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Mit Aufhebung des Orphan-Drug-Status verliert auch die Befristung der Nutzenbewertung seine Zweckmäßigkeit. Der G-BA beschließt daher einstimmig die Befristung der Geltungsdauer aufzuheben.

Der Beginn des Bewertungsverfahren war der 15. Februar 2018. Letermovir ist zugelassen zur Prophylaxe einer Zytomegalievirus (CMV)-Reaktivierung und -Erkrankung bei erwachsenen CMV-seropositiven Empfängern (R+) einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation. Es handelt sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug). Bei Orphan Drugs gilt der Zusatznutzen bis zum Erreichen einer Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro durch die Zulassung als belegt. Übersteigt der Umsatz des Arzneimittels mit der gesetzlichen Krankenversicherung einen Betrag von 50 Millionen Euro, hat der pharmazeutische Unternehmer den Zusatznutzen nachzuweisen. Der G-BA trifft den Beschluss auf Basis des Dossiers des pharmazeutischen Unternehmers, der vom G-BA durchgeführten Dossierbewertung, der vom Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) erstellten Bewertung der Therapiekosten und Patientenzahlen und der im schriftlichen und mündlichen Anhörungsverfahren vorgetragenen Stellungnahmen. Das Plenum beschließt auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Zur Begründung erwähnt der Vorsitzende, dass die Zulassungsstudie in Bezug auf Mortalität und Morbidität keinen Vorteil gezeigt habe. Bei der Rehospitalisierungsrate konnte bei den CMV-spezifischen Rehospitalisierungen im Gegensatz zu den unspezifischen ein signifikanter Unterschied zugunsten von Letermovir identifiziert werden. Die Beurteilung der Lebensqualität ist wegen der unzureichende Rücklaufquote nicht zu beurteilen. Bei den Nebenwirkungen ist das Ausmaß der Vorteile nicht eindeutig. Bei der Beurteilung des Gesamtnutzens hat die herabgesetzte Mortalität zwar eine herausragende Bedeutung, allerdings wegen des insgesamt hohem Verzerrungspotentials in der Studie nicht eindeutig. Der Beschluss wird einstimmig mit Zustimmung der Patientenvertretung gefasst.

Der Zusatznutzen von Sonidegib gilt laut G-BA Beschluss mangels Daten als nicht belegt . Die Nutzenbewertung konnte nur ableitend erfolgen, da keine direkt vergleichende Studien vorlagen.

Der G-BA unterscheidet in seiner Bewertung über den Zusatznutzen in zwei Patientengruppen. In seinem Beschluss wird für Patienten, bei denen weitere Eskalationstherapien möglich sind, der Zusatznutzen als nicht belegt festgelegt. Für Patienten, bei denen die Therapiemöglichkeiten bereits ausgeschöpft sind, wird ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen gesehen.

Die Nutzenbewertung erfolgte für drei Patientengruppen. Bei der schubförmigen Multiplen Sklerose bei therapienaiven Patienten bzw. bei Patienten mit nicht hochaktiver MS sieht der G-BA einen Beleg für einen geringen Zusatznutzen. Bei Patienten mit hochaktiver schubförmiger MS ergibt sich mangels Datenlage kein Zusatznutzen. Einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen ergibt sich aus der Nutzenbewertung für Patienten mit primär progredienter MS.

Es handelt sich um die Nutzenbewertung in einem neuen Anwendungsgebiet. Das Gremium beschließt für die Behandlung von Mukoviszidose-Patienten nun schon ab 6 Jahren mit Orkambi auf einen Anhaltspunkt für eine nicht quantifizierbaren Zusatznutzen und setzt sich damit im Gegensatz zur IQWiG-Bewertung wohlwollend mit der Erkrankung auseinander.

Die Nutzenbewertung in dem neuen Anwendungsgebiet ist die Erweiterung der Anwendung auf die Personengruppe der Jugendlichen ab 12 Jahren. Anhand der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Daten beschließt das Plenum, dass sich der Zusatznutzen nicht belegen lässt.