Besonders im Bereich der AMNOG-Arzneimittel stehen wir vor einem grundlegenden Wandel“, betont Dorothee Brakmann, Hauptgeschäftsführerin von Pharma Deutschland, dem mitgliederstärksten Pharmaverband in Deutschland. Die frühe Nutzenbewertung und Verhandlungen über Erstattungsbeträge werden sich durch die neuen Datengrundlagen entscheidend weiterentwickeln.

Einheitliche Datengrundlagen als Schlüssel

Eine zentrale Erkenntnis der gestrigen Pharma Deutschland-Veranstaltung „Zukunftsorientierte Datennutzung im AMNOG-Prozess“ mit Expertinnen und Experten aus GKV-Spitzenverband, Wissenschaft und Industrie: Einheitliche und qualitativ hochwertige Daten sind für den AMNOG-Prozess künftig entscheidend. Pharma Deutschland hat dazu drei zentrale Ansätze formuliert:

1. Gleiche Datengrundlage für beide Verhandlungsparteien: Faire Verhandlungen erfordern die gleiche Datenbasis für alle Beteiligten. „Eine einseitige Datenhoheit des GKV-Spitzenverbandes würde das Gleichgewicht im Verhandlungsprozess gefährden und ist daher nicht akzeptabel“, so Brakmann. „Ein gleicher Zugang zu allen relevanten Datengrundlagen gewährleistet, dass Entscheidungen auf einer gemeinsamen, objektiven Basis getroffen werden können – zum Vorteil aller Beteiligten und letztlich der Patientinnen und Patienten.“

2. Zügige Antragsbearbeitung beim Forschungsdatenzentrum: Für eine effektive Nutzung der Daten ist aus Sicht des Verbandes eine schnelle und unbürokratische Bearbeitung von Anträgen unerlässlich.

3. Akzeptanz von versorgungsnahen Daten: Daten aus der realen Versorgung ergänzen klinische Studien und verbessern die Beurteilung des tatsächlichen Nutzens von Arzneimitteln. Das erhöht die Datenqualität, unterstützt bei Entscheidungen und fördert Innovationen. „Daten aus der realen Versorgung sind ein wichtiger Baustein für die Bewertung neuer Therapien und müssen stärker in die Nutzenbewertung integriert werden. Die Methodik, diese Daten zu bewerten, muss sich mit den neuen Zugangsmöglichkeiten weiterentwickeln“, so Brakmann weiter.

Chancen für eine patientenorientierte Gesundheitsversorgung

Pharma Deutschland sieht in den Neuerungen des GDNG eine große Chance für die Förderung innovativer Therapien. „Unser Ziel ist es, den AMNOG-Prozess zukunftsfähig zu gestalten und so die Versorgung der Patientinnen und Patienten nachhaltig zu verbessern“, unterstreicht Brakmann.

Gemäß § 129 Absatz 2b SGB V veröffentlicht das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) nach Anhörung des Bundesministeriums für Gesundheit (BMG) eine Liste für Kinderarzneimittel, die essenziellen Arzneimittel für die Pädiatrie enthält, die möglicherweise einer angespannten Versorgungssituation unterliegen. Apotheken können bei Nichtverfügbarkeit eines nach Maßgabe des Rahmenvertrags abzugebenden Arzneimittels, das auf der Liste geführt wird, dieses gegen ein wirkstoffgleiches in der Apotheke hergestelltes Arzneimittel, auch in einer anderen Darreichungsform, oder gegen ein wirkstoffgleiches Fertigarzneimittel in einer anderen Darreichungsform ohne Rücksprache mit dem verordnenden Arzt austauschen.

Die Liste wird in etwa 14-tägigem Rhythmus aktualisiert. Auch die nunmehr aktualisierte Liste stellt das BfArM in einer aktualisierten Fassung bereit. Die auf der BfArM-Webseite abgelegte CSV-Datei enthält alle aktuell zugelassenen Fertigarzneimittel, die einen Wirkstoff in der aufgeführten Darreichungsform der Dringlichkeitsliste aufweisen, unabhängig vom Vermarktungsstatus. Sofern eine Pharmazentralnummer (PZN) vergeben ist, ist auch diese angegeben. Ferner ist die Liste als pdf-Datei und eine Änderungshistorie im Vergleich zur Version vom 2. Dezember 2024 veröffentlicht.

Die Implementierung der ISO-IDMP (Identification of Medicinal Products Dictionary) Standards in Europa wird durch die EMA im Rahmen der Etablierung des SPOR-Systems (Substance Products Organisations Referentials) umgesetzt. SPOR dient als Datenquelle für die Umsetzung verschiedener europäischer Verfahren, wie zum Beispiel den webbasierten elektronischen Antragsformularen (PLM Portal eAF) oder der kommenden Europäischen Datenbank zur Bekämpfung von Lieferengpässen (ESMP – European Shortages Monitoring Platform), die Informationen aus den nationalen Systemen vereinen soll.

Nach dem Nur-Lese Zugriff für zentral zugelassene Produkte (CAPs) und nicht zentral zugelassene Produkte (Non-CAPs), die über den Product Management Service (PMS) sowohl über das Product User Interface (PUI) als auch über das Application Programming Interface (API) verfügbar sind, bereitet sich die EMA auf die nächste Phase vor. Im Hinblick auf die bevorstehende Freigabe des Schreibzugriffs über das PMS User Interface (PUI) für Non-CAPs veranstaltet die EMA kommenden Montag, den 25. November 2024 ein öffentliches Webinar, in dem erläutert wird, wie Informationen zu Herstellern und Fertigungsbetrieben zur Unterstützung der European Shortages Monitoring Platform (ESMP) bei der PMS PUI eingereicht werden sollten. Das Webinar gibt auch einen Überblick über den gesamten Prozess einschließlich der geplanten Zeitschienen.

Das Webinar „Submission of Manufacturers, Manufacturing Business Operations (MBOs) and structured pack size data to Product Management Service (PMS)“ wird online übertragen und findet am 25. November 2024 von 10:00 bis 11:30 Uhr statt. Für das Webinar ist eine Registrierung erforderlich. Auf der Veranstaltungsseite ist die Agenda der Veranstaltung verfügbar.

Pharma Deutschland wird den Ausbau des SPOR-Systems durch die EMA und die weitere Umsetzung der ISO-IDMP Standards in das SPOR-System im Sinne seiner Mitglieder begleiten und fortlaufend über den Sachstand berichten. 

Die fünf Behörden (Dossiereinreicher) und die wissenschaftlichen Ausschüsse der ECHA für Risikobeurteilung (RAC) und sozioökonomische Analyse (SEAC) berücksichtigen mehr als 5 600 wissenschaftliche und technische Kommentare, die von Dritten während der Konsultation im Jahr 2023 eingegangen sind.

Dieser Konsultationsbeitrag hilft den Einreichern des Dossiers, die Informationen über PFAS schrittweise zu aktualisieren und zu verbessern. Sie haben auch dazu beigetragen, Verwendungszwecke zu ermitteln, die im ursprünglichen Vorschlag nicht ausdrücklich genannt wurden, und diese sollen in bestehende sektorale Bewertungen aufgenommen oder bei Bedarf in neuen Sektoren zusammengefasst werden. Beispiele hierfür sind Dichtungsanwendungen, technische Textilien, Druckanwendungen und andere medizinische Anwendungen, wie Verpackungen und Hilfsstoffe für Arzneimittel.

Im November 2024 haben die Europäische Chemikalienagentur (ECHA) und die Behörden Dänemarks, Deutschlands, der Niederlande, Norwegens und Schwedens einen aktualisierten Fortschrittsbericht über den Prozess zur Beschränkung von Per- und Polyfluoralkylsubstanzen (PFAS) in Europa veröffentlicht. Hier wird zusammengefasst, dass die Ausarbeitung der Stellungnahme im Laufe des Jahres 2025 weiter voranschreiten wird und zu einer Stellungnahme des Beirats und einem Entwurf einer Stellungnahme des SEAC führen. Anschließend wird eine Konsultation zum Entwurf der Stellungnahme des SEAC stattfinden. Dies wird allen interessierten Dritten die Möglichkeit geben, relevante Informationen zu sozioökonomischen Aspekten zu liefern, die in der endgültigen Stellungnahme des SEAC berücksichtigt werden sollen. Die bisherigen Fortschritte bei der Beschränkung von PFAS wurden durch die gemeinsamen und engagierten Bemühungen der ECHA und der Dossiereinreicher ermöglicht, die sich auf die Unterstützung der Entwicklung einer konsolidierten Stellungnahme des RAC und des SEAC konzentriert haben. Ein weiteres Ergebnis dieses Prozesses ist, dass mehr über die Verwendung von PFAS bekannt geworden ist, was dazu geführt hat, dass sich alle Beteiligten der damit verbundenen Besorgnis bewusst geworden sind. In Zusammenarbeit mit den Dossiereinreichern ist die ECHA bestrebt, der Europäischen Kommission so bald wie möglich eine transparente, unabhängige und hochwertige Stellungnahme des RAC und des SEAC vorzulegen. Die Europäische Kommission wird letztendlich in Absprache mit den EU-Mitgliedstaaten über die Beschränkung entscheiden. Weitere Informationen und Fortschrittsberichte finden sie auf der ECHA-Seite.

Hintergrund:
Wie bereits im BAH um Vier 75/2024 vom 17. April 2024 berichtet, werden die ECHA-Ausschüsse für Risikobewertung (RAC) und für sozioökonomische Analyse (SEAC) ihre Stellungnahmen erarbeiten. Das Dossier soll in mehreren Sitzungen bewertet werden, wobei in den einzelnen Sitzungen jeweils mehrere betroffene Bereiche diskutiert werden sollen. Nähere Details zu den Sitzungsterminen und den angesprochenen Bereichen finden sich auf der entsprechenden Webseite der ECHA. Diesbezüglich hatte Pharma Deutschland bereits im BAH um Vier 52/2024 vom 13. März 2024 berichtet.

Wie bereits im Pharma Deutschland aktuell 24/2024 vom 21. Juni 2024 berichtet, gelangten RAC und SEAC jetzt zu vorläufigen Schlussfolgerungen in ihren Juni-Sitzungen zu den folgenden Sektoren des EU-weiten Vorschlags zur Beschränkung von PFAS: Verbrauchermischungen, Kosmetika und Skiwachs (bereits in der Plenarsitzung im März 2024 diskutiert) und Metallbeschichtung und Herstellung von Metallprodukten (Juni 2024). Darüber hinaus kam der RAC zu einer vorläufigen Schlussfolgerung über den Geltungsbereich des Vorschlags und die Gefahren von PFAS. Das Hauptproblem bei PFAS ist nach Ansicht des Ausschusses ihre Persistenz, was bedeutet, dass PFAS sehr lange in der Umwelt verbleiben können. Darüber hinaus können einige PFAS zusätzliche Gefahren für die Umwelt und die menschliche Gesundheit mit sich bringen. Der RAC vertrat auch die Auffassung, dass der Ausschluss bestimmter PFAS aus dem Geltungsbereich der Beschränkung aufgrund ihres potenziellen Abbaus in der Umwelt nicht ausreichend begründet ist.

Die in den Sitzungen des RAC und des SEAC vereinbarten Schlussfolgerungen sind vorläufig, bis die Ausschüsse die Bewertung des gesamten Beschränkungsvorschlags (einschließlich aller Anwendungsbereiche) abgeschlossen und ihre Stellungnahmen angenommen haben. Diese Stellungnahmen werden dann der Öffentlichkeit bekannt gegeben.

Wie bereits im Pharma Deutschland aktuell 34/2024 vom 30. September 2024 berichtet, erörterten RAC und SEAC in ihren Septembersitzungen die folgenden Sektoren des EU-weiten Vorschlags zur Beschränkung von Per- und Polyfluoralkylstoffen (PFAS):

• Textilien, Polstermöbel, Leder, Bekleidung, Teppiche (TULAC);
• Materialien mit Lebensmittelkontakt und Verpackungen; und
• Erdöl und Bergbau.

Die Ausschüsse haben ihre Bewertung des Erdöl- und Bergbausektors vorläufig abgeschlossen. Die Diskussionen über die beiden anderen Sektoren werden in den nächsten Sitzungen fortgesetzt. Der RAC kam überein, die Berechnung der PFAS-Emissionen in den verschiedenen Sektoren zu überarbeiten, wobei der Schwerpunkt auf der Abfallphase liegt, z. B. Emissionen aus der Abfallbeseitigung und -verbrennung. Der überarbeitete Ansatz betont die Notwendigkeit, zwischen PFAS-Partikel-Emissionen (fest) und solchen, die aus Materialien auslaugen, zu unterscheiden. Diese Unterscheidung ist wichtig, da die Bedenken im Zusammenhang mit Fluorpolymerpartikeln sich von denen unterscheiden, die mit nichtpolymeren PFAS verbunden sind.

Die Ausschüsse gaben auch die Sektoren bekannt, die sie in den kommenden Sitzungen bewerten werden. Im November werden sie zum ersten Mal Bauprodukte diskutieren. Nach November stehen folgende Bereiche zur Diskussion:

• Anwendungen von fluorierten Gasen;
• Verkehr; und
• Bauprodukte.

Die ECHA bemüht sich nach Kräften, die Erstellung der Stellungnahmen voranzutreiben, nachdem die fünf nationalen Behörden den Vorschlag aktualisiert haben. Die Stellungnahmen werden der Europäischen Kommission so bald wie möglich übermittelt. In der öffentlichen Konsultationsphase waren 5642 Kommentare eingegangen (siehe BAH um Vier 213/2023 vom 2. November 2023), die sowohl umfangreiche Informationen zu den Verwendungen von PFAS in der EU und dem Europäischen Wirtschaftsraum (EWR) als auch Informationen zur Eignung von Alternativen und zu den sozio-ökonomischen Auswirkungen der vorgeschlagenen Beschränkung enthalten haben.

Die auf den Sitzungen des RAC und des SEAC vereinbarten Schlussfolgerungen sind vorläufig, bis die Ausschüsse die Bewertung des gesamten Beschränkungsvorschlags (einschließlich aller Verwendungsbereiche) abgeschlossen und ihre Stellungnahmen angenommen haben. Diese Stellungnahmen werden dann der Öffentlichkeit bekannt gegeben. Pharma Deutschland wird weiter berichten.

Die Überarbeitung der Verordnung zur Einstufung, Kennzeichnung und Verpackung (CLP) ((EG) Nr. 1272/2008) ist Teil des europäischen Green Deals zur Stärkung und Vereinfachung des Rechtsrahmens für Chemikalien, um eine giftfreie Umwelt zu gewährleisten und zur Umsetzung der im Oktober 2020 verabschiedeten Chemikalienstrategie. Wie bereits im BAH um Vier 237/2023 am 6. Dezember 2023 berichtet, hatten der Rat und das Europäische Parlament eine vorläufige Einigung über die Verordnung über die Einstufung, Kennzeichnung und Verpackung von Chemikalien (CLP-Verordnung) erzielt. Wie bereits im BAH um Vier 80/2024 am 24. April 2024 berichtet, hat das Europäische Parlament am 23. April 2024 eine weitere vorläufige politische Einigung mit den EU-Ländern über die Verordnung über die Einstufung, Kennzeichnung und Verpackung von Chemikalien (CLP-Verordnung) erzielt.

Wie bereits im Pharma Deutschland aktuell 102/2024 am 14. Oktober 2024 berichtet, hat der Europäische Rat den Vorschlag über die Änderung der Verordnung über die Einstufung, Kennzeichnung und Verpackung von chemischen Stoffen (CLP) am 14. Oktober 2024 angenommen. Dies war der letzte Schritt des Entscheidungsverfahrens. Mit der CLP-Verordnung werden die bestehenden EU-Rechtsvorschriften aus dem Jahr 2008 aktualisiert, die Regeln für die Kennzeichnung chemischer Stoffe präzisiert und an verschiedene Handelsformen (wie den Online-Handel oder den Verkauf von Großpackungen an Nachfüllstationen) angepasst. Die Verordnung fördert auch die Kreislaufführung von chemischen Produkten, macht die Kennzeichnung (einschließlich der digitalen Kennzeichnung) klarer und leichter lesbar und gewährleistet ein höheres Schutzniveau gegen chemische Gefahren.

Nachdem der Rat am 14. Oktober 2024 zugestimmt hat, ist der Rechtsakt angenommen worden.

Heute, am 20. November 2024 wurde die  Verordnung (EU) 2024/2865 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 23. Oktober 2024 zur Änderung der Verordnung (EG) Nr. 1272/2008 über die Einstufung, Kennzeichnung und Verpackung von Stoffen und Gemischen im Amtsblatt der Europäischen Union veröffentlicht. Die Verordnung tritt am zwanzigsten Tag nach ihrer Veröffentlichung im Amtsblatt der Europäischen Union in Kraft, d.h. am 10. Dezember 2024. 

Die Plattform basiert auf der Verordnung (EU) 2022/123 („erweitertes EMA-Mandat“) und betrifft drei Szenarien:

• Normale Umstände:
  Meldung von Lieferengpässen zentral zugelassener Arzneimittel durch die Zulassungsinhaber
   
• Genaue Überwachung bestimmter Arzneimittel auf Ersuchen der Medicine Shortages Steering Group (MSSG):
  Betrifft eine hierfür von der MSSG erstellten spezifischen Liste von zentral oder national zugelassener Arzneimittel. Die Berichtspflicht betrifft Zulassungsinhaber und nationale Behörden.
   
• Während eines Notfalls im Bereich der öffentlichen Gesundheit oder eines Großereignisses:
  Die EMA veröffentlicht eine Liste der kritischen Arzneimittel (zentral und national zugelassen), die sie für jede einzelne Krise überwacht. Die Berichtspflicht betrifft Zulassungsinhaber und nationale Behörden. 

Im Hinblick auf die Meldung von Lieferengpässen zentral zugelassener Arzneimittel unter normalen Umständen, haben Zulassungsinhaber ab dem 28. November 2024 die Möglichkeit, die Plattform zu nutzen, um neue Engpässe bei zentral zugelassenen Arzneimitteln (CAPs) zu melden. Alternativ können die Zulassungsinhaber noch bis zum 2. Februar 2025, wenn die Plattform in vollem Umfang verfügbar sein wird, über das reguläre Verfahren melden. Für Engpässe, die der EMA vor diesem Übergangszeitraum (28. November 2024 bis 2. Februar 2025) gemeldet wurden, sollten die Zulassungsinhaber weiterhin das reguläre Verfahren verwenden.

Die EMA empfiehlt den Zulassungsinhabern, sich mit der Plattform vertraut zu machen, bevor deren Nutzung nach der Übergangsfrist obligatorisch wird. Vom 9. bis 13. Dezember wird es noch ein User Acceptance Testing geben.

Die ESMP-Schulung wurde aufgezeichnet. Diese Aufzeichnung ist auf der Veranstaltungsseite verfügbar. Der User Guide enthält ausführliche Hinweise und Anleitungen zu den verfahrenstechnischen und technischen Aspekten der Meldeprozesse im Rahmen der elektronischen Einreichung und wird durch den ESMP-Implementierungsleitfaden für Zulassungsinhaber ergänzt, der ausführliche Informationen zu den technischen Spezifikationen, klärenden Datensätzen und Datenelementen im Rahmen der Berichtspflichten gegenüber der EMA enthält.

Die Richtlinie 85/374/EWG des Rates enthält gemeinsame Vorschriften über die Haftung für fehlerhafte Produkte mit dem Ziel, Unterschiede zwischen den Rechtsordnungen der Mitgliedstaaten zu beseitigen, die den Wettbewerb verfälschen und den Warenverkehr im Binnenmarkt beeinträchtigen können. Vor dem Hintergrund der Entwicklungen im Zusammenhang mit neuen Technologien, einschließlich künstlicher Intelligenz (KI), neuer Geschäftsmodelle der Kreislaufwirtschaft und neuer globaler Lieferketten, die zu Inkonsistenzen und Rechtsunsicherheit, insbesondere in Bezug auf die Bedeutung des Begriffs „Produkt“ geführt haben, sollte die Richtlinie 85/374/EWG überarbeitet werden. Angesichts des Umfangs der Änderungen, die erforderlich wären, um die Wirksamkeit der Richtlinie 85/374/EWG zu erhalten und um Klarheit und Rechtssicherheit zu gewährleisten, wurde entschieden, die genannte Richtlinie aufzuheben und durch eine neue Richtlinie zu ersetzen. 

Die Richtlinie (EU) 2024/2853 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 23. Oktober 2024 über die Haftung für fehlerhafte Produkte und zur Aufhebung der Richtlinie 85/374/EWG des Rates ist am 18. November 2024 im Amtsblatt der Europäischen Union veröffentlicht worden und tritt am zwanzigsten Tag nach ihrer Veröffentlichung im Amtsblatt der Europäischen Union, d.h. am 8. Dezember 2024 in Kraft. Gemäß Artikel 1 der Richtlinie (EU) 2024/2853 werden mit dieser Richtlinie gemeinsame Vorschriften über die Haftung von Wirtschaftsakteuren für Schäden, die natürlichen Personen durch fehlerhafte Produkte entstanden sind, und über den Ersatz derartiger Schäden festgelegt. Ziel dieser Richtlinie ist es, zum reibungslosen Funktionieren des Binnenmarkts beizutragen und gleichzeitig ein hohes Schutzniveau für Verbraucher und andere natürliche Personen sicherzustellen. Diese Richtlinie gilt gemäß Artikel 2 für Produkte, die nach dem 9. Dezember 2026 in Verkehr gebracht oder in Betrieb genommen werden. Gemäß Artikel 22 setzen die Mitgliedstaaten die Rechts- und Verwaltungsvorschriften in Kraft, die erforderlich sind, um dieser Richtlinie bis zum 9. Dezember 2026 nachzukommen. Sie setzen die Kommission unverzüglich davon in Kenntnis.

Die nächste Sitzung der New and Emerging Working Group der Europäischen Kommission findet am 2. Dezember 2024 statt. Das Thema „Zusammenspiel zwischen der MDR/IVDR und der KI-Verordnung“ wird gemeinsam mit einer Unterarbeitsgruppe des KI-Ausschusses der Europäischen Kommission (AI Board) besprochen. In Vorbereitung dieser Sitzung wurde ein Entwurf eines Fragen- und Antwortdokuments zu diesem Thema veröffentlicht. Es enthält 46 Fragen und Antworten. Eine Kommentierung des Entwurfs ist über Pharma Deutschland, Marie Anton (anton@pharmadeutschland.de) bis Freitag, den 22. November 2024, möglich.

Den Entwurf des Fragen- und Antwortdokuments sowie die Tabelle zur Kommentierung finden Sie im Mitgliederbereich unter dem Pfad

• Themen
• Medizinprodukte
• Rechtliches
• MDCG
• Dokumente

  • MDCG 2025

   

bzw. unterhalb dieses Artikels auf der Webseite.

Nach der Begrüßung startete der Workshop mit den neuesten  KI-Entwicklungen, die in interessanten Impulsvorträgen präsentiert wurden. Darüber hinaus wurde das politische und gesetzliche Umfeld näher beleuchtet und die Überarbeitung des KI-Reflexionspapiers thematisiert und über die Auswirkungen diskutiert. Außerdem wurden die HMA/EMA-Aktivitäten, die im Rahmen des mehrjährigen AI-Arbeitsplans angedacht sind, vorgestellt. Des Weiteren wurden KI-Anwendungsfälle im Lebenszyklus der Medizin vorgestellt und diskutiert.

Die Videoaufzeichnung der Veranstaltung ist jetzt auf der Webseite der EMA verfügbar.