In der G-BA Plenumssitzung am 6. August 2026 entschied das Plenum im Rahmen der frühen Nutzenbewertung nach §35a SGB V für den Wirkstoff Selumetinib (Neues Anwendungsgebiet: Neurofibromatose Typ 1 (≥ 1 bis < 3 Jahre)) für einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Bei diesem Wirkstoff handelt es sich um ein Orphan Drug, welches aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. EUR Umsatzgrenze einer Vollbewertung unterzogen wurde.
Interessanterweise akzeptierte der G-BA im Rahmen dieser Vollbewertung Daten einer 1-armige Studie als Bewertungsgrundlage, dies, obwohl keine vergleichenden Daten gegenüber der festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best Supportive Care) vorlagen. Die Vorsitzende Optendrenk sprach von einem Sonderfall in Bezug auf den Endpunkt „ Volumenänderung der Zielläsion“. Dieser Endpunkt sei im vorliegenden Anwendungsgebiet grundsätzlich als ein Therapieziel zu betrachten und basierend auf der Basis der Stellungnahme klinischer Experten sei davon auszugehen, dass im natürlichen Verlauf der Krankheit keine Spontanremissionen auftreten. In Folge habe man trotz verbleibender Unsicherheiten eine Verbesserung des therapeutischen Nutzens in der Behandlung festgestellt.
Was war hier passiert?
Im Rahmen der mündlichen Anhörung wurden Kliniker gefragt, ob eine „besterreichte prozentuale Volumenreduktion“ bei ca. minus 9,6 Prozent bei Kleinkindern als klinisch relevant angesehen werden könne. Entsprechende Daten hatte der pharmazeutische Unternehmer (pU) vorgelegt.
Herr PD Dr. Farschtschi (Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf) antwortete, dass selbst ein stabiler Befund aus klinischer Sicht als Erfolg zu werten sei, verwies aber gleichzeitig auf hohe Fehlerquoten bei der Tumorvolumetrie.
Weiterhin wurde auf Nachfrage des IQWiG seitens des pU bestätigt, dass keine Daten bezüglich der Korrelation von Symptomatik und spezifischer Tumorvolumenreduktion vorlägen. Diese wären aus Sicht des IQWiG allerdings wichtige Daten gewesen, da die methodische Bewertung des Zusatznutzens auf Basis patientenrelevanter Endpunkte erfolgt. In diesem Fall beispielsweise einer Korrelation zwischen Tumorvolumenreduktion und Reduktion von Schmerzen.
Erstaunlich an diesem Bewertungsbeschluss bleibt also, dass ein „echter“ nicht quantifizierbarer Zusatznutzen bestätigt wurde, obwohl weder vergleichende Daten noch ein signifikanter Befund eines patientenrelevanten Endpunkts vorlagen. Es bleibt zu hoffen, dass klinisch relevante Endpunkte in künftigen Bewertungen einen höheren Stellenwert einnehmen werden.
