29.10.2026, 09:42

IQWiG sieht keine neuen Lösungsansätze im Umgang mit Unsicherheiten bei der Evidenzgenerierung

In einem Arbeitspapier hat das IQWiG gestern, am 28. Oktober 2026, Ausführungen zu Verzerrungen nicht randomisierter Studien veröffentlicht.

Forschung & Entwicklung

Autor:innen

Bernhard Liebenhoff

Das IQWiG hat untersucht, ob sich bei nicht randomisierten Studien die Zahl der zu erhebenden Confounder (Störgrößen), wie beispielsweise Alter oder Krankheitsschwere, reduzieren lässt, ohne die Ergebnissicherheit wesentlich zu beeinträchtigen. Solche Störgrößen, können sowohl die Therapieentscheidung als auch die Studienergebnisse beeinflussen und dadurch zu Verzerrungen führen. Ihre systematische Identifikation und Erfassung sei daher für belastbare Ergebnisse von zentraler Bedeutung, zugleich aber mit erheblichem Aufwand verbunden.

Am Beispiel der schubförmig remittierenden Multiplen Sklerose (RRMS) wurden potenzielle Confounder gemeinsam mit klinischen und methodischen Expertinnen und Experten analysiert. Ziel dieser Analyse war herauszufinden, welche Confounder für die Auswertung der Ergebnisse einer nicht randomisierten Studie unverzichtbar sind.

Das IQWiG kommt zu dem Ergebnis, dass sich die Datenerhebung nur in begrenztem Umfang reduzieren lasse, ohne das Risiko eines nicht abschätzbaren Verlustes an Ergebnissicherheit einzugehen.

Eine Randomisierung bleibt aus Sicht des IQWiG die verlässlichste Möglichkeit, Confounding zu vermeiden. In diesem Zusammenhang warb Volker Vervölgyi, Bereichsleiter Onkologie im Ressort Arzneimittel erneut für Registerbasierte RCTs, die die Vorteile der Randomisierung mit der Nutzung versorgungsnaher Daten in bestehender Infrastruktur kombinieren.

Aus Sicht von Pharma Deutschland bleibt sich das IQWiG in seiner konsequenten Haltung - der Ablehnung nicht auf RCTs basierender Evidenz treu und verpasst die Chance neue Lösungsansätze im Umgang mit Unsicherheiten in den Fällen zu erschließen, in denen RCTs nicht möglich, nicht angemessen oder ethisch nicht vertretbar sind. Brisant daran ist, dass erst kürzlich das Bundesministerium für Gesundheit das Konzepte AMNOG 2.0 vorstellte, das genau für diese Fälle eine neue Betrachtungsperspektive erforderlich macht. Da davon auszugehen ist, dass das IQWiG mit der Entwicklung zur Ausgestaltung entsprechender Methodik beauftragt wird, bleibt fraglich, wie dieser Konflikt aufzulösen sein wird. Pharma Deutschland hat zu diesem Thema die Arbeitsgruppe „Methoden (besondere Therapiesituationen)“ eingerichtet.

Sollten Sie Interesse an der Mitarbeit haben, laden wir Sie herzlich ein. Wenden Sie sich hierzu bitte an Frau Kunz (kunz@pharmadeutschland.de).