diese verweisen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Koordinierung durch nationales Netzwerkbüro in
Abstimmung mit AG VIII
Beschreibung Maßnahme:
Medien als Multiplikatoren: Gezielte Zusammenarbeit z. B.
mit Medienvertreter*innen, Journalist*innen und Kommu-
nikator*innen, um eine ausgewogene, transparente und
sachliche Berichterstattung zu fördern. Bereitstellung von
präzisen Informationen in Form von Pressemitteilungen,
Interviews und Hintergrundinformationen. Netzwerk von
Expert*innen für Interviews: Aufbau eines Netzwerks von
Fachexpert*innen und Patientenvertretenden, die für Inter-
views und Hintergrundgespräche zur Verfügung stehen.
Dies fördert eine qualitativ hochwertige Berichterstattung
und ermöglicht es Journalist*innen komplexe Themen
besser zu verstehen. Pressekonferenzen: Organisation von
Pressekonferenzen, um Journalist*innen direkten Zugang
zu Expert*innen, Forschenden und Patientenvertretenden
zu verschaffen. Hintergrundgespräche und exklusive Ein-
blicke: Anbieten von Hintergrundgesprächen und exklusi-
ven Einblicken für Journalist*innen, um eine umfassendere
Berichterstattung zu ermöglichen. Medienkooperationen
und Gastbeiträge: Absprachen mit Medienhäusern
(Fachmedien, Massenmedien etc.) für Gastbeiträge von
Expert*innen oder Forschenden im Bereich von GCT.
Pressemitteilungen und Hintergrundinformationen: Regel-
mäßige Bereitstellung von Pressemitteilungen und Hinter-
grundinformationen, um Journalist*innen mit aktuellen
und fundierten Fakten über GCT zu versorgen. Aufbau
eines Speakerboards (Fachexpert*innen, Patientenex-
pert*innen), dessen Mitglieder prinzipiell für verschiedene
Formate (wie z. B. Vorträge, Präsentationen, Interviews,
Teilnahme an Talkshows, Beiträge etc.) zur Verfügung
stehen.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (12 Monate)
• Geringer Ressourcenbedarf
Erfolgsindikatoren
• Konzeptionierung des Informationsangebots
• Aufbau eines Speakerboards
• Anzahl der Beiträge pro Monat
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 118
Maßnahme 4:
Zielgruppenspezifische Informationsangebote
für Patient*innen und Patientenorganisatio-
nen erstellen bzw. auf diese verweisen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Koordinierung durch nationales Netzwerkbüro in
Abstimmung mit AG VIII
Beschreibung Maßnahme:
Navigierter Zugang zu leicht auffindbaren, transparenten,
umfassenden, patientenzentrierten und evidenzbasierten
Informationen für potenzielle Therapien und entspre-
chende Informationsmaterialien inklusive potenzieller
Nebenwirkungen und Erfolgsraten sowie Verweis zum
nächsten Schritt (wie Zugangsmöglichkeiten für klinische
Studien, Beratung und Support etc.). Entscheidend ist
hier die Identifizierung von Patientenorganisationen, die
zur Zusammenarbeit bereit sind und die Ko-Kreation von
Informationsangeboten gemeinsam mit ihnen. Es wird ein
Modell der Zusammenarbeit entwickelt mit klarer Rege-
lung der Prozesse unter Wahrung der Unabhängigkeit aller
Akteure und voller Transparenz über die Mitwirkenden und
ihrer Beiträge.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Mittelfristig (ca. 18–24 Monate) für 2–3 beispielhafte
Erkrankungen
Erfolgsindikatoren
• Partnerpatientenorganisationen sind identifiziert
• Verhaltenskodex/Regelwerk ist erarbeitet
• Navigation ist ausgearbeitet
• Entsprechende Materialien sind erstellt (ggf. im Rahmen
BMBF-geförderter Projekte)
• Kooperationen mit Bundesinstitut für Prävention und
Aufklärung in der Medizin sind geprüft
Maßnahme 5:
Zielgruppenspezifische Informationsangebote
für Schüler*innen, Studierende und Lehrende
erstellen bzw. auf diese verweisen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Koordinierung durch Nationales Netzwerkbüro in
Abstimmung mit AG VIII
Beschreibung Maßnahme:
Aufstellung eines multidisziplinären Redaktionskomitees
mit Lehrenden der Sekundarstufen I und II (mögliche
Fachvertretende: Biologie, Chemie, Deutsch, Ethik/
Religion, Englisch) sowie ggf. Vertretenden von Lehr-
werkverlagen. Erstellung von jahrgangsstufenbezogenen
Kompetenzrahmen. Erstellung von digitalen Leitfäden
für Lehrkräfte unter Verweis auf existierende Materialien.
Kommunikation über diesen Kompetenzrahmen in geeig-
neten Kanälen.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Mittelfristig (18–24 Monate)
• Ggf. Honorare/Aufwendung für die Ausgestaltung des
Leitfadens
Erfolgsindikatoren
• Multidisziplinäres Redaktionskomitee wurde gebildet
• Kompetenzrahmen GCT wurde erstellt
• Leitfaden zur Anwendung für Lehrkräfte wurde erstellt
• Materialien wurden in eine zentrale Informationsplatt-
form zum Abruf eingestellt
• Anzahl der Abrufe pro Jahr
• Anwendungsbeispiele sind im Unterricht vorhanden
und auf Informationsplattform bereitgestellt
Maßnahme 6:
Zielgruppenspezifische Informationsangebote
für medizinische Fachgesellschaften erstellen
bzw. auf diese verweisen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Koordinierung durch nationales Netzwerkbüro in
Abstimmung mit AG VIII
Beschreibung Maßnahme:
Erstellung einer Übersicht von Patientenorganisationen
mit einem Fokus auf Erkrankungen, die schon auf kurze
Sicht für GCT interessant sind (z. B. Onkologie und sel-
tene genetisch bedingte Erkrankungen). Vernetzung mit
europäischen und internationalen Strukturen. Angebot
der Ausrichtung von Symposien für Kongresse. Erstellung
und Vertrieb von Ausstellungs-/Informationsmaterial für
„Patiententage“ o. ä. Veranstaltungen.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Mittelfristig (18–24 Monate)
• Kosten für Koordination/Agentur
Erfolgsindikatoren
• Übersicht ist auf Webpräsenz abgebildet
• Letters-of-Support mit festgelegter Anzahl von
europäischen und internationalen Strukturen sind
unterzeichnet
119HANDLUNGSFELD VIII: INTERAKTION MIT DER GESELLSCHAFT
Maßnahme 7:
Regelmäßigen Newsletter für einschlägige
GCT-Publikationen und -Aktivitäten für
Patient*innen/Organisationen/Fachgesell-
schaften anbieten
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Koordinierung durch nationales Netzwerkbüro in
Abstimmung mit AG VIII
Beschreibung Maßnahme:
Verwendung der Übersicht einschlägiger Patientenorga-
nisationen. Kooperation mit Patientenvertretenden beim
Erstellen von Inhalten, damit der potenzielle Nutzen der
GCT-Forschung und die Bedürfnisse von Menschen, die
mit einer schweren Erkrankung leben, verständlich und
aus der Sicht der Erkrankten dargestellt werden.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (12–16 Monate)
Erfolgsindikatoren
• Mapping mit relevanten Patientenorganisationen wurde
erstellt
• Ko-Kreationsgruppe mit Patientenvertretenden wurde
gebildet
• Erster Newsletter wurde erstellt und veröffentlicht
• Anzahl der Abonnements, der Engagements (z. B.
Social Media Postings) und der Verwendungen von
Newsletter-Inhalten in Medien (einschließlich Medien
von Patientenorganisationen)
Strategisches Ziel 2:
Unterstützung/Beratung der Entschei-
dungsträger*innen durch Stärkung
der Interaktion mit der Politik sowie
Herstellung/Wahrung eines ergebnis
offenen geisteswissenschaftlichen/
gesellschaftlichen Diskurses
Erläuterung Ziel:
Artikel 2 des Grundgesetzes sichert jedem Bürger und
jeder Bürgerin das Recht auf Leben und körperliche
Unversehrtheit zu. Das SGB V, § 12 gibt den Versicher
ten ein umfängliches und weitreichendes Leistungs
versprechen, solange es wirtschaftlich angemessen ist.
Dies betrifft auch lebensbedrohliche oder regelmäßig
tödlich endende Erkrankungen, für die insbesondere
mit den neuen GCT erstmalig eine Aussicht auf Hei-
lung oder auf eine spürbar positive Einwirkung auf den
Krankheitsverlauf besteht. Daraus ergeben sich für die
Politik und gesellschaftliche Entscheidungsträger*in-
nen Herausforderungen bei der Umsetzung dieser
neuen GCT in die Normalversorgung, die bewältigt
werden müssen.
Die normativen und regulatorischen Rahmen-
bedingungen neuer GCT resultieren aus gesamt-
gesellschaftlichen Diskursen als Grundlage für
politische Entscheidungen. Dabei sind regionale,
landespolitische und bundespolitische Aspekte zu
berücksichtigen, sodass eine Interaktion auf allen drei
Ebenen gegeben ist. In Bezug auf ethische, rechtliche
und soziale Aspekte (ELSA) sollten eine strukturierte
Begleitforschung und ein kontinuierlicher politischer
Dialog etabliert werden, um aktuelle Aspekte der
genombasierten Medizin reflektiert in politische Ent-
scheidungsfindung und Regulatorik einzubinden.
!!
??…
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 120
Aus diesem Grund sollte der Austausch mit und die
Information von Parlamentarier*innen, Ministerien,
Behörden (Bund und Länder) und gesellschaftlichen
Entscheidungsträger*innen zum Leistungsverspre-
chen gemäß Grundgesetz und SGB bei den neuen
GCT erfolgen – mit dem Ziel, in Deutschland eine Ver-
sorgungslandschaft zu schaffen, die dem Leistungsver-
sprechen gerecht wird.
Dies erfordert das Schaffen der notwendigen gesetz-
lichen Voraussetzungen durch die Politik, wie die Ver-
einheitlichung der Regulatorik bei GCT bei Bund und
Ländern, die Aktualisierung des deutschen Stammzell-
gesetzes, die Etablierung verlässlicher Kostenstruktu-
ren und der Ausbau der Herstellungskapazitäten für
GCT in Deutschland. Hierzu ist eine ergebnisoffene
Diskussion innerhalb der informierten Öffentlichkeit
und der möglichst breite Konsens bei Gesellschaft
und gesellschaftlichen Entscheidungsträger*innen
erforderlich.
Maßnahme 1:
Verbesserung der zielgerichteten Übermitt-
lung von Informationen an die Politik
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Moderation durch Governancestruktur der Nationalen
Strategie und/oder das nationale Netzwerkbüro in Ab-
stimmung mit AG VIII, Wissenschaftler*innen, relevante
Politiker*innen auf Landes- und Bundesebene aus den
Ressorts Wissenschaft, Gesundheit und Wirtschaft
(Minister*innen und Staatssekretär*innen, Ebenen der
Parlamentarier*innen)
Beschreibung Maßnahme:
Zur Etablierung eines langfristigen Austauschs mit der
Politik und der Information von Parlamentarier*innen
(Bund und Länder) sollten regelmäßige Berichte in Aus-
schüssen (Wissenschaft, Gesundheit, Haushalt) stattfinden
(nachrangig wären Interaktionsformen wie „parlamenta-
rischer Abend“ etc.). Dafür sollen strategische Key Topics
angesprochen und Handlungsempfehlungen erarbeitet
werden.
Für diese Interaktion müssen glaubwürdige Botschaf-
ter*innen mit einem hohen Ansehen gefunden und ge-
wonnen werden (ggf. aus der Entwicklung der Nationalen
Strategie und z. B. unter Einbindung von Patientenver-
tretenden). Darüber hinaus sind folgende Maßnahmen
erforderlich:
• Erstellung von White Papers und Einbindung des
nationalen Gentechnologieberichts (https://www.gen-
technologiebericht.de) als Monitoring und Informations-
maßnahme
• Beschäftigung mit Ängsten bezüglich des Wissens-
transfers (Genmanipulation, ESC, viraler Transfer,
CRISPR/Cas, Enhancement) in öffentlichen Veranstal-
tungen
• Fundierte Darstellung von Erfolgen unter Einbezie-
hung der Reflektion von Misserfolgen im Bereich des
Wissenstransfers
• Betonung der Bedeutung des Wissenstransfers für den
Wirtschaftsstandort
• Einbindung von Politiker*innen in wissenschaftliche
Fachtagungen (z. B. in Paneldiskussionen)
• Angebote regionaler Informationsveranstaltungen mit
Beteiligung von Politiker*innen
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurz- bis mittelfristig (1–3 Jahre)
Erfolgsindikatoren
• Anzahl von Veranstaltungen unter Teilnahme von
Politiker*innen
Maßnahme 2:
Herstellung/Wahrung eines ergebnisoffenen
geisteswissenschaftlichen/gesellschaftlichen
Diskurses
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Moderation durch Governancestruktur der Nationalen
Strategie und/oder das nationale Netzwerkbüro in
Abstimmung mit AG VIII
Beschreibung Maßnahme:
Beide Wissenschaftsbereiche – Natur- und Geisteswissen-
schaften – sind herausgefordert, sich mit ihren jeweiligen
Kompetenzen auf ein sehr konkretes, technisch geprägtes,
überaus kompliziertes Gebiet einzulassen, das ebenso an-
spruchsvolle ethische, rechtliche und soziale Aspekte be-
sitzt. Dazu sollten folgende Maßnahmen ergriffen werden,
um die aktuellen Sachstände und ihre ethischen Implika-
tionen in der gesellschaftlichen Diskussion zu verankern:
• Programme zur Forschung, die die geisteswissenschaft-
lichen, ethischen und technischen Aspekte zugleich
berücksichtigen (ELSA-Projekte) durch Förderungs-
linien z. B. beim BMBF oder der DFG (auch als Begleit-
forschung bei einschlägigen Calls für Forschungskon-
sortien im Bereich von GCT)
121HANDLUNGSFELD VIII: INTERAKTION MIT DER GESELLSCHAFT
https://www.gentechnologiebericht.de
https://www.gentechnologiebericht.de
• Fellowships oder Ähnliches für direkte(n) Austausch/
Interaktion mit Geisteswissenschaftler*innen an GCT-
Instituten als Sabbatical/Visiting Fellow für einen
ausreichend langen Zeitraum, um eine substanzielle
und nachhaltige Interaktion zu ermöglichen, die nach
Möglichkeit in eine gemeinsame Publikation mündet
• Interaktion mit der Leopoldina und Landesakademien
zu GCT sowie mit Ethik-Instituten, Lehrstühlen an
Universitäten im Bereich Medizin- und Bioethik, Akade-
mien der Kirchen und Religionsgemeinschaften sowie
Mitarbeit an Positionspapieren, die den Sachbereich
GCT betreffen
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Mittelfristig (18–24 Monate)
• Projektmittel
• Reisekosten
Erfolgsindikatoren
• Projekte sind gestartet, erste Ergebnisse wurden
veröffentlicht
• Festgelegte Anzahl von Fellowships wurden erteilt
• Festgelegte Anzahl von Publikationen veröffentlicht
Strategisches Ziel 3:
Gezielte Förderung des Nutzenpotenzials
von GCT durch verstärkte Einbeziehung
und Beteiligung von Forschungsförder
organisationen, Stiftungen und spenden-
bereiter Zivilgesellschaft
Erläuterung Ziel:
Organisationen der öffentlichen Forschungsför-
derung, Stiftungen sowie spendenbereite Einzel-
personen haben die Notwendigkeit einer verstärkten
Förderung der Forschung und Entwicklung von GCT
erkannt und erhöhen ihr Förderengagement.
Maßnahme 1:
Identifizierung und Mapping von Förder
organisationen, Stiftungen und fördernden
Privatpersonen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Moderation durch Governancestruktur der Nationalen
Strategie und/oder das nationale Netzwerkbüro in
Abstimmung mit AG VIII
Beschreibung Maßnahme:
Da die potenziellen Förderer keine homogene Gruppe dar-
stellen, müssen sie zielgruppenspezifisch angesprochen
werden. Potenzielle Förderorganisationen und spenden-
bereite Privatpersonen, die an der Entwicklung von GCT
bzw. am Wissenstransfer in die Gesellschaft interessiert
sind oder sein könnten, sollen hinsichtlich ihrer inhaltli-
chen bzw. regionalen Schwerpunkte ermittelt und im Sinne
eines Mappings als Grundlage für die Ansprache in einer
Datenbank erfasst werden.
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 122
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Analyse internationaler und natio-
naler Beispiele wie z. B. der Telethon Foundation und
Erstellung einer Liste/Datenbank potenzieller Stifter
und Förderer in Deutschland sowie deren Befragung,
welche Informationen zur Nationalen Strategie sie zur
Verfügung gestellt bekommen möchten
• Mittelfristig (2-3 Jahre): Durchführung von gezielten
Veranstaltungen für Stiftungen und Einzelpersonen
sowie Exploration von Möglichkeiten der PPPs, z. B.
Etablierung eines Sonderfonds für GCT und Initiierung
von Förderallianzen für die Entwicklung von GCT (ana-
log der Impfallianzen)
• Langfristig/kontinuierlich (5 Jahre): Information interessier-
ter Förderorganisationen und Stiftungen/Personen über
den aktuellen wissenschaftlichen Stand im Bereich GCT
Erfolgsindikatoren
Höhe der öffentlichen und privaten Fördergelder für die
Nationale Strategie insgesamt und für einzelne Maßnah-
men und Projekte der GCT (zentral und regional)
Maßnahme 2:
Erstellung von spezifischem Informations-
material für Stiftungen und spendenbereite
Einzelpersonen sowie Durchführung öffent-
lichkeitswirksamer Veranstaltungen zur Spen-
denakquise durch Einwerbung von auf den
Wissenstransfer ausgerichteten Fördermitteln
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Moderation durch Governancestruktur der Nationalen
Strategie und/oder das nationale Netzwerkbüro in
Abstimmung mit AG VIII, Wissenschaftler*innen,
Medienexpert*innen, Journalist*innen, Akademien
Beschreibung Maßnahme:
Etablierung eines kontinuierlichen Wissenstransfers mit
unterschiedlichen und spezifisch ausgerichteten Formaten,
um Fördermittel von Stiftungen und spendenbereiten Ein-
zelpersonen zu akquirieren.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Für Stiftungen und spendenbereite
Einzelpersonen sollten individuelle Informationsmateria-
lien erstellt werden
• Mittelfristig (2–3 Jahre): Ausgehend vom Mapping der
potenziellen Förderer und Stiftungen sollte speziell für
den Bereich des Wissenstransfers auch eine Förderung
durch einschlägige Stiftungen zum Zweck der Erstellung
allgemeiner Informationsmaterialien zu GCT angestrebt
werden. Insbesondere für Zielgruppen mit spezifischem
Informationsbedarf (wie z. B. Menschen mit anderen Vor-
stellungen und Haltungen zur Prävention und Therapie
von Erkrankungen oder bildungsfernen Gruppen) sollten
spezielle Fördermittel (z. B. von regionalen Stiftungen mit
einem Fokus auf den gesellschaftlichen Zusammenhalt)
eingesetzt werden.
• Mittel- bis langfristig (3–5 Jahre): Durchführung öffent-
lichkeitswirksamer Veranstaltungen zur Schaffung von
Awareness und Spendenakquise (z. B. wie bei Telethon,
Ein Herz für Kinder etc.)
Erfolgsindikatoren
• Höhe der Fördermittel
• Reichweite des Wissenstransfers
Maßnahme 3:
Verstärkung bereits etablierter bzw. geplanter
Fördermaßnahmen und deren Synergieent-
wicklung mit Stiftungen und spendenbereiten
Einzelpersonen
Zur Umsetzung notwendige Akteure:
Moderation durch Governance-Struktur der Nationalen
Strategie und/oder das nationale Netzwerkbüro in Ab-
stimmung mit AG VIII, Forschungsförderorganisationen
Beschreibung Maßnahme:
In der Umsetzung der Nationalen Strategie sollten
Optionen der Synergieentwicklung bereits bestehender
Fördermaßnahmen für GCT (z. B. im Rahmen der DZGs,
von regionalen Zentren etc.) mit Stiftungen bzw. spenden-
bereiten Einzelpersonen gezielt gefördert werden, z. B. im
Sinne von Matching-Funds.
Zeitachse und Ressourcenbedarf
• Kurzfristig (1 Jahr): Mapping der bestehenden regiona-
len Strukturen im Bereich GCT mit Beschreibung der
Schwerpunkte und Kapazitäten. Danach sollte ermittelt
werden, welche Stiftungen und Förderer einen Regio-
nal- bzw. Schwerpunktbezug aufweisen, um ggf. mit
diesen vernetzt werden zu können. Außerdem sollten
neue Stiftungen mit passenden Stiftungszwecken im
Regionalbezug zu bestehenden Fördermaßnahmen und
Strukturen aktiv angesprochen werden
• Langfristig (5 Jahre): Entstehung eines Netzwerks von Stif-
tungen/Förderern und Forschungseinrichtungen von GCT
Erfolgsindikatoren
• Anzahl und Umfang von Förderungen und Kooperatio-
nen von Institutionen mit Stiftungen
• Entstehung von Netzwerken und Verbundprojekten
123HANDLUNGSFELD VIII: INTERAKTION MIT DER GESELLSCHAFT
Übersicht: Strategische Ziele
und Maßnahmen
Handlungsfeld Strategisches Ziel Maßnahme
I
Vernetzung und
Unterstützung der
Stakeholder
1) Koordinierte Umsetzung der Maß-
nahmen der Nationalen Strategie 1) Etablierung einer Governancestruktur zur Umsetzung der Strategie
2) Stärkung der politischen
Verantwortung für das nationale
Zukunftsthema GCT
1) Jährlicher Fortschrittsbericht zur Nationalen Strategie für GCT
2) Unterjährige Maßnahmen zur Vermittlung der Erfolge des Nationalen Netzwerks GCT
gegenüber der Politik auf Bundes- und Landesebene
3) Politische Informationsveranstaltungen an Innovationsstandorten
4) Kontaktaufbau und -pflege mit deutschen Vertreter*innen in EU-Gremien und
Ausschüssen
3) Stärkung nationaler
Vernetzungsstrukturen
1) Etablierung einer zentralen Anlaufstelle (GCT-Website) mit strukturierten Informationen
über alle Stakeholder
2) Nationale GCT-Landkarte mit den relevanten Stakeholdern, Strukturen und sonstigen
Akteuren sowie deren funktionellen Interaktionen
3) Analyse der Netzwerkkomponenten und ihrer Vernetzung mit anschließender
SWOT-Analyse
4) Platzierung von GCT-Netzwerkanliegen in der nationalen Wissenschaftsgemeinschaft,
Netzwerkveranstaltungen
4) Auf- und Ausbau nationaler
und internationaler Vernetzungs-
aktivitäten
1) Information von nationalen und internationalen Patientenvertretungen
2) Information von Patient*innen
3) Information internationaler/europäischer klinischer Forschungsgruppen
4) Informationsaustausch mit nationalen und internationalen Regulatoren
5) Ansprache von nationalen und internationalen Investor*innen und Geldgeber*innen
6) Austausch und Kooperation mit Public-private Partnership (PPP)-Initiativen,
insbesondere der europäischen Innovative Medicines Initiative (IMI)
7) Gezielte Information von Wissenschaftsorganisationen und Verbänden
8) Platzierung der GCT-Initiative auf Internationalen Wissenschaftskongressen
9) Informationsaustausch mit Medizinischen Leistungserbringern und Krankenkassen
10) Einbeziehung internationaler Entitäten in die GCT-Wertschöpfungskette
II
Ausbildung und
Kompetenzstärkung
1) Aufbau von Aus- und Weiterbil-
dungsprogrammen für Nach-
wuchs- und Fachkräfte sowie
Verbesserung der für die Aus-
und Weiterbildung notwendigen
Infrastruktur
1) Konzepterstellung und Implementierung einer mehrgliedrigen, modularen
Zusatzausbildung
2) Etablierung von berufsbegleitenden interdisziplinären Master- und Promotions-
programmen an Universitäten und Fachhochschulen sowie von Trainingsprogrammen
für alle in der GCT tätigen Berufsgruppen
3) Einrichtung von nationalen Ausbildungs- und Trainingszentren für GCT zur Stärkung
akademischer und nichtakademischer sowie industrieller Kompetenzen
2) Entwicklung von adäquaten
Karriere-, Gratifikations- und
Interaktionskonzepten
1) Scha� ung von Anreiz- und Gratifikationssystemen sowie von Karrierekonzepten
2) Entwicklung eines Interaktionskonzepts der an der Ausbildung und Karriereentwicklung
beteiligten Stakeholder
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 124
Handlungsfeld Strategisches Ziel Maßnahme
III
Technologietransfer
1) Verbesserung der Rahmenbe-
dingungen zur frühen Erkennung
und Umsetzung des innovativen
Potenzials von wissenschaftlichen
Ergebnissen
1) Bildung, Ausbildung und Schulung
2) Stärkung der Technologietransferstellen (TTOs)
3) Aufbau von Strukturen zur gezielten Umsetzung und Marktvorbereitung von
GCT-Projekten
2) Ganzheitliche Beratung und
Bewertung von Transferprojekten,
die den gesamten Entwick-
lungsprozess eines innovativen
Prüfpräparats (Investigational
Medicinal Product, IMP) von der
Produktion bis zur Anwendung am
Patienten oder an der Patientin
einbezieht
1) Aufbau einer Product Development Unit (PDU) zur Unterstützung von Projektplanung
und -durchführung
2) Scha� ung und Betrieb von gemeinsam nutzbarer Infrastruktur für GCT-Entwickler*innen
3) Erleichterung der Verwertung
des gesellschaftlichen und/oder
wirtschaftlichen Potenzials der
wissenschaftlichen Ergebnisse
1) Erarbeitung eines nationalen Leitfadens für transparente Ausgründungsstandards,
zum Beispiel auf der Basis des USIT Guides
2) Klärung und Verbesserung der Rahmenbedingungen, damit Start-ups in der Anfangs-
phase bestehende Infrastrukturen der (Mutter-)Forschungseinrichtung verwenden
können, insbesondere teure GMP-Infrastruktur
3) Patentrecherchen und Analysen für einige wenige absolute Schlüsseltechnologien
4) Etablierung der Anerkennung von
Transferleistungen und Transla-
tionserfolgen als Teil der wissen-
schaftlichen Reputation von
Einzelpersonen und Institutionen
1) Optimierung der akademischen Anreizsysteme und projektspezifische Beschäftigung
qualifizierter Mitarbeiter*innen
2) Erfolgsgeschichten zum Technologietransfer kommunizieren
3) Transferleistungen von Forschungseinrichtungen als Qualitätskriterium
IV
Standards, Normen und
regulatorische Rahmen-
bedingungen
1) Defragmentierung und Vereinheit-
lichung von Zuständigkeiten und
Prozessen in der klinischen
Forschung und Entwicklung von
GCT sowie Stärkung der Bundes-
oberbehörde und ihrer Ressour-
cen als Single Point of Contact
1) Umsetzung von einheitlichen Standards und Prozessen zur Erteilung einer Herstellungs-
erlaubnis insbesondere im Kontext von GCT und ihren Startmaterialien und Wirksto� en
durch Anpassung der Kompetenzzuordnung zwischen lokalen Behörden und dem PEI
2) Stärkung des PEI mit ausreichenden Ressourcen
3) Zusammenführung und Integration der verschiedenen Genehmigungsprozesse für die
Entwicklung von Medizinprodukten und In-vitro-Diagnostika einschließlich ihrer Software
in das bestehende Antrags- und Genehmigungsverfahren für Arzneimittelstudien nach
EU VO CTR 536/2014 und in den zentralen Zulassungsprozess nach Regulation (European
Commission, EC) No 726/2004
2) Kontinuierliche Anpassung
regulatorischer Prozesse an die
Entwicklungen im GCT-Bereich
1) Aufbau eines zentralen GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremiums
2) Erweiterung von Master-File-Systemen auf GCT
3) Entwicklung und Einführung eines „Entwicklungsfelds“/einer „Sandbox“
4a) Ergebniso� ene Diskussion zur derzeitigen ATMP-Definition und zu den relevanten
Regulationswegen für den Bereich adoptiver Zelltherapien mit genetisch veränderten
Zellen (z. B. CAR-T-Zelltherapie)
4b) Reform des deutschen Stammzellgesetzes
5) Aufbau eines Registers für Hospital Exemptions zur Erhöhung der Transparenz und
Erfolgsmessung
3) Erhöhung der Verfügbarkeit
niederschwelliger regulatorischer
Beratung
1) Aufbau eines Angebots niederschwelliger regulatorischer Beratung
125ANHANG
Handlungsfeld Strategisches Ziel Maßnahme
V
Ausbau von Qualität
und Kapazitäten in der
GMP-Produktion
1) Bedarfsangepasster Auf- und
Ausbau von qualifizierten GMP-
Infrastrukturen (Herstellungs- und
Qualitätskontrollkapazitäten),
insbesondere für Ausgangs-
materialien und für komplexe
GCT-Produkte
1) Scha� ung eines zentralen GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremiums
2) Erhebung von Daten zu den vorhandenen und in Planung und im Aufbau befindlichen
akademischen und industriellen GMP-Infrastrukturen in Deutschland im Vergleich zu
Europa sowie Ermittlung des Bedarfs an GMP-Infrastrukturen zur Herstellung und
Qualitätskontrolle von GCT
3) Bereitstellung ausreichender Mittel von Bund, Ländern und anderen Kapitalgebern
für den bedarfsgerechten Auf- und Ausbau, Erhalt sowie den Betrieb von
GMP-Infrastrukturen
4) Scha� ung einer zentralen nationalen Produktionseinrichtung für die Herstellung
kritischer Ausgangssto� e für GCT
2) Sicherstellung der benötigten
Personalkapazitäten und
Expertise für die GCT-Herstellung
und Qualitätskontrolle
1) Erweiterung und Professionalisierung des Angebots an Aus- und Weiterbildung von
qualifiziertem Personal in allen Bereichen der GMP-Produktion von GCT
2) Verbesserung der Arbeitsrahmenbedingungen zur Gewinnung und zum Halten
qualifizierten Fachpersonals im Bereich GCT
3) E� izienzsteigerung und
Beschleunigung der Prozesse
in der Herstellung
1) Aufbau einer übersichtlichen, für alle Akteure zugänglichen Datenbank mit
herstellungsrelevanten Informationen und Unterlagen
2) Scha� ung einer einheitlichen Wissens- und Kommunikationsgrundlage basierend auf
Repositorien zur bzw. zum einheitlichen Datenspeicherung und -zugri�
4) Weiterentwicklung und
rsikobasierte Verschlankung der
Rahmenbedingungen
1) Harmonisierung und risikobasierte Verschlankung der gesetzlichen und regulatorischen
Vorgaben für die GMP-gerechte Herstellung und Kontrolle
VI
Forschung und
Entwicklung
1) Verbesserung der strukturellen
Voraussetzungen für translatio-
nale Forschung und Entwicklung
1) Etablierung eines Nationalen GCT-Netzwerks mit Knotenpunkten
2) Identifikation und Förderung von
Zukunftsthemen
1) Etablierung neuer flexibler Förderformate mit kurzer Vorlaufzeit, die Bedarfe erfüllen,
die derzeit nicht ausreichend berücksichtigt sind
3) Verbesserung der organisatori-
schen und regulatorischen Rah-
menbedingungen für präklinische
und klinische GCT-Studien
1) Leichtere Implementierung von GCT-Herstellung und ihrer Translation in frühe klinische
Studien
2) Akzeptanz von Tierversuchen und realistische Einschätzung der Möglichkeiten von
Ersatzverfahren
3) Erhebung und Bereitstellung von Leistungskennzahlen von Regulator*innen und
Aufsichtsbehörden
4) Optimierung und Weiterentwicklung von Ethikkommissionen
4) Gewährleistung der Einbindung
von Patient*innen Patientenfür-
sprecher*innen und Patienten-
organisationen
1) Festlegung von Standards für Projektbudgets und die Vergütung von Patienten-
vertreter*innen
2) Entwicklung spezifischer Interaktionskonzepte
5) Mentalitätswandel und
Verstärkung eines bioentrepre-
neurial Spirit in der deutschen
GCT-Gemeinschaft
1) Förderung des für GCT notwendigen Mentalitätswandels
2) Karriereaussichten und Zielpositionen für Naturwissenschaftler*innen als
Bioentrepreneure im ö� entlichen Sektor
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 126
Handlungsfeld Strategisches Ziel Maßnahme
VII
Marktzulassung
und Übergang in die
Versorgung
1) Erleichterter Zugang zu und ge-
zielte Auswahl von Patient*innen
für eine GCT
1) Entwicklung und Umsetzung von Fort- und Weiterbildungskonzepten zur optimalen
Diagnostik für das Identifizieren und Stratifizieren von Patient*innen sowie das
Monitoring des Behandlungsverlaufs für Einrichtungen der Regelversorgung
2) Verankerung interdisziplinärer Therapieentscheidungs-Boards in der GCT-Diagnostik
3) Erstellung von bundesweit einheitlichen Qualifikationskriterien und Standards für die
entsprechende GCT-Zugangs- und -Verlaufsdiagnostik
2) Flexibilisierung von Erstattungs-
und Versorgungsmodellen in der
Anwendung von GCT
1) Berücksichtigung der bestverfügbaren Evidenz im Rahmen der Zusatznutzenbewertung
2) Anpassung der Kriterien für die Berücksichtigung versorgungsnaher Daten bei der
Nutzenbewertung
3) Konkretisierung der nutzenbasierten Preisbildung
4) Verstärkte Nutzung von erfolgsabhängigen Erstattungsmodellen im Rahmen der
zentralen Preisverhandlung
5) Vereinheitlichung und Kostendeckung der Vergütung der Diagnostik
6) Scha� ung flexiblerer Erstattungsmodelle in der Finanzierung der Qualitätssicherung/
Versorgung
3) Qualitativ hochwertige, sichere und
e� iziente Behandlung der Patient*in-
nen mit innovativen Therapien durch
die Etablierung von interdisziplinä-
ren GCT-Behandlungseinrichtungen
1) Etablierung einer engen strukturellen Interaktion von Forschung und Versorgung
2) Verschlankung der Prozesse der für die Durchführung von GCT notwendigen
Qualifizierungen und Zertifizierungen der Behandlungseinrichtungen
3) Verschlankung der Prozesse der Vertragsgestaltung
4) Sicherstellung einer reibungslosen Zuweisung und Kommunikation unter den an der
Behandlung beteiligten Personen und Institutionen
4) Optimierung und Etablierung der
Datenlandschaft zum Zwecke der
vielseitigen Nutzbarkeit in der
Forschung und Nachverfolgung von
Langzeitdaten von GCT
1) Standardisierung der Erfassung und Dokumentation von Anwendungsdaten
2) Verstetigung eines methodenspezifischen nationalen GCT-Registers
VIII
Interaktion mit der
Gesellschaft
1) Informiertheit der Gesellschaft
über GCT durch Bereitstellung
verlässlicher und zielgruppenspe-
zifischer Informationen
1) Aufbau einer zentralen Kommunikationsplattform mit Webpräsenz zur Bereitstellung von
Informationen für die verschiedenen relevanten Zielgruppen
2) Zielgruppenspezifische Informationsangebote für die breite Ö� entlichkeit erstellen
bzw. auf diese verweisen
3) Zielgruppenspezifische Informationsangebote für Medienvertreter*innen/
Journalist*innen erstellen bzw. auf diese verweisen
4) Zielgruppenspezifische Informationsangebote für Patient*innen und Patienten-
organisationen erstellen bzw. auf diese verweisen
5) Zielgruppenspezifische Informationsangebote für Schüler*innen, Studierende und
Lehrende erstellen bzw. auf diese verweisen
6) Zielgruppenspezifische Informationsangebote für medizinische Fachgesellschaften
erstellen bzw. auf diese verweisen
7) Regelmäßigen Newsletter für einschlägige GCT-Publikationen und -Aktivitäten für
Patient*innen/Organisationen/Fachgesellschaften anbieten
2) Unterstützung/Beratung der
Entscheidungsträger*innen
durch Stärkung der Interaktion
mit der Politik sowie Herstellung/
Wahrung eines ergebniso� enen
geisteswissenschaftlichen/gesell-
schaftlichen Diskurses
1) Verbesserung der zielgerichteten Übermittlung von Informationen an die Politik
2) Herstellung/Wahrung eines ergebniso� enen geisteswissenschaftlichen/gesellschaft-
lichen Diskurses
3) Gezielte Förderung des Nut-
zenpotenzials von GCT durch
verstärkte Einbeziehung und
Beteiligung von Forschungsförde-
rorganisationen, Stiftungen und
spendenbereiter Zivilgesellschaft
1) Identifizierung und Mapping von Förderorganisationen, Stiftungen und fördernden
Privatpersonen
2) Erstellung von spezifischem Informationsmaterial für Stiftungen und spendenbereite
Einzelpersonen sowie Durchführung ö� entlichkeitswirksamer Veranstaltungen zur Spen-
denakquise durch Einwerbung von auf den Wissenstransfer ausgerichteten Fördermitteln
3) Verstärkung bereits etablierter bzw. geplanter Fördermaßnahmen und deren Synergie-
entwicklung mit Stiftungen und spendenbereiten Einzelpersonen
127ANHANG
Abkürzungsverzeichnis
5qSMA Spinale Muskelatrophie auf Chromosom 5
AABB � Association for the Advancement of Blood
and Biotherapies / Vereinigung zur Förde-
rung von Blut- und Biotherapien
AAV Adeno-assoziierte Viren
AbD Anwendungsbegleitende Datenerhebung
ACHSE Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen
AG Arbeitsgruppe
AMG Arzneimittelgesetz
AMNOG Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz
AMWHV � Arzneimittel- und Wirkstoffherstellungs
verordnung
AM-NutzenV � Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung
ATMP � Advanced Therapy Medicinal Products /
Arzneimittel für neuartige Therapien
BÄK Bundesärztekammer
BEL Belgien
BfArM � Bundesinstitut für Arzneimittel und
Medizinprodukte
BMBF � Bundesministerium für Bildung und
Forschung�
BMG Bundesministerium für Gesundheit
BMWK � Bundesministerium für Wirtschaft und
Klimaschutz
BOB Bundesoberbehörde
BvR � Beschwerdeverfahren des
Bundesverfassungsgerichts
CAR � Chimeric Antigen Receptor /
Chimärer Antigenrezeptor
Cas CRISPR-assoziiertes Protein
CDMO � Contract Development and Manufacturing
Organization Organisation für Auftrags
entwicklung und -fertigung
CRISPR � Clustered Regularly Interspaced Short
Palindromic Repeats / gehäuft auftretende,
regelmäßig unterbrochene, kurze
Palindrom-Wiederholungen
CTA Clinical Trial Application
CTIS � Clinical Trials Information System /
Informationssystem für klinische Prüfungen
CTO Clinical Trial Office / Klinisches Studienbüro
CTR � Clinical Trials Regulation /
Verordnung über klinische Prüfungen
DDC � Drug-Device-Combination /
Kombinationsprodukt
DFG Deutsche Forschungsgemeinschaft
DKH Deutsche Krebshilfe
DMD Duchenne Muskeldystrophie
DRG Diagnosis Related Groups
DRST � Deutsches Register für hämatopoetische
Stammzelltransplantation und Zelltherapie
DZG � Deutsche Zentren für Gesundheits
forschung
EBMT � European Society for Blood and Marrow
Transplantation / Europäische Gesellschaft
für Blut- und Knochenmarktransplantation
ELSA � Ethical Legal and Social Aspects /
ethische, rechtliche und soziale Aspekte
EMA � European Medicines Agency /
Europäische Arzneimittelbehörde
EORTC � European Organisation for Research and
Treatment of Cancer / Europäische Organi-
sation für Forschung und Behandlung von
Krebs
ERN � European Reference Networks /
Europäische Referenznetzwerke
ESC � Embryonic Stem Cells /
Embryonale Stammzellen
EU Europäische Union
EU-VO EU-Verordnung
FIH � First-in-human / Erstanwendung am
Menschen
FDA � U.S. Food and Drug Administration /
Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde der
Vereinigten Staaten
FDZ Forschungsdatenzentrum
FTO Freedom-to-Operate / Ausübungsfreiheit
G-BA Gemeinsamer Bundesausschuss
GB Great Britain / Großbritannien
GCT Gen- und zellbasierte Therapien
GKV Gesetzliche Krankenversicherung
GLP � Good Laboratory Practice / Gute Labor-
praxis
GMP � Good Manufacturing Practice /
Gute Herstellungspraxis
hiPSCs � Human Induced Pluripotent Stem Cells /
Humane induzierte pluripotente Stamm-
zellen
HDR � Homology-directed repair /
Homologiegerichtete Reparatur
HTA � Health Technology Assessment / Bewer-
tung von Gesundheitstechnologien
IIT � Investigator-Initiated Trial /
Prüferinitiierte Studie
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 128
IMA Indikatorgestützte Mittelallokationen
IMI � Innovative Medicines Initiative /
Initiative für innovative Arzneimittel
IMP � Investigational Medicinal Product /
Medizinisches Prüfpräparat
IND Investigational New Drug / Prüfpräparat
IP � Intellectual Property / Geistiges Eigentum
iPS Zellen /
iPSC � Induced Pluripotent Stem Cell /
Induzierte pluripotente Stammzelle
IVDR � In Vitro Diagnostic Regulation /
Verordnung für In-vitro-Diagnostika
IQWiG � Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit
im Gesundheitswesen
KI Künstliche Intelligenz
MATSE � Mathematisch-technische*r
Softwareentwickler*in
MRC � Medical Research Council /
Medizinischer Forschungsrat
MDR � Medical Device Regulation /
Medizinprodukteverordnung
MRD � Minimal Residual Disease /
Minimale Resterkrankung
mRNA � Messenger-Ribonucleic acid /
Boten-Ribonukleinsäure
Morbi-RSA � Morbiditätsorientierter Risikostruktur
ausgleich
MTA Medizinisch-technische*r Assistent*in
NGS � Next Generation Sequencing /
Hochdurchsatzsequenzierung
n-of-few Wenige Patienten*innen
n-of-1 Einzelne Patienten*innen
NUM Netzwerk Universitätsmedizin
OBO Foundry � Open Biological and Biomedical Ontology
Foundry / Offene biologische und
biomedizinische Ontologie-Gemeinschaft
OPS Operationen- und Prozedurenschlüssel
PAES � Post-authorization efficacy studies /
Wirksamkeitsstudien nach der Zulassung
PASS � Post-authorization safety studies /
Unbedenklichkeitsstudien nach der
Zulassung
PCSK9 � Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin
Type 9 / Proproteinkonvertase Subtilisin/
Kexin Typ 9
PDU � Product Development Unit /
Einheit für Produktentwicklung
PEI Paul-Ehrlich-Institut
PICO � Population, Intervention, Comparator,
Outcome / Population, Behandlung,
Vergleichsgruppe, Ergebnis
PPP � Public-private Partnership /
Öffentlich-private Partnerschaft
QP Qualified Person / Sachkundige Person
QS-I Qualitätssicherungsmeetings I
RKI Robert Koch-Institut
RNA Ribonucleic acid / Ribonukleinsäure
RSU � Regulatory Support Unit / Einheit für
Regulatorische Unterstützung
RWE � Real-World-Evidenz / Daten aus der
medizinischen Routine
SGB V � Sozialgesetzbuch Fünftes Buch
SOP � Standard Operating Procedure /
Standardarbeitsanweisung
SPRIN-D � Bundesagentur für Sprunginnovationen
SWOT � Strengths, Weaknesses, Opportunities,
Threats / Stärken, Schwächen, Chancen
und Risiken
TenU � Internationale Kollaboration für die
Erfassung effektiver Praktiken bei der
Vermarktung von Forschung
TierSchG Tierschutzgesetz
TPP Target Product Profile / Zielproduktprofil
TTO � Technologie-Transfer-Office /
Technologietransferstelle
USA � United States of America / Vereinigte Staa-
ten von Amerika
USIT Guide � University Spinout Investment Terms /
Investitionsbedingungen für Hochschulaus-
gründungen
VC Venture Capital / Wagniskapital
VerfO Verfahrensordnung
WES/WGS � Whole Exome/Genome Sequencing /
vollständige Exom-/Genomsequenzierung
WIPANO � Wissens- und Technologietransfer durch
Patente und Normen
WissZeitVG Wissenschaftszeitvertragsgesetz
ZLG � Zentralstelle der Länder für Gesundheits-
schutz bei Arzneimitteln und Medizin
produkten
129ABKÜRZUNGSVERZEICHNIS
Verzeichnis der Autor*innen
Aigner, Michael � Universitätsklinikum Erlangen, Medizinische Klinik 5 – Hämatologie und Internistische Onkologie,
Erlangen
Apel, Michael Miltenyi Biotec B.V. & Co. KG, R&D Department – Grants and Collaborations, Bergisch Gladbach
Aschermann, Katja TETEC AG, Quality, Reutlingen
Aygün, Hüseyin BioSpring Gesellschaft für Biotechnologie mbH, Frankfurt am Main
Ayuk, Francis � Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE), Klinik für Stammzelltransplantation, Hamburg und
Deutsche Arbeitsgemeinschaft für Hämatopoetische Stammzelltransplantation und Zelltherapie
(DAG-HSZT) e.V., München
Baluch, Maike Verband der Diagnostica-Industrie e.V. (VDGH), Market Access, Berlin
Bartok, Eva Universitätsklinikum Bonn, Institut für Expermintelle Hämatologie und Transfusionsmedizin, Bonn
Bathmann, Thorsten Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (vfa), Bereich Wirtschaftspolitik, Berlin
Baum, Christopher Berlin Institute of Health at Charité (BIH), Berlin
Beckhove, Philipp � LIT – Leibniz-Institut für Immuntherapie, Abteilung Interventionelle Immunologie, Regensburg und
Universität Regensburg, Regensburg
Beier, Fabian � Uniklinik der Rheinisch-Westfälischen Technischen Hochschule (RWTH) Aachen, Klinik für
Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation, Aachen
Berdel, Wolfgang � Ethik-Kommission Westfalen-Lippe, Münster und Arbeitskreis Medizinischer Ethik-Kommissionen,
Berlin und Universitätsklinikum Münster, Medizinische Klinik A, Münster
Besser, Daniel � Berlin Institute of Health at Charité (BIH), Dialogplattform Stammzellforschung, Berlin und German
Stem Cell Network (GSCN), Berlin
Bethge, Wolfgang � Universitätsklinikum Tübingen, Medizinische Klinik II Hämatologie, Onkologie, Klinische
Immunologie und Rheumatologie/Zentrum für Klinische Studien ZKS Tübingen, Tübingen und
Deutsche Arbeitsgemeinschaft für Hämatopoetische Stammzelltransplantation und Zelltherapie
(DAG-HSZT) e.V., München
Bethke, Ulf Miltenyi Biotec B.V. & Co. KG, Cell and Gene Therapy Business APAC, Bergisch Gladbach
Bönig, Halvard � Goethe-Universität Frankfurt, Fachbereich Medizin, Institut für Transfusionsmedizin und
Immunhämatologie, Translationale Entwicklung von Zelltherapeutika, Frankfurt am Main und
DRK-Blutspendedienst Baden-Württemberg-Hessen, Abteilung Zelltherapeutika/GMP,
Frankfurt am Main
Bornhäuser, Martin � Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Med. Klinik und Poliklinik I, Dresden und Nationales
Centrum für Tumorerkrankungen (NCT), Deutsches Krebsforschungszentrum (DKFZ), Dresden
Brüstle, Oliver � Universitätsklinikum Bonn, Institut für Rekonstruktive Neurobiologie, Bonn und German Stem Cell
Network (GSCN), Berlin
Buchholz, Frank � Technische Universität Dresden, Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus,
Medizinische Systembiologie, Dresden
Buhl, Thomas Helmholtz Munich, Venture & Transfer Programs, München
Bunders, Madeleine � Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE), Sektion Regenerative Medizin und Immunologie,
III. Medizinische Klinik und Poliklinik, Hamburg und Leibniz-Institut für Virologie, Hamburg
Büning, Hildegard � Medizinische Hochschule Hannover (MHH), Institut für Experimentelle Hämatologie, Hannover und
Deutsche Gesellschaft für Gentherapie e.V. (DG-GT e.V.), Hannover
Busch, Dirk � Technische Universität München (TUM), TUM School of Medicine and Health, Institut für
Med. Mikrobiologie, Immunologie und Hygiene, München und Deutsches Zentrum für Infektions-
forschung (DZIF), Braunschweig
Bussmann, Jens Verband der Universitätsklinika Deutschlands e.V., Berlin
A
B
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 130
Cantz, Tobias � Medizinische Hochschule Hannover (MHH), Abteilung Gastroenterologie, Hepatologie, Infektiologie
und Endokrinologie, Hannover
Cathomen, Toni � Universitätsklinikum Freiburg, Institut für Transfusionmedizin und Gentherapie, Freiburg und
Universität Freiburg, Medizinische Fakultät, Freiburg
Challand, Andrea F. Hoffmann-La Roche Ltd, Pharma Technical CGT/ Regulatory Affairs, Basel, Schweiz
Conrad, Christoph Berlin Institute of Health at Charité (BIH), Stabsstelle Regulatorik, Berlin
Di Donato, Nataliya Medizinische Hochschule Hannover (MHH), Institut für Humangenetik, Hannover
Duda, Georg � Berlin Institute of Health at Charité (BIH), Julius Wolff Institut und BIH Center for
Regenerative Therapies, Berlin und Charité – Universitätsmedizin Berlin, Centrum für
Muskuloskeletale Chirurgie, Berlin
Edinger, Matthias � Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Innere Medizin III, Regensburg und
Leibniz-Institut für Immuntherapie, Regensburg
Eichmüller, Stefan � Deutsches Krebsforschungszentrum (DKFZ), GMP & T Zelltherapie, Heidelberg und Nationales
Centrum für Tumorerkrankungen (NCT), Heidelberg
Einsele, Hermann Universitätsklinikum Würzburg, Medizinische Klinik und Poliklinik II (ZIM), Würzburg
Eiz-Vesper, Britta � Medizinische Hochschule Hannover (MHH), Institut für Transfusionsmedizin und Transplantat
Engineering Hannover und Deutsches Zentrum für Infektionsforschung (DZIF),
Hannover-Braunschweig
Englmeier, Ludwig � Technische Universität Dresden, Zentrum für Regenerative Therapien Dresden (CRTD), Dresden
und scrIPtum, Patentanwaltskanzlei, Dr. Ludwig Englmeier, Oberaudorf
Eyrich, Matthias Universitätsklinikum Würzburg, Kinderklinik und Poliklinik, Würzburg
Fehse, Boris � Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE), Klinik für Stammzelltransplantation,
Forschungsabteilung Zell- und Gentherapie, Hamburg
Feuchtinger, Tobias � Universitätsklinikum Freiburg, Pädiatrische Hämatologie und Onkologie, Zentrum für Kinder- und
Jugendmedizin, Freiburg
Föll, Jürgen � Universitätsklinikum Regensburg, Abteilung für pädiatrische Hämatologie, Onkologie und
Stammzelltransplantation, Regensburg
Forler, Daniel Bayer AG, BD&L – CGT/Cardiovascular/Immunology, Berlin
Förner, Johannes Deutsches Krebsforschungszentrum (DKFZ), Patientenbeirat Krebsforschung, Heidelberg
Frank, Stefan BlueRock Therapeutics, Strategy & Operations, Berlin
Frick, Markus Bayer AG, Global Market Access for Cell and Gene Therapy, Berlin
Fricke, Stephan � Fraunhofer-Institut für Zelltherapie und Immunologie, Abteilung Zell- und Gentherapieentwicklung,
Leipzig und Klinikum Chemnitz gGmbH, Klink für Innere Medizin III, Hämatologie, Onkologie und
Zelltherapie, Chemnitz
Friedrichs, Juliane Haus der Krebs-Selbsthilfe – Bundesverband e.V., Bonn
Fuchs, Anke Technische Universität Dresden, Zentrum für Regenerative Therapien Dresden (CRTD), Dresden
Fülle, Hans-Jürgen Miltenyi Biomedicine GmbH, Global Regulatory Affairs, Bergisch-Gladbach
C
D
E
F
131VERZEICHNIS DER AUTOR*INNEN
Gaber, Faten Roche Pharma AG, Abteilung Kommunikation und Public Affairs, Grenzach-Wyhlen
Gallus, Christian Berlin Institute of Health at Charité (BIH), Strategisches Wissenschaftsmanagement, Berlin
Gazlig, Thomas Berlin Institute of Health at Charité (BIH), Charité BIH Innovations, Berlin
Graessner, Holm Universität und Universitätsklinikum Tübingen, Zentrum für Seltene Erkrankungen, Tübingen
Grimm, Dirk � Universität Heidelberg, Medizinische Fakultät und Fakultät für Ingenieurwissenschaften, Zentrum
für Infektiologie, Abteilung Virologie, Sektion Virale Vektortechnologie, BioQuant, Heidelberg
Grunwald, Stefanie Berlin Institute of Health at Charité (BIH), Charité BIH Innovation, Berlin
Grüters-Kieslich, Annette Eva Luise und Horst Köhler Stiftung, Bonn
Gwinner, Thomas TETEC Tissue Engineering Technologies AG, Reutlingen
Hahne, Andrea Haus der Krebs-Selbsthilfe – Bundesverband e.V., Bonn
Haindl, Markus Roche Diagnostics GmbH, Gene Therapy Technical Research and Development, Penzberg
Harms, Günter � Novartis Pharma GmbH, Novartis Gene Therapies, Market Access, Germany, Austria, Switzerland,
Nürnberg
Hauke, Rudolf � Patientenbeirat Krebsforschung des Deutschen Krebsforschungszentrums (dkfz), Heidelberg und
Patientenforschungsrat Nationales Centrum für Tumorerkrankungen (NCT), Heidelberg
Hauser, Hansjörg � Helmholtz Zentrum für Infektionsforschung (HZI), Wissenschaftliche Strategie, Braunschweig und
Instituto de Biologia Experimental e Tecnologica (iBET), Lissabon, Portugal
Hengst, Julia Sartorius Stedim Biotech GmbH, Technical Sales and Product Management, Göttingen
Herr, Wolfgang � Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Innere Medizin III – Hämatologie und
internistische Onkologie, Regensburg und Nationales Centrum für Tumorerkrankungen (NCT),
Standort WERA
Hildebrandt, Martin � Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München (TUM), Medizinische Klinik und
Poliklinik III, Hämatologie und Onkologie, München und Ethikkommission des Landes Berlin, Berlin
Hoehne, Annette Novartis Deutschland GmbH, Medical, Nürnberg
Hoffmann, Georg Friedrich � Universitätsklinikum Heidelberg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Klinik I (Schwerpunkte:
Allgemeine Kinderheilkunde, Neuropädiatrie, Stoffwechsel, Gastroenterologie, Nephrologie),
Heidelberg
Hölig, Kristina � Technische Universität Dresden, Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Medizinische Klinik und
Poliklinik I Transfusionsmedizin, Dresden
Höpken, Uta Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin in der Helmholtz-Gemeinschaft, Berlin
Hoppe Alvarez, Laura � Bayer AG, Business Development & Licensing & OI,PH, Pharmaceuticals, BD&L Strategy &
Operations, Düsseldorf
Houwaart, Stefanie BRCA-Netzwerk e.V. – Hilfe bei familiären Krebserkrankungen, Bonn
Huber, Nathalie Berlin Institute of Health at Charité (BIH), Biomedical Innovation Academy (BIA), Berlin
Hudececk, Michael � Universitätsklinikum Würzburg, Medizinische Klinik und Poliklinik II, Würzburg und Fraunhofer
Institut für Zelltherapie und Immunologie IZI, Leipzig, Außenstelle für Zelluläre Immuntherapie,
Würzburg
Humpe, Andreas � Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU), Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU)
Klinikum, Abteilung für Transfusionsmedizin, Zelltherapeutika und Hämostaseologie, München
Jäger, Dirk � Universitätsklinikum Heidelberg, Medizinische Onkologie, Nationales Centrum für
Tumorerkrankungen Heidelberg, Heidelberg und Deutsches Krebsforschungszentrum DKFZ,
Klinische Kooperationseinheit „Applied Tumor-Immunity“, Heidelberg
G
H
J
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 132
Kachler, Marco Fachhochschule Kärnten, Institut für Biomedizinische Analytik, Klagenfurt, Österreich
Kahnert, Michael Miltenyi Biotec B.V. und Co. KG, Bergisch Gladbach
Kalinke, Ulrich � „TWINCORE, Zentrum für Experimentelle und Klinische Infektionsforschung, eine Gemeinschafts-
einrichtung des Helmholtz-Zentrums für Infektionsforschung und der Medizinischen Hochschule
Hannover (MHH), Institut für Experimentelle Infektionsforschung, Hannover
Kauch, Michael Michael Kauch Consulting, Dortmund
Käuferle, Theresa � Ludwig-Maximilians-Universität Klinikum – Dr. von Hauner’sche Kinderklinik, Abteilung
Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation, München und Deutsches Zentrum für
Infektionsforschung (DZIF), München
Kim, Johnny TRON gGmbH, The Center for Cardiovascular Immunology and Regeneration, Mainz
Kinner, Stefan Vertex Pharmaceuticals Government Affairs & Public Policy, München
Kirschner, Janbernd � Universitätsklinikum Freiburg, Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen,
Freiburg im Breisgau
Klump, Hannes � Universitätsklinikum der Rheinisch-Westfälischen Technischen Hochschule (RWTH) Aachen,
Institut für Transfusionsmedizin und Zelltherapeutika, Aachen
Kobold, Sebastian � Ludwig-Maximilians-Universität Klinikum, Abteilung für klinische Pharmakologie, München und
Deutsches Konsortium für Translationale Krebsforschung (DKTK), Partnerstandort München
Kochanek, Stefan Universitätsklinikum Ulm, Abteilung Gentherapie, Ulm
Köhl, Ulrike � Fraunhofer-Institut für Zelltherapie und Immunologie IZI, Leipzig und Universität Leipzig,
Medizinische Fakultät / Universitätsklinikum Leipzig, Institut für Klinische Immunologie, Leipzig
Künkele-Langer, Annette Charité – Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie m.S. Onkologie und Hämatologie, Berlin
Kupatt, Christian � Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München (TUM), Klinik und Poliklinik für
Innere Medizin I, München
Kurz, Thekla Miltenyi Biotec B.V. & Co. KG, Miltenyi Bioindustry, Bergisch Gladbach
Lamprecht, Björn Roche Pharma AG, Integrated Commercial Solutions, Grenzach-Wyhlen
Landsberg, Christiane Thermo Fisher Scientific B.V., Government Relations Germany, Berlin
Lang, Peter Universitätsklinikum Tübingen, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Abteilung I, Tübingen
Latz, Eicke � Deutsches Rheuma-Forschungszentrum Berlin, Berlin und Charité-Universitätsmedizin Berlin,
Berlin
Lengerke, Claudia � Universitätsklinikum Tübingen, Innere Medizin II-Hämatologie, Onkologie, klinische Immunologie
und Rheumatologie, Tübingen
Lickert, Heiko � Helmholtz Munich, Institute of Diabetes and Regeneration Research, Neuherberg und Technische
Universität München (TUM), Fakultät für Medizin, München
Lübker, Carolin Roche Pharma AG, Health System & Governmental Affairs, Grenzach-Wyhlen
Ludwig, Barbara � Technische Universität Dresden, Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Medizinische Klinik und
Poliklinik III, Dresden
Luger, Elke � Berlin Institute of Health at Charité (BIH), Nationales Netzwerkbüro für Gen- und Zelltherapien,
Berlin
Maass, Gerd Roche Diagnostics GmbH, Scientific Partnerships, Penzberg
Mackensen, Andreas � Universitätsklinikum Erlangen, Medizinische Klinik 5 – Hämatologie & Internistische Onkologie,
Erlangen und Bayerisches Zentrum für Krebsforschung (BZKF), Erlangen
Magnus, Jørgen Barsett Rheinisch-Westfälische Technische Hochschule (RWTH) Aachen, Aachen
Maleck, Klaus ITM Isotopen Technologien München AG, München
K
L
M
133VERZEICHNIS DER AUTOR*INNEN
Martin, Ulrich � Medizinische Hochschule Hannover (MHH), Klinik für Herz-, Thorax-, Transplantations- und
Gefäßchirurgie, Leibniz Forschungslaboratorien für Biotechnologie und künstliche Organe,
Hannover
Matz, Mareen Berlin Institute of Health at Charité (BIH), Strategisches Wissenschaftsmanagement, Berlin
Meisel, Roland � Heinrich-Heine-Universität, Universitätsklinikum Düsseldorf, Klinik für Kinder-Onkologie,
-Hämatologie und Klinische Immunologie, Pädiatrische Stammzelltherapie, Düsseldorf
Melchior, Eike � Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (vfa), Erstattungspolitik im Geschäftsbereich
Markt und Erstattung, Berlin
Michalakis, Stylianos � Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU), Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU)
Klinikum, Augenklinik und Poliklinik, München
Mitar, Ivonne Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (vfa), Forschung & Entwicklung, Berlin
Müller-Tidow, Carsten � Universitätsklinikum Heidelberg, Medizinische Klinik V, Hämatologie, Onkologie und
Rheumatologie, Heidelberg und Universitätsklinikum Heidelberg, Zentrum für Gen- und
Zelltherapie, Heidelberg
Mytilineos, Joannis � Zentrales Knochenmarkspender-Register für die Bundesrepublik Deutschland gemeinnützige
Gesellschaft mit beschränkter Haftung, Ulm
Nickolaus, Jan BioSpring GmbH, Frankfurt am Main
Niemann, Julia Sartorius Stedim Biotech GmbH, Corporate Research, Advanced BioProcessing, Göttingen
Peters, Jens � Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI), Klinische Forschung, Tierarzneimittel,
Berlin
Platzbecker, Uwe � Universitätsklinikum Leipzig AöR, Klinik und Poliklinik für Hämatologie, Zelltherapie,
Hämostaseologie und Infektiologie, Early Clinical Trials Unit Leipzig (ECTUL), Leipzig
Protzer, Ulrike � Technische Universität München (TUM), School of Medicine and Health, Institut für Virologie,
München und Helmholtz Munich, Institut für Virologie, München
Reimann, Andreas admedicum GmbH & Co KG, Köln
Reinke, Petra Charité - Universitätsmedizin Berlin, Berlin Center for Advanced Therapies (BeCAT), Berlin
Rosmus, Susann � BioSpring Gesellschaft für Biotechnologie mbH, Quality Assurance and Regulatory Affairs,
Frankfurt am Main
Rössig, Claudia � Universitätsklinikum Münster, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin – Pädiatrische Hämatologie und
Onkologie, Münster
Ruppert, Thorsten � Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (vfa), Grundsatzfragen Forschung/Entwicklung/
Innovation, Berlin
Sander, Maike Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin in der Helmholtz-Gemeinschaft, Berlin
Schäfer, Richard � Universitätsklinikum Freiburg, Institut für Transfusionsmedizin und Gentherapie, Freiburg und
Universitätsklinikum Freiburg, Freiburg iPS Core Facility, Freiburg
Schambach, Axel � Medizinische Hochschule Hannover (MHH), Institut für Experimentelle Hämatologie, Hannover
und Boston Children’s Hospital, Harvard Medical School, Division of Hematology/Oncology,
Boston, USA
Schara-Schmidt, Ulrike � Universitätsklinikum Essen (AöR), Klinik für Kinderheilkunde I, Zentrum für Neuromuskuläre
Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter, Essen
N
P
R
S
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 134
Schmitt, Michael � Universitätsklinikum Heidelberg, Medizinische Klinik V (Hämatologie, Onkologie und
Rheumatologie), GMP Core Facility, Heidelberg
Schmitt, Robert Heinrich � Werkzeugmaschinenlabor (WZL) der Rheinisch-Westfälischen Technischen Hochschule (RWTH)
Aachen, Qualitäts- und Sensorsysteme in der Produktion (IQS), Aachen und Fraunhofer-Institut für
Produktionstechnologie (IPT) Aachen, Produktionsqualität, Produktionsmesstechnik, Bio-Adaptive
Produktion, Aachen
Schnetzke, Ulf � Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II, Abteilung für Hämatologie und Internistische
Onkologie, Jena
Schönermark, Matthias � SKC Beratungsgesellschaft mbH, Hannover und Medizinische Hochschule Hannover (MHH),
Institut für Klinische Pharmakologie, Hannover
Schumann, Detlef TETEC AG, Reutlingen
Serrano, Pablo � Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI e.V.), Geschäftsfeld Innovation & Forschung /
Biotechnologie, Berlin
Skokowa, Julia � Universitätsklinikum Tübingen, Translationale Onkologie, Innere Medizin II - Hämatologie,
Onkologie, klinische Immunologie und Rheumatologie, Tübingen und Eberhard Karls Universität
Tübingen, Zentrum für Gen- und RNA- Therapie (GRTC), Tübingen
Söhlke, Bärbel Patientennetzwerk für Personalisierte Lungenkrebstherapie zielGENau e.V., Köln
Sommer, Thomas � Institute for Biomedical Translation (IBT) Lower Saxony, c/o Medizinische Hochschule Hannover,
Hannover
Spuler, Simone Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin in der Helmholtz-Gemeinschaft, Berlin
Stegemann, Sven DWI – Leibniz-Institut für Interaktive Materialien e.V., Leibniz JointLab „First in Translation“, Aachen
Steurenthaler, Mona Cytiva Process Development and Validation Services, Dreieich
Stilgenbauer, Stephan � Universitätsklinikum Ulm Universität Ulm, Comprehensive Cancer Center Ulm (CCCU),
Early Clinical Trials Unit (ECTU) CCCU, Sektion CLL Klinik für Innere Medizin III, Ulm
Stoeckert, Isabelle Bayer AG Pharmaceuticals, R&D Regulatory Affairs EMEA, Wuppertal
Strasser, Erwin � Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU), Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU)
Klinikum, Klinik für Anaesthesiologie, Abteilung f. Transfusionsmedizin, Zelltherapeutika und
Haemostaseologie, München
Subklewe, Marion � Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU), Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU)
Klinikum, Medizinische Klinik und Poliklinik III, München und Ludwig-Maximilians-Universität
München (LMU), Gene Center Munich, München
Synofzik, Matthias � Universität Tübingen, Hertie-Institut für Klinische Hirnforschung und Zentrum für Neurologie,
Sektion Translationale Genomik Neurodegenerativer Erkrankungen, Tübingen und Deutsches
Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE), Tübingen
Teichmann, Dorit Technische Universität Dresden, excite|STARTUP, Dresden
Thomas, Simone � Leibniz Institut für Immuntherapie, Abteilung für Gen-Immuntherapie, Regensburg und
Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Innere Medizin III, Regensburg
Thurner, Lorenz � Universitätsklinikum des Saarlandes, Klinik für Innere Medizin I - Onkologie, Hämatologie,
Rheumatologie und klinische Immunologie, Homburg
Tomala, Magda Sartorius, Application Testing Separation Consumables, Göttingen
Tonn, Torsten � DRK Blutspendedienst Baden-Württemberg-Hessen gemeinnützige GmbH, Institut für
Transfusionsmedizin und Immunhämatologie, Frankfurt am Main und Klinikum der
Goethe-Universität Frankfurt am Main, Transfusionsmedizin und molekulare Hämatologie,
Frankfurt am Main
Traube, Andrea Kyoobe Tech GmbH, Leinfelden-Echterdingen
Tuschy-Mori, Miriam Cytiva Europe GmbH, Business Unit Genomic Medicine, Dreieich
T
135VERZEICHNIS DER AUTOR*INNEN
von Bergwelt, Michael � Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU), Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU)
Klinikum, Medizinische Klinik und Poliklinik III, München und Deutsches Konsortium für
Translationale Krebsforschung (DKTK), Partnerstandort München
von Kalle, Christof � Berlin Institute of Health at Charité (BIH), Clinical Study Center, Berlin und Charité – Universitäts-
medizin Berlin, Clinical Study Center, Berlin
Voskens, Caroline Universitätsklinikum Erlangen, Hautklinik, Erlangen
Wagner, Roland � Technische Universität Braunschweig, Institut für Biochemie, Biotechnologie und Bioinformatik,
Braunschweig
Wagner-Drouet, Eva � Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz, III. Medizinische Klinik und
Poliklinik, Zentrum Zelluläre Immuntherapie und Stammzelltransplantation, Mainz
Walter, Stefanie Haus der Krebs-Selbsthilfe – Bundesverband e.V., Bonn
Wartenberg, Markus � Deutsche Sarkom-Stiftung, Wölfersheim und Patientenforschungsrat Nationales Centrum für
Tumorerkrankungen (NCT), Heidelberg
Weber, Joachim Berlin Institute of Health at Charité (BIH), Strategisches Wissenschaftsmanagement, Berlin
Weisel, Katja � Universitätsklinikum Hamburg – Eppendorf (UKE), II. Medizinische Klinik und Poliklinik, (Onkologie,
Hämatologie, Knochenmarktransplantation mit Abteilung für Pneumologie), Hamburg und
Universitäres Cancer Center Hamburg (UCCH), Hamburg
Wilken, Matthias � Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V., Market Access, Märkte und Versorgung,
Berlin
Wissing, Frank Medizinischer Fakultätentag der Bundesrepublik Deutschland e.V. (MFT), Berlin
Zenke, Martin � Universitätsklinikum der Rheinisch-Westfälischen Technischen Hochschule (RWTH) Aachen,
Medizinische Klinik IV, Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation, Aachen
Ziegler, Andreas � Universität Heidelberg – Medizinische Fakultät Heidelberg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin,
Abteilung I, Heidelberg und Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e.V. (DGKJ),
Task Force Arzneimittel für neuartige Therapien, Berlin
Zimmermann, Universitätsmedizin Göttingen, Institut für Pharmakologie und Toxikologie, Göttingen
Wolfram-Hubertus
Zweigerdt, Robert � Medizinische Hochschule Hannover (MHH), Klinik für Herz-, Thorax-, Transplantations- und
Gefäßchirurgie, Leibniz Forschungslaboratorium für Biotechnologie und künstliche Organe
(LEBAO), Hannover
V
W
Z
NATIONALE STRATEGIE FÜR GEN- UND ZELLBASIERTE THERAPIEN 136
Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien
Inhalt
Executive Summary
Einleitung
Handlungsfeld I: Vernetzung und Unterstützung der Stakeholder
Strategisches Ziel 1: Koordinierte Umsetzung der Maßnahmen der Nationalen Strategie
Maßnahme 1: Etablierung einer Governancestruktur zur Umsetzung der Strategie
Strategisches Ziel 2: Stärkung der politischen Verantwortung für das nationale Zukunftsthema GCT
Maßnahme 1: Jährlicher Fortschrittsbericht zur Nationalen Strategie für GCT
Maßnahme 2: Unterjährige Maßnahmen zur Vermittlung der Erfolge des Nationalen Netzwerks GCT gegenüber der Politik auf Bundes- und Landesebene
Maßnahme 3: Politische Informationsveranstaltungen an Innovationsstandorten
Maßnahme 4: Kontaktaufbau und -pflege mit deutschen Vertreter*innen in EU-Gremien und -Ausschüssen
Strategisches Ziel 3: Stärkung nationaler Vernetzungsstrukturen
Maßnahme 1: Etablierung einer zentralen Anlaufstelle (GCT-Website) mit strukturierten Informationen über alle Stakeholder
Maßnahme 2: Nationale GCT-Landkarte mit den relevanten Stakeholdern, Strukturen und sonstigen Akteuren sowie deren funktionellen Interaktionen
Maßnahme 3: Analyse der Netzwerkkomponenten und ihrer Vernetzung mit anschließender SWOT-Analyse
Maßnahme 4: Platzierung von GCT-Netzwerkanliegen in der nationalen Wissenschaftsgemeinschaft, Netzwerkveranstaltungen
Strategisches Ziel 4: Auf- und Ausbau nationaler und internationaler Vernetzungsaktivitäten
Maßnahme 1: Information von nationalen und internationalen Patientenvertretungen
Maßnahme 2: Information von Patient*innen
Maßnahme 3: Information internationaler/europäischer klinischer Forschungsgruppen
Maßnahme 4: Informationsaustausch mit nationalen und internationalen Regulatoren
Maßnahme 5: Ansprache von nationalen und internationalen Investor*innen und Geldgeber*innen
Maßnahme 6: Austausch und Kooperation mit Public-private Partnership (PPP)-Initiativen, insbesondere der europäischen Innovative Medicines Initiative (IMI)
Maßnahme 7: Gezielte Information von Wissenschaftsorganisationen und Verbänden
Maßnahme 8: Platzierung der GCT-Initiative auf Internationalen Wissenschaftskongressen
Maßnahme 9: Informationsaustausch mit Medizinischen Leistungserbringern und Krankenkassen
Maßnahme 10: Einbeziehung internationaler Entitäten in die GCT-Wertschöpfungskette
Handlungsfeld II: Ausbildung und Kompetenzstärkung
Strategisches Ziel 1: Aufbau von Aus- und Weiterbildungsprogrammen für Nachwuchs- und Fachkräfte sowie Verbesserung der für die Aus- und Weiterbildung notwendigen Infrastruktur
Maßnahme 1: Konzepterstellung und Implementierung einer mehrgliedrigen, modularen Zusatzausbildung
Maßnahme 2: Etablierung von berufsbegleitenden interdisziplinären Master- und Promotionsprogrammen an Universitäten und Fachhochschulen sowie von Trainingsprogrammen für alle in der GCT tätigen Berufsgruppen
Maßnahme 3: Einrichtung von nationalen Ausbildungs- und Trainingszentren für GCT zur Stärkung akademischer und nichtakademischer sowie industrieller Kompetenzen
Strategisches Ziel 2: Entwicklung von adäquaten Karriere-, Gratifikations- und Interaktionskonzepten
Maßnahme 1: Schaffung von Anreiz- und Gratifikationssystemen sowie von Karrierekonzepten
Maßnahme 2: Entwicklung eines Interaktionskonzepts der an der Ausbildung und Karriereentwicklung beteiligten Stakeholder
Handlungsfeld III: Technologietransfer
Strategisches Ziel 1: Verbesserung der Rahmenbedingungen zur frühen Erkennung und Umsetzung des innovativen Potenzials von wissenschaftlichen Ergebnissen
Maßnahme 1: Bildung, Ausbildung und Schulung
Maßnahme 2: Stärkung der Technologietransferstellen (TTOs)
Maßnahme 3: Aufbau von Strukturen zur gezielten Umsetzung und Marktvorbereitung von GCT-Projekten
Strategisches Ziel 2: Ganzheitliche Beratung und Bewertung von Transferprojekten, die den gesamten Entwicklungsprozess eines innovativen Prüfpräparats (Investigational Medicinal Product, IMP) von der Produktion bis zur Anwendung am Patienten oder an der P
Maßnahme 1: Aufbau einer Product Development Unit (PDU) zur Unterstützung von Projektplanung und -durchführung
Maßnahme 2: Schaffung und Betrieb von gemeinsam nutzbarer Infrastruktur für GCT-Entwickler*innen
Strategisches Ziel 3: Erleichterung der Verwertung des gesellschaftlichen und/oder wirtschaftlichen Potenzials der wissenschaftlichen Ergebnisse
Maßnahme 1 (übergreifend): Erarbeitung eines nationalen Leitfadens für transparente Ausgründungsstandards, zum Beispiel auf der Basis des USIT Guides
Maßnahme 2 (GCT-spezifisch): Klärung und Verbesserung der Rahmenbedingungen, damit Start-ups in der Anfangsphase bestehende Infrastrukturen der (Mutter-)Forschungseinrichtung verwenden können, insbesondere teure GMP-Infrastruktur
Maßnahme 3 (GCT-spezifisch): Patentrecherchen und Analysen für einige wenige absolute Schlüsseltechnologien
Strategisches Ziel 4: Etablierung der Anerkennung von Transferleistungen und Translationserfolgen als Teil der wissenschaftlichen Reputation von Einzelpersonen und Institutionen
Maßnahme 1: Optimierung der akademischen Anreizsysteme und projektspezifische Beschäftigung qualifizierter Mitarbeiter*innen
Maßnahme 2: Erfolgsgeschichten zum Technologietransfer kommunizieren
Maßnahme 3: Transferleistungen von Forschungseinrichtungen als Qualitätskriterium
Handlungsfeld IV: Standards, Normen und regulatorische Rahmenbedingungen
Strategisches Ziel 1: Defragmentierung und Vereinheitlichung von Zuständigkeiten und Prozessen in der klinischen Forschung und Entwicklung von GCT sowie Stärkung der Bundesoberbehörde und ihrer Ressourcen als Single Point of Contact
Maßnahme 1: Umsetzung von einheitlichen Standards und Prozessen zur Erteilung einer Herstellungserlaubnis insbesondere im Kontext von GCT und ihren Startmaterialien und Wirkstoffen durch Anpassung der Kompetenzzuordnung zwischen lokalen Behörden und dem P
Maßnahme 2: Stärkung des PEI mit ausreichenden Ressourcen
Maßnahme 3: Zusammenführung und Integration der verschiedenen Genehmigungsprozesse für die Entwicklung von Medizinprodukten und In-vitro-Diagnostika einschließlich ihrer Software in das bestehende Antrags- und Genehmigungsverfahren für Arzneimittelstudie
Strategisches Ziel 2: Kontinuierliche Anpassung regulatorischer Prozesse an die Entwicklungen im GCT-Bereich
Maßnahme 1: Aufbau eines zentralen GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremiums
Maßnahme 2: Erweiterung von Master-File-Systemen auf GCT
Maßnahme 3: Entwicklung und Einführung eines „Entwicklungsfelds“/einer „Sandbox“
Maßnahme 4a: Ergebnisoffene Diskussion zur derzeitigen ATMP-Definition und zu den relevanten Regulationswegen für den Bereich adoptiver Zelltherapien mit genetisch veränderten Zellen (z. B. CAR-T-Zelltherapie)
Maßnahme 4b: Reform des deutschen Stammzellgesetzes
Maßnahme 5: Aufbau eines Registers für Hospital Exemptions zur Erhöhung der Transparenz und Erfolgsmessung
Strategisches Ziel 3: Erhöhung der Verfügbarkeit niederschwelliger regulatorischer Beratung
Maßnahme 1: Aufbau eines Angebots niederschwelliger regulatorischer Beratung
Handlungsfeld V: Ausbau von Qualität und Kapazitäten in der GMP-Produktion
Strategisches Ziel 1: Bedarfsangepasster Auf- und Ausbau von qualifizierten GMP-Infrastrukturen (Herstellungs- und Qualitätskontrollkapazitäten), insbesondere für Ausgangsmaterialien und für komplexe GCT-Produkte
Maßnahme 1: Schaffung eines zentralen GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremiums
Maßnahme 2: Erhebung von Daten zu den vorhandenen und in Planung und im Aufbau befindlichen akademischen und industriellen GMP-Infrastrukturen in Deutschland im Vergleich zu Europa sowie Ermittlung des Bedarfs an GMP-Infrastrukturen zur Herstellung und
Maßnahme 3: Bereitstellung ausreichender Mittel von Bund, Ländern und anderen Kapitalgebern für den bedarfsgerechten Auf- und Ausbau, Erhalt sowie den Betrieb von GMP-Infrastrukturen
Maßnahme 4: Schaffung einer zentralen nationalen Produktionseinrichtung für die Herstellung kritischer Ausgangsstoffe für GCT
Strategisches Ziel 2: Sicherstellung der benötigten Personalkapazitäten und Expertise für die GCT-Herstellung und Qualitätskontrolle
Maßnahme 1: Erweiterung und Professionalisierung des Angebots für Aus- und Weiterbildung von qualifiziertem Personal in allen Bereichen der GMP-Produktion von GCT
Maßnahme 2: Verbesserung der Arbeitsrahmenbedingungen zur Gewinnung und zum Halten qualifizierten Fachpersonals im Bereich GCT
Strategisches Ziel 3: Effizienzsteigerung und Beschleunigung der Prozesse in der Herstellung
Maßnahme 1: Aufbau einer übersichtlichen, für alle Akteure zugänglichen Datenbank mit herstellungsrelevanten Informationen und Unterlagen
Maßnahme 2: Schaffung einer einheitlichen Wissens- und Kommunikationsgrundlage basierend auf Repositorien zur bzw. zum einheitlichen Datenspeicherung und -zugriff
Strategisches Ziel 4: Weiterentwicklung und risikobasierte Verschlankung der Rahmenbedingungen
Maßnahme 1: Harmonisierung und risikobasierte Verschlankung der gesetzlichen und regulatorischen Vorgaben für die GMP-gerechte Herstellung und -Kontrolle
Handlungsfeld VI: Forschung und Entwicklung
Strategisches Ziel 1: Verbesserung der strukturellen Voraussetzungen für translationale Forschung und Entwicklung
Maßnahme 1: Etablierung eines Nationalen GCT-Netzwerks mit Knotenpunkten
Strategisches Ziel 2: Identifikation und Förderung von Zukunftsthemen
Maßnahme 1: Etablierung neuer flexibler Förderformate mit kurzer Vorlaufzeit, die Bedarfe erfüllen, die derzeit nicht ausreichend berücksichtigt sind
Strategisches Ziel 3: Verbesserung der organisatorischen und regulatorischen Rahmenbedingungen für präklinische und klinische GCT-Studien
Maßnahme 1: Leichtere Implementierung von GCT-Herstellung und ihrer Translation in frühe klinische Studien
Maßnahme 2: Akzeptanz von Tierversuchen und realistische Einschätzung der Möglichkeiten von Ersatzverfahren
Maßnahme 3: Erhebung und Bereitstellung von Leistungskennzahlen von Regulator*innen und Aufsichtsbehörden
Maßnahme 4: Optimierung und Weiterentwicklung von Ethikkommissionen
Strategisches Ziel 4: Gewährleistung der Einbindung von Patient*innen, Patientenfürsprecher*innen und Patientenorganisationen
Maßnahme 1: Festlegung von Standards für Projektbudgets und die Vergütung von Patientenvertreter*innen
Maßnahme 2: Entwicklung spezifischer Interaktionskonzepte
Strategisches Ziel 5: Mentalitätswandel und Verstärkung des bioentrepreneurial Spirit in der deutschen GCT-Gemeinschaft
Maßnahme 1: Förderung des für GCT notwendigen Mentalitätswandels
Maßnahme 2: Karriereaussichten und Zielpositionen für Naturwissenschaftler*innen als Bioentrepreneure im öffentlichen Sektor
Handlungsfeld VII: Marktzulassung und Übergang in die Versorgung
Strategisches Ziel 1: Erleichterter Zugang zu und gezielte Auswahl von Patient*innen für eine GCT
Maßnahme 1: Entwicklung und Umsetzung von Fort- und Weiterbildungskonzepten zur optimalen Diagnostik für das Identifizieren und Stratifizieren von Patient*innen sowie das Monitoring des Behandlungsverlaufs für Einrichtungen der Regelversorgung
Maßnahme 2: Verankerung interdisziplinärer Therapieentscheidungs-Boards in der GCT-Diagnostik
Maßnahme 3: Erstellung von bundesweit einheitlichen Qualifikationskriterien und Standards für die entsprechende GCT-Zugangs- und -Verlaufsdiagnostik
Strategisches Ziel 2: Flexibilisierung von Erstattungs- und Versorgungsmodellen in der Anwendung von GCT
Maßnahme 1: Berücksichtigung der bestverfügbaren Evidenz im Rahmen der Zusatznutzenbewertung
Maßnahme 2: Anpassung der Kriterien für die Berücksichtigung versorgungsnaher Daten bei der Nutzenbewertung
Maßnahme 3: Konkretisierung der nutzenbasierten Preisbildung
Maßnahme 4: Verstärkte Nutzung von erfolgsabhängigen Erstattungsmodellen im Rahmen der zentralen Preisverhandlung
Maßnahme 5: Vereinheitlichung und Kostendeckung der Vergütung der Diagnostik
Maßnahme 6: Schaffung flexiblerer Erstattungsmodelle in der Finanzierung der Qualitätssicherung/Versorgung
Strategisches Ziel 3: Qualitativ hochwertige, sichere und effiziente Behandlung der Patient*innen mit innovativen Therapien durch die Etablierung von interdisziplinären GCT-Behandlungseinrichtungen
Maßnahme 1: Etablierung einer engen strukturellen Interaktion von Forschung und Versorgung
Maßnahme 2: Verschlankung der Prozesse der für die Durchführung von GCT notwendigen Qualifizierungen und Zertifizierungen der Behandlungseinrichtungen
Maßnahme 3: Verschlankung der Prozesse der Vertragsgestaltung
Maßnahme 4: Sicherstellung einer reibungslosen Zuweisung und Kommunikation unter den an der Behandlung beteiligten Personen und Institutionen
Strategisches Ziel 4: Optimierung und Etablierung der Datenlandschaft zum Zwecke der vielseitigen Nutzbarkeit in der Forschung und Nachverfolgung von Langzeitdaten von GCT
Maßnahme 1: Standardisierung der Erfassung und Dokumentation von Anwendungsdaten
Maßnahme 2: Verstetigung eines methodenspezifischen nationalen GCT-Registers
Handlungsfeld VIII: Interaktion mit der Gesellschaft
Strategisches Ziel 1: Informiertheit der Gesellschaft über GCT durch Bereitstellung verlässlicher und zielgruppenspezifischer Informationen
Maßnahme 1: Aufbau einer zentralen Kommunikationsplattform mit Webpräsenz zur Bereitstellung von Informationen für die verschiedenen relevanten Zielgruppen
Maßnahme 2: Zielgruppenspezifische Informationsangebote für die breite Öffentlichkeit erstellen bzw. auf diese verweisen
Maßnahme 3: Zielgruppenspezifische Informationsangebote für Medienvertreter*innen/Journalist*innen erstellen bzw. auf diese verweisen
Maßnahme 4: Zielgruppenspezifische Informationsangebote für Patient*innen und Patientenorganisationen erstellen bzw. auf diese verweisen
Maßnahme 5: Zielgruppenspezifische Informationsangebote für Schüler*innen, Studierende und Lehrende erstellen bzw. auf diese verweisen
Maßnahme 6: Zielgruppenspezifische Informationsangebote für medizinische Fachgesellschaften erstellen bzw. auf diese verweisen
Maßnahme 7: Regelmäßigen Newsletter für einschlägige GCT-Publikationen und -Aktivitäten für Patient*innen/Organisationen/Fachgesellschaften anbieten
Strategisches Ziel 2: Unterstützung/Beratung der Entscheidungsträger*innen durch Stärkung der Interaktion mit der Politik sowie Herstellung/Wahrung eines ergebnisoffenen geisteswissenschaftlichen/gesellschaftlichen Diskurses
Maßnahme 1: Verbesserung der zielgerichteten Übermittlung von Informationen an die Politik
Maßnahme 2: Herstellung/Wahrung eines ergebnisoffenen geisteswissenschaftlichen/gesellschaftlichen Diskurses
Strategisches Ziel 3: Gezielte Förderung des Nutzenpotenzials von GCT durch verstärkte Einbeziehung und Beteiligung von Forschungsförderorganisationen, Stiftungen und spendenbereiter Zivilgesellschaft
Maßnahme 1: Identifizierung und Mapping von Förderorganisationen, Stiftungen und fördernden Privatpersonen
Maßnahme 2: Erstellung von spezifischem Informationsmaterial für Stiftungen und spendenbereite Einzelpersonen sowie Durchführung öffentlichkeitswirksamer Veranstaltungen zur Spendenakquise durch Einwerbung von auf den Wissenstransfer ausgerichteten Förder
Maßnahme 3: Verstärkung bereits etablierter bzw. geplanter Fördermaßnahmen und deren Synergieentwicklung mit Stiftungen und spendenbereiten Einzelpersonen
Übersicht: Strategische Ziele und Maßnahmen
Abkürzungsverzeichnis
Verzeichnis der Autor*innen
Impressum
30.03.2026
Datei
PD
